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Miglustat의 비강 점적은 낭포성 섬유증 환자의 비강 전위 차이를 정상화합니까?

2011년 8월 9일 업데이트: Cliniques universitaires Saint-Luc- Université Catholique de Louvain

Miglustat의 비강 점적은 F508del 돌연변이에 대해 동형 접합인 낭포성 섬유증 환자의 비강 전위차를 정상화합니까? 무작위, 이중 맹검 위약 대조 연구.

이 연구의 목적은 F508del 돌연변이에 대해 동형 접합인 낭포성 섬유증 환자의 비강 전위차에 대한 Miglustat의 비강 점적 효과를 단기간에 조사하는 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

미글루스타트는 α-글루코시다제 및 기타 효소의 억제제입니다. 경구 미글루스타트는 현재 유로파와 미국에서 효소 대체 치료가 선택 사항이 아닌 Gaucher 유형 1 환자의 치료를 위해 시판되고 있습니다.

위장관 부작용은 이 제형에서 일반적입니다. 이 약물은 낭포성 섬유증 상피 세포에서 Cl- 및 Na+ 수송 모두에 유익한 효과가 있는 것으로 나타났습니다. 또한, 저용량 Miglustat의 단일 기도 전달은 F508del 낭포성 섬유증 마우스에서 비강 전위차(NPD)를 정상화합니다. CF 환자 특유의 NPD 이상은 CFTR 단백질의 일차적 결함을 반영하는 것으로 간주되므로 치유 치료를 통해 적어도 부분적으로 교정할 것으로 예상됩니다.

호흡기 약리학 분야에서는 가능할 때마다 흡입 경로를 선호하는 것이 일반적인 규칙입니다. 흡입 경로는 일반적으로 훨씬 낮은 용량과 전신 흡수에도 불구하고 더 효과적입니다(이는 또한 낮은 비용과 향상된 내성을 의미함).

이 연구의 목적은 F508del 돌연변이에 대해 동형 접합인 CF 환자의 NPD 측정에 대한 Miglustat의 단일 국소 투여 효과를 조사하는 것입니다.

연구 유형

중재적

등록 (예상)

10

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 벨기에
      • Brussels, 벨기에, 1200
        • Cliniques Universitaires St Luc (Université Catholique de Louvain) 10 avenue Hippocrate

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

14년 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 유전자 검사로 확인된 F508del 돌연변이 동형접합성 낭포성 섬유증 환자
  • 만 14세 이상
  • 남성 또는 여성(연구 종료 후 3개월 동안 비임신 상태를 유지해야 하는 비임신 여성)
  • FEV1 > 예상 정상의 50%

제외 기준:

  • 내원 2주 이내 항생제 투여가 필요한 급성 호흡기 감염 또는 폐악화 1
  • 호흡기 감염과 같이 NPD의 정확한 측정을 방해하는 모든 상태
  • 능동적 또는 수동적 흡연
  • 알레르기성 만성 비염
  • 상당한 유당 불내증의 병력
  • 신경 병증의 역사
  • 백내장 병력 또는 알려진 백내장 형성 위험 증가
  • 미글루스타트 또는 부형제에 대한 과민증
  • 계획된 치료 또는 무작위 배정 전 1개월 이내에 다른 연구 약물 또는 요법으로 치료

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 크로스오버 할당
  • 마스킹: 삼루타

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
간섭 없음: 기준선
방문 1
활성 비교기: 미글루스타트
미글루스타트 비강 점적(방문 2 또는 3)
의약품: 미글루스타트
미글루스타트 비강 점적
위약 비교기: 위약
위약 비강 점적(방문 3 또는 2)
의약품: 위약
Miglustat 점적과 외관상 일치하는 위약의 비강 점적

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
염화물이 없는 용액과 이소프로테레놀에 대한 반응의 변화(염화물 수송 반영)
기간: 기준선(방문 1) 및 위약에서 miglustat 점적으로 변경
기준선(방문 1) 및 위약에서 miglustat 점적으로 변경

2차 결과 측정

결과 측정
기간
기초 전압 값 및 아밀로라이드 반응의 변화(나트륨 수송 반영)
기간: 기준선(방문 1) 및 위약에서 miglustat 점적으로 변경
기준선(방문 1) 및 위약에서 miglustat 점적으로 변경

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Cliniques universitaires Saint-Luc- Université Catholique de Louvain

수사관

  • 수석 연구원: Patrick LEBECQUE, MD, PhD, Cliniques Universitaires St Luc (Université Catholique de Louvain )
  • 수석 연구원: Teresinha LEAL, MD, PhD, Cliniques Universitaires St. Luc ( Université Catholique de Louvain)

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2009년 7월 1일

기본 완료 (실제)

2011년 5월 1일

연구 완료 (실제)

2011년 6월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2009년 7월 23일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2009년 7월 23일

처음 게시됨 (추정)

2009년 7월 24일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정)

2011년 8월 10일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2011년 8월 9일

마지막으로 확인됨

2011년 8월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • MIG-99

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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