Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Czy wkraplanie donosowe miglustatu normalizuje różnicę potencjałów nosowych u pacjentów z mukowiscydozą?

9 sierpnia 2011 zaktualizowane przez: Cliniques universitaires Saint-Luc- Université Catholique de Louvain

Czy wkraplanie donosowe miglustatu normalizuje nosową różnicę potencjałów u pacjentów z mukowiscydozą homozygotycznych pod względem mutacji F508del? Randomizowane, podwójnie ślepe badanie kontrolowane placebo.

Celem tego badania jest zbadanie w krótkim czasie wpływu donosowego wkroplenia Miglustatu na różnicę potencjałów nosowych u pacjentów z mukowiscydozą homozygotycznych pod względem mutacji F508del.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Miglustat jest inhibitorem α-glukozydaz i innych enzymów. Doustny miglustat jest obecnie sprzedawany w Europie i Stanach Zjednoczonych do leczenia pacjentów z chorobą Gauchera typu 1, u których enzymatyczna terapia zastępcza nie jest możliwa.

W przypadku tego preparatu często występują działania niepożądane ze strony przewodu pokarmowego. Wykazano korzystny wpływ tego leku zarówno na transporty Clan Na+ w komórkach nabłonka mukowiscydozy. Ponadto pojedyncze podanie drogą oddechową małej dawki Miglustatu normalizuje nosową różnicę potencjałów (NPD) u myszy z mukowiscydozą F508del. Uważa się, że nieprawidłowości NPD charakterystyczne dla pacjentów z mukowiscydozą odzwierciedlają pierwotny defekt białka CFTR, tak więc oczekuje się, że jakiekolwiek leczenie lecznicze przynajmniej częściowo je naprawi.

W dziedzinie farmakologii układu oddechowego ogólną zasadą jest preferowanie drogi wziewnej, gdy tylko jest to możliwe: jest ona zwykle bardziej skuteczna pomimo znacznie mniejszych dawek i wchłaniania ogólnoustrojowego (co oznacza również mniejsze koszty i lepszą tolerancję).

Celem pracy jest zbadanie wpływu pojedynczego miejscowego podania Miglustatu na pomiary NPD u pacjentów z mukowiscydozą homozygotyczną pod względem mutacji F508del.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

10

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Belgia
      • Brussels, Belgia, 1200
        • Cliniques Universitaires St Luc (Université Catholique de Louvain) 10 avenue Hippocrate

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

14 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci z mukowiscydozą homozygotyczni pod względem mutacji F508del potwierdzonej testem genetycznym
  • Wiek 14 lat i więcej
  • Mężczyzna lub kobieta (kobiety niebędące w ciąży, które nie będą w ciąży przez 3 miesiące po zakończeniu badania)
  • FEV1 > 50% wartości należnej normy

Kryteria wyłączenia:

  • Ostre zakażenie dróg oddechowych lub zaostrzenie płucne wymagające interwencji antybiotykowej w ciągu 2 tygodni od wizyty 1
  • Każdy stan uniemożliwiający prawidłowy pomiar NPD, taki jak infekcja dróg oddechowych
  • Palenie czynne lub bierne
  • Alergiczny przewlekły nieżyt nosa
  • Historia znacznej nietolerancji laktozy
  • Historia neuropatii
  • Historia zaćmy lub znane zwiększone ryzyko powstawania zaćmy
  • Nadwrażliwość na miglustat lub którąkolwiek substancję pomocniczą
  • Planowane leczenie lub leczenie innym badanym lekiem lub terapią w ciągu 1 miesiąca przed randomizacją

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Brak interwencji: Linia bazowa
Odwiedź 1
Aktywny komparator: Miglustat
Wkroplenie donosowe Miglustatu (wizyta 2 lub 3)
Lek: Miglustat
Wkroplenie donosowe miglustatu
Komparator placebo: Placebo
Wkroplenie donosowe placebo (wizyta 3 lub 2)
Lek: Placebo
Wkraplanie donosowe placebo pasujące wyglądem do wkraplania Miglustatu

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
zmiana w odpowiedzi na roztwór wolny od chlorków i izoproterenol (odzwierciedla transport chlorków)
Ramy czasowe: zmiana z punktu początkowego (wizyta 1) i placebo na wkroplenie miglustatu
zmiana z punktu początkowego (wizyta 1) i placebo na wkroplenie miglustatu

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
zmiana wartości napięcia podstawowego i odpowiedzi amilorydu (odzwierciedlająca transport sodu)
Ramy czasowe: zmiana z punktu początkowego (wizyta 1) i placebo na wkraplanie miglustatu
zmiana z punktu początkowego (wizyta 1) i placebo na wkraplanie miglustatu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Cliniques universitaires Saint-Luc- Université Catholique de Louvain

Śledczy

  • Główny śledczy: Patrick LEBECQUE, MD, PhD, Cliniques Universitaires St Luc (Université Catholique de Louvain )
  • Główny śledczy: Teresinha LEAL, MD, PhD, Cliniques Universitaires St. Luc ( Université Catholique de Louvain)

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 lipca 2009

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 maja 2011

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 czerwca 2011

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

23 lipca 2009

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

23 lipca 2009

Pierwszy wysłany (Oszacować)

24 lipca 2009

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

10 sierpnia 2011

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

9 sierpnia 2011

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2011

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • MIG-99

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukowiscydoza

Badania kliniczne na Miglustat

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Venezuela

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj