Emolisi in pazienti con sferocitosi ereditaria (HS)
Lo stress ossidativo contribuisce all'emolisi nei pazienti con sferocitosi ereditaria (HS) e può essere migliorato dalla preparazione della papaya fermentata (FPP)
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Lo stato ossidativo delle cellule, che è determinato dall'equilibrio tra pro-ossidanti, come le specie reattive dell'ossigeno (ROS) e antiossidanti, è un importante regolatore delle funzioni cellulari. L'alterazione dell'equilibrio tra pro- e antiossidanti provoca stress ossidativo che può provocare l'ossidazione di proteine, lipidi e DNA con l'esito finale dell'invecchiamento precoce delle cellule e dell'apoptosi [1,2]. Globuli rossi stressati dall'ossidazione (RBC) sono stati osservati in varie anemie emolitiche congenite e acquisite, tra cui talassemia, anemia falciforme, anemia diseritropoietica congenita, deficit di G6PD ed emoglobinuria parossistica notturna (PNH), nonché nella sindrome mielodisplastica (MDS). Sebbene l'eziologia primaria sia diversa in queste anemie, lo stress ossidativo media molte delle loro patologie, principalmente l'emolisi [3].
La sferocitosi ereditaria (HS) è una malattia genetica dello scheletro dei globuli rossi con carenza primaria di spettrina, anchirina-1, banda 3 o proteina 4.2 associata ad anemia emolitica cronica [4]. Carenze proteiche secondarie derivanti dallo stress ossidativo sono spesso osservate e possono essere coinvolte nelle manifestazioni cliniche della malattia [5].
Tipo di studio
Iscrizione (Anticipato)
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
-
-
Israel,
-
Holon,, Israel,, Israele
- Wolfsson Medical Center
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- pazienti > 5 anni
- con storia familiare documentata di HS
- i pazienti devono presentare reperti clinici e di laboratorio compatibili con HS da lieve a grave, diagnosticata sulla base della morfologia degli sferociti, MCHC elevato (33-38 g/dl), con un valore medio di (35,47 g/dl), aumento della fragilità osmotica, splenomegalia ed emolisi non immuno-mediata.
Criteri di esclusione:
- non
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Diagnostico
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Nessun intervento: Pazienti con sferocitosi ereditaria
Tutti i pazienti devono presentare reperti clinici e di laboratorio coerenti con HS da lieve a grave, diagnosticata sulla base della morfologia degli sferociti, MCHC elevato (33-38 g/dl), con un valore medio di (35,47 g/dl), aumentata fragilità osmotica , splenomegalia ed emolisi non immuno-mediata.
|
L'emolisi sarà valutata sospendendo 3 ml di globuli rossi concentrati in PBS o nel plasma autologo e incubando durante la notte in presenza di varie concentrazioni di antiossidanti come la preparazione di papaia fermentata (FPP) a 37°C in atmosfera umidificata al 5% di CO2 in aria (10 ).
Dopo 5 min di centrifugazione a 800 rpm, i surnatanti saranno raccolti per la determinazione dell'Hb misurando l'assorbanza a 540 nm.
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
ROS, glutatione ridotto (GSH) e perossidi lipidici saranno misurati nei globuli rossi
Lasso di tempo: anno
|
ROS, glutatione ridotto (GSH) e perossidi lipidici saranno misurati nei globuli rossi dopo incubazione con 100 μM di diacetato di 2'-7'-diclorofluorescina, 40 μM di [1-(4-cloromercurifenil-azo-2-naftolo)] e fluoro- DHPE, rispettivamente per ROS [8] e con mercurio arancione per GSH [9].
Dopo essere state lavate due volte, le cellule saranno risospese in PBS ed analizzate mediante citometria a flusso.
|
anno
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Emolisi
Lasso di tempo: anno
|
L'emolisi sarà valutata sospendendo 3 ml di globuli rossi concentrati in PBS o nel plasma autologo e incubando per una notte in presenza di varie concentrazioni di antiossidanti come la preparazione di papaia fermentata (FPP)
|
anno
|
Collaboratori e investigatori
Sponsor
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio
Completamento primario (Anticipato)
Completamento dello studio (Anticipato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- SH-01CTIL
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .