Eliglustaattitartraatin (Genz-112638) tutkimus Gaucherin tautia sairastavilla potilailla, jotka ovat saavuttaneet terapeuttiset tavoitteet entsyymikorvaushoidolla (ENCORE) (ENCORE)
tiistai 11. lokakuuta 2016 päivittänyt: Genzyme, a Sanofi Company
Kolmannen vaiheen, satunnaistettu, monikeskus, monikansallinen, avoin, aktiivinen vertailututkimus Genz-112638:n tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on Gaucherin tauti tyyppi 1 ja jotka ovat saavuttaneet terapeuttiset tavoitteet entsyymikorvaushoidolla (ENCORE)
Tämä vaiheen 3 tutkimus suunniteltiin vahvistamaan eliglustaattitartraatin (Genz-112638) teho ja turvallisuus potilailla, joilla oli Gaucherin tauti tyyppi 1 ja jotka olivat saavuttaneet terapeuttiset tavoitteet entsyymikorvaushoidolla (ERT).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Gaucherin taudille on tyypillistä glukosyyliseramidin lysosomaalinen kertyminen glukosyyliseramidin heikentyneen hydrolyysin vuoksi. Gaucherin taudin tyyppi 1, joka on yleisin muoto, on yli (>) 90 % tapauksista, eikä se koske keskushermostoa (CNS). Tyypillisiä Gaucherin taudin tyypin 1 ilmenemismuotoja ovat splenomegalia, hepatomegalia, trombosytopenia, anemia, luusairaus ja heikentynyt elämänlaatu. Taudin ilmenemismuodot johtuvat glukosyyliseramidin (varastomateriaalin) kerääntymisestä makrofageihin (kutsutaan Gaucherin soluiksi), jotka ovat tunkeutuneet pernaan ja maksaan sekä muihin kudoksiin.
Eliglustaattitartraatti on pienimolekyylinen lääke, joka on kehitetty suun kautta annettavaksi hoidoksi ja joka estää spesifisesti tämän varastomateriaalin tuotantoa Gaucherin soluissa.
Tämä tutkimus oli suunniteltu määrittämään eliglustaattitartraatin teho, turvallisuus ja farmakokinetiikka aikuisilla osallistujilla, joilla oli Gaucherin tauti tyyppi 1 ja jotka oli stabiloitu ERT:llä.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
160
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Buenos Aires, Argentiina
- Hospital General de Agudos J.M Ramos Mejia
-
Buenos Aires, Argentiina
- Hospital General de Ninos Dr. Ricardo Gutierrez
-
-
-
-
-
Perth, WA, Australia
- Royal Perth Hospital
-
-
-
-
-
Curitiba, Brasilia
- Hospital de Clínicas da Universidade Federal do Paraná
-
Rio de Janeiro, Brasilia
- Instituto de Estadual de Hematologia Arthur de Siqueria Cavalcanti
-
São Paulo, Brasilia
- IGEIM
-
-
-
-
-
Cairo, Egypti
- Abou El Reesh Children's University Hospital (El Mounira), Faculty of Medicine (Kasr Al-Aini), Cairo University Hospitals, El Mounira, Cairo, Egypt
-
-
-
-
-
Zaragoza, Espanja
- Hospital University Miguel Servet
-
-
-
-
-
Firenze, Italia
- Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
-
Udine, Italia
- Azienda Ospedialiero-Universitaria S. Maria Della Misericordia
-
-
-
-
-
Toronto Ontario, Kanada
- Mount Sinai Hospital and the Samuel Lunenfeld Research Institute
-
-
-
-
-
Clichy, Ranska
- Hôpital Beaujon
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa
- Charite Universitatsmedizin Berlin
-
Hamburg, Saksa
- Asklepios Klinik St. Georg
-
Oberhausen, Saksa
- Katholische Kliniken Oberhausen gem. GmbH
-
-
-
-
-
Moscow, Venäjän federaatio
- Hematology Research Center of Ministry of Healthcare of the Russian Federation
-
-
-
-
-
Cambridge, Yhdistynyt kuningaskunta
- Cambridge University Hosptials, Addenbrookes Hospital
-
-
-
-
California
-
Beverly Hills, California, Yhdysvallat
- Tower Hematology Oncology Medical Group
-
San Francisco, California, Yhdysvallat
- UCSF MS Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat
- University of Colorado Health Science Center - Aurora
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Yhdysvallat
- Yale University School of Medicine
-
-
Florida
-
Coral Springs, Florida, Yhdysvallat
- Northwest Oncology Hematology Associates PA
-
-
Georgia
-
Decatur, Georgia, Yhdysvallat
- Emory University Medical Genetics
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat
- Children's Memorial Hospital
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Yhdysvallat
- University Of Iowa Hospitals And Clinics
-
-
New York
-
Albany, New York, Yhdysvallat
- Albany Medical Center
-
Manhasset, New York, Yhdysvallat, 11030
- North Shore University Medical Center
-
New York, New York, Yhdysvallat
- Mount Sinai School of Medicine
-
New York, New York, Yhdysvallat
- New York University School of Medicine
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat
- University of Pittsburgh Medical Center
-
-
Virginia
-
Springfield, Virginia, Yhdysvallat
- O and O Alpan LLC
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (AIKUINEN, OLDER_ADULT)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Osallistuja (ja/tai hänen vanhempansa/laillinen huoltaja) halusi ja pystyi antamaan allekirjoitetun tietoon perustuvan suostumuksen ennen suoritettavia tutkimukseen liittyviä toimenpiteitä
- Osallistuja oli satunnaistamisen aikaan vähintään 18-vuotias
- Osallistujalla oli vahvistettu tyypin 1 Gaucherin taudin diagnoosi
- Osallistuja oli saanut ERT-hoitoa vähintään 3 vuoden ajan. Satunnaistamista edeltäneiden 9 kuukauden aikana osallistuja oli saanut kuukausittaisen kokonaisannoksen 30-130 yksikköä/kg vähintään 6 kuukauden ajan.
- Osallistuja oli saavuttanut Gaucherin taudin hoitotavoitteet ennen satunnaistamista
- Hedelmällisessä iässä olevilla naispuolisilla osallistujilla on oltava dokumentoitu negatiivinen raskaustesti ennen annostelua. Lisäksi kaikkien hedelmällisessä iässä olevien naispuolisten osallistujien on käytettävä lääketieteellisesti hyväksyttyä ehkäisyä koko tutkimuksen ajan
Poissulkemiskriteerit:
- Osallistujalle tehtiin osittainen tai täydellinen pernan poisto 3 vuoden sisällä ennen satunnaistamista
- Osallistuja oli saanut Gaucherin taudin substraattia vähentävää hoitoa 6 kuukauden sisällä ennen satunnaistamista
- Osallistujalla oli Gaucherin taudin tyyppi 2 tai 3 tai hänellä epäiltiin sairastavan Gaucherin taudin tyyppiä 3
- Osallistujalla oli jokin kliinisesti merkittävä sairaus, Gaucher'n tautia lukuun ottamatta, mukaan lukien sydän- ja verisuoni-, munuais-, maksa-, maha-suolikanavan (GI), keuhko-, neurologinen, endokriininen, metabolinen (esim. hypokalemia, hypomagnesemia) tai psykiatrinen sairaus, muut sairaudet tai vakavat rinnakkaiset sairaudet, jotka voivat sekoittaa tutkimustuloksia tai tutkijan mielestä estää osallistumisen tutkimukseen
- Osallistujan testi oli positiivinen ihmisen immuunikatoviruksen (HIV) vasta-aineelle, hepatiitti C -vasta-aineelle tai hepatiitti B -pinta-antigeenille
- Osallistuja oli saanut tutkimustuotteen 30 päivän sisällä ennen satunnaistamista
- Osallistuja oli raskaana tai imetti
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: SATUNNAISTUNA
- Inventiomalli: RINNAKKAISET
- Naamiointi: EI MITÄÄN
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
KOKEELLISTA: Tutkinta
Eliglustaattitartraatti
|
Ensisijainen analyysijakso (PAP): Eliglustaattitartraattikapseli 50 milligrammaa (mg) kahdesti vuorokaudessa (BID) suun kautta päivästä 1 viikkoon 4, jonka jälkeen eliglustaattitartraatti 50 mg tai 100 mg kapseli kahdesti vuorokaudessa viikkoon 8 asti ja sitten eliglustaattitartraatti 50 mg tai 100 mg tai 150 mg kapseli BID viikkoon 52 asti. Annoksen säätäminen viikon 4 ja 8 jälkeen perustui Genz-99067:n (eliglustaattitartraatin aktiivinen osa plasmassa) pienimpiin plasmapitoisuuksiin. Jos Genz-99067:n minimipitoisuus plasmassa oli alle (=) 5 ng/ml, samaa annosta jatkettiin. Farmakokineettistä (PK) arviointia käytettiin viikolla 2 ja 6 annoksen säätämiseen viikon 4 ja viikon 8 jälkeen. Pitkäaikainen hoitojakso (LTTP): Osallistujat, jotka alun perin satunnaistettiin saamaan eliglustaattia PAP:ssa, jatkoivat eliglustaattiannoksen saantia, joka perustui heidän Genz 99067 -plasman vähimmäispitoisuuteensa viikolla 6.
Muut nimet:
|
|
ACTIVE_COMPARATOR: Imigluseraasi
|
PAP: Imigluseraasin suonensisäinen infuusio joka toinen viikko (q2w) viikkoon 52 asti annoksina, jotka vastaavat osallistujan aiempaa ERT-annosta ennen odottamatonta hoidon keskeytystä, annoksen pienentämistä tai hoito-ohjelman muutosta. LTTP: Osallistujat, jotka alun perin satunnaistettiin imigluseraasiin, saivat eliglustaattitartraattikapselia 50 mg kahdesti vuorokaudessa suun kautta viikosta 52+1 päivästä viikkoon 56, mitä seurasi eliglustaattitartraatti 50 mg tai 100 mg kapseli kahdesti vuorokaudessa viikkoon 60 asti ja sitten eliglustaattitartraattia 50 mg tai 10 mg 150 mg kapseli BID enintään 5 vuotta. Annoksen muuttaminen viikon 56 ja 60 jälkeen perustui Genz-99067:n (eliglustaattitartraatin aktiivinen osa plasmassa) pienimpiin plasmapitoisuuksiin. Jos Genz-99067:n pienin plasmapitoisuus oli = 5 ng/ml, samaa annosta jatkettiin. Viikon 54 ja 58 PK-arviointia käytettiin annoksen säätämiseen viikon 56 ja viikon 60 jälkeen.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka pysyivät vakaina 52 viikkoa ensisijaisen analyysijakson aikana
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 52 asti
|
Jotta osallistuja voidaan luokitella vakaaksi, osallistujan on täytynyt pysyä vakaana hematologisten parametrien (hemoglobiinitasot ja verihiutalemäärät) ja elinten tilavuuksien (soveltuvin osin perna ja maksan tilavuuksien normaalin kerrannaisina [MN]) suhteen.
Vakaat hematologiset parametrit määriteltiin siten, että hemoglobiinitaso ei laskenut enempää kuin (>) 1,5 grammaa desilitraa kohden (g/dl) lähtötasosta ja verihiutaleiden määrä ei laskenut >25 % lähtötasosta.
Stabiilit elinten tilavuudet määriteltiin siten, että pernan tilavuus (MN) ei kasvanut > 25 % lähtötasosta, jos mahdollista, ja maksan tilavuus (MN) ei kasvanut > 20 % lähtötilanteesta.
|
Perustaso viikkoon 52 asti
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka pysyivät vakaina vuosittain 4 vuoden ajan LTTP:n aikana
Aikaikkuna: Viikko 52 - viikko 208
|
Jotta osallistuja voidaan luokitella vakaaksi, osallistujan on täytynyt pysyä vakaana hematologisten parametrien (hemoglobiinitasot ja verihiutalemäärät) ja elinten tilavuuksien (soveltuvin osin perna ja maksan tilavuus MN:nä) suhteen.
Vakaat hematologiset parametrit määriteltiin siten, että hemoglobiinitaso ei laskenut > 1,5 g/dl lähtötasosta ja verihiutaleiden määrä ei laskenut > 25 % lähtötasosta.
Stabiilit elinten tilavuudet määriteltiin siten, että pernan tilavuus (MN:nä) ei kasvanut > 25 % lähtötasosta, jos mahdollista, ja maksan tilavuus ei kasvanut > 20 % lähtötilanteesta.
|
Viikko 52 - viikko 208
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kokonais-T-pisteet luun mineraalitiheydelle
Aikaikkuna: Perustaso
|
Kuvat selkärangasta ja molemminpuolisesta reisiluusta saatiin kaksoisenergiaröntgenabsorptiometrialla (DXA) kunkin luualueen ja luun kokonaismineraalitiheyden T-pisteiden määrittämiseksi.
T-pistemäärä vertaa osallistujan luutiheyttä terveen nuoren osallistujan luutiheyteen.
T-pisteen luutiheysluokat ovat: normaali (pistemäärä suurempi kuin [>]-1), osteopenia (pistemäärä -2,5 - pienempi tai yhtä suuri kuin [<=] -1) ja osteoporoosi (pistemäärä <= -2,5).
|
Perustaso
|
|
Luun mineraalitiheyden kokonais-T-pisteiden absoluuttinen muutos lähtötasosta viikolla 52
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52
|
Kuvat selkärangasta ja molemminpuolisesta reisiluusta saatiin DXA:lla T-pisteiden määrittämiseksi jokaiselle luualueelle ja luun kokonaismineraalitiheyteen.
T-pistemäärä vertaa osallistujan luutiheyttä terveen nuoren osallistujan luutiheyteen.
T-pisteen luutiheysluokat ovat: normaali (pistemäärä >-1), osteopenia (pistemäärä -2,5 - <=-1) ja osteoporoosi (pistemäärä <= -2,5).
Absoluuttinen muutos = T-pisteet viikolla 52 miinus T-pisteet lähtötilanteessa.
|
Perustaso, viikko 52
|
|
Luun mineraalitiheyden Z-pisteet yhteensä
Aikaikkuna: Perustaso
|
Kuvat selkärangasta ja molemminpuolisesta reisiluusta saatiin DXA:lla Z-pisteen määrittämiseksi jokaiselle luualueelle ja luun kokonaismineraalitiheyteen.
Z-pisteen luutiheysluokat ovat: normaali (pistemäärä >-2) ja alle normaalin (pistemäärä <=-2).
|
Perustaso
|
|
Luun mineraalitiheyden absoluuttinen muutos lähtötasosta Z-pisteiden kokonaismäärässä viikolla 52
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52
|
Kuvat selkärangasta ja molemminpuolisesta reisiluusta saatiin DXA:lla Z-pisteen määrittämiseksi jokaiselle luualueelle ja luun kokonaismineraalitiheyteen.
Z-pisteen luutiheysluokat ovat: normaali (pistemäärä >-2) ja alle normaalin (pistemäärä <=-2).
Absoluuttinen muutos = Z-pisteet viikolla 52 miinus Z-pisteet lähtötilanteessa.
|
Perustaso, viikko 52
|
|
Hemoglobiinin taso
Aikaikkuna: Perustaso
|
Perustaso
|
|
|
Hemoglobiinin absoluuttinen muutos lähtötasosta viikolla 52
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52
|
Absoluuttinen muutos = hemoglobiinitaso viikolla 52 miinus hemoglobiinitaso lähtötilanteessa.
|
Perustaso, viikko 52
|
|
Prosenttimuutos lähtötasosta verihiutaleiden määrässä viikolla 52
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52
|
Prosenttimuutos verihiutaleiden määrässä = ([verihiutaleiden määrä viikolla 52 miinus verihiutaleiden määrä lähtötilanteessa] jaettuna [verihiutaleiden määrä lähtötilanteessa]) kerrottuna 100:lla.
|
Perustaso, viikko 52
|
|
Pernan tilavuuden (MN) prosentuaalinen muutos perustasosta viikolla 52
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52
|
Pernan tilavuuden prosenttimuutos = ([pernan tilavuus viikolla 52 miinus pernan tilavuus lähtötilanteessa] jaettuna [pernan tilavuus lähtötilanteessa]) kerrottuna 100:lla, missä kaikki tilavuudet ovat MN.
|
Perustaso, viikko 52
|
|
Maksan tilavuuden (MN) prosentuaalinen muutos lähtötasosta viikolla 52
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52
|
Maksan tilavuuden prosenttimuutos = ([maksan tilavuus viikolla 52 miinus maksan tilavuus lähtötilanteessa] jaettuna [maksatilavuudella lähtötilanteessa]) kerrottuna 100:lla, missä kaikki tilavuudet ovat normaalin kerrannaisia.
|
Perustaso, viikko 52
|
|
Luun mineraalitiheyden kokonais-T-pisteiden absoluuttinen muutos lähtötasosta viikolla 208
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 208
|
Kuvat selkärangasta ja molemminpuolisesta reisiluusta saatiin DXA:lla T-pisteiden määrittämiseksi jokaiselle luualueelle ja luun kokonaismineraalitiheyteen.
T-pistemäärä vertaa osallistujan luutiheyttä terveen nuoren osallistujan luutiheyteen.
T-pisteen luutiheysluokat ovat: normaali (pistemäärä >-1), osteopenia (pistemäärä -2,5 - <=-1) ja osteoporoosi (pistemäärä <= -2,5).
Absoluuttinen muutos = T-pisteet viikolla 208 miinus T-pisteet lähtötilanteessa.
|
Perustaso, viikko 208
|
|
Luun mineraalitiheyden absoluuttinen muutos lähtötasosta Z-pisteiden kokonaismäärässä viikolla 208
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 208
|
Kuvat selkärangasta ja molemminpuolisesta reisiluusta saatiin DXA:lla Z-pisteen määrittämiseksi jokaiselle luualueelle ja luun kokonaismineraalitiheyteen.
Z-pisteen luutiheysluokat ovat: normaali (pistemäärä >-2) ja alle normaalin (pistemäärä <=-2).
Absoluuttinen muutos = Z-pisteet viikolla 208 miinus Z-pisteet lähtötilanteessa.
|
Perustaso, viikko 208
|
|
Absoluuttinen muutos lähtötasosta hemoglobiinitasoissa viikolla 208
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 208
|
Absoluuttinen muutos = hemoglobiinitaso viikolla 208 miinus hemoglobiinitaso lähtötilanteessa.
|
Perustaso, viikko 208
|
|
Verihiutaleiden määrän prosentuaalinen muutos lähtötasosta viikolla 208
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 208
|
Prosenttimuutos verihiutaleiden määrässä = ([verihiutaleiden määrä viikolla 208 miinus verihiutaleiden määrä lähtötilanteessa] jaettuna [verihiutaleiden määrä lähtötilanteessa]) kerrottuna 100:lla.
|
Perustaso, viikko 208
|
|
Pernan tilavuuden prosentuaalinen muutos lähtötilanteesta (MN) viikolla 208
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 208
|
Prosenttimuutos pernan tilavuudessa = ([pernan tilavuus viikolla 208 miinus pernan tilavuus lähtötilanteessa] jaettuna [pernan tilavuus lähtötilanteessa]) kerrottuna 100:lla, missä kaikki tilavuudet ovat MN.
|
Perustaso, viikko 208
|
|
Maksan tilavuuden (MN) prosentuaalinen muutos lähtötasosta viikolla 208
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 208
|
Maksan tilavuuden prosenttimuutos = ([maksan tilavuus viikolla 208 miinus maksan tilavuus lähtötilanteessa] jaettuna [maksatilavuudella lähtötilanteessa]) kerrottuna 100:lla, missä kaikki tilavuudet ovat normaalin kerrannaisia.
|
Perustaso, viikko 208
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- McEachern KA, Fung J, Komarnitsky S, Siegel CS, Chuang WL, Hutto E, Shayman JA, Grabowski GA, Aerts JM, Cheng SH, Copeland DP, Marshall J. A specific and potent inhibitor of glucosylceramide synthase for substrate inhibition therapy of Gaucher disease. Mol Genet Metab. 2007 Jul;91(3):259-67. doi: 10.1016/j.ymgme.2007.04.001. Epub 2007 May 16.
- Lukina E, Watman N, Arreguin EA, Banikazemi M, Dragosky M, Iastrebner M, Rosenbaum H, Phillips M, Pastores GM, Rosenthal DI, Kaper M, Singh T, Puga AC, Bonate PL, Peterschmitt MJ. A phase 2 study of eliglustat tartrate (Genz-112638), an oral substrate reduction therapy for Gaucher disease type 1. Blood. 2010 Aug 12;116(6):893-9. doi: 10.1182/blood-2010-03-273151. Epub 2010 May 3.
- Lukina E, Watman N, Arreguin EA, Dragosky M, Iastrebner M, Rosenbaum H, Phillips M, Pastores GM, Kamath RS, Rosenthal DI, Kaper M, Singh T, Puga AC, Peterschmitt MJ. Improvement in hematological, visceral, and skeletal manifestations of Gaucher disease type 1 with oral eliglustat tartrate (Genz-112638) treatment: 2-year results of a phase 2 study. Blood. 2010 Nov 18;116(20):4095-8. doi: 10.1182/blood-2010-06-293902. Epub 2010 Aug 16. Erratum In: Blood. 2011 May 19;117(20):5551.
- Kamath RS, Lukina E, Watman N, Dragosky M, Pastores GM, Arreguin EA, Rosenbaum H, Zimran A, Aguzzi R, Puga AC, Norfleet AM, Peterschmitt MJ, Rosenthal DI. Skeletal improvement in patients with Gaucher disease type 1: a phase 2 trial of oral eliglustat. Skeletal Radiol. 2014 Oct;43(10):1353-60. doi: 10.1007/s00256-014-1891-9. Epub 2014 May 10.
- Lukina E, Watman N, Dragosky M, Pastores GM, Arreguin EA, Rosenbaum H, Zimran A, Angell J, Ross L, Puga AC, Peterschmitt JM. Eliglustat, an investigational oral therapy for Gaucher disease type 1: Phase 2 trial results after 4 years of treatment. Blood Cells Mol Dis. 2014 Dec;53(4):274-6. doi: 10.1016/j.bcmd.2014.04.002. Epub 2014 May 15.
- Cox TM, Drelichman G, Cravo R, Balwani M, Burrow TA, Martins AM, Lukina E, Rosenbloom B, Goker-Alpan O, Watman N, El-Beshlawy A, Kishnani PS, Pedroso ML, Gaemers SJM, Tayag R, Peterschmitt MJ. Eliglustat maintains long-term clinical stability in patients with Gaucher disease type 1 stabilized on enzyme therapy. Blood. 2017 Apr 27;129(17):2375-2383. doi: 10.1182/blood-2016-12-758409. Epub 2017 Feb 6.
- Cox TM, Drelichman G, Cravo R, Balwani M, Burrow TA, Martins AM, Lukina E, Rosenbloom B, Ross L, Angell J, Puga AC. Eliglustat compared with imiglucerase in patients with Gaucher's disease type 1 stabilised on enzyme replacement therapy: a phase 3, randomised, open-label, non-inferiority trial. Lancet. 2015 Jun 13;385(9985):2355-62. doi: 10.1016/S0140-6736(14)61841-9. Epub 2015 Mar 26. Erratum In: Lancet. 2015 Jun 13;385(9985):2354.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Tiistai 1. syyskuuta 2009
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Torstai 1. marraskuuta 2012
Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)
Maanantai 1. kesäkuuta 2015
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 20. heinäkuuta 2009
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 21. heinäkuuta 2009
Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)
Keskiviikko 22. heinäkuuta 2009
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (ARVIO)
Perjantai 25. marraskuuta 2016
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 11. lokakuuta 2016
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. lokakuuta 2016
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Metaboliset sairaudet
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Lysosomaaliset varastointitaudit
- Lipidiaineenvaihduntahäiriöt
- Aivosairaudet, aineenvaihdunta
- Aivosairaudet, Metaboliset, Synnynnäiset
- Sfingolipidoosit
- Lysosomaaliset varastoinnin sairaudet, hermosto
- Lipidoosit
- Lipidiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Gaucherin tauti
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Entsyymin estäjät
- Eliglustaatti
Muut tutkimustunnusnumerot
- GZGD02607
- 2008-005223-28 (EUDRACT_NUMBER)
- EFC12812 (MUUTA: Sanofi)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .