Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus Asciminibin tehon ja turvallisuuden määrittämiseksi lapsipotilailla, joilla on Ph+ CML-CP

maanantai 31. elokuuta 2026 päivittänyt: Novartis Pharmaceuticals

Vaiheen II, monikeskuksinen, avoimen selitteen, yksihaarainen tutkimus arvioimaan Asciminibin turvallisuutta ja tehoa lapsilla osallistujilla, jotka ovat vastediagnosoitu tai aiemmin hoidettu Philadelphia-positiivisella kroonisen myelogeenisen leukemian kroonisessa vaiheessa (Ph+ CML-CP), T315I-mutaation kanssa tai ilman

Tämän tutkimuksen tavoitteena on tukea asciminibin kehittämistä lapsiväestössä (1–<18-vuotiaat), joilla on Ph+ CML-CP. Tutkimus arvioi asciminibin tehokkuutta ja turvallisuutta lasten lääkevalmisteessa (painoon perustuva annostus, ruokailun jälkeen) tai aikuisten lääkevalmisteessa (nälkäisellä) vastadiagnosoiduilla ja resistenteillä tai siedottomilla Ph+ CML-CP-potilailla, joilla on tai ei ole T315I-mutaatiota.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Rekrytointi

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on monikeskuksinen, avoimen etiketin, yksihaarainen tutkimus asciminibista lapsilla, joiden ikä on

1 - <18 vuotta, joilla on Ph+ CML-CP, vastadiagnosoitu ja aiemmin hoidettu TKI-hoidolla, T315I-mutaatiolla tai ilman sitä.

Tutkimuspopulaatio koostuu kolmesta Ph+ CML-CP-lapsikohortista:

  • Vastadiagnosoidut Ph+ CML-CP-osallistujat ilman tunnettua T315I-mutaatiota
  • Ph+ CML-CP-osallistujat, jotka ovat resistenttejä tai sietämättömiä aiempaa TKI-hoitoa kohtaan ilman tunnettua T315I-mutaatiota
  • Ph+ CML-CP-osallistujat, joilla on tunnettu T315I-mutaatio riippumatta aiemmasta TKI-hoidosta

Osallistujille ei ole kiinteää tutkimushoidon kestoa. Tutkimus päättyy 5 vuoden (240 viikon) kuluttua siitä, kun viimeinen rekisteröity osallistuja sai ensimmäisen tutkimushoitoannoksensa. Tavoitteena on saada riittävä seuranta turvallisuuden, mukaan lukien kasvun ja kehityksen, sekä tehon osalta.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
50

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 2

Laajennettu käyttöoikeus

Laajennettu käyttöoikeus

Tapa potilaille, joilla on vakavia sairauksia tai tiloja, jotka eivät voi osallistua kliiniseen tutkimukseen, saada lääketieteellistä tuotetta, jota Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) ei ole hyväksynyt. Kutsutaan myös myötätuntoiseksi käytöksi. Laajennetun pääsyn tyyppejä on erilaisia.
Saatavilla

Saatavilla

  • Saatavilla: tälle tutkimushoidolle on tällä hetkellä saatavilla laajennettu pääsy, ja potilaat, jotka eivät osallistu kliiniseen tutkimukseen, saattavat päästä käsiksi lääkkeeseen, biologiseen tai lääketieteelliseen laitteeseen. tutkitaan.
  • Ei enää saatavilla: Laajennettu käyttöoikeus oli saatavilla tälle toimenpiteelle aiemmin, mutta se ei ole tällä hetkellä saatavilla eikä se ole käytettävissä myös tulevaisuudessa.
  • Ei tilapäisesti saatavilla: Laajennettu käyttöoikeus ei ole tällä hetkellä saatavilla tälle toimenpiteelle, mutta sen odotetaan olevan saatavilla tulevaisuudessa.
  • Hyväksytty markkinointiin: Interventio on Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston hyväksymä yleisön käyttöön.
 kliinisen tutkimuksen ulkopuolella. Katso laajennettu käyttöoikeustietue.

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskeluyhteys

Sen henkilön nimi ja yhteystiedot, joka voi vastata kliiniseen tutkimukseen ilmoittautumiskysymyksiin. Jokaisella paikkakunnalla, jossa tutkimus suoritetaan, voi myös olla tietty yhteyshenkilö, joka voi paremmin vastata näihin kysymyksiin.

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

  • Nimi: Novartis Pharmaceuticals
  • Puhelinnumero: +41613241111

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Utrecht, Alankomaat, 3584 CS
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
  • Australia
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Australia, 5066
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
  • Brasilia
    • Rio de Janeiro
      • Rio de Janeiro, Rio de Janeiro, Brasilia, 20211-030
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
    • São Paulo
      • Barretos, São Paulo, Brasilia, 14784-400
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo, São Paulo, Brasilia, 04829-310
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja, 08035
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Espanja, 28009
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
  • Etelä -Korea
      • Seoul, Etelä -Korea, 03080
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Etelä -Korea, 06591
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
  • Italia
    • RM
      • Roma, RM, Italia, 00165
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
  • Japani
      • Fukuoka, Japani, 8128582
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
      • Saitama, Japani, 3308777
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
    • Kanagawa
      • Yokohama, Kanagawa, Japani, 2328555
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 1C9
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
  • Kiina
      • Tianjin, Kiina, 300020
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, Kiina, 450003
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
  • Puola
      • Gdansk, Puola, 80-214
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
      • Wroclaw, Puola, 50-556
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
  • Ranska
      • Marseille, Ranska, 13885
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Ranska, 75019
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
      • Poitiers, Ranska, 86021
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
      • Strasbourg, Ranska, 67000
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
  • Saksa
      • Erlangen, Saksa, 91054
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, Saksa, 60590
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
  • Yhdysvallat
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Yhdysvallat, 08901
        • Rekrytointi
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey
        • Päätutkija:
          • Richard DRACHTMAN
        • Ottaa yhteyttä:
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Rekrytointi
        • Columbia University Medical Center New York Presbyterian
        • Päätutkija:
          • Nobuko Hijiya
        • Ottaa yhteyttä:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229-3039
        • Rekrytointi
        • Cinn Children Hosp Medical Center
        • Päätutkija:
          • Benjamin Mizukawa
        • Ottaa yhteyttä:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
        • Rekrytointi
        • Seattle Childrens Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Todd Cooper

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Päätösottokriteerit:

Tutkimukseen otettavaksi kelpuutetuilla osallistujilla on täytettävä kaikki seuraavat kriteerit:

  1. Osallistujan on annettava kirjallinen tietoon perustuva suostumus ennen tutkimukseen osallistumista.
  2. Mies- tai naispuoliset osallistujat, jotka ovat tutkimukseen osallistuessaan 1–< 18-vuotiaita.
  3. CML-CP-diagnoosi (Apperley ym. 2025) sytogeneettisella varmistuksella Philadelphia-positiivisesta (Ph+) kromosomista.

  4. Osallistujille, joilla on CML-CP ja jotka on diagnosoitu viimeisten 3 kuukauden aikana seulonnan yhteydessä TAI osallistujille, joilla on CML-CP ja korkea riski kehittää vastustuskykyä tai sietämättömyyttä aiempaa TKI-lääkitystä kohtaan:

    1. Epäedullinen vastaus TKI-lääkitykseen määritellään Apperley ym. 2025 -ohjeistuksen mukaisesti seuraavasti:

      • Kolmen kuukauden kuluttua hoidon aloittamisesta: BCR::ABL1-suhde > 10 % IS (jos vahvistettu 1–3 kuukauden kuluessa).
      • Kuuden kuukauden kuluttua hoidon aloittamisesta: BCR::ABL1-suhde > 10 % IS.
      • Kahdentoista kuukauden kuluttua hoidon aloittamisesta: BCR::ABL1-suhde > 1 % IS.
      • Minkä tahansa ajan kuluessa aiemman vastauksen menetys.
      • Minkä tahansa ajan kuluessa esiintyvät vastustuskykyiset BCR::ABL1-mutaatiot tai korkean riskin ACA aiemmasta TKI-hoidosta paikallisten testitulosten perusteella.

    2. TKI-lääkityksen sietämättömyys määritellään seuraavasti:

      • Ei-hematologinen sietämättömyys: osallistujilla, joilla on hoitoaikana 3. tai 4. asteen toksisuus (jolloin potilas on kelvollinen riippumatta siitä, tehtiinkö annostusta alennettu); tai jatkuva 2. asteen toksisuus, joka ei reagoi optimaaliseen hoitoon, mukaan lukien annossäätöihin (paitsi jos annoksen alentamista ei pidetä potilaan parhaaksi, jos vastaus on jo alaoptimaalinen).
      • Hematologinen sietämättömyys: osallistujilla, joilla on hoitoaikana 3. tai 4. asteen toksisuus (absoluuttinen neutrofiilimäärä [ANC] tai verihiutaleet), joka toistuu sen jälkeen, kun TKI:n annosta on alennettu alhaisimpiin annoksiin.

6. Tyypillisen BCR::ABL1-transkriptin [e14a2 ja/tai e13a2] osoitus seulonnan aikana, joka soveltuu standardoidun RQ-PCR-kvantifioinnin tekemiseen.

7. Toimintakyky: Karnofsky ≥ 50 % osallistujille, jotka ovat ≥ 16-vuotiaita, ja Lansky ≥ 50 osallistujille, jotka ovat < 16-vuotiaita seulonnan aikana.

Päätöspoissulkukriteerit:

  1. Tunnettu toinen krooninen vaihe (CP) CML:ssä aiemman etenemisen jälkeen kiihtyneeseen vaiheeseen (AP)/blastivaiheeseen (BP).
  2. Aiempi hoito hematopoieettisella kantasolusiirrolla.
  3. Potilas, jolle on suunniteltu allogeeninen hematopoieettinen kantasolusiirto.
  4. Tunnettu BCR::ABL1-mutaatio, jolla on tunnettu vastustuskyky tutkimushoitoa kohtaan kansainvälisten CML-kliinisten ohjeistusten viimeisimmän julkisen version mukaisesti (esim. NCCN CML -hoito-ohjeistus v 1.2026 ja Apperley ym. 2025) milloin tahansa ennen tutkimukseen osallistumista.

Muita sisällyttämis-/poissulkukriteerejä voi olla.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Kokeellinen: Yksisuuntainen tutkimus
Tähän tutkimukseen otetaan mukaan lapsipotilaita (≥ 1 ja < 18 vuoden ikäisiä), joilla on vastediagnosoitu tai aiemmin hoidettu Philadelphia-positiivinen krooninen myelooinen leukemia kroonisessa vaiheessa (Ph+ CML-CP), jossa on tai ei ole tunnettua T315I-mutaatiota
Lääke: Asciminib yksinään
Asciminib (merkitty ABL001) annosteltuna 40 mg tablettina (aikuisten valmiste) tai 1 mg kalvopäällysteisinä granulaattiminitabletteina (lastenvalmiste)
Muut nimet:
  • ABL001

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
MMR 48. viikolla
Aikaikkuna: 48 viikkoa
MMR määritellään BCR::ABL1 IS ≤0.1 %.
MMR määritellään vähintään 3,0 logaritmin pienenemiseksi BCR::ABL1 transkripteissä verrattuna standardoituun perustasoon, joka vastaa ≤ 0,1 % BCR::ABL1/ABL % kansainvälisessä asteikossa mitattuna RQ-PCR:llä.
48 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
MMR viikolla 96
Aikaikkuna: 96 viikkoa
MMR määritellään BCR::ABL1 IS ≤ 0,1 %. MMR määritellään vähintään 3,0 logaritmin vähennykseksi BCR::ABL1 transkripteissä verrattuna standardoituun perusarvoon, joka vastaa ≤ 0,1 % BCR::ABL1/ABL % kansainvälisellä asteikolla RQ-PCR-mittauksella.
96 viikkoa
MMR aikataulun mukaisissa aikapisteissä
Aikaikkuna: Viikot 4, 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 ja 96
MMR määritellään BCR::ABL1 IS ≤0,1 %:n tasoksi. MMR määritellään ≥ 3,0 log-pieneeksi BCR::ABL1-transkriptien määrässä verrattuna standardoituun vertailuarvoon, mikä vastaa ≤ 0,1 % BCR::ABL1/ABL %:n tasoa kansainvälisessä asteikossa RQ-PCR-mittauksessa.
Viikot 4, 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 ja 96
Hematologinen vaste aikataulun mukaisissa aikapisteissä ja niiden aikana
Aikaikkuna: Viikot 4, 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 ja 96

Täydellinen hematologinen vastaus (CHR) määritellään seuraavasti, kun kaikki seuraavat kriteerit täyttyvät ≥ 4 viikon ajan (mikä tarkoittaa, että ne on havaittu vähintään kahdella 4 viikon välein tehdyssä tutkimuksessa ilman väliin jäänyttä tutkimusta, jossa CHR:ää ei olisi havaittu):

  • Valkosoluarvot (WBC) < 10 × 10^9/l
  • Verihiutaleiden määrä < 450 × 10^9/l
  • Basofiilit < 5 %
  • Ei blasteja ja promyelosyyttejä verenkierrossa
  • Myelosyytit + metamyelosyytit < 5 % verenkierrossa
  • Ei todisteita luuytimen ulkopuolisesta sairaudesta, mukaan lukien perna ja maksa
Viikot 4, 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 ja 96
Sytogeneettinen vaste ajoitettujen aikapisteiden kohdalla ja niiden mukaan
Aikaikkuna: 5 vuotta

Sytogeeninen vaste määritellään seuraavasti:

  • Täydellinen (CCyR) - 0 % Ph+ metafaaseja
  • Osittainen (PCyR) - >0 - 35 % Ph+ metafaaseja
  • Merkittävä* (MCyR) - 0 - 35 % Ph+ metafaaseja
  • Vähäinen (mCyR) - >35 - 65 % Ph+ metafaaseja
  • Minimaalinen - >65 - 95 % Ph+ metafaaseja
  • Ei mitään - >95 - 100 % Ph+ metafaaseja Luuytimen aspirointi sytogeenisiä analyysejä varten suoritetaan seulonnassa ja epäedullisen hoidon vasteen sattuessa lääkärin harkinnan mukaan.
5 vuotta
Vastausaika
Aikaikkuna: 240 viikkoa sen jälkeen, kun viimeinen tutkimukseen osallistunut henkilö sai ensimmäisen hoitoannoksen
Ensimmäisen vastauksen aika määritellään seuraavasti: ensimmäisen dokumentoidun vastauksen päivämäärä tai aika ensimmäisen tutkimuslääkkeen ottamisesta ensimmäiseen vastaukseen - ensimmäisen tutkimushoidon aloituspäivämäärä + 1.
240 viikkoa sen jälkeen, kun viimeinen tutkimukseen osallistunut henkilö sai ensimmäisen hoitoannoksen
Vastauksen kesto (rajoittuu binääriin vastauspäätelmiin)
Aikaikkuna: 240 viikkoa sen jälkeen, kun viimeinen osallistuja, joka osallistui tutkimukseen, sai ensimmäisen hoitoannoksen
Vastauksen kesto määritellään ajankohtana ensimmäisen dokumentoidun vastauksen päivämäärän ja varhaisimman vahvistetun vastauksen menetyksen, kiihtyvän vaiheen/syöpäkriisin (AP/BC) etenemisen tai CML:ään liittyvän kuoleman päivämäärän välillä osallistujille vastaavassa Vastaajajoukossa.
240 viikkoa sen jälkeen, kun viimeinen osallistuja, joka osallistui tutkimukseen, sai ensimmäisen hoitoannoksen
Hoitovirheen ilmaantumiseen kulunut aika (TTF)
Aikaikkuna: 240 viikkoa sen jälkeen, kun viimeinen tutkimukseen osallistunut saanut ensimmäisen hoitoannoksen
TTF määritellään ajaksi ensimmäisestä tutkimuslääkkeen käytöstä ensimmäiseen/tai aikaisimpaan dokumentoituun päivämäärään, jolloin jokin seuraavista tapahtumista sattuu: epäedullinen vastaus hoitoon, vahvistettu MMR:n menetys milloin tahansa tutkimushoidon aikana ja tutkimushoidosta luopuminen mistä tahansa syystä.
240 viikkoa sen jälkeen, kun viimeinen tutkimukseen osallistunut saanut ensimmäisen hoitoannoksen
Sairauden etenemiseen kuluva aika
Aikaikkuna: 5 vuotta
5 vuotta
Tapahtumavapaa elossaolo (EFS)
Aikaikkuna: 240 viikkoa sen jälkeen, kun viimeinen tutkimukseen osallistunut henkilö sai ensimmäisen hoitoannoksen
EFS määritellään ajanjaksona ensimmäisestä tutkimuslääkkeen käytöstä seuraaviin tapahtumiin: epäedullinen vaste hoitoon, vahvistettu MMR:n menetys missä tahansa vaiheessa tutkimushoitoa aikana, tutkimushoidosta luopuminen haittavaikutuksen (AE) vuoksi ja kuolema minkä tahansa syyn vuoksi.
240 viikkoa sen jälkeen, kun viimeinen tutkimukseen osallistunut henkilö sai ensimmäisen hoitoannoksen
Kokonaiselossaolo (OS)
Aikaikkuna: 240 viikkoa sen jälkeen, kun viimeinen tutkimukseen osallistunut henkilö sai ensimmäisen hoitoannoksen
OS määritellään ajaksi ensimmäisen tutkimuslääkkeen käytön aloittamisesta kuolinpäivään mistä tahansa syystä tutkimuksen aikana (mukaan lukien kuolemat, jotka havaittiin eloonjäämisseuranta-aikana tutkimushoidon keskeyttämisen jälkeen).
240 viikkoa sen jälkeen, kun viimeinen tutkimukseen osallistunut henkilö sai ensimmäisen hoitoannoksen
Kasvu: Pituus/pituus, paino, luuikä mitattuna röntgenkuvauksella
Aikaikkuna: 240 viikkoa sen jälkeen, kun viimeinen tutkimukseen osallistunut henkilö sai ensimmäisen hoitoannoksen
Kasvun ja sukupuolisen kypsymisen arvioimiseksi. Vasemman käden ja ranteen röntgenkuvaus luu-iän arvioimiseksi suoritetaan seulonnassa ja joka 48. viikko hoidon päättymiseen (EOT) asti. Tätä arviointia ei enää vaadita osallistujilta, kun luu-ikäisen kypsyminen post-puberteettivaiheessa vahvistetaan viimeisellä röntgenkuvalla.
240 viikkoa sen jälkeen, kun viimeinen tutkimukseen osallistunut henkilö sai ensimmäisen hoitoannoksen
Sukupuolinen kypsyminen: Pituus/pituus, paino, luuikä mitattuna Tanner-vaiheistolla
Aikaikkuna: 240 viikkoa sen jälkeen, kun viimeinen tutkimukseen osallistunut sai ensimmäisen hoitoannoksen
Kasvun ja sukupuolisen kypsymisen arvioimiseksi. Tanner-vaihe määritetään ulkoisten sukuelinten, rintojen ja häpykarvojen tarkastuksen perusteella. Tanner-vaihe arvioidaan kaikille tutkimusosallistujille seulonnassa. Osallistujilla, joilla ei ole Tanner-vaihetta 5 perustasolla, arviointia jatketaan 24 viikon välein, kunnes saavutetaan Tanner-vaihe 5 molemmissa toissijaisissa sukupuoliominaisuuksissa tai tutkimuksen päättymiseen (EOT), kumpi tulee ensin. Kun osallistuja saavuttaa vaiheen 5, tutkimuksia ei enää tarvitse suorittaa. Kaikille miesosallistujille Tanner-vaihe 5 saavutetaan, kun osallistuja on osoittanut sekä vaiheen 5 sukuelinkehityksen että vaiheen 5 häpykarvojen kehityksen. Kaikille naisosallistujille Tanner-vaihe 5 saavutetaan, kun osallistuja on osoittanut sekä vaiheen 5 rintojen kehityksen että vaiheen 5 häpykarvojen kehityksen.
240 viikkoa sen jälkeen, kun viimeinen tutkimukseen osallistunut sai ensimmäisen hoitoannoksen
Asciminibin PK-parametrit: AUClast
Aikaikkuna: Viikko 2, päivä 1 klo 1, 3 ja 6 annoksen jälkeen
AUClast: AUC-ala ajanhetkestä nolla viimeiseen mitattavan pitoisuuden näytteenottohetkeen.
Viikko 2, päivä 1 klo 1, 3 ja 6 annoksen jälkeen
Asciminibin PK-parametrit: AUCtau
Aikaikkuna: Viikko 2, päivä 1: ennen annosta (0 tunti), Viikko 2: päivä 1 annoksen jälkeen 1, 2, 3 ja 6 tuntia
AUCtau: AUC, joka lasketaan annosvälin (tau) loppuun tasapainotilassa.
Viikko 2, päivä 1: ennen annosta (0 tunti), Viikko 2: päivä 1 annoksen jälkeen 1, 2, 3 ja 6 tuntia
Asciminibin PK-parametri: Cmax
Aikaikkuna: Viikko 2, päivä 1 1, 3 ja 6 tuntia annoksen jälkeen
Cmax on suurin (huippu) havaittu plasmalääkepitoisuus yksittäisen annoksen antamisen jälkeen.
Viikko 2, päivä 1 1, 3 ja 6 tuntia annoksen jälkeen
Asciminibin PK-parametri: Tmax
Aikaikkuna: Viikko 2, päivä 1 1, 3 ja 6 tuntia annoksen jälkeen
Tmax on aika, joka kuluu lääkeaineen suurimman (huippu) plasmakoncentration (h) saavuttamiseen annoksen antamisen jälkeen.
Viikko 2, päivä 1 1, 3 ja 6 tuntia annoksen jälkeen
Asciminibin PK-parametri: Ctrough
Aikaikkuna: Viikko 2, päivä 1: ennen annosta (0 t), Viikko 24: ennen annosta (0 t), Viikko 48: Ennen annosta (0 t)
Ctrough tarkoittaa lääkeaineen matalinta pitoisuutta verenkierrossa juuri ennen seuraavan annoksen antamista.
Viikko 2, päivä 1: ennen annosta (0 t), Viikko 24: ennen annosta (0 t), Viikko 48: Ennen annosta (0 t)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Novartis Pharmaceuticals

Tutkijat

Tutkijat

Kliiniseen tutkimukseen osallistuva tutkija. Aiheeseen liittyviä termejä ovat kohteen päätutkija, työpaikan osatutkija, tutkimusjohtaja, tutkimuksen johtaja ja tutkimuksen päätutkija.
  • Opintojohtaja: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Tiistai 28. huhtikuuta 2026

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Keskiviikko 23. helmikuuta 2033

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Keskiviikko 23. helmikuuta 2033

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Torstai 15. tammikuuta 2026

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Perjantai 16. tammikuuta 2026

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Keskiviikko 21. tammikuuta 2026

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Keskiviikko 2. syyskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Maanantai 31. elokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Lauantai 1. elokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • CABL001I12202
  • 2025 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-522138-29 (Rekisterin tunniste: EU CTIS)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Novartis sitoutuu jakamaan pätevien ulkoisten tutkijoiden kanssa pääsyn potilastason tietoihin ja tukevaan kliiniseen dokumentaatioon kelvollisista tutkimuksista. Nämä pyynnöt tarkastetaan ja hyväksytään riippumattoman asiantuntijapaneelin toimesta tieteellisen arvon perusteella. Kaikki tarjotut tiedot anonymisoidaan potilaiden yksityisyyden kunnioittamiseksi, jotka ovat osallistuneet kokeeseen sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti.

Tämä koeaineisto on tällä hetkellä saatavilla www.clinicalstudydatarequest.com-sivustolla kuvatun prosessin mukaisesti.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia