- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT00943111
Eine Studie zu Eliglustat Tartrat (Genz-112638) bei Patienten mit Gaucher-Krankheit, die ihre Therapieziele mit einer Enzymersatztherapie erreicht haben (ENCORE) (ENCORE)
Eine randomisierte, multizentrische, multinationale, offene, aktive Vergleichsstudie der Phase 3 zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Genz-112638 bei Patienten mit Gaucher-Krankheit Typ 1, die ihre Therapieziele mit einer Enzymersatztherapie erreicht haben (ENCORE)
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Die Gaucher-Krankheit ist durch eine lysosomale Akkumulation von Glucosylceramid aufgrund einer gestörten Glucosylceramid-Hydrolyse gekennzeichnet. Morbus Gaucher Typ 1, die häufigste Form, macht mehr als (>) 90 % der Fälle aus und betrifft nicht das Zentralnervensystem (ZNS). Typische Manifestationen der Gaucher-Krankheit Typ 1 sind Splenomegalie, Hepatomegalie, Thrombozytopenie, Anämie, Knochenerkrankungen und verminderte Lebensqualität. Die Krankheitsmanifestationen werden durch die Ansammlung von Glucosylceramid (Speichermaterial) in Makrophagen (sogenannten Gaucher-Zellen) verursacht, die Milz und Leber sowie andere Gewebe infiltriert haben.
Eliglustattartrat ist ein niedermolekulares Medikament, das als orale Therapie entwickelt wurde und die Produktion dieses Speichermaterials in Gaucher-Zellen spezifisch hemmt.
Diese Studie wurde entwickelt, um die Wirksamkeit, Sicherheit und PK von Eliglustattartrat bei erwachsenen Teilnehmern mit Gaucher-Krankheit Typ 1 zu bestimmen, die auf ERT stabilisiert worden waren.
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Phase
- Phase 3
Kontakte und Standorte
Studienorte
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Buenos Aires, Argentinien
- Hospital General de Agudos J.M Ramos Mejia
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Buenos Aires, Argentinien
- Hospital General de Ninos Dr. Ricardo Gutierrez
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Perth, WA, Australien
- Royal Perth Hospital
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Curitiba, Brasilien
- Hospital de Clínicas da Universidade Federal do Paraná
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Rio de Janeiro, Brasilien
- Instituto de Estadual de Hematologia Arthur de Siqueria Cavalcanti
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São Paulo, Brasilien
- IGEIM
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Berlin, Deutschland
- Charité Universitätsmedizin Berlin
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Hamburg, Deutschland
- Asklepios Klinik St. Georg
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Oberhausen, Deutschland
- Katholische Kliniken Oberhausen gem. GmbH
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Clichy, Frankreich
- Hôpital Beaujon
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Firenze, Italien
- Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
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Udine, Italien
- Azienda Ospedialiero-Universitaria S. Maria Della Misericordia
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Toronto Ontario, Kanada
- Mount Sinai Hospital and the Samuel Lunenfeld Research Institute
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Moscow, Russische Föderation
- Hematology Research Center of Ministry of Healthcare of the Russian Federation
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Zaragoza, Spanien
- Hospital University Miguel Servet
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California
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Beverly Hills, California, Vereinigte Staaten
- Tower Hematology Oncology Medical Group
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San Francisco, California, Vereinigte Staaten
- UCSF MS Center
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Colorado
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Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten
- University of Colorado Health Science Center - Aurora
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, Vereinigte Staaten
- Yale University School of Medicine
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Florida
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Coral Springs, Florida, Vereinigte Staaten
- Northwest Oncology Hematology Associates PA
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Georgia
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Decatur, Georgia, Vereinigte Staaten
- Emory University Medical Genetics
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Illinois
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Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten
- Children's Memorial Hospital
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten
- University of Iowa Hospitals and Clinics
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New York
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Albany, New York, Vereinigte Staaten
- Albany Medical Center
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Manhasset, New York, Vereinigte Staaten, 11030
- North Shore University Medical Center
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New York, New York, Vereinigte Staaten
- Mount Sinai School of Medicine
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New York, New York, Vereinigte Staaten
- New York University School of Medicine
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten
- Duke University Medical Center
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten
- Children's Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten
- University of Pittsburgh Medical Center
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Virginia
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Springfield, Virginia, Vereinigte Staaten
- O and O Alpan LLC
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Cambridge, Vereinigtes Königreich
- Cambridge University Hosptials, Addenbrookes Hospital
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Cairo, Ägypten
- Abou El Reesh Children's University Hospital (El Mounira), Faculty of Medicine (Kasr Al-Aini), Cairo University Hospitals, El Mounira, Cairo, Egypt
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Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Studienberechtigte Geschlechter
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Der Teilnehmer (und/oder sein Elternteil/Erziehungsberechtigter) war bereit und in der Lage, vor der Durchführung von studienbezogenen Verfahren eine unterschriebene Einverständniserklärung abzugeben
- Der Teilnehmer war zum Zeitpunkt der Randomisierung mindestens 18 Jahre alt
- Der Teilnehmer hatte eine bestätigte Diagnose der Gaucher-Krankheit Typ 1
- Der Teilnehmer war mindestens 3 Jahre lang mit ERT behandelt worden. Innerhalb der 9 Monate vor der Randomisierung hatte der Teilnehmer mindestens 6 Monate lang eine monatliche Gesamtdosis von 30 bis 130 Einheiten/Kilogramm erhalten
- Der Teilnehmer hatte vor der Randomisierung die therapeutischen Ziele für die Gaucher-Krankheit erreicht
- Weibliche Teilnehmer im gebärfähigen Alter müssen vor der Verabreichung einen dokumentierten negativen Schwangerschaftstest gehabt haben. Darüber hinaus müssen alle weiblichen Teilnehmerinnen im gebärfähigen Alter während der gesamten Studie eine medizinisch anerkannte Form der Empfängnisverhütung anwenden
Ausschlusskriterien:
- Der Teilnehmer hatte innerhalb von 3 Jahren vor der Randomisierung eine partielle oder totale Splenektomie
- Der Teilnehmer hatte innerhalb von 6 Monaten vor der Randomisierung substratreduzierende Therapien für die Gaucher-Krankheit erhalten
- Der Teilnehmer hatte Morbus Gaucher Typ 2 oder 3 oder hatte den Verdacht, Morbus Gaucher Typ 3 zu haben
- Der Teilnehmer hatte eine andere klinisch signifikante Krankheit als die Gaucher-Krankheit, einschließlich kardiovaskulärer, renaler, hepatischer, gastrointestinaler (GI), pulmonaler, neurologischer, endokriner, metabolischer (z. Hypokaliämie, Hypomagnesiämie) oder psychiatrische Erkrankungen, andere Erkrankungen oder schwerwiegende interkurrente Erkrankungen, die die Studienergebnisse verfälschen oder nach Meinung des Prüfarztes eine Teilnahme an der Studie ausschließen können
- Der Teilnehmer war positiv auf den Antikörper gegen das humane Immundefizienzvirus (HIV), den Hepatitis-C-Antikörper oder das Hepatitis-B-Oberflächenantigen getestet worden
- Der Teilnehmer hatte innerhalb von 30 Tagen vor der Randomisierung ein Prüfpräparat erhalten
- Die Teilnehmerin war schwanger oder stillte
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: BEHANDLUNG
- Zuteilung: ZUFÄLLIG
- Interventionsmodell: PARALLEL
- Maskierung: KEINER
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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EXPERIMENTAL: Untersuchung
Eliglustat Tartrat
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Primärer Analysezeitraum (PAP): Eliglustattartrat Kapsel 50 Milligramm (mg) zweimal täglich (BID) oral von Tag 1 bis Woche 4, gefolgt von Eliglustat Tartrat 50 mg oder 100 mg Kapsel BID bis Woche 8 und dann Eliglustat Tartrat 50 mg oder 100 mg oder 150 mg Kapsel BID bis Woche 52. Dosisanpassungen nach Woche 4 und Woche 8 basierten auf den Talspiegeln von Genz-99067 (aktiver Anteil von Eliglustattartrat im Plasma). Wenn die Genz-99067-Talplasmakonzentration weniger als (=) 5 ng/ml betrug, wurde die gleiche Dosis fortgesetzt. Die Beurteilung der Pharmakokinetik (PK) in Woche 2 und 6 wurde für die Dosisanpassung nach Woche 4 bzw. Woche 8 verwendet. Langzeitbehandlungszeitraum (LTTP): Teilnehmer, die ursprünglich für Eliglustat in PAP randomisiert worden waren, erhielten weiterhin eine Eliglustat-Dosis, basierend auf ihrer Genz 99067-Talspiegelkonzentration im Plasma in Woche 6.
Andere Namen:
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ACTIVE_COMPARATOR: Imiglucerase
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PAP: Intravenöse Infusion von Imiglucerase alle zwei Wochen (q2w) bis Woche 52 in Dosen, die der früheren ERT-Dosis des Teilnehmers entsprechen, vor einer unvorhergesehenen Unterbrechung der Behandlung, Dosisreduktion oder Änderung des Regimes. LTTP: Teilnehmer, die ursprünglich auf Imiglucerase randomisiert wurden, erhielten Eliglustattartrat Kapsel 50 mg zweimal täglich oral von Woche 52+1 Tag bis Woche 56, gefolgt von Eliglustat Tartrat 50 mg oder 100 mg Kapsel zweimal täglich bis Woche 60 und dann Eliglustat Tartrat 50 mg oder 100 mg oder 150 mg Kapsel BID bis zu 5 Jahren. Die Dosisanpassungen nach Woche 56 und Woche 60 basierten auf den Talspiegeln von Genz-99067 (aktiver Teil von Eliglustattartrat im Plasma). Wenn die Genz-99067-Talplasmakonzentration = 5 ng/ml war, wurde die gleiche Dosis fortgesetzt. Die PK-Bewertung in Woche 54 und Woche 58 wurde für die Dosisanpassung nach Woche 56 bzw. Woche 60 verwendet.
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Prozentsatz der Teilnehmer, die während des primären Analysezeitraums 52 Wochen lang stabil blieben
Zeitfenster: Baseline bis Woche 52
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Damit ein Teilnehmer als stabil eingestuft werden kann, müssen die hämatologischen Parameter (Hämoglobinwerte und Thrombozytenzahlen) und Organvolumina (Milz, falls zutreffend, und Lebervolumina in Vielfachen des Normalwerts [MN]) des Teilnehmers stabil geblieben sein.
Stabile hämatologische Parameter wurden als Hämoglobinspiegel definiert, der um nicht mehr als (>) 1,5 Gramm pro Deziliter (g/dl) gegenüber dem Ausgangswert und die Thrombozytenzahl um nicht mehr als 25 % gegenüber dem Ausgangswert abfiel.
Stabile Organvolumina wurden definiert als Milzvolumen (in MN), das nicht um mehr als 25 % gegenüber dem Ausgangswert zunahm, sofern zutreffend, und das Lebervolumen (in MN) nicht um mehr als 20 % gegenüber dem Ausgangswert zunahm.
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Baseline bis Woche 52
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Prozentsatz der Teilnehmer, die während des LTTP 4 Jahre lang jährlich stabil geblieben sind
Zeitfenster: Woche 52 bis Woche 208
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Damit ein Teilnehmer als stabil eingestuft werden kann, müssen die hämatologischen Parameter (Hämoglobinwerte und Thrombozytenzahlen) und Organvolumina (Milz, falls zutreffend und Lebervolumina bei MN) des Teilnehmers stabil geblieben sein.
Stabile hämatologische Parameter wurden definiert als ein Abfall des Hämoglobinspiegels um mehr als 1,5 g/dl gegenüber dem Ausgangswert und eine Verringerung der Thrombozytenzahl um nicht mehr als 25 % gegenüber dem Ausgangswert.
Stabile Organvolumina wurden als Milzvolumen (in MN) definiert, das nicht um mehr als 25 % vom Ausgangswert zunahm, falls zutreffend, und das Lebervolumen nicht um mehr als 20 % vom Ausgangswert zunahm.
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Woche 52 bis Woche 208
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Gesamt-T-Scores für die Knochenmineraldichte
Zeitfenster: Grundlinie
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Bilder der Wirbelsäule und des bilateralen Femurs wurden durch Dual-Energy-Röntgen-Absorptiometrie (DXA) erhalten, um den T-Score für jeden Knochenbereich und die Gesamtknochenmineraldichte zu bestimmen.
Der T-Score vergleicht die Knochendichte des Teilnehmers mit der eines gesunden jungen Teilnehmers.
Die T-Score-Knochendichtekategorien sind: normal (Score größer als [>]-1), Osteopenie (Score -2,5 bis kleiner oder gleich [<=] -1) und Osteoporose (Score <= -2,5).
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Grundlinie
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Absolute Änderung der Gesamt-T-Scores für die Knochenmineraldichte gegenüber dem Ausgangswert in Woche 52
Zeitfenster: Baseline, Woche 52
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Bilder der Wirbelsäule und des bilateralen Femurs wurden durch DXA erhalten, um den T-Score für jeden Knochenbereich und die Gesamtknochenmineraldichte zu bestimmen.
Der T-Score vergleicht die Knochendichte des Teilnehmers mit der eines gesunden jungen Teilnehmers.
Die T-Score-Knochendichtekategorien sind: normal (Score > -1), Osteopenie (Score -2,5 bis <= -1) und Osteoporose (Score <= -2,5).
Absolute Veränderung = T-Score in Woche 52 minus T-Score zu Studienbeginn.
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Baseline, Woche 52
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Gesamt-Z-Werte für die Knochenmineraldichte
Zeitfenster: Grundlinie
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Bilder der Wirbelsäule und des bilateralen Femurs wurden durch DXA erhalten, um den Z-Score für jeden Knochenbereich und die Gesamtknochenmineraldichte zu bestimmen.
Die Z-Score-Knochendichtekategorien sind: normal (Score >-2) und unter normal (Score <=-2).
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Grundlinie
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Absolute Veränderung der Gesamt-Z-Scores für die Knochenmineraldichte gegenüber dem Ausgangswert in Woche 52
Zeitfenster: Baseline, Woche 52
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Bilder der Wirbelsäule und des bilateralen Femurs wurden durch DXA erhalten, um den Z-Score für jeden Knochenbereich und die Gesamtknochenmineraldichte zu bestimmen.
Die Z-Score-Knochendichtekategorien sind: normal (Score >-2) und unter normal (Score <=-2).
Absolute Veränderung = Z-Score in Woche 52 minus Z-Score zu Studienbeginn.
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Baseline, Woche 52
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Hämoglobinspiegel
Zeitfenster: Grundlinie
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Grundlinie
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Absolute Änderung der Hämoglobinwerte gegenüber dem Ausgangswert in Woche 52
Zeitfenster: Baseline, Woche 52
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Absolute Veränderung = Hämoglobinspiegel in Woche 52 minus Hämoglobinspiegel zu Studienbeginn.
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Baseline, Woche 52
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Prozentuale Veränderung der Thrombozytenzahl gegenüber dem Ausgangswert in Woche 52
Zeitfenster: Baseline, Woche 52
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Prozentuale Veränderung der Thrombozytenzahl = ([Thrombozytenzahl in Woche 52 minus Thrombozytenzahl zu Studienbeginn] dividiert durch [Thrombozytenzahl zu Studienbeginn]) multipliziert mit 100.
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Baseline, Woche 52
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Prozentuale Veränderung des Milzvolumens (MN) gegenüber dem Ausgangswert in Woche 52
Zeitfenster: Baseline, Woche 52
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Prozentuale Veränderung des Milzvolumens = ([Milzvolumen in Woche 52 minus Milzvolumen zu Studienbeginn] dividiert durch [Milzvolumen zu Studienbeginn]) multipliziert mit 100, wobei alle Volumina in MN angegeben sind.
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Baseline, Woche 52
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Prozentuale Veränderung des Lebervolumens gegenüber dem Ausgangswert (in MN) in Woche 52
Zeitfenster: Baseline, Woche 52
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Prozentuale Veränderung des Lebervolumens = ([Lebervolumen in Woche 52 minus Lebervolumen zu Studienbeginn] dividiert durch [Lebervolumen zu Studienbeginn]) multipliziert mit 100, wobei alle Volumina ein Vielfaches des Normalwertes sind.
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Baseline, Woche 52
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Absolute Änderung der Gesamt-T-Scores für die Knochenmineraldichte gegenüber dem Ausgangswert in Woche 208
Zeitfenster: Baseline, Woche 208
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Bilder der Wirbelsäule und des bilateralen Femurs wurden durch DXA erhalten, um den T-Score für jeden Knochenbereich und die Gesamtknochenmineraldichte zu bestimmen.
Der T-Score vergleicht die Knochendichte des Teilnehmers mit der eines gesunden jungen Teilnehmers.
Die T-Score-Knochendichtekategorien sind: normal (Score > -1), Osteopenie (Score -2,5 bis <= -1) und Osteoporose (Score <= -2,5).
Absolute Veränderung = T-Score in Woche 208 minus T-Score zu Studienbeginn.
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Baseline, Woche 208
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Absolute Änderung der Gesamt-Z-Scores für die Knochenmineraldichte gegenüber dem Ausgangswert in Woche 208
Zeitfenster: Baseline, Woche 208
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Bilder der Wirbelsäule und des bilateralen Femurs wurden durch DXA erhalten, um den Z-Score für jeden Knochenbereich und die Gesamtknochenmineraldichte zu bestimmen.
Die Z-Score-Knochendichtekategorien sind: normal (Score >-2) und unter normal (Score <=-2).
Absolute Veränderung = Z-Score in Woche 208 minus Z-Score zu Studienbeginn.
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Baseline, Woche 208
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Absolute Änderung der Hämoglobinwerte gegenüber dem Ausgangswert in Woche 208
Zeitfenster: Baseline, Woche 208
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Absolute Veränderung = Hämoglobinspiegel in Woche 208 minus Hämoglobinspiegel zu Studienbeginn.
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Baseline, Woche 208
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Prozentuale Veränderung der Thrombozytenzahl gegenüber dem Ausgangswert in Woche 208
Zeitfenster: Baseline, Woche 208
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Prozentuale Veränderung der Thrombozytenzahl = ([Thrombozytenzahl in Woche 208 minus Thrombozytenzahl zu Studienbeginn] dividiert durch [Thrombozytenzahl zu Studienbeginn]) multipliziert mit 100.
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Baseline, Woche 208
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Prozentuale Veränderung des Milzvolumens gegenüber dem Ausgangswert (in MN) in Woche 208
Zeitfenster: Baseline, Woche 208
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Prozentuale Veränderung des Milzvolumens = ([Milzvolumen in Woche 208 minus Milzvolumen zu Studienbeginn] dividiert durch [Milzvolumen zu Studienbeginn]) multipliziert mit 100, wobei alle Volumina in MN angegeben sind.
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Baseline, Woche 208
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Prozentuale Veränderung des Lebervolumens gegenüber dem Ausgangswert (in MN) in Woche 208
Zeitfenster: Baseline, Woche 208
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Prozentuale Veränderung des Lebervolumens = ([Lebervolumen in Woche 208 minus Lebervolumen zu Studienbeginn] dividiert durch [Lebervolumen zu Studienbeginn]) multipliziert mit 100, wobei alle Volumina ein Vielfaches des Normalwertes sind.
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Baseline, Woche 208
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Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Publikationen und hilfreiche Links
Allgemeine Veröffentlichungen
- McEachern KA, Fung J, Komarnitsky S, Siegel CS, Chuang WL, Hutto E, Shayman JA, Grabowski GA, Aerts JM, Cheng SH, Copeland DP, Marshall J. A specific and potent inhibitor of glucosylceramide synthase for substrate inhibition therapy of Gaucher disease. Mol Genet Metab. 2007 Jul;91(3):259-67. doi: 10.1016/j.ymgme.2007.04.001. Epub 2007 May 16.
- Lukina E, Watman N, Arreguin EA, Banikazemi M, Dragosky M, Iastrebner M, Rosenbaum H, Phillips M, Pastores GM, Rosenthal DI, Kaper M, Singh T, Puga AC, Bonate PL, Peterschmitt MJ. A phase 2 study of eliglustat tartrate (Genz-112638), an oral substrate reduction therapy for Gaucher disease type 1. Blood. 2010 Aug 12;116(6):893-9. doi: 10.1182/blood-2010-03-273151. Epub 2010 May 3.
- Lukina E, Watman N, Arreguin EA, Dragosky M, Iastrebner M, Rosenbaum H, Phillips M, Pastores GM, Kamath RS, Rosenthal DI, Kaper M, Singh T, Puga AC, Peterschmitt MJ. Improvement in hematological, visceral, and skeletal manifestations of Gaucher disease type 1 with oral eliglustat tartrate (Genz-112638) treatment: 2-year results of a phase 2 study. Blood. 2010 Nov 18;116(20):4095-8. doi: 10.1182/blood-2010-06-293902. Epub 2010 Aug 16. Erratum In: Blood. 2011 May 19;117(20):5551.
- Kamath RS, Lukina E, Watman N, Dragosky M, Pastores GM, Arreguin EA, Rosenbaum H, Zimran A, Aguzzi R, Puga AC, Norfleet AM, Peterschmitt MJ, Rosenthal DI. Skeletal improvement in patients with Gaucher disease type 1: a phase 2 trial of oral eliglustat. Skeletal Radiol. 2014 Oct;43(10):1353-60. doi: 10.1007/s00256-014-1891-9. Epub 2014 May 10.
- Lukina E, Watman N, Dragosky M, Pastores GM, Arreguin EA, Rosenbaum H, Zimran A, Angell J, Ross L, Puga AC, Peterschmitt JM. Eliglustat, an investigational oral therapy for Gaucher disease type 1: Phase 2 trial results after 4 years of treatment. Blood Cells Mol Dis. 2014 Dec;53(4):274-6. doi: 10.1016/j.bcmd.2014.04.002. Epub 2014 May 15.
- Cox TM, Drelichman G, Cravo R, Balwani M, Burrow TA, Martins AM, Lukina E, Rosenbloom B, Goker-Alpan O, Watman N, El-Beshlawy A, Kishnani PS, Pedroso ML, Gaemers SJM, Tayag R, Peterschmitt MJ. Eliglustat maintains long-term clinical stability in patients with Gaucher disease type 1 stabilized on enzyme therapy. Blood. 2017 Apr 27;129(17):2375-2383. doi: 10.1182/blood-2016-12-758409. Epub 2017 Feb 6.
- Cox TM, Drelichman G, Cravo R, Balwani M, Burrow TA, Martins AM, Lukina E, Rosenbloom B, Ross L, Angell J, Puga AC. Eliglustat compared with imiglucerase in patients with Gaucher's disease type 1 stabilised on enzyme replacement therapy: a phase 3, randomised, open-label, non-inferiority trial. Lancet. 2015 Jun 13;385(9985):2355-62. doi: 10.1016/S0140-6736(14)61841-9. Epub 2015 Mar 26. Erratum In: Lancet. 2015 Jun 13;385(9985):2354.
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn
Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)
Studienabschluss (TATSÄCHLICH)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (SCHÄTZEN)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Stoffwechselerkrankungen
- Erkrankungen des Gehirns
- Erkrankungen des zentralen Nervensystems
- Erkrankungen des Nervensystems
- Genetische Krankheiten, angeboren
- Stoffwechsel, angeborene Fehler
- Lysosomale Speicherkrankheiten
- Störungen des Fettstoffwechsels
- Gehirnerkrankungen, Stoffwechsel
- Gehirnerkrankungen, Stoffwechselerkrankungen, angeboren
- Sphingolipidosen
- Lysosomale Speicherkrankheiten, Nervensystem
- Lipidosen
- Fettstoffwechsel, angeborene Fehler
- Gaucher-Krankheit
- Molekulare Mechanismen der pharmakologischen Wirkung
- Enzym-Inhibitoren
- Eliglustat
Andere Studien-ID-Nummern
- GZGD02607
- 2008-005223-28 (EUDRACT_NUMBER)
- EFC12812 (ANDERE: Sanofi)
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Klinische Studien zur Gaucher-Krankheit, Typ 1
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COUR Pharmaceutical Development Company, Inc.RekrutierungDiabetes Typ 1 | Diabetes mellitus Typ 1 | T1DM | T1D | Typ-1-Diabetes im Jugendalter | Typ-1-Diabetes bei Kindern | Patienten mit Typ-1-Diabetes | Diabetes mellitus Typ 1 | T1DM – Diabetes mellitus Typ 1 | Typ-1-Diabetes (juveniler Beginn)Vereinigte Staaten
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Lund UniversityAnmeldung auf EinladungDiabetes mellitus Typ 1 | Typ-1-Diabetes im Stadium 2 | Typ-1-Diabetes im Stadium 1 | Typ-1-Diabetes im Stadium 3Schweden
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Sultan Qaboos UniversityUniversity of Mosul; University of Child Health Sciences and Children's Hospital...RekrutierungDiabetes mellitus Typ 1 | T1DM | Typ-1-Diabetes mellitus (T1DM) | T1DM – Diabetes mellitus Typ 1Irak, Pakistan
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ImmuneSensor Therapeutics Inc.RekrutierungTyp -1 -InterferonopathienAustralien
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Boehringer IngelheimAktiv, nicht rekrutierendTyp -1 -InterferonopathienVereinigte Staaten, Spanien, Deutschland, Vereinigtes Königreich, Italien, Israel, Frankreich, Belgien, Portugal
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Emory UniversityNoch keine Rekrutierung
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Stanford UniversityUniversity College Dublin; The Leona M. and Harry B. Helmsley Charitable TrustNoch keine RekrutierungTyp-1-Diabetes (T1D) | Typ-1-Diabetes mellitus (T1DM) | Bewegungsphysiologie | Diabetes mellitus Typ 1Vereinigte Staaten
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TakedaRekrutierungNarkolepsie Typ 1 | Narkolepsie Typ 2Spanien
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GentiBio, IncRekrutierungDiabetes mellitus Typ 1 | Typ-1-Diabetes (T1D)Vereinigte Staaten
Klinische Studien zur Eliglustat Tartrat
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Peking Union Medical College HospitalNoch keine Rekrutierung
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Genzyme, a Sanofi CompanyAbgeschlossenGaucher-KrankheitVereinigte Staaten, Schweden, Indien, Niederlande, Österreich, Japan, China, Serbien, Frankreich, Kroatien, Australien, Portugal, Kanada, Brasilien, Griechenland, Rumänien, Russische Föderation
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Genzyme, a Sanofi CompanyAbgeschlossenGaucher-Krankheit, Typ 1 | Cerebrosid-Lipidose-Syndrom | Glucocerebrosidase-Mangelkrankheit | Glucosylceramid-Beta-Glucosidase-Mangelkrankheit | Gaucher-Krankheit, nicht neuropathische FormVereinigte Staaten, Israel, Mexiko, Russische Föderation, Argentinien, Italien
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Genzyme, a Sanofi CompanyAbgeschlossenGaucher-Krankheit, Typ 1Vereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich, Bulgarien, Kanada, Kolumbien, Indien, Israel, Libanon, Mexiko, Russische Föderation, Serbien, Tunesien
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Chinese PLA General HospitalRekrutierung
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Genzyme, a Sanofi CompanyAbgeschlossen
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Chinese PLA General HospitalRekrutierung
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Genzyme, a Sanofi CompanyAbgeschlossenGaucher-KrankheitKanada, Russische Föderation, Tunesien
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ACADIA Pharmaceuticals Inc.Anmeldung auf EinladungLewy Body Demenz PsychoseVereinigte Staaten, Tschechien, Bulgarien
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SanofiAbgeschlossenMorbus Gaucher Typ III | Morbus Gaucher Typ IKanada, Argentinien, Italien, Japan, Spanien, Schweden, Vereinigtes Königreich, Türkei (türkiye), Frankreich, Russland