Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Normalizálja-e a Miglustat orrba történő becsepegtetése a cisztás fibrózisos betegek orrban előforduló potenciálkülönbségét?

2011. augusztus 9. frissítette: Cliniques universitaires Saint-Luc- Université Catholique de Louvain

Normalizálja-e a Miglustat orrba történő becsepegtetése az F508del mutációra homozigóta cisztás fibrózisos betegek orrban való lehetséges különbségét? Véletlenszerű, kettős vak, placebo-kontrollos vizsgálat.

Ennek a vizsgálatnak a célja, hogy rövid időn belül megvizsgálja a Miglustat orrba történő becsepegtetésének hatását az orrpotenciál különbségre az F508del mutációra homozigóta cisztás fibrózisban szenvedő betegeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A miglusztát az α-glükozidázok és más enzimek inhibitora. Az orális miglusztát jelenleg Európában és az Egyesült Államokban kerül forgalomba olyan 1-es típusú Gaucher-betegek kezelésére, akiknél az enzimpótló kezelés nem választható.

A gyomor-bélrendszeri mellékhatások gyakoriak ennél a készítménynél. Kimutatták, hogy ez a gyógyszer jótékony hatással van a Cl-an Na+ transzportra a cisztás fibrózis epiteliális sejtjeiben. Ezenkívül az alacsony dózisú Miglustat egyszeri légúti adagolása normalizálja az orrpotenciál különbséget (NPD) F508del cisztás fibrózisos egerekben. A CF-betegekre jellemző NPD-rendellenességek a CFTR fehérje elsődleges hibáját tükrözik, így minden gyógyító kezelés várhatóan legalább részben korrigálja azokat.

A légúti farmakológia területén általános szabály, hogy lehetőség szerint az inhalációs utat kell előnyben részesíteni: általában sokkal hatékonyabb a sokkal alacsonyabb dózisok és a szisztémás felszívódás ellenére (ami alacsonyabb költségeket és jobb toleranciát is jelent).

A tanulmány célja, hogy megvizsgálja a Miglustat egyszeri helyi adagolásának hatását az F508del mutációra homozigóta CF-es betegek NPD mérésére.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Várható)

10

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Belgium
      • Brussels, Belgium, 1200
        • Cliniques Universitaires St Luc (Université Catholique de Louvain) 10 avenue Hippocrate

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

14 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Cisztás fibrózisban szenvedő betegek, akik homozigóták az F508del mutációra, genetikai teszttel megerősítve
  • 14 éves és idősebb
  • Férfi vagy nő (nem terhes nők, akiknek a vizsgálat befejezése után 3 hónapig nem várandósok)
  • FEV1 > a várt normál érték 50%-a

Kizárási kritériumok:

  • Antibiotikus beavatkozást igénylő akut légúti fertőzés vagy tüdő exacerbáció az 1. látogatást követő 2 héten belül
  • Bármilyen állapot, amely tiltja az NPD helyes mérését, például légúti fertőzés
  • Aktív vagy passzív dohányzás
  • Allergiás krónikus rhinitis
  • Jelentős laktóz intolerancia anamnézisében
  • A neuropathia története
  • A kórtörténetben előforduló szürkehályog vagy a szürkehályog kialakulásának ismert fokozott kockázata
  • A miglusztáttal vagy bármely segédanyaggal szembeni túlérzékenység
  • Tervezett kezelés vagy kezelés más vizsgált gyógyszerrel vagy terápiával a randomizációt megelőző 1 hónapon belül

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Crossover kiosztás
  • Maszkolás: Hármas

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Nincs beavatkozás: Alapvonal
Látogassa meg az 1
Aktív összehasonlító: Miglustat
A Miglustat orrba történő becsepegtetése (2. vagy 3. látogatás)
Drog: Miglustat
A miglusztát orrba történő becsepegtetése
Placebo Comparator: Placebo
Placebo orrba juttatása (3. vagy 2. látogatás)
Drog: Placebo
A placebo orrba történő becsepegtetése, megjelenésében megegyezik a Miglustat becseppentéssel

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
változás a kloridmentes oldat és az izoproterenol hatására (a klorid transzportját tükrözi)
Időkeret: a kiindulási állapotról (1. látogatás) és a placebóról a miglusztát becseppentésére való átállás
a kiindulási állapotról (1. látogatás) és a placebóról a miglusztát becseppentésére való átállás

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
az alapfeszültség és az amilorid válasz változása (a nátrium transzportját tükrözi)
Időkeret: a kiindulási értékről (látogatás 1) és a placebóról a miglusztát becseppentésére való átállás
a kiindulási értékről (látogatás 1) és a placebóról a miglusztát becseppentésére való átállás

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Cliniques universitaires Saint-Luc- Université Catholique de Louvain

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Patrick LEBECQUE, MD, PhD, Cliniques Universitaires St Luc (Université Catholique de Louvain )
  • Kutatásvezető: Teresinha LEAL, MD, PhD, Cliniques Universitaires St. Luc ( Université Catholique de Louvain)

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2009. július 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2011. május 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2011. június 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2009. július 23.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2009. július 23.

Első közzététel (Becslés)

2009. július 24.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2011. augusztus 10.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2011. augusztus 9.

Utolsó ellenőrzés

2011. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • MIG-99

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel