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Normalisiert eine nasale Instillation von Miglustat den nasalen Potenzialunterschied bei Mukoviszidose-Patienten?

9. August 2011 aktualisiert von: Cliniques universitaires Saint-Luc- Université Catholique de Louvain

Normalisiert eine nasale Instillation von Miglustat den nasalen Potenzialunterschied bei Mukoviszidose-Patienten, die homozygot für die F508del-Mutation sind? Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie.

Der Zweck dieser Studie besteht darin, innerhalb einer kurzen Verzögerung die Wirkung der nasalen Instillation von Miglustat auf die nasale Potenzialdifferenz bei Mukoviszidose-Patienten zu untersuchen, die homozygot für die F508del-Mutation sind.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Miglustat ist ein Inhibitor von α-Glucosidasen und anderen Enzymen. Orales Miglustat wird derzeit in Europa und den USA für die Behandlung von Gaucher-Typ-1-Patienten vermarktet, für die eine Enzymersatzbehandlung nicht in Frage kommt.

Bei dieser Formulierung treten häufig gastrointestinale Nebenwirkungen auf. Es wurde gezeigt, dass dieses Medikament eine positive Wirkung sowohl auf den Cl- als auch auf den Na+-Transport in Mukoviszidose-Epithelzellen hat. Darüber hinaus normalisiert eine einzelne Atemwegsabgabe von niedrig dosiertem Miglustat die nasale Potenzialdifferenz (NPD) bei F508del-Mukofibrose-Mäusen. Man geht davon aus, dass NPD-Anomalien, die für CF-Patienten spezifisch sind, den primären Defekt des CFTR-Proteins widerspiegeln, so dass davon auszugehen ist, dass jede Heilbehandlung sie zumindest teilweise korrigieren wird.

Auf dem Gebiet der Atemwegspharmakologie gilt als allgemeine Regel, dass der inhalative Weg nach Möglichkeit zu bevorzugen ist: Er ist in der Regel wirksamer, trotz viel geringerer Dosen und systemischer Absorption (was auch geringere Kosten und eine bessere Verträglichkeit mit sich bringt).

Ziel dieser Studie ist es, die Wirkung einer einzelnen lokalen Verabreichung von Miglustat auf NPD-Messungen bei CF-Patienten zu untersuchen, die homozygot für die F508del-Mutation sind.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

10

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Belgien
      • Brussels, Belgien, 1200
        • Cliniques Universitaires St Luc (Université Catholique de Louvain) 10 avenue Hippocrate

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

14 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Mukoviszidose-Patienten, die homozygot für die F508del-Mutation sind, wie durch einen Gentest bestätigt
  • Ab 14 Jahren
  • Männlich oder weiblich (nicht schwangere Frauen, die nach Studienende 3 Monate lang nicht schwanger bleiben sollen)
  • FEV1 > 50 % des vorhergesagten Normalwerts

Ausschlusskriterien:

  • Akute Atemwegsinfektion oder Lungenexazerbation, die innerhalb von 2 Wochen nach Besuch 1 eine antibiotische Intervention erfordert
  • Jeder Zustand, der die korrekte Messung des NPD verhindert, wie z. B. eine Infektion der Atemwege
  • Aktives oder passives Rauchen
  • Allergische chronische Rhinitis
  • Vorgeschichte einer erheblichen Laktoseintoleranz
  • Geschichte der Neuropathie
  • Vorgeschichte von Katarakten oder bekanntes erhöhtes Risiko der Kataraktbildung
  • Überempfindlichkeit gegen Miglustat oder einen der sonstigen Bestandteile
  • Geplante Behandlung oder Behandlung mit einem anderen Prüfpräparat oder einer anderen Therapie innerhalb eines Monats vor der Randomisierung

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Crossover-Aufgabe
  • Maskierung: Verdreifachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Kein Eingriff: Grundlinie
Besuchen Sie 1
Aktiver Komparator: Miglustat
Nasale Instillation von Miglustat (Besuch 2 oder 3)
Arzneimittel: Miglustat
Nasale Instillation von Miglustat
Placebo-Komparator: Placebo
Nasale Instillation von Placebo (Besuch 3 oder 2)
Arzneimittel: Placebo
Die nasale Instillation eines Placebos stimmt optisch mit der Miglustat-Instillation überein

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Veränderung als Reaktion auf chloridfreie Lösung und Isoproterenol (was den Chloridtransport widerspiegelt)
Zeitfenster: Wechsel vom Ausgangswert (Besuch 1) und Placebo zur Miglustat-Instillation
Wechsel vom Ausgangswert (Besuch 1) und Placebo zur Miglustat-Instillation

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Änderung des Basalspannungswerts und der Amilorid-Reaktion (was den Natriumtransport widerspiegelt)
Zeitfenster: Wechsel vom Ausgangswert (Besuch 1) und Placebo zur Miglustat-Instillation
Wechsel vom Ausgangswert (Besuch 1) und Placebo zur Miglustat-Instillation

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Cliniques universitaires Saint-Luc- Université Catholique de Louvain

Ermittler

  • Hauptermittler: Patrick LEBECQUE, MD, PhD, Cliniques Universitaires St Luc (Université Catholique de Louvain )
  • Hauptermittler: Teresinha LEAL, MD, PhD, Cliniques Universitaires St. Luc ( Université Catholique de Louvain)

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Juli 2009

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Mai 2011

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Juni 2011

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

23. Juli 2009

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

23. Juli 2009

Zuerst gepostet (Schätzen)

24. Juli 2009

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

10. August 2011

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

9. August 2011

Zuletzt verifiziert

1. August 2011

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • MIG-99

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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