Kolestaasin ehkäisy: IV-kalaöljyn tehokkuus
tiistai 1. joulukuuta 2020 päivittänyt: Mark Puder, Boston Children's Hospital
Parenteraaliset ravitsemusratkaisut (PN) pelastavat potilaiden, joilla on kirurgisia maha-suolikanavan sairauksia.
PN:n käyttö lapsipotilailla, erityisesti keskosilla, liittyy kuitenkin usein maksavaurioon, joka voi lopulta johtaa maksan vajaatoimintaan.
Hiiren mallilla tehdyissä tutkimuksissa havaitsimme, että omega-3-rasvahapoista koostuvat suonensisäiset rasvaemulsiot (IFE) pystyivät estämään kolestaasin, joka on yleinen PN:ään liittyvän maksasairauden esiaste, kehittymisen sekä kääntää olemassa olevan PNALD:n. tekijöiden yhdistelmä, mukaan lukien parantunut triglyseridien puhdistuma yhdistettynä anti-inflammatorisiin ominaisuuksiin.
Tapaussarjassa, jossa hoidettiin maksakolestaasipotilaita, seerumin bilirubiinitasot laskivat huomattavasti omega-3-rasvahappopohjaisen rasvaemulsion (Omegaven®) parenteraalisen annon jälkeen.
Potilaat sietävät tätä hoitoa, eikä sen käytöstä johtuvia haittavaikutuksia havaittu.
Näiden aikaisempien tutkimusten tulosten perusteella ehdotamme satunnaistetun tutkimuksen suorittamista, jonka tavoitteena on saada alustavaa näyttöä omega-3-rasvahappopohjaisen IFE:n tehokkuudesta PNALD:n ehkäisyssä lapsilla, joilla on suolen vajaatoiminta.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Ehdotamme satunnaistetun kontrolloidun kliinisen tutkimuksen suorittamista sen selvittämiseksi, parantaako omega-3-rasvahappopohjaisen IFE:n käyttö vauvoilla, joilla on kirurginen maha-suolikanavan sairaus, kliinisiä tuloksia verrattuna vauvoille, joita hoidetaan tavanomaisella IFE:llä 6 kuukautta satunnaistamisen jälkeen.
Vastasyntyneet ja alle 3 kuukauden ikäiset (postnataalisesti) lapset, joilla on kirurginen maha-suolikanavan sairaus (määritelty synnynnäiseksi tai hankituksi maha-suolikanavan sairaudeksi, joka vaatii yli 21 päivää PN:tä), voidaan ottaa mukaan.
Potilaat, jotka täyttävät kaikki sisällyttämis- ja poissulkemiskriteerit, satunnaistetaan saamaan PN:tä joko Intralipid®- tai Omegaven®-valmisteella.
Molempien IFE:iden ulkonäköä ei voi erottaa, joten potilaat, perheet ja sairaanhoitotiimi ovat sokeita hoitoryhmien jakamisesta.
IFE-tyyppiä lukuun ottamatta molempien pikkulasten ryhmien kliininen hoito säilyy ennallaan, mukaan lukien ruokinnan edistämisprotokollan vakiokäyttö sekä maha-suolikanavan ja muiden taustalla olevien sairauksien hoito.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
19
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Childrens's Hospital Boston
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Ei vanhempi kuin 3 kuukautta (LAPSI)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Osallistumiskriteerit (kaikki seuraavat):
- Synnynnäinen tai hankittu maha-suolikanavan sairaus, joka vaatii kirurgista toimenpidettä [kuten keskisuolen volvulus, gastroskiisi (tunnettu tai epäilty atresia, jejunostomiaa vaativa perforaatio tai suolen resektio > 20 cm), omphalocele, Jejunaal atresia tai NEC-(no) peritoneaaliset dreenit) tai pohjukaissuolen atresia] ; ja
- Odotettu riippuvuus parenteraalisesta ravitsemuksesta täyden tai osittaisen ravitsemuksen tukemiseksi hoidon odotetun keston aikana vähintään 21 päivää; Kliininen tiimi arvioi, että koehenkilöt tarvitsevat PN-tukea vähintään 21 päivän ajan seuraavien kriteerien perusteella: kyvyttömyys sietää enteraalista ruokintaa, kuultavien suolen äänien puute, enteraalisen ruokinnan aloittamisen vasta-aiheet (esim. voimakkaasti veriset ulosteet tai muut merkit). suoliston iskemia, hypotensio, sappioksentelu tai kliininen tai röntgenkuvaus suolen tukkeutumisesta); ja
- Vastasyntyneet ja alle 3 kuukauden ikäiset imeväiset (postnataali); ja
- Raskausaika > 28 viikkoa; ja
- Lähtötason suora bilirubiini alle 1,0 mg/dl (normaali); ja
- Paino > 1 kg
Poissulkemiskriteerit (jokin seuraavista):
- Altistuminen soijaöljyrasvaemulsiolle yli kolmen viikon ajan (> 21 päivää) ilmoittautumishetkellä
- Tunnettu tai epäilty intoleranssi tai allergia jollekin tutkimuksen IFE-komponentista, mukaan lukien kala-, soija- tai munaproteiini
- Kyvyttömyys saada kirjallista suostumusta ennen peruslaboratorioita
- Potilas otetaan mukaan mihin tahansa muuhun kliiniseen tutkimukseen, jossa on mukana tutkittava aine (elleivät monitieteisen ryhmän nimetyt lääkärit ole hyväksyneet sitä)
- Aikomus siirtää hoito toiseen potilaslaitokseen 3 kuukauden kuluessa lähtötilanteen laboratoriosta
- Mikä tahansa seerumin triglyseriditaso, joka on suurempi kuin 400 mg/dl lähtötilanteessa
- Aiemmin vaikeita hemolyyttisiä häiriöitä tai INR suurempi kuin 1,5 lähtötilanteessa (INR-raja yli 2 alle viikon ikäisille vauvoille)
- Aiempi sokki, joka vaatii vasopressoreita (dopamiinia enintään 20 mikrogrammaa/kg/minuutti sallitaan; kaikki muu vasopressoreiden käyttö on poissuljettu)
- Aiempi maksasairaus etiologiasta riippumatta
- Hemodynaamisesti epävakaa PI:n perusteella
- Munuaisten vajaatoiminta (kreatiniini yli 0,4 mg/dl, ellei ole alle 1 kuukauden ikäinen - sitten PI:n harkinnan mukaan)
- Potilaalla oli aiemmin STEP (Serial Transverse Enteroplasty Procedure)
- Potilas on tällä hetkellä ECMO- tai typpioksidihoidossa
- GGTP > 80 mg/l lähtötilanteessa
- Paino < 1 kg ilmoittautumishetkellä
- Raskausikä alle 28 viikkoa ilmoittautumishetkellä
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: EHKÄISY
- Jako: SATUNNAISTUNA
- Inventiomalli: SINGLE_GROUP
- Naamiointi: NELINKERTAISTAA
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
KOKEELLISTA: Omegaven
Omegaven on kalapohjainen suonensisäinen rasvaemulsio
|
Omegaven on kalapohjainen suonensisäinen rasvaemulsio
|
|
ACTIVE_COMPARATOR: Intralipid
|
Intralipid on kasvipohjainen suonensisäinen rasvaemulsio
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
PN-assosioituneen kolestaasin (PNAC) esiintyminen vs. puuttuminen
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
"Läsnäolo vs. PNAC:n puuttuminen" määritelmä vaihtelee lapsen käsitteellisen iän mukaan.
Vauvoilla, jotka ovat yli 40 viikkoa käsitteellisen iän jälkeen, määrittelemme PN:ään liittyvän kolestaasin neljäksi peräkkäiseksi mittaukseksi (> 6 päivän välein) seerumin suorasta bilirubiinista > 2,0 mg/dl, jotka on saatu 30 päivän aikana ilman muita todistettavia kolestaasin etiologioita .
Maksan epäkypsyydestä johtuen alle 40 viikkoa käsitteellisen iän jälkeen vauvoilla PN:hen liittyvä kolestaasi määritellään neljäksi peräkkäiseksi mittaukseksi (> 6 päivän välein) seerumin suorasta bilirubiinista > 2,0 mg/dl, jotka on saatu 42 päivän aikana.
|
6 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Rasvahappoprofiilit
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
(eli simahappotasot, trieeni:tetraeenisuhteet, omega-3- ja omega-6-rasvahappojen kokonaismäärät, arakidonihappotasot)
|
6 kuukautta
|
|
Painon ja pituuden nousu
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
6 kuukautta
|
|
|
Maksan toimintakokeet
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
(eli
seerumin triglyseridit, kolesteroli, ALAT, ASAT ja kokonais- ja suora bilirubiinitaso)
|
6 kuukautta
|
|
Kuolema PNALD-maksan tai maksan/ruoansulatuskanavan siirrosta.
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
1 vuosi
|
|
|
Parenteraalisen ravitsemuksen kesto
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
(eli
enteraalisen ruokinnan sietokyky, mukaan lukien päivät täyden enteraalisen ruokinnan saavuttamiseen (noin 100-125 kcal/kg/vrk + 10 %) satunnaistamisen jälkeen ja ruokinta-intoleranssijaksojen lukumäärä (määritelty enteraalisen ruokinnan keskeytykseksi > 12 tunniksi), imeväiset, jotka tarvitsevat TPN:tä > 10 % päivittäisestä nesteen kokonaismäärästä 12 viikon kuluttua satunnaistamisen jälkeen ja TPN:n kesto, joka tuottaa > 10 % päivittäisestä nesteen kokonaissaannista)
|
6 kuukautta
|
|
Verenkierron infektioiden esiintymistiheys
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
6 kuukautta
|
|
|
Tulehdusmarkkerit (C-reaktiivinen proteiini), sytokiinitasot
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
6 kuukautta
|
|
|
ROP:n ilmaantuvuus ja vakavuus
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
6 kuukautta
|
|
|
Neurokehityksen arvioinnit
Aikaikkuna: 6, 12 ja 24 kuukautta (raskausiän mukaan korjattu)
|
Neurokehitystä arvioidaan 6, 12 ja 24 kuukauden kohdalla (korjattu) käyttäen Bayley Scales of Infant Development III -asteikkoja (keskimääräinen kokonaispistemäärä, kognitiivinen, kielellinen ja motorinen skaalattu pistemäärä; ja kunkin pistemäärän taajuus <70).
MSD-vanhemman kyselylomake lähetetään postitse 12 ja 24 kuukauden iässä (korjattu); ja vanhempien raportti lasten kyvyistä - tarkistettu (PARCA-R) vanhempien kyselylomake lähetetään 24 kuukauden kuluttua (yhdistetty).
|
6, 12 ja 24 kuukautta (raskausiän mukaan korjattu)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Sunnuntai 1. heinäkuuta 2007
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Torstai 1. joulukuuta 2011
Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)
Torstai 1. joulukuuta 2011
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 6. elokuuta 2007
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 7. elokuuta 2007
Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)
Keskiviikko 8. elokuuta 2007
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)
Torstai 3. joulukuuta 2020
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 1. joulukuuta 2020
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. joulukuuta 2020
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 06-03-0105
- 1R01FD003436-01 (FDA)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .