Hemoliza u pacjentów z dziedziczną sferocytozą (HS)
Stres oksydacyjny przyczynia się do hemolizy u pacjentów z wrodzoną sferocytozą (HS) i można go złagodzić przez preparat ze sfermentowanej papai (FPP)
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Stan oksydacyjny komórek, który jest określany przez równowagę między proutleniaczami, takimi jak reaktywne formy tlenu (ROS), a przeciwutleniaczami, jest głównym regulatorem funkcji komórkowych. Zaburzona równowaga między pro- i przeciwutleniaczami powoduje stres oksydacyjny, który może prowadzić do utleniania białek, lipidów i DNA, czego końcowym skutkiem jest przedwczesne starzenie się komórek i apoptoza [1,2]. Krwinki czerwone poddane stresowi oksydacyjnemu (RBC) obserwowano w różnych wrodzonych i nabytych niedokrwistościach hemolitycznych, w tym talasemii, niedokrwistości sierpowatokrwinkowej, wrodzonej niedokrwistości dyserytropoetycznej, niedoborze G6PD i napadowej nocnej hemoglobinurii (PNH), jak również w zespole mielodysplastycznym (MDS). Chociaż pierwotna etiologia tych anemii jest inna, stres oksydacyjny pośredniczy w kilku ich patologiach, głównie w hemolizie [3].
Sferocytoza dziedziczna (HS) to genetyczna choroba szkieletu krwinek czerwonych z pierwotnym niedoborem spektryny, ankiryny-1, prążka 3 lub białka 4.2 związana z przewlekłą niedokrwistością hemolityczną [4]. Często obserwuje się wtórne niedobory białka wynikające ze stresu oksydacyjnego, które mogą być zaangażowane w kliniczne objawy choroby [5].
Typ studiów
Zapisy (Oczekiwany)
Faza
- Nie dotyczy
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
Israel,
-
Holon,, Israel,, Izrael
- Wolfsson Medical Center
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kryteria przyjęcia:
- pacjentów > 5 lat
- z udokumentowanym wywiadem rodzinnym HS
- pacjenci powinni mieć cechy kliniczne i laboratoryjne zgodne z łagodnym do ciężkiego HS, rozpoznane na podstawie morfologii sferocytów, podwyższone MCHC (33-38 g/dl), o średniej wartości (35,47 g/dl), zwiększoną kruchość osmotyczną, splenomegalia i nieimmunologiczna hemoliza.
Kryteria wyłączenia:
- nie
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Diagnostyczny
- Przydział: Nielosowe
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Brak interwencji: Pacjenci z dziedziczną sferocytozą
Wszyscy pacjenci powinni mieć wyniki kliniczne i laboratoryjne zgodne z łagodną do ciężkiej HS, rozpoznaną na podstawie morfologii sferocytów, podwyższone MCHC (33-38 g/dl), o średniej wartości (35,47 g/dl), zwiększoną kruchość osmotyczną splenomegalia i hemoliza o podłożu nieimmunologicznym.
|
Hemoliza będzie oznaczana poprzez zawieszenie 3 ml upakowanych KKCz w PBS lub w autologicznym osoczu i inkubację przez noc w obecności różnych stężeń przeciwutleniaczy, takich jak preparat ze sfermentowanej papai (FPP) w temperaturze 37oC w wilgotnej atmosferze 5% CO2 w powietrzu (10 ).
Po 5 minutach wirowania przy 800 obr./min supernatanty zostaną zebrane w celu oznaczenia Hb poprzez pomiar absorbancji przy 540 nm.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
ROS, zredukowany glutation (GSH) i nadtlenki lipidów będą mierzone w RBC
Ramy czasowe: rok
|
ROS, zredukowany glutation (GSH) i nadtlenki lipidów będą mierzone w erytrocytach po inkubacji z 100 μM dioctanem 2'-7'-dichlorofluorescyny, 40 μM [1-(4-chlorortęciofenylo-azo-2-naftolem)] i fluorem DHPE odpowiednio dla ROS [8] i oranżu rtęciowego dla GSH [9].
Po dwukrotnym przemyciu komórki ponownie zawiesza się w PBS i analizuje metodą cytometrii przepływowej.
|
rok
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Hemoliza
Ramy czasowe: rok
|
Hemoliza będzie oznaczana przez zawieszenie 3 ml upakowanych RBC w PBS lub w autologicznym osoczu i inkubację przez noc w obecności różnych stężeń przeciwutleniaczy, takich jak preparat ze sfermentowanej papai (FPP)
|
rok
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)
Ukończenie studiów (Oczekiwany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Oszacować)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- SH-01CTIL
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .