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Ensayos clínicos sobre Krabbe Leukodystrophy

Total 61 resultados

  • Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
    Reclutamiento
    Modelado del patrón de activación de los macrófagos en la adrenoleucodistrofia ligada al cromosoma X, la leucodistrofia metacromática y la leucoencefalopatía del adulto con esferoides axonales y glía pigmentada (MATRIX)
    Adrenoleucodistrofia | Adrenomieloneuropatía | Leucodistrofia metacromática | Leucoencefalopatía de inicio en el adulto con esferoides axonales y glía pigmentada
    Francia
  • National Center for Research Resources (NCRR)
    University of California, Los Angeles
    Terminado
    Trasplante de células madre (SCT) para enfermedades genéticas
    Trombocitopenia | Errores innatos del metabolismo | Leucodistrofia metacromática | Anemia de Fanconi | Talasemia Mayor | Aplasia pura de glóbulos rojos
    Estados Unidos
  • Masonic Cancer Center, University of Minnesota
    Terminado
    Trasplante de células madre hematopoyéticas (HCT) para errores congénitos del metabolismo
    Esfingolipidosis | Enfermedad de Niemann-Pick, tipo C | Enfermedad de Krabbe | Síndrome astuto | Fucosidosis | Aspartilglucosaminuria | Alfa manosidosis | Síndrome de Hurler | Síndrome de Maroteaux-Lamy | Enfermedad de wolman | Enfermedad de Niemann-Pick tipo B
    Estados Unidos
  • National Center for Research Resources (NCRR)
    Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    Terminado
    Estudio de Diagnóstico y Cribado de Trastornos Genéticos
    Metabolismo, errores congénitos | Leucodistrofia De Células Globoides | Enfermedad de Tay-Sachs | Porfiria Eritropoyética
    Estados Unidos
  • Masonic Cancer Center, University of Minnesota
    Reclutamiento
    MT2013-31: Allo HCT para trastornos metabólicos y osteopetrosis severa
    Síndrome de Hurler | Esfingolipidosis | Trastornos peroxisomales | Leucodistrofia metacromática | Alfa-manosidosis | Síndrome del cazador | Trastornos de la mucopolisacaridosis | Síndrome de Maroteaux-Lamy | Síndrome astuto | Fucosidosis | Aspartilglucosaminuria | Trastornos metabólicos de glicoproteínas | Leucodistrofias... y otras condiciones
    Estados Unidos
  • Joanne Kurtzberg, MD
    The Marcus Foundation
    Reclutamiento
    Trasplante de UCB de enfermedades metabólicas hereditarias con administración de células similares a oligodendrocitos derivadas de UCB intratecales (DUOC-01)
    Mucopolisacaridosis II | Enfermedades Cerebrales Metabólicas Congénitas | Adrenoleucodistrofia | Enfermedad del listón | Leucodistrofia Metacromática | Leucodistrofia De Células Globoides | Alfa-manosidosis | Enfermedad de Tay-Sachs | Enfermedad de Pelizaeus-Merzbacher | Enfermedad de Sandhoff | Enfermedad... y otras condiciones
    Estados Unidos
  • Albert Einstein College of Medicine
    Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... y otros colaboradores
    Inscripción por invitación
    ScreenPlus: un programa integral, flexible y de detección de múltiples trastornos en recién nacidos (ScreenPlus)
    Mucopolisacaridosis II | Enfermedad de Fabry | Enfermedad de Niemann-Pick, tipo C | Mucopolisacaridosis VI | Deficiencia de lipasa ácida lisosomal | Leucodistrofia metacromática | Enfermedad de Gaucher | Xantomatosis cerebrotendinosa | Mucopolisacaridosis IV A | Gangliosidosis GM1 | Mucopolisacaridosis VII | Deficiencia... y otras condiciones
    Estados Unidos
  • Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger...
    Reclutamiento
    Ejercicio en el hogar para personas con enfermedades neurodegenerativas
    Enfermedades neurodegenerativas | Ataxia | Ataxia cerebelosa | Leucodistrofia | Adrenomieloneuropatía | LBSL | Leucoencefalopatía con afectación del tronco encefálico y de la médula espinal y elevación del lactato | Leucoencefalopatía con afectación del tronco del encéfalo y la médula espinal y síndrome...
    Estados Unidos
  • RTI International
    Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... y otros colaboradores
    Inscripción por invitación
    Early Check: Detección ampliada en recién nacidos
    Hiperoxaluria primaria tipo 3 | Diabetes mellitus | Hemofilia A | Hemofilia B | Intolerancia hereditaria a la fructosa | Fibrosis quística | Deficiencia de factor VII | Fenilcetonurias | Anemia drepanocítica | Síndrome de Dravet | Distrofia muscular de Duchenne | Síndrome de Prader-Willi | Síndrome X frágil | Enfermedad... y otras condiciones
    Estados Unidos
  • Centre Hospitalier Universitaire de Liege
    Sanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier Régional... y otros colaboradores
    Reclutamiento
    Baby Detect: Detección genómica de recién nacidos
    Hiperplasia suprarrenal congénita | Hemofilia A | Hemofilia B | Mucopolisacaridosis I | Mucopolisacaridosis II | Fibrosis quística | Deficiencia de alfa 1-antitripsina | Anemia drepanocítica | Anemia de Fanconi | Enfermedad Granulomatosa Crónica | Enfermedad de Wilson | Neutropenia Congénita Severa | Deficiencia... y otras condiciones
    Bélgica
  • Sanford Health
    National Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research... y otros colaboradores
    Reclutamiento
    Registro de pacientes con enfermedades raras y estudio de historia natural - Coordinación de enfermedades raras en Sanford (CoRDS)
    Enfermedades mitocondriales | Retinitis pigmentosa | Miastenia gravis | Gastroenteritis Eosinofílica | Atrofia multisistémica | Leiomiosarcoma | Leucodistrofia | Fístula anal | Ataxia espinocerebelosa tipo 3 | Ataxia de Friedreich | Enfermedad de Kennedy | Enfermedad de Lyme | Linfohistiocitosis hemofagocítica | Ataxia... y otras condiciones
    Estados Unidos, Australia

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