Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Нормализует ли назальная инстилляция миглустата разницу назального потенциала у пациентов с муковисцидозом?

9 августа 2011 г. обновлено: Cliniques universitaires Saint-Luc- Université Catholique de Louvain

Нормализует ли назальная инстилляция миглустата разницу в назальном потенциале у пациентов с муковисцидозом, гомозиготных по мутации F508del? Рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование.

Целью данного исследования является изучение в короткие сроки влияния назального введения Миглустата на разность назальных потенциалов у пациентов с муковисцидозом, гомозиготных по мутации F508del.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Миглустат является ингибитором α-глюкозидазы и других ферментов. Пероральный миглустат в настоящее время продается в Европе и США для лечения пациентов с болезнью Гоше типа 1, для которых заместительная ферментная терапия невозможна.

Побочные эффекты со стороны желудочно-кишечного тракта являются общими для этого препарата. Было показано, что этот препарат оказывает благотворное влияние как на транспорт Cl-, так и на транспорт Na+ в эпителиальных клетках муковисцидоза. Кроме того, однократное введение низких доз миглустата в дыхательные пути нормализует разность назальных потенциалов (NPD) у мышей с муковисцидозом F508del. Считается, что аномалии NPD, специфичные для пациентов с муковисцидозом, отражают первичный дефект белка CFTR, поэтому ожидается, что любое радикальное лечение исправит их, по крайней мере, частично.

В области респираторной фармакологии общим правилом является то, что ингаляционный путь должен быть предпочтительнее, когда это возможно: он обычно более эффективен, несмотря на гораздо более низкие дозы и системную абсорбцию (что также подразумевает меньшие затраты и лучшую переносимость).

Целью данного исследования является изучение влияния однократного местного введения миглустата на показатели NPD у пациентов с муковисцидозом, гомозиготных по мутации F508del.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Ожидаемый)

10

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Бельгия
      • Brussels, Бельгия, 1200
        • Cliniques Universitaires St Luc (Université Catholique de Louvain) 10 avenue Hippocrate

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

14 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Пациенты с муковисцидозом, гомозиготные по мутации F508del, подтвержденной генетическим тестом
  • Возраст 14 лет и старше
  • Мужчины или женщины (небеременные женщины, которые должны оставаться небеременными в течение 3 месяцев после окончания исследования)
  • ОФВ1> 50% от прогнозируемого нормального

Критерий исключения:

  • Острая инфекция дыхательных путей или легочное обострение, требующее антибиотикотерапии в течение 2 недель после визита 1
  • Любое состояние, препятствующее правильному измерению NPD, например инфекция дыхательных путей.
  • Активное или пассивное курение
  • Аллергический хронический ринит
  • История значительной непереносимости лактозы
  • История невропатии
  • История катаракты или известный повышенный риск образования катаракты
  • Повышенная чувствительность к миглустату или любым вспомогательным веществам.
  • Запланированное лечение или лечение другим исследуемым препаратом или терапией в течение 1 месяца до рандомизации

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Назначение кроссовера
  • Маскировка: Тройной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Без вмешательства: Базовый уровень
Посетите 1
Активный компаратор: Миглустат
Назальные закапывания Миглустата (посещение 2 или 3)
Лекарство: Миглустат
Назальные инстилляции миглустата
Плацебо Компаратор: Плацебо
Назальная инстилляция плацебо (посещение 3 или 2)
Лекарство: Плацебо
Назальное закапывание плацебо, по внешнему виду совпадающее с закапыванием Миглустата

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
изменение в ответ на раствор, не содержащий хлоридов, и изопротеренол (отражающий транспорт хлоридов)
Временное ограничение: переход от исходного уровня (посещение 1) и плацебо к инстилляции миглустата
переход от исходного уровня (посещение 1) и плацебо к инстилляции миглустата

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
изменение базального напряжения и реакции на амилорид (отражающие транспорт натрия)
Временное ограничение: переход от исходного уровня (посещение 1) и плацебо к инстилляции миглустата
переход от исходного уровня (посещение 1) и плацебо к инстилляции миглустата

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Cliniques universitaires Saint-Luc- Université Catholique de Louvain

Следователи

  • Главный следователь: Patrick LEBECQUE, MD, PhD, Cliniques Universitaires St Luc (Université Catholique de Louvain )
  • Главный следователь: Teresinha LEAL, MD, PhD, Cliniques Universitaires St. Luc ( Université Catholique de Louvain)

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 июля 2009 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 мая 2011 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 июня 2011 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

23 июля 2009 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

23 июля 2009 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

24 июля 2009 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

10 августа 2011 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

9 августа 2011 г.

Последняя проверка

1 августа 2011 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • MIG-99

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Panama

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться