Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Normalisoiko miglustatin nenän tiputtaminen kystisen fibroosin potilaiden nenäpotentiaalin eron?

tiistai 9. elokuuta 2011 päivittänyt: Cliniques universitaires Saint-Luc- Université Catholique de Louvain

Normalisoiko miglustatin nenään tiputtaminen nenäpotentiaalin eroa kystisen fibroosin potilailla, jotka ovat homotsygoottisia F508del-mutaation suhteen? Satunnaistettu, kaksoissokko, lumekontrolloitu tutkimus.

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on tutkia lyhyellä viiveellä Miglustatin nenään tiputtamisen vaikutusta nenäpotentiaalieroihin kystistä fibroosia sairastavilla potilailla, jotka ovat homotsygoottisia F508del-mutaation suhteen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Miglustaatti on α-glukosidaasien ja muiden entsyymien estäjä. Suun kautta otettavaa miglustaattia markkinoidaan tällä hetkellä Euroopassa ja Yhdysvalloissa Gaucherin tyypin 1 potilaiden hoitoon, joille entsyymikorvaushoito ei ole vaihtoehto.

Ruoansulatuskanavan sivuvaikutukset ovat yleisiä tällä formulaatiolla. Tällä lääkkeellä on osoitettu olevan edullinen vaikutus sekä Cl-an Na+ -kuljetuksiin kystisen fibroosin epiteelisoluissa. Lisäksi pieniannoksisen Miglustatin kerta-annos hengitysteihin normalisoi nenäpotentiaalieron (NPD) F508del-kystistä fibroosia sairastavilla hiirillä. CF-potilaille spesifisten NPD-poikkeavuuksien katsotaan heijastavan CFTR-proteiinin ensisijaista vikaa, joten minkä tahansa parantavan hoidon odotetaan korjaavan ne ainakin osittain.

Hengitysfarmakologian alalla on yleinen sääntö, että inhalaatioreittiä on suosittava aina kun mahdollista: se on yleensä tehokkaampi huolimatta paljon pienemmistä annoksista ja systeemisestä imeytymisestä (mikä tarkoittaa myös alhaisempia kustannuksia ja parempaa sietokykyä).

Tämän tutkimuksen tavoitteena on tutkia Miglustatin yhden paikallisen annon vaikutusta NPD-mittauksiin CF-potilailla, jotka ovat homotsygoottisia F508del-mutaation suhteen.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Odotettu)

10

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Belgia
      • Brussels, Belgia, 1200
        • Cliniques Universitaires St Luc (Université Catholique de Louvain) 10 avenue Hippocrate

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

14 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Kystistä fibroosia sairastavat potilaat, jotka ovat homotsygoottisia F508del-mutaation suhteen geneettisellä testillä vahvistettuna
  • 14-vuotiaat ja sitä vanhemmat
  • Mies tai nainen (ei-raskaana olevat naiset, jotka eivät ole raskaana 3 kuukautta tutkimuksen päättymisen jälkeen)
  • FEV1 > 50 % ennustetusta normaalista

Poissulkemiskriteerit:

  • Akuutti hengitystieinfektio tai keuhkojen paheneminen, joka vaatii antibioottihoitoa 2 viikon sisällä käynnistä 1
  • Mikä tahansa tila, joka estää NPD:n oikean mittauksen, kuten hengitystieinfektio
  • Aktiivinen tai passiivinen tupakointi
  • Allerginen krooninen nuha
  • Merkittävä laktoosi-intoleranssi historia
  • Neuropatian historia
  • Aiempi kaihi tai tunnettu lisääntynyt kaihiriski
  • Yliherkkyys miglustaatille tai apuaineille
  • Suunniteltu hoito tai hoito toisella tutkimuslääkkeellä tai hoidolla kuukauden sisällä ennen satunnaistamista

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Crossover-tehtävä
  • Naamiointi: Kolminkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Ei väliintuloa: Perustaso
Vieraile 1
Active Comparator: Miglustat
Miglustatin nenän tiputtaminen (käynti 2 tai 3)
Lääke: Miglustat
Miglustaatin instillaatio nenään
Placebo Comparator: Plasebo
Plasebon nenän tiputtaminen (käynti 3 tai 2)
Lääke: Plasebo
Plasebo-instillaatio nenään, joka vastaa ulkonäöltään Miglustat-instillaatiota

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
muutos vasteena kloridittomaan liuokseen ja isoproterenoliin (heijastaa kloridin kuljetusta)
Aikaikkuna: muutos lähtötilanteesta (käynti 1) ja plasebo miglustaatin tiputukseen
muutos lähtötilanteesta (käynti 1) ja plasebo miglustaatin tiputukseen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
muutos perusjännitearvossa ja amiloridivasteessa (heijastaa natriumin kuljetusta)
Aikaikkuna: muutos lähtötilanteesta (käynti1) ja lumelääke miglustaatin tiputukseen
muutos lähtötilanteesta (käynti1) ja lumelääke miglustaatin tiputukseen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Cliniques universitaires Saint-Luc- Université Catholique de Louvain

Tutkijat

  • Päätutkija: Patrick LEBECQUE, MD, PhD, Cliniques Universitaires St Luc (Université Catholique de Louvain )
  • Päätutkija: Teresinha LEAL, MD, PhD, Cliniques Universitaires St. Luc ( Université Catholique de Louvain)

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Keskiviikko 1. heinäkuuta 2009

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 1. toukokuuta 2011

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 1. kesäkuuta 2011

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 23. heinäkuuta 2009

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 23. heinäkuuta 2009

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Perjantai 24. heinäkuuta 2009

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Keskiviikko 10. elokuuta 2011

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 9. elokuuta 2011

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. elokuuta 2011

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • MIG-99

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Kystinen fibroosi

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Denmark

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa