A deferasirox hatása a nem-alkoholos-steatohepatitisre (DEFINE)
2012. július 19. frissítette: Crolll Gmbh
A deferasirox hatása a nem alkoholos-steatohepatitisre (NASH) – leendő nyílt elnevezésű I/II. fázisú vizsgálat
Ez egy I/II. fázisú, nyílt elrendezésű, nem kontrollált, prospektív vizsgálat a Deferasirox (ICL 670, Exjade®) klinikai és biológiai hatásainak felmérésére NASH-ban szenvedő betegeknél, valamint megnövekedett vasraktározásban/vas-eloszlásban a májfunkcióra és a májszövettanra.
A NASH-t klinikailag és szövettanilag az emelkedett májenzimek, a máj steatosisának ultrahang- és mágneses rezonancia képalkotási jelei, a funkcionális légzőszervi tesztek által kifejezett károsodott májfunkció, valamint a májszövet szignifikánsan megváltozott állapota határozza meg.
A betegeket az I. és Fázis II. részben 12 vagy 48 hétig kezelik.
Mindkét vizsgálati rész eltérő végpontokkal rendelkezik: az I. fázisban a mellékhatás profilt, míg a II. fázisban a terápiás választ vizsgálják. Ennek megfelelően az intézkedések eltérőek lesznek.
Körülbelül 10 beteget az I. fázisban és 50 beteget a II. fázisban vesznek fel a mintanagyság számításai szerint.
A tervezés „adaptív” kétlépcsős kialakítás, amely lehetővé teszi a vizsgálatba bevont betegek számának minimalizálását, valamint a második szakasz korrekcióinak bevezetését.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
5
Fázis
- 2. fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Balingen/Hechingen, Németország, 72336
- Zollernalbklinikum
-
Berlin, Németország, 13353
- Charité, Virchow Klinikum
-
Frankfurt, Németország, 60590
- Klinikum der J. W. Goethe-Universität, Med. Klinik I
-
Halle, Németország, 06097
- Universitätsklinikum Halle, Klinik & Poliklinik für Innere Medizin I
-
Homburg/Saar, Németország, 66421
- Universitatsklinikum des Saarlandes
-
Magdeburg, Németország, 39120
- Universitätsklinikum Magdeburg, Klinik für Gastroenterologie, Hepatologie und Infektiologie
-
Mainz, Németország, 55131
- Universitätsklinikum Mainz, I. Medizinische Klinik und Poliklinik
-
Regensburg, Németország, 93042
- Universitätsklinikum Regensburg, Klinik und Poliklinik für Innere Med. I
-
Tübingen, Németország, 72076
- Universitätsklinikum Tübingen, Medizinische Klinik IV
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év és régebbi (FELNŐTT, OLDER_ADULT)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevonási kritériumok (rövidítve):
- Emelkedett májenzim-szintű betegek
- Emelkedett szérum ferritin (nőstényeknél > 300 ng/ml, férfiaknál > 450 ng/ml)
- A NASH diagnózisával összhangban lévő májszövettan
Kizárási kritériumok (rövidítve):
- Alkohol bevitel > 140 g/hét
- Megállapított májcirrózis, Child Pugh B vagy C
- A krónikus májbetegség egyéb okainak együttes jelenléte
- Vérszegénység < 10 g/dl
- Bármilyen májenzim-szint emelkedés > 5 ULN (ALAT, ASAT, g-GT), > 2,5 ULN (egyéb), > 1,5 (Bilirubin)
- A szérum kreatinin > 1,4 mg/dl vagy Ccr < 60 ml/perc
- Hemochromatosis
- Ismert allergia vagy ellenjavallat a Deferasirox alkalmazására
- Szexuálisan aktív, menopauza előtti női betegek, akik nem tudják alkalmazni a rendkívül hatékony fogamzásgátlási módszert. Kivételt képeznek azok, akik klinikailag dokumentált teljes méheltávolításon és/vagy peteeltávolításon, petevezeték lekötésen estek át.
- Károsodott véralvadásban szenvedő betegek
- Vértranszfúzió anamnézisében a vizsgálatba való belépés előtti 6 hónapban
- Orális vaspótlás a vizsgálatba való belépés utolsó 4 hetében
- Flebotomiás kezelés a szűrővizsgálatot követő 2 héten belül
- A szűrővizsgálattól számított 1 hónapon belül a kezelés elhalasztása
- Jelenleg vagy korábban deferipronnal vagy deferasiroxszal kezelt betegek
- Olyan műtéti vagy egészségügyi állapot jelenléte, amely jelentősen megváltoztathatja bármely vizsgált gyógyszer felszívódását, eloszlását, metabolizmusát vagy kiválasztódását
- Pozitív HIV szerológia
- Aktív gyulladásos betegségekben szenvedő betegek, amelyek megzavarhatják a szérum ferritin pontos mérését
- Olyan betegek, akiknél klinikailag jelentős szürkehályogot diagnosztizáltak, vagy a kórelőzményében vaskelátképződéssel kapcsolatos, klinikailag jelentős szemtoxicitás szerepel
- Terhes vagy szoptató betegek
- A szűrővizsgálatot megelőző 4 héten belül szisztémás vizsgálati gyógyszerrel, vagy 7 napon belül helyi vizsgálati gyógyszerrel kezelt betegek
- A NASH-ra bizonyítottan vagy feltételezhetően hatást gyakorló gyógyszerek, mint például a glitazonok, sztatinok vagy metformin, nem minősülnek kizárási kritériumnak a vizsgálatba való belépéshez (az inzulin nem befolyásolja a NASH-t).
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: KEZELÉS
- Kiosztás: NA
- Beavatkozó modell: SINGLE_GROUP
- Maszkolás: EGYIK SEM
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
KÍSÉRLETI: Exjade
|
Az I. fázisban az orális adagolás két dózisnövelő csoportja. II. fázis: a maximálisan tolerálható dózis orális beadása.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A deferasirox biztonságossága és tolerálhatósága minden betegnél (I. fázis)
Időkeret: I. fázis: 12 hetes kezelés
|
A biztonsági és tolerálhatósági értékelések a (súlyos) nemkívánatos események, a laboratóriumi paraméterek értékeléséből állnak, beleértve a hematológiai és kémiai paramétereket; életjelek és fizikális vizsgálatok a CTC szerint.
|
I. fázis: 12 hetes kezelés
|
|
Májszövettani változások minden betegnél (II. fázis)
Időkeret: II. fázis: 48 hetes kezelés
|
A NASH-aktivitási pontszám (NAS) ≥1-es csökkenése a kiindulási értékhez képest válaszként, a változatlan pontszám vagy a NAS növekedése pedig nem-válasznak minősül.
|
II. fázis: 48 hetes kezelés
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
I. fázis: pl. a májenzimek, a szérum ferritin és a hemoglobinszint változásai
Időkeret: I. fázis: 12 hetes kezelés
|
I. fázis: 12 hetes kezelés
|
|
II. fázis: pl. az MRI és a máj steatosis, fibrózis és vastartalom szövettani alapú értékelésének változásai
Időkeret: II. fázis: 48 hetes kezelés
|
II. fázis: 48 hetes kezelés
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Gerhard Treiber, PD Dr. med.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2010. március 1.
Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)
2012. március 1.
A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)
2012. július 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2011. január 14.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2011. január 14.
Első közzététel (BECSLÉS)
2011. január 17.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (BECSLÉS)
2012. július 20.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2012. július 19.
Utolsó ellenőrzés
2012. július 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- CICL670EDE08T
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .