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El impacto del deferasirox en la esteatohepatitis no alcohólica (DEFINE)

19 de julio de 2012 actualizado por: Crolll Gmbh

El impacto del deferasirox en la esteatohepatitis no alcohólica (EHNA): un ensayo prospectivo abierto de fase I/II

Este es un estudio prospectivo, no controlado, de etiqueta abierta de Fase I/II para evaluar los efectos clínicos y biológicos de Deferasirox (ICL 670, Exjade®) en pacientes con EHNA y aumento del almacenamiento/distribución de hierro sobre la función hepática y la histología del hígado.

NASH se define clínica e histológicamente por enzimas hepáticas elevadas, signos de esteatosis hepática en ecografía y resonancia magnética, función hepática alterada expresada en pruebas funcionales de aliento e histología hepática significativamente alterada.

Los pacientes serán tratados en una parte de fase I y fase II durante 12 o 48 semanas.

Ambas partes del estudio tienen diferentes criterios de valoración: en la fase I se evaluará el perfil de efectos secundarios mientras que en la fase II se evaluará la respuesta terapéutica. En consecuencia, las medidas serán diferentes.

Se inscribirán aproximadamente 10 pacientes en la fase I y 50 pacientes en la fase II según los cálculos del tamaño de la muestra.

El diseño es un diseño de dos etapas "adaptativo", lo que permite minimizar el número de pacientes incluidos en el ensayo, así como introducir correcciones para la segunda etapa.

Descripción general del estudio

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

5

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

      • Balingen/Hechingen, Alemania, 72336
        • Zollernalbklinikum
      • Berlin, Alemania, 13353
        • Charité, Virchow Klinikum
      • Frankfurt, Alemania, 60590
        • Klinikum der J. W. Goethe-Universität, Med. Klinik I
      • Halle, Alemania, 06097
        • Universitätsklinikum Halle, Klinik & Poliklinik für Innere Medizin I
      • Homburg/Saar, Alemania, 66421
        • Universitätsklinikum des Saarlandes
      • Magdeburg, Alemania, 39120
        • Universitätsklinikum Magdeburg, Klinik für Gastroenterologie, Hepatologie und Infektiologie
      • Mainz, Alemania, 55131
        • Universitätsklinikum Mainz, I. Medizinische Klinik und Poliklinik
      • Regensburg, Alemania, 93042
        • Universitätsklinikum Regensburg, Klinik und Poliklinik für Innere Med. I
      • Tübingen, Alemania, 72076
        • Universitätsklinikum Tübingen, Medizinische Klinik IV

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (ADULTO, MAYOR_ADULTO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión (abreviados):

  • Pacientes con enzimas hepáticas elevadas
  • Ferritina sérica elevada (mujeres > 300 ng/ml, hombres > 450 ng/ml)
  • Histología hepática consistente con un diagnóstico de EHNA

Criterios de exclusión (abreviados):

  • Ingesta de alcohol > 140 g/semana
  • Cirrosis hepática establecida Child Pugh B o C
  • Copresencia de otras causas de hepatopatía crónica
  • Anemia < 10 g/dl
  • Cualquier elevación de las enzimas hepáticas > 5 LSN (ALAT, ASAT, g-GT), > 2,5 LSN (otro), > 1,5 (Bilirrubina)
  • Creatinina sérica > 1,4 mg/dl o Ccr < 60 ml/min
  • hemocromatosis
  • Alergia conocida o contraindicación a la administración de Deferasirox
  • Pacientes femeninas premenopáusicas sexualmente activas que no pueden usar un método anticonceptivo altamente efectivo. Se hace una excepción para aquellas que se han sometido a una histerectomía total y/u ovariectomía total clínicamente documentada, ligadura de trompas.
  • Pacientes con alteración de la coagulación.
  • Antecedentes de transfusiones de sangre durante los 6 meses anteriores al ingreso al estudio
  • Suplementos orales de hierro en las últimas 4 semanas antes del ingreso al estudio
  • Tratamiento con flebotomía dentro de las 2 semanas de la visita de selección
  • Tratamiento con Desferal en el plazo de 1 mes desde la visita de selección
  • Pacientes actualmente o previamente tratados con deferiprona o Deferasirox
  • Presencia de una condición quirúrgica o médica que podría alterar significativamente la absorción, distribución, metabolismo o excreción de cualquier fármaco del estudio.
  • Serología VIH positiva
  • Pacientes con enfermedades inflamatorias activas que pueden interferir con la medición precisa de la ferritina sérica
  • Pacientes con diagnóstico de catarata clínicamente relevante o antecedentes de toxicidad ocular clínicamente relevante relacionada con la quelación del hierro
  • Pacientes embarazadas o en período de lactancia
  • Pacientes tratados con un fármaco sistémico en investigación en las 4 semanas anteriores o con un fármaco tópico en investigación en los 7 días anteriores a la visita de selección
  • Los medicamentos con influencia comprobada o sospechada sobre la NASH, como las glitazonas, las estatinas o la metformina, no son criterios de exclusión para ingresar al estudio (no se considera que la insulina interfiera con la NASH).

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
  • Enmascaramiento: NINGUNO

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
EXPERIMENTAL: Exjade
Dos cohortes de dosis escalonadas de administración oral en Fase I. Fase II: administración oral de la dosis máxima tolerada.
Otros nombres:
  • Deferasirox, ICL670

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Seguridad y tolerabilidad de deferasirox en todos los pacientes (Fase I)
Periodo de tiempo: Fase I: 12 semanas de tratamiento
Las evaluaciones de seguridad y tolerabilidad consistirán en la evaluación de eventos adversos (graves), parámetros de laboratorio que incluyen hematología, química; signos vitales y exámenes físicos según CTC.
Fase I: 12 semanas de tratamiento
Cambios en la histología hepática en todos los pacientes (Fase II)
Periodo de tiempo: Fase II: 48 semanas de tratamiento
Una disminución en la puntuación de actividad NASH (NAS) de ≥1 en comparación con el valor inicial se clasificará como respuesta, una puntuación sin cambios o un aumento en la NAS se considerará como falta de respuesta.
Fase II: 48 semanas de tratamiento

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Fase I: p. cambios en las enzimas hepáticas, la ferritina sérica y los niveles de hemoglobina
Periodo de tiempo: Fase I: 12 semanas de tratamiento
Fase I: 12 semanas de tratamiento
Fase II: p. cambios en la resonancia magnética y la evaluación basada en histología de esteatosis hepática, fibrosis y contenido de hierro
Periodo de tiempo: Fase II: 48 semanas de tratamiento
Fase II: 48 semanas de tratamiento

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Investigadores

  • Investigador principal: Gerhard Treiber, PD Dr. med.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de marzo de 2010

Finalización primaria (ACTUAL)

1 de marzo de 2012

Finalización del estudio (ACTUAL)

1 de julio de 2012

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

14 de enero de 2011

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de enero de 2011

Publicado por primera vez (ESTIMAR)

17 de enero de 2011

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ESTIMAR)

20 de julio de 2012

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

19 de julio de 2012

Última verificación

1 de julio de 2012

Más información

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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