Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Normaliseert een neusinstillatie van miglustat het potentiële verschil in neus bij patiënten met cystische fibrose?

9 augustus 2011 bijgewerkt door: Cliniques universitaires Saint-Luc- Université Catholique de Louvain

Normaliseert een nasale instillatie van miglustat het nasale potentiële verschil bij patiënten met cystische fibrose die homozygoot zijn voor de F508del-mutatie? Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie.

Het doel van deze studie is om binnen korte tijd het effect van nasale instillatie van Miglustat op het nasale potentiaalverschil te onderzoeken bij patiënten met cystische fibrose die homozygoot zijn voor de F508del-mutatie.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Miglustat is een remmer van α-glucosidasen en andere enzymen. Oraal miglustaat wordt momenteel in Europa en de VS op de markt gebracht voor de behandeling van Gaucher type 1-patiënten voor wie een enzymvervangende behandeling geen optie is.

Gastro-intestinale bijwerkingen komen vaak voor bij deze formulering. Van dit medicijn is aangetoond dat het een gunstig effect heeft op zowel Cl- als Na+-transporten in cystic fibrosis-epitheelcellen. Bovendien normaliseert een enkele luchtwegtoediening van een lage dosis Miglustat het nasale potentiaalverschil (NPD) bij F508del cystic fibrosis-muizen. NPD-afwijkingen die specifiek zijn voor CF-patiënten worden geacht het primaire defect van het CFTR-eiwit te weerspiegelen, zodat verwacht wordt dat elke curatieve behandeling deze ten minste gedeeltelijk zal corrigeren.

Op het gebied van respiratoire farmacologie is het een algemene regel dat waar mogelijk de voorkeur moet worden gegeven aan de inhalatieroute: deze is meestal effectiever ondanks veel lagere doses en systemische absorptie (wat ook lagere kosten en verbeterde tolerantie met zich meebrengt).

Het doel van deze studie is om het effect te onderzoeken van een enkele lokale toediening van Miglustat op NPD-metingen bij CF-patiënten die homozygoot zijn voor de F508del-mutatie.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

10

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • België
      • Brussels, België, 1200
        • Cliniques Universitaires St Luc (Université Catholique de Louvain) 10 avenue Hippocrate

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

14 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Cystic fibrosis-patiënten homozygoot voor de F508del-mutatie zoals bevestigd door genetische test
  • Van 14 jaar en ouder
  • Mannelijk of vrouwelijk (niet-zwangere vrouwen die 3 maanden na het einde van het onderzoek niet-zwanger moeten blijven)
  • FEV1 > 50% van voorspeld normaal

Uitsluitingscriteria:

  • Acute luchtweginfectie of pulmonale exacerbatie die antibioticabehandeling vereist binnen 2 weken na bezoek 1
  • Elke aandoening die de juiste meting van de NPD verhindert, zoals een luchtweginfectie
  • Actief of passief roken
  • Allergische chronische rhinitis
  • Geschiedenis van significante lactose-intolerantie
  • Geschiedenis van neuropathie
  • Geschiedenis van cataract of een bekend verhoogd risico op cataractvorming
  • Overgevoeligheid voor miglustaat of voor één van de hulpstoffen
  • Geplande behandeling of behandeling met een ander onderzoeksgeneesmiddel of therapie binnen 1 maand voorafgaand aan randomisatie

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Crossover-opdracht
  • Masker: Verdrievoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Geen tussenkomst: Basislijn
Bezoek 1
Actieve vergelijker: Miglustaat
Nasale instillatie van Miglustat (bezoek 2 of 3)
Geneesmiddel: Miglustaat
Nasale instillatie van miglustaat
Placebo-vergelijker: Placebo
Nasale instillatie van placebo (bezoek 3 of 2)
Geneesmiddel: Placebo
Nasale instillatie van placebo komt qua uiterlijk overeen met de Miglustat-instillatie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
verandering als reactie op chloridevrije oplossing en isoproterenol (als gevolg van chloridetransport)
Tijdsspanne: overgang van baseline (bezoek 1) en placebo naar instillatie met miglustat
overgang van baseline (bezoek 1) en placebo naar instillatie met miglustat

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
verandering in basale spanningswaarde en in amiloride-respons (als gevolg van natriumtransport)
Tijdsspanne: overgang van baseline (bezoek1) en placebo naar miglustaatinstillatie
overgang van baseline (bezoek1) en placebo naar miglustaatinstillatie

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Cliniques universitaires Saint-Luc- Université Catholique de Louvain

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Patrick LEBECQUE, MD, PhD, Cliniques Universitaires St Luc (Université Catholique de Louvain )
  • Hoofdonderzoeker: Teresinha LEAL, MD, PhD, Cliniques Universitaires St. Luc ( Université Catholique de Louvain)

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 juli 2009

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 mei 2011

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 juni 2011

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

23 juli 2009

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

23 juli 2009

Eerst geplaatst (Schatting)

24 juli 2009

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

10 augustus 2011

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

9 augustus 2011

Laatst geverifieerd

1 augustus 2011

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • MIG-99

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Taaislijmziekte

Klinische onderzoeken op Miglustaat

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in India

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren