O impacto do deferasirox na esteatohepatite não alcoólica (DEFINE)
19 de julho de 2012 atualizado por: Crolll Gmbh
O impacto do deferasirox na esteatohepatite não alcoólica (NASH) - um estudo prospectivo de fase I/II aberto
Este é um estudo prospectivo, aberto, de Fase I/II, não controlado, para avaliar os efeitos clínicos e biológicos de Deferasirox (ICL 670, Exjade®) em pacientes com NASH e aumento do armazenamento/distribuição de ferro na função hepática e na histologia hepática.
A NASH é definida clínica e histologicamente por enzimas hepáticas elevadas, sinais de esteatose hepática em ultrassonografia e ressonância magnética, função hepática prejudicada conforme expressa por testes respiratórios funcionais e histologia hepática significativamente alterada.
Os pacientes serão tratados em uma fase I e fase II por 12 ou 48 semanas.
Ambas as partes do estudo têm desfechos diferentes: na fase I, o perfil de efeitos colaterais será avaliado, enquanto na fase II, a resposta terapêutica será testada. Assim, as medidas serão diferentes.
Aproximadamente 10 pacientes na fase I e 50 pacientes na fase II serão inscritos de acordo com os cálculos do tamanho da amostra.
O design é um design "adaptativo" de dois estágios, permitindo minimizar o número de pacientes incluídos no estudo, bem como introduzir correções para o segundo estágio.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
5
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Balingen/Hechingen, Alemanha, 72336
- Zollernalbklinikum
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Berlin, Alemanha, 13353
- Charité, Virchow Klinikum
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Frankfurt, Alemanha, 60590
- Klinikum der J. W. Goethe-Universität, Med. Klinik I
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Halle, Alemanha, 06097
- Universitätsklinikum Halle, Klinik & Poliklinik für Innere Medizin I
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Homburg/Saar, Alemanha, 66421
- Universitatsklinikum des Saarlandes
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Magdeburg, Alemanha, 39120
- Universitätsklinikum Magdeburg, Klinik für Gastroenterologie, Hepatologie und Infektiologie
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Mainz, Alemanha, 55131
- Universitätsklinikum Mainz, I. Medizinische Klinik und Poliklinik
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Regensburg, Alemanha, 93042
- Universitätsklinikum Regensburg, Klinik und Poliklinik für Innere Med. I
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Tübingen, Alemanha, 72076
- Universitätsklinikum Tübingen, Medizinische Klinik IV
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (ADULTO, OLDER_ADULT)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critérios de inclusão (abreviados):
- Pacientes com enzimas hepáticas elevadas
- Ferritina sérica elevada (mulheres > 300 ng/ml, homens > 450 ng/ml)
- Histologia hepática compatível com diagnóstico de NASH
Critérios de exclusão (abreviados):
- Consumo de álcool > 140 g/semana
- Cirrose hepática estabelecida Child Pugh B ou C
- Copresença de outras causas de doença hepática crônica
- Anemia < 10 g/dl
- Qualquer elevação das enzimas hepáticas > 5 LSN (ALAT, ASAT, g-GT), > 2,5 LSN (outros), > 1,5 (bilirrubina)
- Creatinina sérica > 1,4 mg/dl ou Ccr < 60 ml/min
- hemocromatose
- Alergia conhecida ou contraindicação à administração de Deferasirox
- Pacientes do sexo feminino na pré-menopausa sexualmente ativas que são incapazes de usar um método anticoncepcional altamente eficaz. Uma exceção é feita para aqueles que foram submetidos a histerectomia total clinicamente documentada e/ou ooforectomia, laqueadura tubária.
- Pacientes com coagulação prejudicada
- História de transfusão de sangue durante os 6 meses anteriores à entrada no estudo
- Suplementação oral de ferro nas últimas 4 semanas após a entrada no estudo
- Tratamento com flebotomia dentro de 2 semanas da visita de triagem
- Tratamento com desferal dentro de 1 mês da visita de triagem
- Pacientes atualmente ou previamente tratados com deferiprona ou Deferasirox
- Presença de uma condição cirúrgica ou médica que possa alterar significativamente a absorção, distribuição, metabolismo ou excreção de qualquer medicamento do estudo
- Sorologia positiva para HIV
- Pacientes com doenças inflamatórias ativas que podem interferir na dosagem precisa da ferritina sérica
- Pacientes com diagnóstico de catarata clinicamente relevante ou história prévia de toxicidade ocular clinicamente relevante relacionada à quelação de ferro
- Pacientes grávidas ou amamentando
- Pacientes tratados com medicamento experimental sistêmico dentro de 4 semanas antes ou com medicamento experimental tópico dentro de 7 dias antes da consulta de triagem
- Medicamentos com influência comprovada ou suspeita na NASH, como glitazonas, estatinas ou metformina, não são critérios de exclusão para entrada no estudo (considera-se que a insulina não interfere na NASH).
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: TRATAMENTO
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
- Mascaramento: NENHUM
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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EXPERIMENTAL: Exjade
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Duas coortes de dose escalonada de administração oral na Fase I. Fase II: administração oral da dose máxima tolerada.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Segurança e tolerabilidade de deferasirox em todos os pacientes (Fase I)
Prazo: Fase I: 12 semanas de tratamento
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As avaliações de segurança e tolerabilidade consistirão na avaliação de eventos adversos (sérios), parâmetros laboratoriais incluindo hematologia, química; sinais vitais e exames físicos de acordo com a CTC.
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Fase I: 12 semanas de tratamento
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Alterações na histologia hepática em todos os pacientes (Fase II)
Prazo: Fase II: 48 semanas de tratamento
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Uma diminuição no escore de atividade NASH (NAS) de ≥1 em comparação com a linha de base será classificada como resposta, uma pontuação inalterada ou um aumento no NAS será julgado como não resposta.
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Fase II: 48 semanas de tratamento
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
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Fase I: por ex. alterações nas enzimas hepáticas, ferritina sérica e níveis de hemoglobina
Prazo: Fase I: 12 semanas de tratamento
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Fase I: 12 semanas de tratamento
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Fase II: e. alterações na avaliação por ressonância magnética e histologia de esteatose hepática, fibrose e teor de ferro
Prazo: Fase II: 48 semanas de tratamento
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Fase II: 48 semanas de tratamento
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Gerhard Treiber, PD Dr. med.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de março de 2010
Conclusão Primária (REAL)
1 de março de 2012
Conclusão do estudo (REAL)
1 de julho de 2012
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
14 de janeiro de 2011
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
14 de janeiro de 2011
Primeira postagem (ESTIMATIVA)
17 de janeiro de 2011
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (ESTIMATIVA)
20 de julho de 2012
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
19 de julho de 2012
Última verificação
1 de julho de 2012
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- CICL670EDE08T
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