Un estudio de tartrato de eliglustat (Genz-112638) en pacientes con enfermedad de Gaucher que han alcanzado objetivos terapéuticos con terapia de reemplazo enzimático (ENCORE) (ENCORE)
11 de octubre de 2016 actualizado por: Genzyme, a Sanofi Company
Estudio de fase 3, aleatorizado, multicéntrico, multinacional, abierto, de comparación activa para evaluar la eficacia y la seguridad de Genz-112638 en pacientes con la enfermedad de Gaucher tipo 1 que han alcanzado los objetivos terapéuticos con la terapia de reemplazo enzimático (ENCORE)
Este estudio de fase 3 se diseñó para confirmar la eficacia y seguridad del tartrato de eliglustat (Genz-112638) en participantes con enfermedad de Gaucher tipo 1 que habían alcanzado los objetivos terapéuticos con la terapia de reemplazo enzimático (ERT).
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La enfermedad de Gaucher se caracteriza por la acumulación lisosomal de glucosilceramida debido a la alteración de la hidrólisis de glucosilceramida. La enfermedad de Gaucher tipo 1, que es la forma más común, representa más del (>) 90 % de los casos y no afecta al sistema nervioso central (SNC). Las manifestaciones típicas de la enfermedad de Gaucher tipo 1 incluyen esplenomegalia, hepatomegalia, trombocitopenia, anemia, enfermedad ósea y disminución de la calidad de vida. Las manifestaciones de la enfermedad son causadas por la acumulación de glucosilceramida (material de almacenamiento) en los macrófagos (llamados células de Gaucher) que se han infiltrado en el bazo y el hígado, así como en otros tejidos.
El tartrato de eliglustat es un fármaco de molécula pequeña desarrollado como terapia oral que actúa para inhibir específicamente la producción de este material de almacenamiento en las células de Gaucher.
Este estudio se diseñó para determinar la eficacia, la seguridad y la farmacocinética de tartrato de eliglustat en participantes adultos con enfermedad de Gaucher tipo 1 que se habían estabilizado con ERT.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
160
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Berlin, Alemania
- Charité Universitätsmedizin Berlin
-
Hamburg, Alemania
- Asklepios Klinik St. Georg
-
Oberhausen, Alemania
- Katholische Kliniken Oberhausen gem. GmbH
-
-
-
-
-
Buenos Aires, Argentina
- Hospital General de Agudos J.M Ramos Mejia
-
Buenos Aires, Argentina
- Hospital General de Ninos Dr. Ricardo Gutierrez
-
-
-
-
-
Perth, WA, Australia
- Royal Perth Hospital
-
-
-
-
-
Curitiba, Brasil
- Hospital de Clínicas da Universidade Federal do Paraná
-
Rio de Janeiro, Brasil
- Instituto de Estadual de Hematologia Arthur de Siqueria Cavalcanti
-
São Paulo, Brasil
- IGEIM
-
-
-
-
-
Toronto Ontario, Canadá
- Mount Sinai Hospital and the Samuel Lunenfeld Research Institute
-
-
-
-
-
Cairo, Egipto
- Abou El Reesh Children's University Hospital (El Mounira), Faculty of Medicine (Kasr Al-Aini), Cairo University Hospitals, El Mounira, Cairo, Egypt
-
-
-
-
-
Zaragoza, España
- Hospital University Miguel Servet
-
-
-
-
California
-
Beverly Hills, California, Estados Unidos
- Tower Hematology Oncology Medical Group
-
San Francisco, California, Estados Unidos
- UCSF MS Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Estados Unidos
- University of Colorado Health Science Center - Aurora
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Estados Unidos
- Yale University School of Medicine
-
-
Florida
-
Coral Springs, Florida, Estados Unidos
- Northwest Oncology Hematology Associates PA
-
-
Georgia
-
Decatur, Georgia, Estados Unidos
- Emory University Medical Genetics
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos
- Children's Memorial Hospital
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Estados Unidos
- University of Iowa Hospitals and Clinics
-
-
New York
-
Albany, New York, Estados Unidos
- Albany Medical Center
-
Manhasset, New York, Estados Unidos, 11030
- North Shore University Medical Center
-
New York, New York, Estados Unidos
- Mount Sinai School of Medicine
-
New York, New York, Estados Unidos
- New York University School of Medicine
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Estados Unidos
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Estados Unidos
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos
- University of Pittsburgh Medical Center
-
-
Virginia
-
Springfield, Virginia, Estados Unidos
- O and O Alpan LLC
-
-
-
-
-
Moscow, Federación Rusa
- Hematology Research Center of Ministry of Healthcare of the Russian Federation
-
-
-
-
-
Clichy, Francia
- Hôpital Beaujon
-
-
-
-
-
Firenze, Italia
- Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
-
Udine, Italia
- Azienda Ospedialiero-Universitaria S. Maria Della Misericordia
-
-
-
-
-
Cambridge, Reino Unido
- Cambridge University Hosptials, Addenbrookes Hospital
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (ADULTO, MAYOR_ADULTO)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- El participante (y/o su progenitor/tutor legal) estuvo dispuesto y fue capaz de proporcionar un consentimiento informado firmado antes de que se realizara cualquier procedimiento relacionado con el estudio.
- El participante tenía al menos 18 años en el momento de la aleatorización.
- El participante tenía un diagnóstico confirmado de la enfermedad de Gaucher tipo 1
- El participante había recibido tratamiento con ERT durante al menos 3 años. Dentro de los 9 meses previos a la aleatorización, el participante había recibido una dosis mensual total de 30 a 130 Unidades/kilogramo durante al menos 6 meses
- El participante había alcanzado los objetivos terapéuticos de la enfermedad de Gaucher antes de la aleatorización.
- Las participantes femeninas en edad fértil deben haber tenido una prueba de embarazo negativa documentada antes de la dosificación. Además, todas las participantes femeninas en edad fértil deben usar un método anticonceptivo médicamente aceptado durante todo el estudio.
Criterio de exclusión:
- El participante se sometió a una esplenectomía parcial o total dentro de los 3 años anteriores a la aleatorización
- El participante había recibido terapias de reducción de sustratos para la enfermedad de Gaucher dentro de los 6 meses anteriores a la aleatorización.
- El participante tenía la enfermedad de Gaucher tipo 2 o 3 o se sospechaba que tenía la enfermedad de Gaucher tipo 3
- El participante padecía cualquier enfermedad clínicamente significativa, distinta de la enfermedad de Gaucher, incluidas las cardiovasculares, renales, hepáticas, gastrointestinales (GI), pulmonares, neurológicas, endocrinas, metabólicas (p. hipopotasemia, hipomagnesemia), o enfermedad psiquiátrica, otras condiciones médicas o enfermedades intercurrentes graves que pueden confundir los resultados del estudio o, en opinión del investigador, pueden impedir la participación en el estudio
- El participante había dado positivo para el anticuerpo del virus de la inmunodeficiencia humana (VIH), el anticuerpo contra la hepatitis C o el antígeno de superficie de la hepatitis B.
- El participante había recibido un producto en investigación dentro de los 30 días anteriores a la aleatorización.
- La participante estaba embarazada o amamantando.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: ALEATORIZADO
- Modelo Intervencionista: PARALELO
- Enmascaramiento: NINGUNO
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
EXPERIMENTAL: En investigación
Tartrato de eliglustat
|
Período de análisis primario (PAP): Eliglustat tartrato en cápsulas de 50 miligramos (mg) dos veces al día (BID) por vía oral desde el día 1 hasta la semana 4, seguido de eliglustat tartrato de 50 mg o 100 mg en cápsulas BID hasta la semana 8, y luego eliglustat tartrato de 50 mg o Cápsula de 100 mg o 150 mg dos veces al día hasta la semana 52. Los ajustes de dosis después de la semana 4 y la semana 8 se basaron en las concentraciones plasmáticas mínimas de Genz-99067 (fracción activa de tartrato de eliglustat en plasma). Si la concentración plasmática mínima de Genz-99067 era inferior a (=) 5 ng/ml, se continuaba con la misma dosis. Se utilizó la evaluación farmacocinética (PK) en las semanas 2 y 6 para ajustar la dosis después de la semana 4 y la semana 8, respectivamente. Período de tratamiento a largo plazo (LTTP): los participantes originalmente asignados al azar a eliglustat en PAP continuaron recibiendo la dosis de eliglustat, según su concentración mínima en plasma de Genz 99067 en la semana 6.
Otros nombres:
|
|
COMPARADOR_ACTIVO: Imiglucerasa
|
PAP: infusión intravenosa de imiglucerasa cada dos semanas (q2w) hasta la semana 52 en dosis equivalentes a la dosis anterior de ERT del participante antes de cualquier interrupción imprevista del tratamiento, reducción de la dosis o cambio de régimen. LTTP: Los participantes originalmente asignados al azar a imiglucerasa recibieron cápsulas de tartrato de eliglustat, 50 mg dos veces al día, por vía oral desde el día de la semana 52+1 hasta la semana 56, seguidas de tartrato de eliglustat, cápsulas de 50 mg o 100 mg dos veces al día hasta la semana 60, y luego tartrato de eliglustat, 50 mg o 100 mg o Cápsula de 150 mg BID hasta 5 años. Los ajustes de dosis después de la semana 56 y la semana 60 se basaron en las concentraciones plasmáticas mínimas de Genz-99067 (fracción activa de tartrato de eliglustat en plasma). Si la concentración plasmática mínima de Genz-99067 era = 5 ng/mL, se continuaba con la misma dosis. La evaluación farmacocinética en la semana 54 y la semana 58 se utilizó para ajustar la dosis después de la semana 56 y la semana 60, respectivamente.
Otros nombres:
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Porcentaje de participantes que permanecieron estables durante 52 semanas durante el período de análisis primario
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 52
|
Para que un participante se clasifique como estable, el participante debe haber permanecido estable en los parámetros hematológicos (niveles de hemoglobina y recuento de plaquetas) y volúmenes de órganos (bazo, cuando corresponda, y volúmenes hepáticos en múltiplos de lo normal [MN]).
Los parámetros hematológicos estables se definieron como que el nivel de hemoglobina no disminuyó más de (>) 1,5 gramos por decilitro (g/dl) desde el inicio y el recuento de plaquetas no disminuyó >25 % desde el inicio.
Los volúmenes de órganos estables se definieron como que el volumen del bazo (en MN) no aumentó >25 % desde el inicio, si corresponde, y el volumen del hígado (en MN) no aumentó >20 % desde el inicio.
|
Línea de base hasta la semana 52
|
|
Porcentaje de participantes que se mantuvieron estables anualmente durante 4 años durante el LTTP
Periodo de tiempo: Semana 52 hasta la semana 208
|
Para que un participante sea clasificado como estable, el participante debe haber permanecido estable en los parámetros hematológicos (niveles de hemoglobina y recuento de plaquetas) y volúmenes de órganos (bazo, cuando corresponda, y volúmenes de hígado en MN).
Los parámetros hematológicos estables se definieron como que el nivel de hemoglobina no disminuyó > 1,5 g/dl desde el inicio y el recuento de plaquetas no disminuyó > 25 % desde el inicio.
Los volúmenes de órganos estables se definieron como el volumen del bazo (en MN) que no aumentó >25 % desde el inicio, si corresponde, y el volumen hepático no aumentó >20 % desde el inicio.
|
Semana 52 hasta la semana 208
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Puntajes T totales para la densidad mineral ósea
Periodo de tiempo: Base
|
Se obtuvieron imágenes de la columna vertebral y el fémur bilateral mediante absorciometría de rayos X de energía dual (DXA) para determinar la puntuación T para cada área ósea y la densidad mineral ósea total.
La puntuación T compara la densidad ósea del participante con la de un participante joven sano.
Las categorías de densidad ósea de la puntuación T son: normal (puntuación superior a [>]-1), osteopenia (puntuación de -2,5 a menor o igual a [<=] -1) y osteoporosis (puntuación <= -2,5).
|
Base
|
|
Cambio absoluto desde el inicio en las puntuaciones T totales para la densidad mineral ósea en la semana 52
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 52
|
Se obtuvieron imágenes de la columna vertebral y el fémur bilateral mediante DXA para determinar la puntuación T para cada área ósea y la densidad mineral ósea total.
La puntuación T compara la densidad ósea del participante con la de un participante joven sano.
Las categorías de densidad ósea de la puntuación T son: normal (puntuación >-1), osteopenia (puntuación -2,5 a <=-1) y osteoporosis (puntuación <= -2,5).
Cambio absoluto = puntuación T en la semana 52 menos puntuación T al inicio del estudio.
|
Línea de base, semana 52
|
|
Puntajes Z totales para la densidad mineral ósea
Periodo de tiempo: Base
|
Se obtuvieron imágenes de la columna vertebral y el fémur bilateral mediante DXA para determinar la puntuación Z para cada área ósea y la densidad mineral ósea total.
Las categorías de densidad ósea de la puntuación Z son: normal (puntuación >-2) e inferior a lo normal (puntuación <=-2).
|
Base
|
|
Cambio absoluto desde el inicio en las puntuaciones Z totales para la densidad mineral ósea en la semana 52
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 52
|
Se obtuvieron imágenes de la columna vertebral y el fémur bilateral mediante DXA para determinar la puntuación Z para cada área ósea y la densidad mineral ósea total.
Las categorías de densidad ósea de la puntuación Z son: normal (puntuación >-2) e inferior a lo normal (puntuación <=-2).
Cambio absoluto = puntuación Z en la semana 52 menos puntuación Z al inicio.
|
Línea de base, semana 52
|
|
Nivel de hemoglobina
Periodo de tiempo: Base
|
Base
|
|
|
Cambio absoluto desde el inicio en los niveles de hemoglobina en la semana 52
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 52
|
Cambio absoluto = nivel de hemoglobina en la semana 52 menos el nivel de hemoglobina al inicio.
|
Línea de base, semana 52
|
|
Cambio porcentual desde el inicio en el recuento de plaquetas en la semana 52
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 52
|
Cambio porcentual en el recuento de plaquetas = ([recuento de plaquetas en la semana 52 menos recuento de plaquetas al inicio] dividido por [recuento de plaquetas al inicio]) multiplicado por 100.
|
Línea de base, semana 52
|
|
Cambio porcentual desde el inicio en el volumen del bazo (MN) en la semana 52
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 52
|
Cambio porcentual en el volumen del bazo = ([volumen del bazo en la semana 52 menos volumen del bazo al inicio] dividido por [volumen del bazo al inicio]) multiplicado por 100, donde todos los volúmenes están en MN.
|
Línea de base, semana 52
|
|
Cambio porcentual desde el inicio en el volumen hepático (en MN) en la semana 52
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 52
|
Cambio porcentual en el volumen hepático = ([volumen hepático en la semana 52 menos volumen hepático al inicio] dividido por [volumen hepático al inicio]) multiplicado por 100, donde todos los volúmenes están en múltiplos de lo normal.
|
Línea de base, semana 52
|
|
Cambio absoluto desde el inicio en las puntuaciones T totales para la densidad mineral ósea en la semana 208
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 208
|
Se obtuvieron imágenes de la columna vertebral y el fémur bilateral mediante DXA para determinar la puntuación T para cada área ósea y la densidad mineral ósea total.
La puntuación T compara la densidad ósea del participante con la de un participante joven sano.
Las categorías de densidad ósea de la puntuación T son: normal (puntuación >-1), osteopenia (puntuación -2,5 a <=-1) y osteoporosis (puntuación <= -2,5).
Cambio absoluto = puntuación T en la semana 208 menos puntuación T al inicio del estudio.
|
Línea de base, semana 208
|
|
Cambio absoluto desde el inicio en las puntuaciones Z totales para la densidad mineral ósea en la semana 208
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 208
|
Se obtuvieron imágenes de la columna vertebral y el fémur bilateral mediante DXA para determinar la puntuación Z para cada área ósea y la densidad mineral ósea total.
Las categorías de densidad ósea de la puntuación Z son: normal (puntuación >-2) e inferior a lo normal (puntuación <=-2).
Cambio absoluto = puntuación Z en la semana 208 menos puntuación Z al inicio.
|
Línea de base, semana 208
|
|
Cambio absoluto desde el inicio en los niveles de hemoglobina en la semana 208
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 208
|
Cambio absoluto = nivel de hemoglobina en la semana 208 menos el nivel de hemoglobina al inicio.
|
Línea de base, semana 208
|
|
Cambio porcentual desde el inicio en el recuento de plaquetas en la semana 208
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 208
|
Cambio porcentual en el recuento de plaquetas = ([recuento de plaquetas en la semana 208 menos recuento de plaquetas al inicio] dividido por [recuento de plaquetas al inicio]) multiplicado por 100.
|
Línea de base, semana 208
|
|
Cambio porcentual desde el inicio en el volumen del bazo (en MN) en la semana 208
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 208
|
Cambio porcentual en el volumen del bazo = ([volumen del bazo en la semana 208 menos volumen del bazo en la línea base] dividido por [volumen del bazo en la línea base]) multiplicado por 100, donde todos los volúmenes están en MN.
|
Línea de base, semana 208
|
|
Cambio porcentual desde el inicio en el volumen hepático (en MN) en la semana 208
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 208
|
Cambio porcentual en el volumen hepático = ([volumen hepático en la semana 208 menos volumen hepático al inicio] dividido por [volumen hepático al inicio]) multiplicado por 100, donde todos los volúmenes están en múltiplos de lo normal.
|
Línea de base, semana 208
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- McEachern KA, Fung J, Komarnitsky S, Siegel CS, Chuang WL, Hutto E, Shayman JA, Grabowski GA, Aerts JM, Cheng SH, Copeland DP, Marshall J. A specific and potent inhibitor of glucosylceramide synthase for substrate inhibition therapy of Gaucher disease. Mol Genet Metab. 2007 Jul;91(3):259-67. doi: 10.1016/j.ymgme.2007.04.001. Epub 2007 May 16.
- Lukina E, Watman N, Arreguin EA, Banikazemi M, Dragosky M, Iastrebner M, Rosenbaum H, Phillips M, Pastores GM, Rosenthal DI, Kaper M, Singh T, Puga AC, Bonate PL, Peterschmitt MJ. A phase 2 study of eliglustat tartrate (Genz-112638), an oral substrate reduction therapy for Gaucher disease type 1. Blood. 2010 Aug 12;116(6):893-9. doi: 10.1182/blood-2010-03-273151. Epub 2010 May 3.
- Lukina E, Watman N, Arreguin EA, Dragosky M, Iastrebner M, Rosenbaum H, Phillips M, Pastores GM, Kamath RS, Rosenthal DI, Kaper M, Singh T, Puga AC, Peterschmitt MJ. Improvement in hematological, visceral, and skeletal manifestations of Gaucher disease type 1 with oral eliglustat tartrate (Genz-112638) treatment: 2-year results of a phase 2 study. Blood. 2010 Nov 18;116(20):4095-8. doi: 10.1182/blood-2010-06-293902. Epub 2010 Aug 16. Erratum In: Blood. 2011 May 19;117(20):5551.
- Kamath RS, Lukina E, Watman N, Dragosky M, Pastores GM, Arreguin EA, Rosenbaum H, Zimran A, Aguzzi R, Puga AC, Norfleet AM, Peterschmitt MJ, Rosenthal DI. Skeletal improvement in patients with Gaucher disease type 1: a phase 2 trial of oral eliglustat. Skeletal Radiol. 2014 Oct;43(10):1353-60. doi: 10.1007/s00256-014-1891-9. Epub 2014 May 10.
- Lukina E, Watman N, Dragosky M, Pastores GM, Arreguin EA, Rosenbaum H, Zimran A, Angell J, Ross L, Puga AC, Peterschmitt JM. Eliglustat, an investigational oral therapy for Gaucher disease type 1: Phase 2 trial results after 4 years of treatment. Blood Cells Mol Dis. 2014 Dec;53(4):274-6. doi: 10.1016/j.bcmd.2014.04.002. Epub 2014 May 15.
- Cox TM, Drelichman G, Cravo R, Balwani M, Burrow TA, Martins AM, Lukina E, Rosenbloom B, Goker-Alpan O, Watman N, El-Beshlawy A, Kishnani PS, Pedroso ML, Gaemers SJM, Tayag R, Peterschmitt MJ. Eliglustat maintains long-term clinical stability in patients with Gaucher disease type 1 stabilized on enzyme therapy. Blood. 2017 Apr 27;129(17):2375-2383. doi: 10.1182/blood-2016-12-758409. Epub 2017 Feb 6.
- Cox TM, Drelichman G, Cravo R, Balwani M, Burrow TA, Martins AM, Lukina E, Rosenbloom B, Ross L, Angell J, Puga AC. Eliglustat compared with imiglucerase in patients with Gaucher's disease type 1 stabilised on enzyme replacement therapy: a phase 3, randomised, open-label, non-inferiority trial. Lancet. 2015 Jun 13;385(9985):2355-62. doi: 10.1016/S0140-6736(14)61841-9. Epub 2015 Mar 26. Erratum In: Lancet. 2015 Jun 13;385(9985):2354.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de septiembre de 2009
Finalización primaria (ACTUAL)
1 de noviembre de 2012
Finalización del estudio (ACTUAL)
1 de junio de 2015
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
20 de julio de 2009
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
21 de julio de 2009
Publicado por primera vez (ESTIMAR)
22 de julio de 2009
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ESTIMAR)
25 de noviembre de 2016
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
11 de octubre de 2016
Última verificación
1 de octubre de 2016
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades de almacenamiento lisosomal
- Trastornos del metabolismo de los lípidos
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas Congénitas
- Esfingolipidosis
- Enfermedades de almacenamiento lisosomal, sistema nervioso
- Lipidosis
- Metabolismo de lípidos, errores congénitos
- Enfermedad de Gaucher
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Inhibidores de enzimas
- Eliglustat
Otros números de identificación del estudio
- GZGD02607
- 2008-005223-28 (EUDRACT_NUMBER)
- EFC12812 (OTRO: Sanofi)
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .