Wpływ deferazyroksu na niealkoholowe stłuszczeniowe zapalenie wątroby (DEFINE)
19 lipca 2012 zaktualizowane przez: Crolll Gmbh
Wpływ deferazyroksu na niealkoholowe stłuszczeniowe zapalenie wątroby (NASH) — prospektywne, otwarte badanie fazy I/II
Jest to otwarte, niekontrolowane, prospektywne badanie fazy I/II, mające na celu ocenę klinicznych i biologicznych skutków stosowania deferazyroksu (ICL 670, Exjade®) u pacjentów z NASH i zwiększonym magazynowaniem/dystrybucją żelaza na czynność wątroby i histologię wątroby.
NASH definiuje się klinicznie i histologicznie na podstawie podwyższonej aktywności enzymów wątrobowych, objawów stłuszczenia wątroby w badaniu ultrasonograficznym i rezonansu magnetycznego, upośledzonej czynności wątroby wyrażonej w czynnościowych testach oddechowych oraz znacząco zmienionej histologii wątroby.
Pacjenci będą leczeni w fazie I i fazie II przez 12 lub 48 tygodni.
Obie części badania mają różne punkty końcowe: w fazie I oceniany będzie profil skutków ubocznych, natomiast w fazie II testowana będzie odpowiedź terapeutyczna. W związku z tym środki będą różne.
Około 10 pacjentów w fazie I i 50 pacjentów w fazie II zostanie włączonych zgodnie z obliczeniami wielkości próby.
Projekt jest projektem „adaptacyjnym” dwuetapowym, pozwalającym na zminimalizowanie liczby pacjentów włączonych do badania, jak również wprowadzenie poprawek do drugiego etapu.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
5
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Balingen/Hechingen, Niemcy, 72336
- Zollernalbklinikum
-
Berlin, Niemcy, 13353
- Charité, Virchow Klinikum
-
Frankfurt, Niemcy, 60590
- Klinikum der J. W. Goethe-Universität, Med. Klinik I
-
Halle, Niemcy, 06097
- Universitätsklinikum Halle, Klinik & Poliklinik für Innere Medizin I
-
Homburg/Saar, Niemcy, 66421
- Universitatsklinikum des Saarlandes
-
Magdeburg, Niemcy, 39120
- Universitätsklinikum Magdeburg, Klinik für Gastroenterologie, Hepatologie und Infektiologie
-
Mainz, Niemcy, 55131
- Universitätsklinikum Mainz, I. Medizinische Klinik und Poliklinik
-
Regensburg, Niemcy, 93042
- Universitätsklinikum Regensburg, Klinik und Poliklinik für Innere Med. I
-
Tübingen, Niemcy, 72076
- Universitätsklinikum Tübingen, Medizinische Klinik IV
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria włączenia (w skrócie):
- Pacjenci ze zwiększoną aktywnością enzymów wątrobowych
- Podwyższony poziom ferrytyny w surowicy (kobiety > 300 ng/ml, mężczyźni > 450 ng/ml)
- Histologia wątroby zgodna z rozpoznaniem NASH
Kryteria wykluczenia (w skrócie):
- Spożycie alkoholu > 140 g/tydzień
- Rozpoznana marskość wątroby Child Pugh B lub C
- Współwystępowanie innych przyczyn przewlekłej choroby wątroby
- niedokrwistość < 10 g/dl
- Każde zwiększenie aktywności enzymów wątrobowych > 5 GGN (AlAT, AspAT, g-GT), > 2,5 GGN (inne), > 1,5 (bilirubina)
- Stężenie kreatyniny w surowicy > 1,4 mg/dl lub Ccr < 60 ml/min
- Hemochromatoza
- Znana alergia lub przeciwwskazania do podawania deferazyroksu
- Aktywne seksualnie pacjentki przed menopauzą, które nie są w stanie zastosować wysoce skutecznej metody antykoncepcji. Wyjątek stanowią osoby, które przeszły klinicznie udokumentowaną całkowitą histerektomię i/lub wycięcie jajników, podwiązanie jajowodów.
- Pacjenci z zaburzeniami krzepnięcia
- Historia transfuzji krwi w ciągu 6 miesięcy przed włączeniem do badania
- Doustna suplementacja żelaza w ciągu ostatnich 4 tygodni przed rozpoczęciem badania
- Leczenie za pomocą upuszczania krwi w ciągu 2 tygodni od wizyty przesiewowej
- Leczenie Desferal w ciągu 1 miesiąca od wizyty przesiewowej
- Pacjenci obecnie lub wcześniej leczeni deferypronem lub deferazyroksem
- Obecność schorzenia chirurgicznego lub medycznego, które może znacząco zmienić wchłanianie, dystrybucję, metabolizm lub wydalanie jakiegokolwiek badanego leku
- Pozytywna serologia HIV
- Pacjenci z czynnymi chorobami zapalnymi, które mogą zakłócać dokładny pomiar stężenia ferrytyny w surowicy
- Pacjenci z rozpoznaniem klinicznie istotnej zaćmy lub w wywiadzie klinicznie istotnej toksyczności dla oka związanej z chelatowaniem żelaza
- Pacjenci w ciąży lub karmiący piersią
- Pacjenci leczeni badanym lekiem o działaniu ogólnoustrojowym w ciągu 4 tygodni przed wizytą lub badanym lekiem o działaniu miejscowym w ciągu 7 dni przed wizytą przesiewową
- Leki o udowodnionym lub podejrzewanym wpływie na NASH, takie jak glitazony, statyny lub metformina, nie stanowią kryteriów wykluczenia z badania (nie uważa się, że insulina wpływa na NASH).
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: LECZENIE
- Przydział: NA
- Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
- Maskowanie: NIC
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
EKSPERYMENTALNY: Exjade
|
Dwie kohorty podawania doustnego ze zwiększaniem dawki w fazie I. Faza II: doustne podanie maksymalnej tolerowanej dawki.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Bezpieczeństwo i tolerancja deferazyroksu u wszystkich pacjentów (faza I)
Ramy czasowe: Faza I: 12 tygodni leczenia
|
Ocena bezpieczeństwa i tolerancji będzie obejmować ocenę (poważnych) zdarzeń niepożądanych, parametrów laboratoryjnych, w tym hematologicznych, chemicznych; parametry życiowe i badania fizykalne według CTC.
|
Faza I: 12 tygodni leczenia
|
|
Zmiany histologiczne wątroby u wszystkich pacjentów (faza II)
Ramy czasowe: Faza II: 48 tygodni leczenia
|
Spadek wyniku aktywności NASH (NAS) o ≥1 w porównaniu z wartością wyjściową zostanie sklasyfikowany jako odpowiedź, niezmieniony wynik lub wzrost NAS zostanie uznany za brak odpowiedzi.
|
Faza II: 48 tygodni leczenia
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Faza I: m.in. zmiany enzymów wątrobowych, poziomu ferrytyny w surowicy i stężenia hemoglobiny
Ramy czasowe: Faza I: 12 tygodni leczenia
|
Faza I: 12 tygodni leczenia
|
|
Faza II: m.in. zmiany w MRI i ocenie histologicznej stłuszczenia wątroby, zwłóknienia i zawartości żelaza
Ramy czasowe: Faza II: 48 tygodni leczenia
|
Faza II: 48 tygodni leczenia
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Gerhard Treiber, PD Dr. med.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 marca 2010
Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)
1 marca 2012
Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)
1 lipca 2012
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
14 stycznia 2011
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
14 stycznia 2011
Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)
17 stycznia 2011
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (OSZACOWAĆ)
20 lipca 2012
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
19 lipca 2012
Ostatnia weryfikacja
1 lipca 2012
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- CICL670EDE08T
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .