Deferasiroxin vaikutus alkoholittomaan steatohepatiittiin (DEFINE)
torstai 19. heinäkuuta 2012 päivittänyt: Crolll Gmbh
Deferasiroxin vaikutus alkoholittomaan steatohepatiittiin (NASH) - tuleva avoin vaihe I/II koe
Tämä on vaiheen I/II avoin kontrolloimaton, prospektiivinen tutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida deferasiroxin (ICL 670, Exjade®) kliinisiä ja biologisia vaikutuksia potilailla, joilla on NASH ja lisääntynyt raudan varastointi / raudan jakautuminen maksan toimintaan ja maksan histologiaan.
NASH määritellään kliinisesti ja histologisesti kohonneiden maksaentsyymien, maksan rasvoittumisen merkkien ultraääni- ja magneettikuvauksessa, toiminnallisten hengityskokeiden osoittaman maksan toiminnan heikkenemisen ja merkittävästi muuttuneen maksan histologian perusteella.
Potilaita hoidetaan vaiheen I ja II osassa joko 12 tai 48 viikon ajan.
Molemmilla tutkimusosilla on erilaiset päätepisteet: vaiheessa I arvioidaan sivuvaikutusprofiilia, kun taas vaiheessa II testataan terapeuttista vastetta. Vastaavasti toimenpiteet ovat erilaisia.
Noin 10 potilasta vaiheessa I ja 50 potilasta vaiheessa II otetaan mukaan otoskokolaskelmien mukaan.
Suunnittelu on "adaptiivinen" kaksivaiheinen suunnittelu, joka mahdollistaa tutkimukseen osallistuvien potilaiden määrän minimoimisen sekä korjaukset toista vaihetta varten.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
5
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Balingen/Hechingen, Saksa, 72336
- Zollernalbklinikum
-
Berlin, Saksa, 13353
- Charité, Virchow Klinikum
-
Frankfurt, Saksa, 60590
- Klinikum der J. W. Goethe-Universität, Med. Klinik I
-
Halle, Saksa, 06097
- Universitätsklinikum Halle, Klinik & Poliklinik für Innere Medizin I
-
Homburg/Saar, Saksa, 66421
- Universitatsklinikum des Saarlandes
-
Magdeburg, Saksa, 39120
- Universitätsklinikum Magdeburg, Klinik für Gastroenterologie, Hepatologie und Infektiologie
-
Mainz, Saksa, 55131
- Universitätsklinikum Mainz, I. Medizinische Klinik und Poliklinik
-
Regensburg, Saksa, 93042
- Universitätsklinikum Regensburg, Klinik und Poliklinik für Innere Med. I
-
Tübingen, Saksa, 72076
- Universitätsklinikum Tübingen, Medizinische Klinik IV
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (AIKUINEN, OLDER_ADULT)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit (lyhennetty):
- Potilaat, joilla on kohonnut maksaentsyymiarvo
- Kohonnut seerumin ferritiini (naisilla > 300 ng/ml, miehillä > 450 ng/ml)
- Maksan histologia vastaa NASH-diagnoosia
Poissulkemiskriteerit (lyhennetty):
- Alkoholin saanti > 140 g/viikko
- Todettu maksakirroosi, Child Pugh B tai C
- Muiden kroonisen maksasairauden syiden esiintyminen
- Anemia < 10 g/dl
- Maksaentsyymiarvojen kohoaminen > 5 ULN (ALAT, ASAT, g-GT), > 2,5 ULN (muu), > 1,5 (bilirubiini)
- Seerumin kreatiniini > 1,4 mg/dl tai Ccr < 60 ml/min
- Hemokromatoosi
- Tunnettu allergia tai vasta-aihe Deferasirox-valmisteen antamiselle
- Seksuaalisesti aktiiviset premenopausaaliset naispotilaat, jotka eivät pysty käyttämään erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää. Poikkeuksena ovat ne, joille on tehty kliinisesti dokumentoitu täydellinen kohdunpoisto ja/tai munanjohdinpoisto, munanjohtimen ligaatio.
- Potilaat, joilla on heikentynyt hyytymiskyky
- Verensiirtohistoria 6 kuukauden aikana ennen tutkimukseen tuloa
- Suun kautta otettava rautalisä viimeisten 4 viikon aikana tutkimuksen aloittamisesta
- Hoito flebotomialla 2 viikon sisällä seulontakäynnistä
- Keskeytä hoito 1 kuukauden sisällä seulontakäynnistä
- Potilaat, joita hoidetaan parhaillaan tai aiemmin deferipronilla tai deferasiroksilla
- Sellainen kirurginen tai lääketieteellinen tila, joka voi merkittävästi muuttaa minkä tahansa tutkimuslääkkeen imeytymistä, jakautumista, metaboliaa tai erittymistä
- Positiivinen HIV-serologia
- Potilaat, joilla on aktiivisia tulehdussairauksia, jotka voivat häiritä seerumin ferritiinin tarkkaa mittausta
- Potilaat, joilla on diagnosoitu kliinisesti merkittävä kaihi tai joilla on aiempi kliinisesti merkittävä raudan kelaatioon liittyvä silmätoksisuus
- Raskaana olevat tai imettävät potilaat
- Potilaat, joita on hoidettu systeemisellä tutkimuslääkkeellä 4 viikkoa ennen seulontakäyntiä tai paikallisella tutkimuslääkkeellä 7 päivän sisällä ennen seulontakäyntiä
- Lääkkeet, joiden todistetusti tai epäillään vaikuttavan NASH:iin, kuten glitatsonit, statiinit tai metformiini, eivät ole poissulkemiskriteereitä tutkimukseen osallistumiselle (insuliinin ei katsota häiritsevän NASH:ia).
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: NA
- Inventiomalli: SINGLE_GROUP
- Naamiointi: EI MITÄÄN
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
KOKEELLISTA: Exjade
|
Kaksi annosta nousevaa kohorttia suun kautta annettaessa vaiheessa I. Vaihe II: suurimman siedetyn annoksen oraalinen anto.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Deferasiroksin turvallisuus ja siedettävyys kaikilla potilailla (vaihe I)
Aikaikkuna: Vaihe I: 12 viikkoa hoitoa
|
Turvallisuus- ja siedettävyysarvioinnit koostuvat (vakavien) haittatapahtumien, laboratorioparametrien, mukaan lukien hematologian ja kemian, arvioinnista; elintoiminnot ja fyysiset tutkimukset CTC:n mukaan.
|
Vaihe I: 12 viikkoa hoitoa
|
|
Muutokset maksan histologiassa kaikilla potilailla (vaihe II)
Aikaikkuna: Vaihe II: 48 viikkoa hoitoa
|
NASH-aktiivisuuspisteiden (NAS) lasku ≥1 verrattuna lähtötasoon luokitellaan vasteeksi, muuttumaton pistemäärä tai NAS-arvon nousu katsotaan vasteen puuttumiseksi.
|
Vaihe II: 48 viikkoa hoitoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Vaihe I: esim. muutokset maksaentsyymeissä, seerumin ferritiini- ja hemoglobiinitasoissa
Aikaikkuna: Vaihe I: 12 viikkoa hoitoa
|
Vaihe I: 12 viikkoa hoitoa
|
|
Vaihe II: esim. muutokset MRI:ssä ja histologiaan perustuvassa maksan steatoosin, fibroosin ja rautapitoisuuden arvioinnissa
Aikaikkuna: Vaihe II: 48 viikkoa hoitoa
|
Vaihe II: 48 viikkoa hoitoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Gerhard Treiber, PD Dr. med.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Maanantai 1. maaliskuuta 2010
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Torstai 1. maaliskuuta 2012
Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)
Sunnuntai 1. heinäkuuta 2012
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 14. tammikuuta 2011
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 14. tammikuuta 2011
Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)
Maanantai 17. tammikuuta 2011
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (ARVIO)
Perjantai 20. heinäkuuta 2012
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 19. heinäkuuta 2012
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. heinäkuuta 2012
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CICL670EDE08T
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .