Влияние деферасирокса на неалкогольный стеатогепатит (DEFINE)
19 июля 2012 г. обновлено: Crolll Gmbh
Влияние деферасирокса на неалкогольный стеатогепатит (НАСГ) — проспективное открытое исследование фазы I/II
Это открытое неконтролируемое проспективное исследование фазы I/II для оценки клинических и биологических эффектов деферасирокса (ICL 670, Exjade®) у пациентов с НАСГ и повышенного накопления/распределения железа на функцию печени и гистологию печени.
Клинически и гистологически НАСГ определяется повышенным уровнем печеночных ферментов, признаками стеатоза печени на УЗИ и магнитно-резонансной томографии, нарушением функции печени, выявляемым функциональными дыхательными тестами, и значительно измененной гистологией печени.
Пациентов будут лечить в фазах I и II в течение 12 или 48 недель.
Обе части исследования имеют разные конечные точки: в фазе I будет оцениваться профиль побочных эффектов, а в фазе II будет тестироваться терапевтический ответ. Соответственно и меры будут разные.
Приблизительно 10 пациентов в фазе I и 50 пациентов в фазе II будут включены в соответствии с расчетами размера выборки.
Дизайн представляет собой «адаптивный» двухэтапный дизайн, позволяющий минимизировать количество пациентов, включенных в исследование, а также ввести поправки на второй этап.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
5
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Balingen/Hechingen, Германия, 72336
- Zollernalbklinikum
-
Berlin, Германия, 13353
- Charité, Virchow Klinikum
-
Frankfurt, Германия, 60590
- Klinikum der J. W. Goethe-Universität, Med. Klinik I
-
Halle, Германия, 06097
- Universitätsklinikum Halle, Klinik & Poliklinik für Innere Medizin I
-
Homburg/Saar, Германия, 66421
- Universitatsklinikum des Saarlandes
-
Magdeburg, Германия, 39120
- Universitätsklinikum Magdeburg, Klinik für Gastroenterologie, Hepatologie und Infektiologie
-
Mainz, Германия, 55131
- Universitätsklinikum Mainz, I. Medizinische Klinik und Poliklinik
-
Regensburg, Германия, 93042
- Universitätsklinikum Regensburg, Klinik und Poliklinik für Innere Med. I
-
Tübingen, Германия, 72076
- Universitätsklinikum Tübingen, Medizinische Klinik IV
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
18 лет и старше (ВЗРОСЛЫЙ, OLDER_ADULT)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения (сокращенно):
- Пациенты с повышенным уровнем ферментов печени
- Повышенный уровень ферритина в сыворотке (у женщин > 300 нг/мл, у мужчин > 450 нг/мл)
- Гистология печени соответствует диагнозу НАСГ
Критерии исключения (сокращенно):
- Потребление алкоголя > 140 г/нед.
- Установленный цирроз печени по Чайлд-Пью B или C
- Соприсутствие других причин хронического заболевания печени
- Анемия < 10 г/дл
- Любое повышение ферментов печени > 5 ВГН (АЛАТ, АсАТ, g-GT), > 2,5 ВГН (другие), > 1,5 (билирубин)
- Креатинин сыворотки > 1,4 мг/дл или Ccr < 60 мл/мин
- гемохроматоз
- Известная аллергия или противопоказания к применению деферасирокса.
- Сексуально активные пациентки в пременопаузе, которые не могут использовать высокоэффективный метод контроля над рождаемостью. Исключение делается для тех, кто перенес клинически подтвержденную тотальную гистерэктомию и/или овариэктомию, перевязку маточных труб.
- Пациенты с нарушением свертываемости
- История переливания крови в течение 6 месяцев до включения в исследование
- Пероральные добавки железа в течение последних 4 недель до начала исследования
- Лечение флеботомией в течение 2 недель после скринингового визита
- Отказ от лечения в течение 1 месяца после скринингового визита
- Пациенты, которые в настоящее время или ранее получали деферипрон или деферазирокс.
- Наличие хирургического или медицинского состояния, которое может значительно изменить абсорбцию, распределение, метаболизм или выведение любого исследуемого препарата.
- Положительная серология ВИЧ
- Пациенты с активными воспалительными заболеваниями, которые могут помешать точному измерению ферритина в сыворотке.
- Пациенты с диагнозом клинически значимой катаракты или в анамнезе клинически значимой глазной токсичности, связанной с хелатированием железа.
- Беременные или кормящие грудью пациенты
- Пациенты, получавшие системное исследуемое лекарственное средство в течение 4 недель до или местное исследуемое лекарственное средство в течение 7 дней до визита для скрининга
- Лекарства с доказанным или предполагаемым влиянием на НАСГ, такие как глитазоны, статины или метформин, не являются критериями исключения для включения в исследование (инсулин не считается влияющим на НАСГ).
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: УХОД
- Распределение: Нет данных
- Интервенционная модель: SINGLE_GROUP
- Маскировка: НИКТО
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: Эксджейд
|
Две группы перорального введения с возрастающей дозой в фазе I. Фаза II: пероральное введение максимально переносимой дозы.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Безопасность и переносимость деферасирокса у всех пациентов (фаза I)
Временное ограничение: Фаза I: 12 недель лечения
|
Оценка безопасности и переносимости будет состоять из оценки (серьезных) нежелательных явлений, лабораторных параметров, включая гематологию, биохимию; жизненные показатели и физикальное обследование в соответствии с CTC.
|
Фаза I: 12 недель лечения
|
|
Изменения гистологии печени у всех пациентов (II фаза)
Временное ограничение: Фаза II: 48 недель лечения
|
Снижение балла активности НАСГ (NAS) на ≥1 по сравнению с исходным уровнем будет классифицироваться как ответ, а неизмененный балл или увеличение NAS будет расценен как отсутствие ответа.
|
Фаза II: 48 недель лечения
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Фаза I: например. изменения ферментов печени, уровня ферритина в сыворотке и уровня гемоглобина
Временное ограничение: Фаза I: 12 недель лечения
|
Фаза I: 12 недель лечения
|
|
Фаза II: например. изменения на МРТ и гистологической оценке стеатоза печени, фиброза и содержания железа
Временное ограничение: Фаза II: 48 недель лечения
|
Фаза II: 48 недель лечения
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Gerhard Treiber, PD Dr. med.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 марта 2010 г.
Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
1 марта 2012 г.
Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
1 июля 2012 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
14 января 2011 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
14 января 2011 г.
Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)
17 января 2011 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (ОЦЕНИВАТЬ)
20 июля 2012 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
19 июля 2012 г.
Последняя проверка
1 июля 2012 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- CICL670EDE08T
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .