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¿La instilación nasal de miglustat normaliza la diferencia de potencial nasal en pacientes con fibrosis quística?

9 de agosto de 2011 actualizado por: Cliniques universitaires Saint-Luc- Université Catholique de Louvain

¿Una instilación nasal de miglustat normaliza la diferencia de potencial nasal en pacientes con fibrosis quística homocigotos para la mutación F508del? Un estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo.

El propósito de este estudio es investigar en un breve período de tiempo el efecto de la instilación nasal de Miglustat sobre la diferencia de potencial nasal en pacientes con fibrosis quística homocigotos para la mutación F508del.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Miglustat es un inhibidor de las α-glucosidasas y otras enzimas. El miglustat oral se comercializa actualmente en Europa y EE. UU. para el tratamiento de pacientes de tipo 1 de Gaucher para quienes el tratamiento de reemplazo enzimático no es una opción.

Los efectos secundarios gastrointestinales son comunes con esta formulación. Se ha demostrado que este medicamento tiene un efecto beneficioso sobre los transportes de Cl- y Na+ en las células epiteliales de fibrosis quística. Además, una sola administración de Miglustat en dosis bajas por vía aérea normaliza la diferencia de potencial nasal (NPD) en ratones F508del con fibrosis quística. Se considera que las anomalías de NPD específicas de los pacientes con FQ reflejan el defecto primario de la proteína CFTR, por lo que se espera que cualquier tratamiento curativo las corrija al menos parcialmente.

En el campo de la farmacología respiratoria, es regla general favorecer la vía inhalatoria siempre que sea posible: suele ser más eficaz a pesar de dosis mucho más bajas y absorción sistémica (lo que también implica menores costes y mejor tolerancia).

El objetivo de este estudio es investigar el efecto de una sola administración local de Miglustat en las mediciones de NPD en pacientes con FQ homocigotos para la mutación F508del.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Anticipado)

10

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Bélgica
      • Brussels, Bélgica, 1200
        • Cliniques Universitaires St Luc (Université Catholique de Louvain) 10 avenue Hippocrate

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

14 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Pacientes con fibrosis quística homocigotos para la mutación F508del según lo confirmado por prueba genética
  • Mayores de 14 años
  • Hombre o mujer (mujeres no embarazadas que permanecerán sin embarazo durante 3 meses después del final del estudio)
  • FEV1 > 50% del valor normal previsto

Criterio de exclusión:

  • Infección aguda del tracto respiratorio o exacerbación pulmonar que requiere intervención antibiótica dentro de las 2 semanas de la visita 1
  • Cualquier condición que prohíba la medición correcta del NPD, como una infección del tracto respiratorio.
  • Tabaquismo activo o pasivo
  • Rinitis crónica alérgica
  • Antecedentes de intolerancia significativa a la lactosa
  • Historia de la neuropatía
  • Antecedentes de cataratas o aumento conocido del riesgo de formación de cataratas
  • Hipersensibilidad a miglustat o a alguno de sus excipientes
  • Tratamiento planificado o tratamiento con otro fármaco o terapia en investigación en el mes anterior a la aleatorización

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
  • Enmascaramiento: Triple

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Sin intervención: Base
Visita 1
Comparador activo: Miglustat
Instilación nasal de Miglustat (visita 2 o 3)
Droga: Miglustat
Instilación nasal de miglustat
Comparador de placebos: Placebo
Instilación nasal de placebo (visita 3 o 2)
Droga: Placebo
Instilación nasal de placebo de apariencia similar a la instilación de Miglustat

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
cambio en respuesta a solución libre de cloruro e isoproterenol (que refleja el transporte de cloruro)
Periodo de tiempo: cambio desde el inicio (visita 1) y placebo a la instilación de miglustat
cambio desde el inicio (visita 1) y placebo a la instilación de miglustat

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
cambio en el valor del voltaje basal y en la respuesta de amilorida (que refleja el transporte de sodio)
Periodo de tiempo: cambio desde el inicio (visita 1) y placebo a la instilación de miglustat
cambio desde el inicio (visita 1) y placebo a la instilación de miglustat

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Cliniques universitaires Saint-Luc- Université Catholique de Louvain

Investigadores

  • Investigador principal: Patrick LEBECQUE, MD, PhD, Cliniques Universitaires St Luc (Université Catholique de Louvain )
  • Investigador principal: Teresinha LEAL, MD, PhD, Cliniques Universitaires St. Luc ( Université Catholique de Louvain)

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de julio de 2009

Finalización primaria (Actual)

1 de mayo de 2011

Finalización del estudio (Actual)

1 de junio de 2011

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

23 de julio de 2009

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

23 de julio de 2009

Publicado por primera vez (Estimar)

24 de julio de 2009

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

10 de agosto de 2011

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

9 de agosto de 2011

Última verificación

1 de agosto de 2011

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • MIG-99

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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