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Trasplante de células madre hematopoyéticas (HCT) para errores congénitos del metabolismo

3 de diciembre de 2017 actualizado por: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Tratamiento de errores congénitos lisosómicos y peroxisomales del metabolismo mediante trasplante de células hematopoyéticas

El objetivo principal de este ensayo clínico es evaluar la capacidad para lograr y mantener el injerto del donante en pacientes con errores congénitos del metabolismo lisosomal y peroxisomal que se someten a un trasplante de células madre hematopoyéticas (HCT).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Esta ha sido un área de interés permanente de nuestro grupo en la Univ. de Minnesota, pero este es un nuevo protocolo que reemplaza a varios protocolos anteriores. Si bien la supervivencia ha sido muy buena en los protocolos anteriores durante la última década, el injerto incompleto sigue siendo algo problemático. Por lo tanto, hemos modificado un poco el régimen preparatorio para aumentar el injerto reemplazando la globulina antitimocito (ATG) con Campath-1H, un fármaco que es más inmunosupresor. Además, hemos modificado el régimen de atención de apoyo. Con base en esto, monitorearemos los niveles de una terapia antioxidante (N-acetilcisteína) y biomarcadores de inflamación y estrés oxidativo para las familias que consientan en estos estudios de investigación.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

18

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • University of MInnesota, Fairview

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

No mayor que 21 años (ADULTO, NIÑO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Trastornos de la mucopolisacaridosis (MPS):

    • MPS IH (síndrome de Hurler)
    • MPS-VI (síndrome de Maroteaux-Lamy)
    • MPS VII (síndrome de Sly).

  • Trastornos metabólicos de las glucoproteínas:

    • manosidosis alfa
    • fucosidosis
    • aspartilglucosaminuria
  • Esfingolipidosis y leucodistrofias recesivas: los pacientes presintomáticos con leucodistrofia de células globoides (GLD, también conocida como enfermedad de Krabbe) y leucodistrofia metacromática (MLD) serán elegibles para el tratamiento en este protocolo. La enfermedad de la sustancia blanca por imagen de resonancia magnética (MRI) sola no es una exclusión si el paciente está asintomático.
  • Trastornos peroxisomales: los pacientes presintomáticos con trastornos peroxisomales hereditarios asociados con una elevación de los ácidos grasos de cadena muy larga (VLCFA), identificados por antecedentes familiares o pruebas de laboratorio (incluida la detección neonatal), son elegibles para este protocolo. La enfermedad de la sustancia blanca por resonancia magnética sola no es una exclusión si el paciente está asintomático.

  • Otras Enfermedades Hereditarias del Metabolismo:

    • Síndrome de Wolman (deficiencia de lipasa ácida)
    • Pacientes Niemann-Pick B (deficiencia de esfingomielina)
    • Niemann-Pick C subtipo 2
  • Disponibilidad de donantes: los pacientes considerados para el trasplante deben tener un injerto suficiente según los criterios actuales del Programa de trasplante de sangre y médula ósea de la Universidad de Minnesota: La prioridad será la siguiente, aunque en circunstancias en las que el momento es esencial, los injertos de sangre del cordón umbilical pueden ser elegido sobre un injerto no relacionado, a pesar de la prioridad mencionada anteriormente.
  • Evaluación multidisciplinaria: los pacientes serán elegibles para el trasplante solo después de que los miembros del equipo del Programa de Enfermedades Metabólicas y de Almacenamiento Hereditarias (IMSD, por sus siglas en inglés) los vean y evalúen, y el equipo haya ofrecido el trasplante al paciente/la familia.

Criterio de exclusión:

  • Se excluyen los pacientes sintomáticos con trastornos peroxisomales o lisosomales, pero se pueden considerar para otros protocolos de tratamiento.

  • Disfunción de órganos importantes. Evidencia de deterioro de un órgano importante, que incluye:

    • Cardíaco: fracción de eyección del ventrículo izquierdo <40%
    • Renal: creatinina sérica >2,5 x normal para la edad
    • Hepático: bilirrubina total > 3 veces lo normal o alanina transaminasa (ALT) > 3 veces lo normal
    • Pulmonar: requerimiento de suplementación continua de oxígeno
  • El embarazo
  • Evidencia de infección por el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) o serología VIH positiva conocida
  • Pacientes > 21 años de edad.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
  • Enmascaramiento: NINGUNO

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
EXPERIMENTAL: Intención de tratar
Todos los pacientes tratados con el régimen del estudio.
Procedimiento: Trasplante de células madre
El propósito del trasplante de células madre hematopoyéticas es introducir células productoras de sangre de un donante normal. Estas células pueden proporcionar lo que falta en el cuerpo a las otras células o pueden cambiar la respuesta inmunitaria del cuerpo a las sustancias que se han acumulado en el cuerpo. Estas células madre hematopoyéticas normales pueden provenir de la médula ósea, la sangre periférica (es decir, la sangre que circula en los vasos sanguíneos de nuestro cuerpo) o la sangre del cordón umbilical (es decir, la sangre extraída del cordón umbilical después de que nace un bebé y se corta el cordón umbilical). Las nuevas células del donante repoblan el sistema de la sangre y la médula ósea y entran en los órganos del cuerpo, incluido el cerebro. Dondequiera que vayan estas células, producirán la enzima necesaria.
Otros nombres:
  • Trasplante de médula ósea, trasplante de sangre de cordón
Droga: Ciclofosfamida

Días antes del trasplante Fármaco Frecuencia

  • 4 Ciclofosfamida Una vez, administrada durante 2 horas
  • 3 Ciclofosfamida Una vez, administrada durante 2 horas
  • 2 Ciclofosfamida Una vez, administrada durante 2 horas
  • 1 ciclofosfamida una vez, administrada durante 2 horas
Otros nombres:
  • Citoxano
Droga: Campath-1H

Días antes del trasplante Fármaco Frecuencia

12 Campath-1H Una vez, administrado durante 2 horas

11 Campath-1H Una vez, administrado durante 2 horas

10 Campath-1H Una vez, administrado durante 2 horas

Otros nombres:
  • Alemtuzumab
Droga: Busulfán

Días antes del trasplante Fármaco Frecuencia

9 Busulfán Cuatro veces al día

8 Busulfán Cuatro veces al día

7 busulfán cuatro veces al día

6 busulfán cuatro veces al día

Otros nombres:
  • Busulfex

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de pacientes que lograron el injerto
Periodo de tiempo: Día 100
Tasa de injerto exitoso: pacientes que lograron y mantuvieron el injerto del donante; quimerismo del donante al día 100 de al menos el 90 % después de someterse a un trasplante de células madre hematopoyéticas.
Día 100

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Sobrevivencia promedio
Periodo de tiempo: Día 100, 1 año, 3 años
Número de pacientes vivos en los puntos de tiempo.
Día 100, 1 año, 3 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de marzo de 2008

Finalización primaria (ACTUAL)

1 de febrero de 2010

Finalización del estudio (ACTUAL)

1 de febrero de 2010

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

25 de abril de 2008

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

28 de abril de 2008

Publicado por primera vez (ESTIMAR)

29 de abril de 2008

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ACTUAL)

28 de diciembre de 2017

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

3 de diciembre de 2017

Última verificación

1 de diciembre de 2017

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • MT2008-02
  • 0801M25202 (OTRO: IRB, University of Minnesota)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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