Pirfenidonin turvallisuus ja siedettävyys potilailla, joilla on systeeminen skleroosiin liittyvä interstitiaalinen keuhkosairaus (SSc-ILD) (LOTUSS) (LOTUSS)
LOTUSS-tutkimus: Avoin, satunnaistettu, vaiheen 2 tutkimus pirfenidonin turvallisuudesta ja siedettävyydestä, kun sitä annetaan potilaille, joilla on systeemiseen skleroosiin liittyvä interstitiaalinen keuhkosairaus (SSc-ILD) (LOTUSS)
PSSc-001 (LOTUSS)
Tämä tutkimus on vaiheen 2, monikansallinen, avoin, satunnaistettu, rinnakkaisryhmätutkimus pirfenidonin turvallisuudesta ja siedettävyydestä potilailla, joilla on systeeminen skleroosiin liittyvä interstitiaalinen keuhkosairaus (SSc-ILD).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Tila
Ehdot
Ehdot
Interventio / Hoito
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Ilmoittautuminen
Vaihe
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Firenze, Italia, 50139
- University of Florence
-
-
Turin
-
Orbassano, Turin, Italia, 10043
- Università di Torino
-
-
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 142
- St. Joseph's Healthcare
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5T 3L9
- Toronto General Hospital
-
-
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Yhdysvallat, 85259
- Mayo Clinic, Scottsdale
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
- University of California, Los Angeles
-
Redwood City, California, Yhdysvallat, 94063
- Stanford University School of Medicine
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
- University of California, San Francisco
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Yhdysvallat, 80206
- National Jewish Medical and Research Center
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20007
- Georgetown University Hospital
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Northwestern University, Chicago
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02118
- Boston University Medical Center
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
- University of Michigan
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10032
- Columbia University
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10021
- Hospital for Special Surgery
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45267
- University of Cincinnati
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
- Cleveland Clinic Foundation
-
Toledo, Ohio, Yhdysvallat, 43614
- University of Toledo
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15261
- University of Pittsburgh Medical Center
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
- Medical University South Carolina
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- University of Texas, Houston
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132
- University of Utah
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- American College of Rheumatologyn systeemisen skleroosin luokituskriteerien vahvistama systeemisen skleroosiin liittyvän (SSc) diagnoosi (Masi 1980); diagnoosin kesto alle (<) 7 vuotta
- SSc-ILD:n diagnoosi korkean resoluution tietokonetomografian (HRCT) perusteella
- Seulonta pakotettu vitaalikapasiteetti (FVC) on suurempi kuin (>=) 50 prosenttia (%) ennustetusta arvosta ja seulonta hiilimonoksidin diffuusiokapasiteetti (DLCO) >=40 % ennustetusta arvosta
- Tutkimukseen osallistuessaan osallistuja joko ei käyttänyt SSc-ILD-lääkitystä tai käytti syklofosfamidia tai mykofenolaattia
Poissulkemiskriteerit:
- Kliinisesti merkittävä pulmonaalinen hypertensio
- Tunnettu taustalla oleva maksasairaus
- Kliinisiä todisteita merkittävästä aspiraatiosta tai hallitsemattomasta gastroesofageaalisesta refluksista
- Kliinisesti merkittävä astma tai krooninen obstruktiivinen keuhkosairaus
- Aktiivinen infektio
- Toisen sidekudossairauden diagnoosi
- Todisteet pahanlaatuisesta kasvaimesta, joka todennäköisesti johtaa merkittävään vammaan tai vaatii merkittävää lääketieteellistä tai kirurgista toimenpidettä
- Aiemmin epävakaa tai paheneva sydän- tai keuhkosairaus (muu kuin SSc-ILD)
- Raskaus tai imetys
- Kreatiniinipuhdistuma <40 millilitraa minuutissa (ml/min)
- Aiempi pirfenidonin käyttö
- Ei sovellu ilmoittautumiseen tai ei todennäköisesti täytä opintovaatimuksia
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseiden lukumäärä
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / ArmOsallistujaryhmä / Arm |
Interventio / HoitoInterventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Pirfenidoni: 4 viikon titrausryhmä
Osallistujat saavat yhden 267 milligramman (mg) oraalisen pirfenidonikapselin kolme kertaa päivässä (TID) (801 mg päivässä [mg/vrk]) 2 viikon ajan ja sen jälkeen kaksi 267 mg:n oraalista pirfenidonikapselia TID (1602 mg/vrk) 2 viikon ajan. (titrausjakso) ja sitten kolme 267 mg:n oraalista pirfenidonikapselia TID (2403 mg/vrk) 12 viikon ylläpitojakson ajan).
|
Pirfenidonia annetaan suun kautta annoksena 267 mg yksi oraalinen kapseli kolme kertaa päivässä (801 mg/vrk) 1 tai 2 viikon ajan, minkä jälkeen kaksi 267 mg:n kapselia kolme kertaa päivässä (1602 mg/vrk) 1 tai 2 viikon ajan (titrausjakso) ja sitten kolme 267 mg:n oraalista kapselia TID (2403 mg/vrk) 12 viikon ajan (ylläpitojakso).
|
|
Kokeellinen: Pirfenidoni: 2 viikon titrausryhmä
Osallistujat saavat yhden 267 mg:n oraalisen pirfenidonikapselin TID (801 mg/päivä) 1 viikon ajan, jonka jälkeen kaksi 267 mg:n oraalista pirfenidonikapselia TID (1602 mg/vrk) 1 viikon ajan (titrausjakso) ja sitten kolme 267 mg:n oraalista pirfenidonikapselia kolme kertaa päivässä (2403 mg/vrk) 14 viikon ajan (ylläpitojakso).
|
Pirfenidonia annetaan suun kautta annoksena 267 mg yksi oraalinen kapseli kolme kertaa päivässä (801 mg/vrk) 1 tai 2 viikon ajan, minkä jälkeen kaksi 267 mg:n kapselia kolme kertaa päivässä (1602 mg/vrk) 1 tai 2 viikon ajan (titrausjakso) ja sitten kolme 267 mg:n oraalista kapselia TID (2403 mg/vrk) 12 viikon ajan (ylläpitojakso).
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (AE)
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 28 päivään asti viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen (viimeinen annos = viikko 16)
|
Prosenttiosuus osallistujista, joilla oli hoidon yhteydessä ilmeneviä haittavaikutuksia, jotka määritellään äskettäin esiintyneiksi tai pahentuneiksi ensimmäisen annoksen jälkeen.
Tutkija arvioi sukua (tutkimuslääkkeeseen) (Kyllä/Ei).
Osallistujat, joilla oli useita AE esiintymiä kategoriassa, laskettiin kerran kategoriaan.
|
Lähtötilanteesta 28 päivään asti viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen (viimeinen annos = viikko 16)
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on hoitoon liittyviä vakavia haittavaikutuksia (SAE)
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 28 päivään asti viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen (viimeinen annos = viikko 16)
|
SAE oli AE, joka johti johonkin seuraavista seurauksista tai katsottiin merkittäväksi jostain muusta syystä: kuolema; ensimmäinen tai pitkittynyt sairaalahoito; hengenvaarallinen kokemus (välitön kuolemanvaara); jatkuva tai merkittävä vamma/työkyvyttömyys; synnynnäinen epämuodostuma.
Hoitoon liittyvät tapahtumat ovat tutkimuslääkkeen ensimmäisen annoksen ja 28 päivää viimeisen annoksen välisen ajan välisiä tapahtumia, jotka olivat poissa ennen hoitoa tai jotka pahenivat verrattuna hoitoa edeltävään tilaan.
|
Lähtötilanteesta 28 päivään asti viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen (viimeinen annos = viikko 16)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kalifornian yliopisto Los Angelesissa (UCLA) Scleroderma Clinical Trial Consortium (SCTC) Gastrointestinal Trial (GIT) -kyselylomakkeen pisteet
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 4, 8, 12 ja 16
|
UCLA SCTC GIT Scale 2.0 on 34-kohdan itsetehtävä kyselylomake, jonka avulla saadaan osallistujan arvio GI-oireiden esiintymistiheydestä edellisten 7 päivän aikana ja oireiden vaikutuksesta hänen elämäänsä.
Kaikki paitsi 2 pistettä pisteytettiin asteikolla 0-3 (0 = parempi terveys, 3 = huonompi terveys); Loput 2 kohdetta arvosteltiin 0 (parempi terveys) ja 1 (huonompi terveys).
34 kohtaa on jaettu seitsemään asteikkoon (refluksi, turvotus/turvotus, ulosteen lika, ripuli, sosiaalinen toiminta, tunnehyvinvointi ja ummetus).
Yksilöllinen asteikon pistemäärä laskettiin asteikon kohteiden keskiarvona.
Yksilölliset asteikon pisteet vaihtelivat 0-3:sta refluksoinnin, turvotuksen/turvotuksen, ulosteen likaantumisen, sosiaalisen toiminnan ja emotionaalisen hyvinvoinnin osalta; 0 - 2 ripulia varten; ja 0-2,5 ummetukseen.
Kokonaispistemäärä laskettiin myös 6:n asteikon keskiarvona seitsemästä (ummetus poistettiin) ja se vaihteli välillä 0 - 2,83.
Yksilöllisillä ja kokonaispisteillä 0 osoitti parempaa terveyttä ja korkeampi pistemäärä huonompaa terveyttä.
|
Lähtötilanne, viikot 4, 8, 12 ja 16
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Sponsori
Tutkijat
Tutkijat
- Opintojen puheenjohtaja: For additional information, call InterMune Medical Information Telephone: 1-888-486-6411, University of Cincinnati
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Yleiset julkaisut
- Preliminary criteria for the classification of systemic sclerosis (scleroderma). Subcommittee for scleroderma criteria of the American Rheumatism Association Diagnostic and Therapeutic Criteria Committee. Arthritis Rheum. 1980 May;23(5):581-90. doi: 10.1002/art.1780230510.
- Khanna D, Albera C, Fischer A, Khalidi N, Raghu G, Chung L, Chen D, Schiopu E, Tagliaferri M, Seibold JR, Gorina E. An Open-label, Phase II Study of the Safety and Tolerability of Pirfenidone in Patients with Scleroderma-associated Interstitial Lung Disease: the LOTUSS Trial. J Rheumatol. 2016 Sep;43(9):1672-9. doi: 10.3899/jrheum.151322. Epub 2016 Jul 1.
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Ensimmäinen Lähetetty
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Viimeisin päivitys julkaistu
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Ihosairaudet
- Hengityselinten sairaudet
- Sidekudostaudit
- Skleroosi
- Keuhkosairaudet
- Skleroderma, systeeminen
- Skleroderma, diffuusi
- Keuhkosairaudet, interstitiaalinen
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Ääreishermoston aineet
- Analgeetit
- Aistijärjestelmän agentit
- Tulehduskipuaineet, ei-steroidiset
- Analgeetit, ei-huumeet
- Tulehdusta ehkäisevät aineet
- Reumaattiset aineet
- Antineoplastiset aineet
- Pirfenidoni
Muut tutkimustunnusnumerot
Muut tutkimustunnusnumerot
- PSSc-001
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .