Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimushenkilöiden, joilla on distaalinen munuaistiehyessäidoosi, arviointi

tiistai 2. kesäkuuta 2026 päivittänyt: Advicenne Pharma

Vaiheen 3 monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu vieroitustutkimus, jossa arvioitiin ADV7103:a lapsilla ja aikuisilla potilailla, joilla on distaalinen munuaistubulusasidoosi (dRTA)

Tämä on vaiheen 3, prospektiivinen, monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu lääkevalmisteen vetäytymistutkimus, jossa verrataan ADV7103:n tehoa lumelääkkeeseen estäessä seerumin bikarbonaattipitoisuuden perusteella määritellyn metabolisen asidoosin kehittyminen lapsilla (6 kuukaudesta < 18-vuotiaat) ja aikuiset (18–65-vuotiaat), joilla on primaarinen dRTA.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tutkimukseen osallistuu vähintään 4 koehenkilöä jokaisessa seuraavista ikäryhmistä: 6 kuukautta - 23 kuukautta; 2-11 vuotta ja ≥ 12 vuotta. Koehenkilöt ovat tutkimuksessa enintään 21 viikkoa. Seulonnan ja rekisteröinnin jälkeen koehenkilöt osallistuvat 8-12 viikon avoimeen leimausjaksoon, jossa ADV7103-annos titrataan vaikutuksen saavuttamiseksi, minkä jälkeen sitä jatketaan avoimen leiman jakson jäljellä olevan ajan. Tänä aikana kerätään säännöllisiä bikarbonaatti- ja kaliumpitoisuuksia. Avoimen jakson jälkeen koehenkilöillä on 6 päivän satunnaistettu varoaika. Tässä osassa tutkimusta koehenkilöt otetaan laitoshoitoon. Enintään neljän viikon seurantajakso uudelleen aloitetussa terapiassa päättää kokeen. Koehenkilöillä on myöhemmin mahdollisuus osallistua pitkäaikaiseen avoimeen laajennukseen.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

3

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2R3
        • University of Alberta
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Yhdysvallat
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33606
        • University of South Florida Pediatric Infectious Disease
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
        • Emory Children's Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
        • J.W. Riley Hospital for Children/Indiana University
    • New York
      • The Bronx, New York, Yhdysvallat, 10467
        • Montefiore Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

6 kuukautta - 65 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Nais- tai miespuoliset koehenkilöt, jotka ovat ≥ 6 kuukauden ikäisiä ja ≤ 65-vuotiaita suostumushetkellä;
  2. Koehenkilöllä on aiemmin diagnosoitu primaarinen dRTA, joka on kestänyt vähintään 4 kuukautta alle 12-vuotiailla ja vähintään vuoden ikäisillä ≥ 12-vuotiailla, perustuen dokumentoituun ei-anionivakoon, hyperkloreemiseen, hypokaleemiseen metaboliseen asidoosi;
  3. Koehenkilö tarvitsee ≥ 0,9 mekv/kg/päivä alkalihoitoa, jotta seerumin bikarbonaattipitoisuudet pysyisivät LLN:n yläpuolella, jotta laboratorio voisi tuottaa tuloksia;

Poissulkemiskriteerit:

  1. Naishenkilö, joka on raskaana tai imettää tai suunnittelee raskautta tutkimuksen aikana;
  2. Potilaalla on todisteita proksimaalisista tubulusten toimintahäiriöistä (esim. hypofosfatemia, alhainen seerumin virtsahappotaso, glykosuria tai aminohapposuria);
  3. Tutkijalla on tutkijan mielestä toinen diagnosoitu sairaus mahdollisena etiologiansa dRTA:lle (esim. systeeminen lupus erythematosus, Sjogrenin oireyhtymä);
  4. Kohde vaatii hoitoa kaliumia säästävillä diureeteilla, angiotensiinikonvertaasin estäjillä, angiotensiini II -reseptorin salpaajilla, trimetopriimillä, drospirenonilla ja muilla progestiineilla, nefrotoksisilla antibiooteilla, penisilliineillä, takrolimuusilla tai lääkkeillä, joiden tiedetään hidastavan mahalaukun tyhjenemistä tai muuten häiritsevän tutkimustuotteen imeytymistä;
  5. Tutkittavalla on todisteita obstruktiivisesta uropatiasta tai muista käyntiin 1 liittyvistä munuaisten ultraäänilöydöksistä, joiden odotetaan vaativan interventiota tutkimuksen aikana, tutkijan mielestä;

  6. Tutkittavalla on jokin seuraavista käyntiin 1 liittyvistä laboratoriopoikkeavuuksista:

    1. AST ja/tai ALT > 1,5x normaalin yläraja (ULN)
    2. Seerumin kalium > 5,0 mekv/l tai <3,0 mekv/l tai hypokalemia, johon liittyy kliinisiä oireita (esim. lihaskrampit) tai merkittäviä EKG-muutoksia (esim. T-aallon lasku, U-aallon nousu)
    3. Arvioitu glomerulussuodatusnopeus (eGFR) < 60 ml/min/1,73 m2 (päivitetyn Schwartzin kaavan lapsille ja kroonisen munuaissairauden – epidemiologisen yhteistyön [CKD-EPI] -kaavan mukaan aikuisille)
    4. Kokonaisbilirubiini > ULN, paitsi jos Gilbertin tauti on tunnettu.
  7. Potilas on ollut sairaalahoidossa tai hänelle on tehty avohoitoleikkaus (muut kuin pienet iho- ja dRTA-sairauksiin liittyvät toimenpiteet tai korvaletkun asennus) viimeisen 6 kuukauden aikana tai hän suunnittelee leikkausta seuraavan 6 kuukauden aikana;

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Ennaltaehkäisy
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Active Comparator: ADV7103
Potilaat saavat edelleen ADV7103:a kahdesti päivässä avoimena annoksena 6 päivän ajan
Lääke: ADV7103
Jokainen ADV7103-annos sisältää kiinteän suhteen 1/3 ADV7103-CK (kaliumsitraatti) ja 2/3 ADV7103-BK (kaliumbikarbonaatti) vaikuttavien aineiden massan perusteella. Vahvuus on 6,44 (± 10 %) mekv/g ADV7103:a (alkalisointiteho).
Muut nimet:
  • Kaliumsitraatti ja kaliumbikarbonaatti
Placebo Comparator: Placebo Comparator
Potilaat saavat vastaavaa lumelääkettä kahdesti päivässä, kunnes he saavuttavat bikarbonaattitason 18 mEq/l
Lääke: Plasebo

Placebo on yhdistelmä 2 mm:n vihreäpäällysteisiä laktoosirakeita ja 2 mm:n valkopäällysteisiä laktoosirakeita, jotka otetaan suun kautta.

Jokainen lumelääkeannos sisältää kiinteän suhteen 1/3 vihreitä rakeita ja 2/3 valkoisia rakeita.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Change in Blood Bicarbonate Levels During Withdrawal Period
Aikaikkuna: day 1, day 6
Blood bicarbonate levels were measured at the begininning (day 1) and end (day 6) of the withdrawal period, and change in blood bicarbonate levels was calculated as value at day 6 minus value at day 1
day 1, day 6

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Advicenne Pharma

Tutkijat

  • Päätutkija: Laurence Greenbaum, MD, Ph.D., Emory University

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 20. syyskuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 20. joulukuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 20. joulukuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 22. elokuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 22. elokuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 23. elokuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 3. kesäkuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 2. kesäkuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. kesäkuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • B23CS

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset ADV7103

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Slovenia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa