Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Normaliserer en nasal instillation af Miglustat den nasale potentialeforskel hos patienter med cystisk fibrose?

9. august 2011 opdateret af: Cliniques universitaires Saint-Luc- Université Catholique de Louvain

Normaliserer en nasal instillation af Miglustat den nasale potentielle forskel hos patienter med cystisk fibrose, der er homozygote for F508del-mutationen? En randomiseret, dobbeltblind placebokontrolleret undersøgelse.

Formålet med denne undersøgelse er inden for en kort forsinkelse at undersøge virkningen af ​​nasal instillation af Miglustat på nasal potentialforskel hos patienter med cystisk fibrose, der er homozygote for F508del-mutationen.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Miglustat er en hæmmer af α-glucosidaser og andre enzymer. Oral miglustat markedsføres i øjeblikket i Europa og USA til behandling af Gaucher type 1-patienter, for hvem enzymerstatningsbehandling ikke er en mulighed.

Gastrointestinale bivirkninger er almindelige med denne formulering. Denne medicin har vist sig at have en gavnlig effekt både på Cl- og Na+ transporter i cystisk fibrose epitelceller. Derudover normaliserer en enkelt luftvejslevering af lavdosis Miglustat nasal potential difference (NPD) i F508del cystisk fibrose-mus. NPD-abnormiteter, der er specifikke for CF-patienter, anses for at afspejle den primære defekt af CFTR-protein, således at enhver helbredende behandling forventes at korrigere dem i det mindste delvist.

Inden for respiratorisk farmakologi er det en generel regel, at inhalationsvejen skal foretrækkes, når det er muligt: ​​den er normalt mere effektiv på trods af meget lavere doser og systemisk absorption (hvilket også indebærer lavere omkostninger og forbedret tolerance).

Formålet med denne undersøgelse er at undersøge effekten af ​​en enkelt lokal administration af Miglustat på NPD-målinger hos CF-patienter, der er homozygote for F508del-mutationen.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

10

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Brussels, Belgien, 1200
        • Cliniques Universitaires St Luc (Université Catholique de Louvain) 10 avenue Hippocrate

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

14 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Cystisk fibrose-patienter, der er homozygote for F508del-mutationen som bekræftet ved genetisk test
  • I alderen 14 år og ældre
  • Mand eller kvinde (ikke-gravide kvinder, der skal forblive ikke-gravide i 3 måneder efter afslutningen af ​​undersøgelsen)
  • FEV1 > 50 % af forventet normal

Ekskluderingskriterier:

  • Akut luftvejsinfektion eller lungeeksacerbation, der kræver antibiotikaintervention inden for 2 uger efter besøg 1
  • Enhver tilstand, der forbyder korrekt måling af NPD, såsom luftvejsinfektion
  • Aktiv eller passiv rygning
  • Allergisk kronisk rhinitis
  • Historie med betydelig laktoseintolerance
  • Historie om neuropati
  • Anamnese med grå stær eller kendt øget risiko for dannelse af grå stær
  • Overfølsomhed over for miglustat eller andre hjælpestoffer
  • Planlagt behandling eller behandling med et andet forsøgslægemiddel eller terapi inden for 1 måned før randomisering

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Ingen indgriben: Baseline
Besøg 1
Aktiv komparator: Miglustat
Nasal instillation af Miglustat (besøg 2 eller 3)
Medicin: Miglustat
Nasal instillation af miglustat
Placebo komparator: Placebo
Nasal instillation af placebo (besøg 3 eller 2)
Medicin: Placebo
Nasal instillation af placebo matchende udseende med Miglustat instillation

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
ændring i respons på kloridfri opløsning og isoproterenol (som afspejler kloridtransport)
Tidsramme: skift fra baseline (besøg 1) og placebo til miglustat instillation
skift fra baseline (besøg 1) og placebo til miglustat instillation

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
ændring i basalspændingsværdi og i amiloridrespons (afspejler natriumtransport)
Tidsramme: ændring fra baseline (besøg1) og placebo til miglustat-inddrypning
ændring fra baseline (besøg1) og placebo til miglustat-inddrypning

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Cliniques universitaires Saint-Luc- Université Catholique de Louvain

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Patrick LEBECQUE, MD, PhD, Cliniques Universitaires St Luc (Université Catholique de Louvain )
  • Ledende efterforsker: Teresinha LEAL, MD, PhD, Cliniques Universitaires St. Luc ( Université Catholique de Louvain)

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. juli 2009

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. maj 2011

Studieafslutning (Faktiske)

1. juni 2011

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

23. juli 2009

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

23. juli 2009

Først opslået (Skøn)

24. juli 2009

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

10. august 2011

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

9. august 2011

Sidst verificeret

1. august 2011

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • MIG-99

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Cystisk fibrose

Kliniske forsøg med Miglustat

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Malaysia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner