Hemolyysi potilailla, joilla on perinnöllinen sferosytoosi (HS)
Oksidatiivinen stressi edistää hemolyysiä potilailla, joilla on perinnöllinen sferosytoosi (HS), ja sitä voidaan lievittää fermentoidulla papaijavalmisteella (FPP)
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Solujen oksidatiivinen tila, jonka määrää prooksidanttien, kuten reaktiivisten happilajien (ROS) ja antioksidanttien välinen tasapaino, on tärkeä solutoimintojen säätelijä. Pro- ja antioksidanttien tasapainon heikkeneminen aiheuttaa oksidatiivista stressiä, joka voi johtaa proteiinien, lipidien ja DNA:n hapettumiseen ja lopputuloksena ennenaikaiseen solun vanhenemiseen ja apoptoosiin [1,2]. Oksidatiivisesti stressaantuneita punasoluja (RBC) on havaittu erilaisissa synnynnäisissä ja hankituissa hemolyyttisissä anemioissa, mukaan lukien talassemia, sirppisoluanemia, synnynnäinen dyserytropoieettinen anemia, G6PD-puutos ja kohtauksellinen yöllinen hemoglobinuria (PNH) sekä myelodysplastinen oireyhtymä (MDS). Vaikka näiden anemioiden ensisijainen etiologia on erilainen, oksidatiivinen stressi välittää useita niiden patologioita, pääasiassa hemolyysiä [3].
Perinnöllinen sferosytoosi (HS) on punasolujen luuston geneettinen sairaus, jossa on primaarinen spektrinin, ankyriini-1:n, vyöhykkeen 3 tai proteiinin 4.2 puutos, joka liittyy krooniseen hemolyyttiseen anemiaan [4]. Oksidatiivisesta stressistä johtuvia toissijaisia proteiinipuutoksia havaitaan usein, ja ne voivat olla osallisena taudin kliinisissä ilmenemismuodoissa [5].
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Odotettu)
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Israel,
-
Holon,, Israel,, Israel
- Wolfsson Medical Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- potilaat > 5 vuotta
- dokumentoitu HS:n sukuhistoria
- potilailla tulee olla kliiniset ja laboratoriolöydökset, jotka ovat yhdenmukaisia lievästä vaikeaan HS:lle, diagnosoitu sferosyyttien morfologian perusteella, kohonnut MCHC (33-38 g/dl), keskiarvo (35,47 g/dl), lisääntynyt osmoottinen hauraus, splenomegalia ja ei-immuunivälitteinen hemolyysi.
Poissulkemiskriteerit:
- ei
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Diagnostiikka
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Ei väliintuloa: Potilaat, joilla on perinnöllinen sferosytoosi
Kaikilla potilailla tulee olla kliiniset ja laboratoriolöydökset, jotka vastaavat lievästä vaikeaan HS:ää, diagnosoitu sferosyyttien morfologian perusteella, kohonnut MCHC (33-38 g/dl), keskiarvo (35,47 g/dl), lisääntynyt osmoottinen hauraus , splenomegalia ja ei-immuunivälitteinen hemolyysi.
|
Hemolyysi määritetään suspendoimalla 3 ml pakattua punasolua PBS:ään tai autologiseen plasmaan ja inkuboimalla yön yli eri pitoisuuksilla antioksidantteja, kuten fermentoitua papaijavalmistetta (FPP) 37 oC:ssa kosteassa ilmakehässä, jossa on 5 % CO2:ta (10). ).
5 minuutin sentrifugoinnin jälkeen 800 rpm:ssä supernatantit kerätään Hb-määritystä varten mittaamalla absorbanssi 540 nm:ssä.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
ROS, pelkistetty glutationi (GSH) ja lipidiperoksidit mitataan punasoluissa
Aikaikkuna: vuosi
|
ROS, pelkistetty glutationi (GSH) ja lipidiperoksidit mitataan punasoluissa sen jälkeen, kun niitä on inkuboitu 100 µM 2'-7'-dikloorifluoresiinidiasetaatilla, 40 µM [1-(4-kloorielohopeafenyyli-atso-2-naftoli)] ja fluori- DHPE, vastaavasti ROS:lle [8] ja elohopeaoranssilla GSH:lle [9].
Sen jälkeen kun solut on pesty kahdesti, ne suspendoidaan uudelleen PBS:ään ja analysoidaan virtaussytometrialla.
|
vuosi
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hemolyysi
Aikaikkuna: vuosi
|
Hemolyysi määritetään suspendoimalla 3 ml pakattua punasolua PBS:ään tai autologiseen plasmaan ja inkuboimalla yön yli eri pitoisuuksilla antioksidantteja, kuten fermentoitua papaijavalmistetta (FPP).
|
vuosi
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- SH-01CTIL
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .