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Un'instillazione nasale di Miglustat normalizza la differenza potenziale nasale nei pazienti con fibrosi cistica?

9 agosto 2011 aggiornato da: Cliniques universitaires Saint-Luc- Université Catholique de Louvain

Un'instillazione nasale di miglustat normalizza la differenza potenziale nasale nei pazienti con fibrosi cistica omozigote per la mutazione F508del? Uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo.

Lo scopo di questo studio è quello di indagare in breve tempo l'effetto dell'instillazione nasale di Miglustat sulla differenza di potenziale nasale nei pazienti con fibrosi cistica omozigoti per la mutazione F508del.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Miglustat è un inibitore delle α-glucosidasi e di altri enzimi. Il miglustat orale è attualmente commercializzato in Europa e negli Stati Uniti per il trattamento dei pazienti di Gaucher di tipo 1 per i quali il trattamento enzimatico sostitutivo non è un'opzione.

Gli effetti collaterali gastrointestinali sono comuni con questa formulazione. Questo farmaco ha dimostrato di avere un effetto benefico sia sul trasporto di Cl- che di Na+ nelle cellule epiteliali della fibrosi cistica. Inoltre, una singola somministrazione per via aerea di Miglustat a basso dosaggio normalizza la differenza di potenziale nasale (NPD) nei topi con fibrosi cistica F508del. Si ritiene che le anomalie del NPD specifiche dei pazienti CF riflettano il difetto primario della proteina CFTR, per cui si prevede che qualsiasi trattamento curativo le corregga almeno parzialmente.

Nel campo della farmacologia respiratoria, è regola generale che la via inalatoria sia da privilegiare quando possibile: è solitamente più efficace nonostante dosi molto più basse e assorbimento sistemico (che implica anche minori costi e migliore tolleranza).

Lo scopo di questo studio è quello di indagare l'effetto di una singola somministrazione locale di Miglustat sulle misurazioni NPD nei pazienti CF omozigoti per la mutazione F508del.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

10

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Brussels, Belgio, 1200
        • Cliniques Universitaires St Luc (Université Catholique de Louvain) 10 avenue Hippocrate

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

14 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti con fibrosi cistica omozigoti per la mutazione F508del come confermato dal test genetico
  • Dai 14 anni in su
  • Maschio o femmina (donne non gravide che devono rimanere non gravide per 3 mesi dopo la fine dello studio)
  • FEV1 > 50% del normale previsto

Criteri di esclusione:

  • Infezione acuta delle vie respiratorie o esacerbazione polmonare che richiedono un intervento antibiotico entro 2 settimane dalla visita 1
  • Qualsiasi condizione che proibisca la corretta misurazione del NPD come l'infezione delle vie respiratorie
  • Fumo attivo o passivo
  • Rinite allergica cronica
  • Storia di significativa intolleranza al lattosio
  • Storia della neuropatia
  • Storia di cataratta o noto aumento del rischio di formazione di cataratta
  • Ipersensibilità al miglustat o ad uno qualsiasi degli eccipienti
  • Trattamento pianificato o trattamento con un altro farmaco o terapia sperimentale entro 1 mese prima della randomizzazione

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Nessun intervento: Linea di base
Visita 1
Comparatore attivo: Miglustat
Instillazione nasale di Miglustat (visita 2 o 3)
Droga: Miglustat
Instillazione nasale di miglustat
Comparatore placebo: Placebo
Instillazione nasale di placebo (visita 3 o 2)
Droga: Placebo
Instillazione nasale di placebo corrispondente nell'aspetto all'instillazione di Miglustat

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
cambiamento in risposta alla soluzione priva di cloruro e all'isoproterenolo (che riflette il trasporto del cloruro)
Lasso di tempo: passaggio dal basale (visita 1) e dal placebo all'instillazione di miglustat
passaggio dal basale (visita 1) e dal placebo all'instillazione di miglustat

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
variazione del valore del voltaggio basale e della risposta dell'amiloride (che riflette il trasporto del sodio)
Lasso di tempo: passaggio dal basale (visita 1) e dal placebo all'instillazione di miglustat
passaggio dal basale (visita 1) e dal placebo all'instillazione di miglustat

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Cliniques universitaires Saint-Luc- Université Catholique de Louvain

Investigatori

  • Investigatore principale: Patrick LEBECQUE, MD, PhD, Cliniques Universitaires St Luc (Université Catholique de Louvain )
  • Investigatore principale: Teresinha LEAL, MD, PhD, Cliniques Universitaires St. Luc ( Université Catholique de Louvain)

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 luglio 2009

Completamento primario (Effettivo)

1 maggio 2011

Completamento dello studio (Effettivo)

1 giugno 2011

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 luglio 2009

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

23 luglio 2009

Primo Inserito (Stima)

24 luglio 2009

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

10 agosto 2011

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

9 agosto 2011

Ultimo verificato

1 agosto 2011

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • MIG-99

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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