- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT01278056
El impacto del deferasirox en la esteatohepatitis no alcohólica (DEFINE)
El impacto del deferasirox en la esteatohepatitis no alcohólica (EHNA): un ensayo prospectivo abierto de fase I/II
Este es un estudio prospectivo, no controlado, de etiqueta abierta de Fase I/II para evaluar los efectos clínicos y biológicos de Deferasirox (ICL 670, Exjade®) en pacientes con EHNA y aumento del almacenamiento/distribución de hierro sobre la función hepática y la histología del hígado.
NASH se define clínica e histológicamente por enzimas hepáticas elevadas, signos de esteatosis hepática en ecografía y resonancia magnética, función hepática alterada expresada en pruebas funcionales de aliento e histología hepática significativamente alterada.
Los pacientes serán tratados en una parte de fase I y fase II durante 12 o 48 semanas.
Ambas partes del estudio tienen diferentes criterios de valoración: en la fase I se evaluará el perfil de efectos secundarios mientras que en la fase II se evaluará la respuesta terapéutica. En consecuencia, las medidas serán diferentes.
Se inscribirán aproximadamente 10 pacientes en la fase I y 50 pacientes en la fase II según los cálculos del tamaño de la muestra.
El diseño es un diseño de dos etapas "adaptativo", lo que permite minimizar el número de pacientes incluidos en el ensayo, así como introducir correcciones para la segunda etapa.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Balingen/Hechingen, Alemania, 72336
- Zollernalbklinikum
-
Berlin, Alemania, 13353
- Charité, Virchow Klinikum
-
Frankfurt, Alemania, 60590
- Klinikum der J. W. Goethe-Universität, Med. Klinik I
-
Halle, Alemania, 06097
- Universitätsklinikum Halle, Klinik & Poliklinik für Innere Medizin I
-
Homburg/Saar, Alemania, 66421
- Universitätsklinikum des Saarlandes
-
Magdeburg, Alemania, 39120
- Universitätsklinikum Magdeburg, Klinik für Gastroenterologie, Hepatologie und Infektiologie
-
Mainz, Alemania, 55131
- Universitätsklinikum Mainz, I. Medizinische Klinik und Poliklinik
-
Regensburg, Alemania, 93042
- Universitätsklinikum Regensburg, Klinik und Poliklinik für Innere Med. I
-
Tübingen, Alemania, 72076
- Universitätsklinikum Tübingen, Medizinische Klinik IV
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión (abreviados):
- Pacientes con enzimas hepáticas elevadas
- Ferritina sérica elevada (mujeres > 300 ng/ml, hombres > 450 ng/ml)
- Histología hepática consistente con un diagnóstico de EHNA
Criterios de exclusión (abreviados):
- Ingesta de alcohol > 140 g/semana
- Cirrosis hepática establecida Child Pugh B o C
- Copresencia de otras causas de hepatopatía crónica
- Anemia < 10 g/dl
- Cualquier elevación de las enzimas hepáticas > 5 LSN (ALAT, ASAT, g-GT), > 2,5 LSN (otro), > 1,5 (Bilirrubina)
- Creatinina sérica > 1,4 mg/dl o Ccr < 60 ml/min
- hemocromatosis
- Alergia conocida o contraindicación a la administración de Deferasirox
- Pacientes femeninas premenopáusicas sexualmente activas que no pueden usar un método anticonceptivo altamente efectivo. Se hace una excepción para aquellas que se han sometido a una histerectomía total y/u ovariectomía total clínicamente documentada, ligadura de trompas.
- Pacientes con alteración de la coagulación.
- Antecedentes de transfusiones de sangre durante los 6 meses anteriores al ingreso al estudio
- Suplementos orales de hierro en las últimas 4 semanas antes del ingreso al estudio
- Tratamiento con flebotomía dentro de las 2 semanas de la visita de selección
- Tratamiento con Desferal en el plazo de 1 mes desde la visita de selección
- Pacientes actualmente o previamente tratados con deferiprona o Deferasirox
- Presencia de una condición quirúrgica o médica que podría alterar significativamente la absorción, distribución, metabolismo o excreción de cualquier fármaco del estudio.
- Serología VIH positiva
- Pacientes con enfermedades inflamatorias activas que pueden interferir con la medición precisa de la ferritina sérica
- Pacientes con diagnóstico de catarata clínicamente relevante o antecedentes de toxicidad ocular clínicamente relevante relacionada con la quelación del hierro
- Pacientes embarazadas o en período de lactancia
- Pacientes tratados con un fármaco sistémico en investigación en las 4 semanas anteriores o con un fármaco tópico en investigación en los 7 días anteriores a la visita de selección
- Los medicamentos con influencia comprobada o sospechada sobre la NASH, como las glitazonas, las estatinas o la metformina, no son criterios de exclusión para ingresar al estudio (no se considera que la insulina interfiera con la NASH).
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
- Enmascaramiento: NINGUNO
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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EXPERIMENTAL: Exjade
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Dos cohortes de dosis escalonadas de administración oral en Fase I. Fase II: administración oral de la dosis máxima tolerada.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
---|---|---|
Seguridad y tolerabilidad de deferasirox en todos los pacientes (Fase I)
Periodo de tiempo: Fase I: 12 semanas de tratamiento
|
Las evaluaciones de seguridad y tolerabilidad consistirán en la evaluación de eventos adversos (graves), parámetros de laboratorio que incluyen hematología, química; signos vitales y exámenes físicos según CTC.
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Fase I: 12 semanas de tratamiento
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Cambios en la histología hepática en todos los pacientes (Fase II)
Periodo de tiempo: Fase II: 48 semanas de tratamiento
|
Una disminución en la puntuación de actividad NASH (NAS) de ≥1 en comparación con el valor inicial se clasificará como respuesta, una puntuación sin cambios o un aumento en la NAS se considerará como falta de respuesta.
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Fase II: 48 semanas de tratamiento
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Fase I: p. cambios en las enzimas hepáticas, la ferritina sérica y los niveles de hemoglobina
Periodo de tiempo: Fase I: 12 semanas de tratamiento
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Fase I: 12 semanas de tratamiento
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Fase II: p. cambios en la resonancia magnética y la evaluación basada en histología de esteatosis hepática, fibrosis y contenido de hierro
Periodo de tiempo: Fase II: 48 semanas de tratamiento
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Fase II: 48 semanas de tratamiento
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Gerhard Treiber, PD Dr. med.
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (ACTUAL)
Finalización del estudio (ACTUAL)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (ESTIMAR)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ESTIMAR)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- CICL670EDE08T
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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