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효소 대체 요법(ENCORE)으로 치료 목표에 도달한 고셔병 환자에서 Eliglustat Tartrate(Genz-112638)에 대한 연구 (ENCORE)

2016년 10월 11일 업데이트: Genzyme, a Sanofi Company

효소 대체 요법(ENCORE)으로 치료 목표에 도달한 고셔병 1형 환자에서 Genz-112638의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 3상, 무작위, 다기관, 다국적, 공개 라벨, 활성 비교 연구

이 3상 연구는 효소 대체 요법(ERT)으로 치료 목표에 도달한 고셔병 1형 참가자를 대상으로 엘리글루스타트 타르트레이트(Genz-112638)의 효능과 안전성을 확인하기 위해 설계되었습니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

고셔병은 글루코실세라마이드 가수분해 장애로 인한 글루코실세라마이드의 리소좀 축적을 특징으로 합니다. 가장 일반적인 형태인 고셔병 1형은 사례의 90% 이상(>)을 차지하며 중추신경계(CNS)를 포함하지 않습니다. 고셔병 1형의 전형적인 증상으로는 비장종대, 간비대, 혈소판감소증, 빈혈, 골질환, 삶의 질 저하 등이 있습니다. 질병 발현은 비장과 간뿐만 아니라 다른 조직에 침투한 대식세포(고셔 세포라고 함)에 글루코실세라마이드(저장 물질)가 축적되어 발생합니다.

Eliglustat tartrate는 특히 Gaucher 세포에서 이 저장 물질의 생산을 억제하는 작용을 하는 경구용 치료제로 개발된 소분자 약물입니다.

이 연구는 ERT로 안정화된 고셔병 1형 성인 참가자를 대상으로 엘리글루스타트 타르트레이트의 효능, 안전성 및 약동학(PK)을 결정하기 위해 고안되었습니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

160

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 독일
      • Berlin, 독일
        • Charité Universitätsmedizin Berlin
      • Hamburg, 독일
        • Asklepios Klinik St. Georg
      • Oberhausen, 독일
        • Katholische Kliniken Oberhausen gem. GmbH
  • 러시아 연방
      • Moscow, 러시아 연방
        • Hematology Research Center of Ministry of Healthcare of the Russian Federation
  • 미국
    • California
      • Beverly Hills, California, 미국
        • Tower Hematology Oncology Medical Group
      • San Francisco, California, 미국
        • UCSF MS Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, 미국
        • University of Colorado Health Science Center - Aurora
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, 미국
        • Yale University School of Medicine
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, 미국
        • Northwest Oncology Hematology Associates PA
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, 미국
        • Emory University Medical Genetics
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국
        • Children's Memorial Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, 미국
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • New York
      • Albany, New York, 미국
        • Albany Medical Center
      • Manhasset, New York, 미국, 11030
        • North Shore University Medical Center
      • New York, New York, 미국
        • Mount Sinai School of Medicine
      • New York, New York, 미국
        • New York University School of Medicine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, 미국
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, 미국
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Virginia
      • Springfield, Virginia, 미국
        • O and O Alpan LLC
  • 브라질
      • Curitiba, 브라질
        • Hospital de Clínicas da Universidade Federal do Paraná
      • Rio de Janeiro, 브라질
        • Instituto de Estadual de Hematologia Arthur de Siqueria Cavalcanti
      • São Paulo, 브라질
        • IGEIM
  • 스페인
      • Zaragoza, 스페인
        • Hospital University Miguel Servet
  • 아르헨티나
      • Buenos Aires, 아르헨티나
        • Hospital General de Agudos J.M Ramos Mejia
      • Buenos Aires, 아르헨티나
        • Hospital General de Ninos Dr. Ricardo Gutierrez
  • 영국
      • Cambridge, 영국
        • Cambridge University Hosptials, Addenbrookes Hospital
  • 이집트
      • Cairo, 이집트
        • Abou El Reesh Children's University Hospital (El Mounira), Faculty of Medicine (Kasr Al-Aini), Cairo University Hospitals, El Mounira, Cairo, Egypt
  • 이탈리아
      • Firenze, 이탈리아
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
      • Udine, 이탈리아
        • Azienda Ospedialiero-Universitaria S. Maria Della Misericordia
  • 캐나다
      • Toronto Ontario, 캐나다
        • Mount Sinai Hospital and the Samuel Lunenfeld Research Institute
  • 프랑스
      • Clichy, 프랑스
        • Hôpital Beaujon
  • 호주
      • Perth, WA, 호주
        • Royal Perth Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, OLDER_ADULT)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 참가자(및/또는 부모/법적 보호자)는 연구 관련 절차를 수행하기 전에 서명된 정보에 입각한 동의서를 제공할 의향이 있었고 제공할 수 있었습니다.
  • 참가자는 무작위 배정 시점에 18세 이상이었습니다.
  • 참가자는 고셔병 1형 진단을 받았습니다.
  • 참가자는 최소 3년 동안 ERT로 치료를 받았습니다. 무작위 배정 전 9개월 이내에 참가자는 최소 6개월 동안 30~130단위/킬로그램의 총 월 용량을 투여받았습니다.
  • 참가자는 무작위 배정 전에 고셔병 치료 목표에 도달했습니다.
  • 가임 여성 참가자는 투여 전에 기록된 음성 임신 테스트를 받아야 합니다. 또한, 모든 가임 여성 참가자는 연구 기간 동안 의학적으로 허용되는 형태의 피임법을 사용해야 합니다.

제외 기준:

  • 참여자는 무작위 배정 전 3년 이내에 부분 또는 전체 비장 절제술을 받았습니다.
  • 참가자는 무작위 배정 전 6개월 이내에 고셔병에 대한 기질 감소 요법을 받았습니다.
  • 참가자가 고셔병 2형 또는 3형을 앓았거나 고셔병 3형이 의심되는 경우
  • 참가자는 심혈관, 신장, 간, 위장관(GI), 폐, 신경, 내분비, 대사(예: 저칼륨혈증, 저마그네슘혈증), 정신 질환, 기타 의학적 상태 또는 연구 결과를 혼란스럽게 만들 수 있거나 연구자의 의견으로 연구 참여를 배제할 수 있는 심각한 병발 질환
  • 참가자는 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 항체, C형 간염 항체 또는 B형 간염 표면 항원에 대해 양성 검사를 받았습니다.
  • 참가자는 무작위 배정 전 30일 이내에 조사 제품을 받았습니다.
  • 참가자는 임신 중이거나 수유 중이었습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 평행한
  • 마스킹: 없음

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 조사
엘리글루스타트 타르트레이트
의약품: 엘리글루스타트 타르트레이트

1차 분석 기간(PAP): 1일차부터 4주차까지 엘리글루스타트 타르트레이트 캡슐 50mg(mg) 1일 2회(BID) 경구 투여 후 8주차까지 엘리글루스타트 타르트레이트 50mg 또는 100mg 캡슐 BID, 이후 엘리글루스타트 타르트레이트 50mg 또는 100mg 또는 150mg 캡슐 52주차까지 BID. 4주차 및 8주차 이후의 용량 조정은 Genz-99067(혈장 내 엘리글루스타트 타르트레이트의 활성 부분) 최저 혈장 농도를 기반으로 했습니다. Genz-99067 최저 혈장 농도가 5ng/mL 미만(=)인 경우 동일한 용량을 계속 투여했습니다. 2주차 및 6주차의 약동학(PK) 평가를 각각 4주차 및 8주차 이후 용량 조정에 사용했습니다.

장기 치료 기간(LTTP): 원래 PAP에서 엘리글루스타트에 무작위 배정된 참가자는 6주차에 Genz 99067 혈장 최저 농도를 기준으로 엘리글루스타트 용량을 계속 투여 받았습니다.

다른 이름들:
  • Genz-112638
ACTIVE_COMPARATOR: 이미글루세라아제
의약품: 이미글루세라아제

PAP: 예상하지 못한 치료 중단, 용량 감소 또는 요법 변경 전에 참가자의 과거 ERT 용량과 동일한 용량으로 최대 52주까지 격주로(q2w) 이미글루세라아제 정맥 내 주입.

LTTP: 원래 이미글루세라제에 무작위 배정된 참가자는 52+1주차부터 56주차까지 매일 50mg의 엘리글루스타트 타르트레이트 캡슐을 1일 2회 경구 투여한 후 60주차까지 엘리글루스타트 타르트레이트 50mg 또는 100mg 캡슐을 BID로 투여받은 후 엘리글루스타트 타르트레이트 50mg 또는 100mg 또는 150 mg 캡슐 BID 최대 5년. 56주 및 60주 후 용량 조정은 Genz-99067(혈장 내 엘리글루스타트 타르트레이트의 활성 부분) 최저 혈장 농도를 기반으로 했습니다. Genz-99067 최저 혈장 농도가 5ng/mL인 경우 동일한 용량을 계속 투여했습니다. 54주 및 58주에서의 PK 평가는 각각 56주 및 60주 후 용량 조정에 사용되었습니다.

다른 이름들:
  • 세레자임®

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
1차 분석 기간 동안 52주 동안 안정적으로 유지된 참가자의 비율
기간: 52주까지의 기준선
참가자가 안정한 것으로 분류되려면 참가자는 혈액학적 매개변수(헤모글로빈 수치 및 혈소판 수) 및 장기 용적(해당하는 경우 비장, 정상[MN]의 배수인 간 용적)에서 안정적으로 유지되어야 합니다. 안정적인 혈액학적 매개변수는 헤모글로빈 수치가 기준선에서 데시리터당 1.5그램(g/dL) 이상 감소하지 않았고(>) 혈소판 수가 기준선에서 >25% 감소하지 않은 것으로 정의되었습니다. 안정적인 장기 용적은 해당되는 경우 비장 용적(MN)이 기준선에서 >25% 증가하지 않았고 간 용적(MN)이 기준선에서 >20% 증가하지 않은 것으로 정의되었습니다.
52주까지의 기준선
LTTP 기간 동안 매년 4년 동안 안정적으로 유지된 참가자 비율
기간: 52주차 ~ 208주차
참가자가 안정적인 것으로 분류되려면 참가자는 혈액학적 매개변수(헤모글로빈 수치 및 혈소판 수) 및 기관 부피(해당하는 경우 비장, MN의 간 부피)에서 안정적으로 유지되어야 합니다. 안정적인 혈액학적 매개변수는 헤모글로빈 수치가 기준선에서 >1.5g/dL 감소하지 않았고 혈소판 수가 기준선에서 >25% 감소하지 않은 것으로 정의되었습니다. 안정적인 장기 용적은 해당되는 경우 비장 용적(MN)이 기준선에서 >25% 증가하지 않았고 간 용적이 기준선에서 >20% 증가하지 않은 것으로 정의되었습니다.
52주차 ~ 208주차

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
골밀도에 대한 총 T-점수
기간: 기준선
척추 및 양측 대퇴골의 이미지는 각 뼈 면적 및 총 골밀도에 대한 T-점수를 결정하기 위해 이중 에너지 X-선 흡수계측법(DXA)에 의해 획득되었습니다. T-점수는 참가자의 골밀도를 건강한 젊은 참가자의 골밀도와 비교합니다. T-점수 골밀도 범주는 정상([>]-1보다 큰 점수), 골감소증(점수 -2.5에서 [<=] -1 이하) 및 골다공증(점수 <= -2.5)입니다.
기준선
52주차에 골밀도에 대한 총 T-점수의 기준선에서 절대적 변화
기간: 기준선, 52주차
척추 및 양측 대퇴골의 이미지를 DXA로 획득하여 각 뼈 면적 및 총 골밀도에 대한 T-점수를 결정했습니다. T-점수는 참가자의 골밀도를 건강한 젊은 참가자의 골밀도와 비교합니다. T-점수 골밀도 범주는 정상(점수 >-1), 골감소증(점수 -2.5에서 <=-1) 및 골다공증(점수 <= -2.5)입니다. 절대 변화 = 52주차의 T-점수에서 기준선의 T-점수를 뺀 값입니다.
기준선, 52주차
골밀도에 대한 총 Z-점수
기간: 기준선
척추 및 양측 대퇴골의 이미지를 DXA로 획득하여 각 뼈 면적 및 총 골밀도에 대한 Z-점수를 결정했습니다. Z-점수 골밀도 범주는 정상(점수 >-2) 및 정상 미만(점수 <=-2)입니다.
기준선
52주차에 골밀도에 대한 총 Z-점수의 기준선으로부터 절대 변화
기간: 기준선, 52주차
척추 및 양측 대퇴골의 이미지를 DXA로 획득하여 각 뼈 면적 및 총 골밀도에 대한 Z-점수를 결정했습니다. Z-점수 골밀도 범주는 정상(점수 >-2) 및 정상 미만(점수 <=-2)입니다. 절대 변화 = 52주차의 Z-점수에서 기준선의 Z-점수를 뺀 값입니다.
기준선, 52주차
헤모글로빈 수준
기간: 기준선
기준선
52주차 헤모글로빈 수치의 기준선 대비 절대적 변화
기간: 기준선, 52주차
절대 변화 = 52주의 헤모글로빈 수준에서 기준선의 헤모글로빈 수준을 뺀 값입니다.
기준선, 52주차
52주차에 혈소판 수의 기준선 대비 변화율
기간: 기준선, 52주차
혈소판 수 변화율 = ([52주차 혈소판 수 - 기준선 혈소판 수] 나누기 [기준선 혈소판 수])에 100을 곱합니다.
기준선, 52주차
52주차에 비장 용적(MN)의 기준선 대비 백분율 변화
기간: 기준선, 52주차
비장 부피 변화율 = ([52주차 비장 부피 빼기 기준선 비장 부피] 나누기 [기준선 비장 부피]) 곱하기 100, 여기서 모든 부피는 MN입니다.
기준선, 52주차
52주에 간 부피(단위: MN)의 기준선 대비 백분율 변화
기간: 기준선, 52주차
간 부피의 백분율 변화 = ([52주차 간 부피 - 기준선 간 부피] 나누기 [기준선 간 부피])에 100을 곱합니다. 여기서 모든 부피는 정상 배수입니다.
기준선, 52주차
208주째 골밀도에 대한 총 T-점수의 기준선으로부터 절대 변화
기간: 기준선, 208주차
척추 및 양측 대퇴골의 이미지를 DXA로 획득하여 각 뼈 면적 및 총 골밀도에 대한 T-점수를 결정했습니다. T-점수는 참가자의 골밀도를 건강한 젊은 참가자의 골밀도와 비교합니다. T-점수 골밀도 범주는 정상(점수 >-1), 골감소증(점수 -2.5에서 <=-1) 및 골다공증(점수 <= -2.5)입니다. 절대 변화 = 208주차의 T-점수에서 기준선의 T-점수를 뺀 값입니다.
기준선, 208주차
208주째 골밀도에 대한 총 Z-점수의 기준선으로부터 절대 변화
기간: 기준선, 208주차
척추 및 양측 대퇴골의 이미지를 DXA로 획득하여 각 뼈 면적 및 총 골밀도에 대한 Z-점수를 결정했습니다. Z-점수 골밀도 범주는 정상(점수 >-2) 및 정상 미만(점수 <=-2)입니다. 절대 변화 = 208주차의 Z-점수에서 기준선의 Z-점수를 뺀 값입니다.
기준선, 208주차
208주에 헤모글로빈 수준의 기준선으로부터 절대 변화
기간: 기준선, 208주차
절대 변화 = 208주의 헤모글로빈 수준에서 기준선의 헤모글로빈 수준을 뺀 값입니다.
기준선, 208주차
208주차에 혈소판 수의 기준선 대비 백분율 변화
기간: 기준선, 208주차
혈소판 수 변화율 = ([208주차 혈소판 수 - 기준선 혈소판 수] 나누기 [기준선 혈소판 수])에 100을 곱합니다.
기준선, 208주차
208주에 비장 용적(MN)의 기준선 대비 백분율 변화
기간: 기준선, 208주차
비장 부피 변화율 = ([208주차 비장 부피 빼기 기준선 비장 부피] 나누기 [기준선 비장 부피]) 곱하기 100, 여기서 모든 부피는 MN입니다.
기준선, 208주차
208주에 간 부피(단위: MN)의 기준선 대비 백분율 변화
기간: 기준선, 208주차
간 부피 변화율 = ([208주 간 부피 - 기준선 간 부피] 나누기 [기준선 간 부피])에 100을 곱합니다. 여기서 모든 부피는 정상 배수입니다.
기준선, 208주차

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Genzyme, a Sanofi Company

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2009년 9월 1일

기본 완료 (실제)

2012년 11월 1일

연구 완료 (실제)

2015년 6월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2009년 7월 20일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2009년 7월 21일

처음 게시됨 (추정)

2009년 7월 22일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정)

2016년 11월 25일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2016년 10월 11일

마지막으로 확인됨

2016년 10월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • GZGD02607
  • 2008-005223-28 (EUDRACT_NUMBER)
  • EFC12812 (다른: Sanofi)

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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