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A instilação nasal de Miglustat normaliza a diferença de potencial nasal em pacientes com fibrose cística?

9 de agosto de 2011 atualizado por: Cliniques universitaires Saint-Luc- Université Catholique de Louvain

Uma instilação nasal de Miglustat normaliza a diferença de potencial nasal em pacientes com fibrose cística homozigotos para a mutação F508del? Um estudo randomizado, duplo-cego controlado por placebo.

O objetivo deste estudo é investigar em um curto intervalo de tempo o efeito da instilação nasal de Miglustat na diferença de potencial nasal em pacientes com fibrose cística homozigotos para a mutação F508del.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Miglustate é um inibidor de α-glucosidases e outras enzimas. Atualmente, o miglustato oral é comercializado na Europa e nos EUA para o tratamento de pacientes com tipo 1 de Gaucher para os quais o tratamento de reposição enzimática não é uma opção.

Efeitos colaterais gastrointestinais são comuns com esta formulação. Esta medicação demonstrou ter um efeito benéfico tanto nos transportes de Cl- quanto de Na+ nas células epiteliais da fibrose cística. Além disso, uma única administração das vias aéreas de Miglustat em baixa dose normaliza a diferença de potencial nasal (NPD) em camundongos F508del com fibrose cística. As anormalidades NPD específicas de pacientes com FC são consideradas como refletindo o defeito primário da proteína CFTR, de modo que qualquer tratamento curativo deve corrigi-las, pelo menos parcialmente.

No domínio da farmacologia respiratória, é regra geral privilegiar-se sempre que possível a via inalatória: costuma ser mais eficaz, apesar de doses e absorção sistémica muito mais baixas (o que também implica menores custos e melhor tolerância).

O objetivo deste estudo é investigar o efeito de uma única administração local de Miglustat nas medições de NPD em pacientes com FC homozigotos para a mutação F508del.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Antecipado)

10

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Bélgica
      • Brussels, Bélgica, 1200
        • Cliniques Universitaires St Luc (Université Catholique de Louvain) 10 avenue Hippocrate

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

14 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Pacientes com fibrose cística homozigotos para a mutação F508del confirmada por teste genético
  • Com 14 anos ou mais
  • Homem ou mulher (mulheres não grávidas que permanecerão não grávidas por 3 meses após o final do estudo)
  • VEF1 > 50% do normal previsto

Critério de exclusão:

  • Infecção aguda do trato respiratório ou exacerbação pulmonar que requer intervenção antibiótica dentro de 2 semanas da visita 1
  • Qualquer condição que proíba a medição correta do NPD, como infecção do trato respiratório
  • Tabagismo ativo ou passivo
  • Rinite crônica alérgica
  • História de intolerância significativa à lactose
  • Histórico de neuropatia
  • História de catarata ou risco aumentado conhecido de formação de catarata
  • Hipersensibilidade ao miglustato ou a qualquer excipiente
  • Tratamento planejado ou tratamento com outro medicamento ou terapia experimental dentro de 1 mês antes da randomização

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
  • Mascaramento: Triplo

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Sem intervenção: Linha de base
Visita 1
Comparador Ativo: Miglustato
Instilação nasal de Miglustat (visita 2 ou 3)
Medicamento: Miglustato
Instilação nasal de miglustato
Comparador de Placebo: Placebo
Instilação nasal de placebo (visita 3 ou 2)
Medicamento: Placebo
Instilação nasal de placebo com aparência semelhante à instilação de Miglustat

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
alteração em resposta à solução livre de cloreto e isoproterenol (refletindo o transporte de cloreto)
Prazo: mudança da linha de base (visita 1) e placebo para instilação de miglustat
mudança da linha de base (visita 1) e placebo para instilação de miglustat

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
alteração no valor da voltagem basal e na resposta à amilorida (refletindo o transporte de sódio)
Prazo: mudança da linha de base (visit1) e placebo para instilação de miglustat
mudança da linha de base (visit1) e placebo para instilação de miglustat

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Cliniques universitaires Saint-Luc- Université Catholique de Louvain

Investigadores

  • Investigador principal: Patrick LEBECQUE, MD, PhD, Cliniques Universitaires St Luc (Université Catholique de Louvain )
  • Investigador principal: Teresinha LEAL, MD, PhD, Cliniques Universitaires St. Luc ( Université Catholique de Louvain)

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de julho de 2009

Conclusão Primária (Real)

1 de maio de 2011

Conclusão do estudo (Real)

1 de junho de 2011

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

23 de julho de 2009

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

23 de julho de 2009

Primeira postagem (Estimativa)

24 de julho de 2009

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

10 de agosto de 2011

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

9 de agosto de 2011

Última verificação

1 de agosto de 2011

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • MIG-99

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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