L'impatto del deferasirox sulla steatoepatite non alcolica (DEFINE)
19 luglio 2012 aggiornato da: Crolll Gmbh
L'impatto del deferasirox sulla steatoepatite non alcolica (NASH) - uno studio prospettico di fase I/II in aperto
Questo è uno studio prospettico non controllato in aperto di Fase I/II per valutare gli effetti clinici e biologici di Deferasirox (ICL 670, Exjade®) in pazienti con NASH e aumento dell'immagazzinamento/distribuzione del ferro sulla funzionalità epatica e sull'istologia epatica.
La NASH è definita clinicamente e istologicamente da enzimi epatici elevati, segni di steatosi epatica all'ecografia e alla risonanza magnetica, compromissione della funzionalità epatica espressa dai test funzionali del respiro e istologia epatica significativamente alterata.
I pazienti saranno trattati in una parte di fase I e fase II per 12 o 48 settimane.
Entrambe le parti dello studio hanno endpoint diversi: nella fase I verrà valutato il profilo degli effetti collaterali mentre nella fase II verrà testata la risposta terapeutica. Di conseguenza, le misure saranno diverse.
Saranno arruolati circa 10 pazienti nella fase I e 50 pazienti nella fase II in base ai calcoli della dimensione del campione.
Il disegno è un disegno "adattivo" a due fasi, che consente di ridurre al minimo il numero di pazienti inclusi nella sperimentazione e di introdurre correzioni per la seconda fase.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
5
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Balingen/Hechingen, Germania, 72336
- Zollernalbklinikum
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Berlin, Germania, 13353
- Charité, Virchow Klinikum
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Frankfurt, Germania, 60590
- Klinikum der J. W. Goethe-Universität, Med. Klinik I
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Halle, Germania, 06097
- Universitätsklinikum Halle, Klinik & Poliklinik für Innere Medizin I
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Homburg/Saar, Germania, 66421
- Universitätsklinikum des Saarlandes
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Magdeburg, Germania, 39120
- Universitätsklinikum Magdeburg, Klinik für Gastroenterologie, Hepatologie und Infektiologie
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Mainz, Germania, 55131
- Universitätsklinikum Mainz, I. Medizinische Klinik und Poliklinik
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Regensburg, Germania, 93042
- Universitätsklinikum Regensburg, Klinik und Poliklinik für Innere Med. I
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Tübingen, Germania, 72076
- Universitätsklinikum Tübingen, Medizinische Klinik IV
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criteri di inclusione (abbreviati):
- Pazienti con enzimi epatici elevati
- Ferritina sierica elevata (femmine > 300 ng/ml, maschi > 450 ng/ml)
- Istologia epatica coerente con una diagnosi di NASH
Criteri di esclusione (abbreviati):
- Assunzione di alcol > 140 g/settimana
- Cirrosi epatica accertata Child Pugh B o C
- Co-presenza di altre cause di malattia epatica cronica
- Anemia < 10 g/dl
- Qualsiasi aumento degli enzimi epatici > 5 ULN (ALAT, ASAT, g-GT), > 2,5 ULN (altro), > 1,5 (bilirubina)
- Creatinina sierica > 1,4 mg/dl o Ccr < 60 ml/min
- Emocromatosi
- Allergia nota o controindicazione alla somministrazione di Deferasirox
- Pazienti di sesso femminile in pre-menopausa sessualmente attive che non sono in grado di utilizzare un metodo di controllo delle nascite altamente efficace. Fanno eccezione coloro che sono stati sottoposti a isterectomia totale e/o ovariectomia clinicamente documentata, legatura delle tube.
- Pazienti con compromissione della coagulazione
- Storia di trasfusioni di sangue durante i 6 mesi precedenti l'ingresso nello studio
- Integrazione orale di ferro nelle ultime 4 settimane dall'ingresso nello studio
- Trattamento con flebotomia entro 2 settimane dalla visita di screening
- Desferal trattamento entro 1 mese dalla visita di screening
- Pazienti attualmente o precedentemente trattati con deferiprone o deferasirox
- Presenza di una condizione chirurgica o medica che potrebbe alterare in modo significativo l'assorbimento, la distribuzione, il metabolismo o l'escrezione di qualsiasi farmaco in studio
- Sierologia HIV positiva
- Pazienti con malattie infiammatorie attive che possono interferire con la misurazione accurata della ferritina sierica
- Pazienti con una diagnosi di cataratta clinicamente rilevante o una precedente storia di tossicità oculare clinicamente rilevante correlata alla chelazione del ferro
- Pazienti in gravidanza o allattamento
- Pazienti trattati con farmaco sperimentale sistemico nelle 4 settimane precedenti o con farmaco sperimentale topico entro 7 giorni prima della visita di screening
- I farmaci con comprovata o sospetta influenza sulla NASH come glitazoni, statine o metformina non sono criteri di esclusione per l'ingresso nello studio (non si ritiene che l'insulina interferisca con la NASH).
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: TRATTAMENTO
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
- Mascheramento: NESSUNO
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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SPERIMENTALE: Exjade
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Due coorti di dose crescente di somministrazione orale nella fase I. Fase II: somministrazione orale della dose massima tollerata.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Sicurezza e tollerabilità del deferasirox in tutti i pazienti (Fase I)
Lasso di tempo: Fase I: 12 settimane di trattamento
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Le valutazioni di sicurezza e tollerabilità consisteranno nella valutazione di eventi avversi (gravi), parametri di laboratorio tra cui ematologia, chimica; segni vitali ed esami fisici secondo CTC.
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Fase I: 12 settimane di trattamento
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Cambiamenti nell'istologia epatica in tutti i pazienti (fase II)
Lasso di tempo: Fase II: 48 settimane di trattamento
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Una diminuzione del punteggio di attività NASH (NAS) di ≥1 rispetto al basale sarà classificata come risposta, un punteggio invariato o un aumento del NAS sarà giudicato come non risposta.
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Fase II: 48 settimane di trattamento
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Fase I: ad es. alterazioni degli enzimi epatici, della ferritina sierica e dei livelli di emoglobina
Lasso di tempo: Fase I: 12 settimane di trattamento
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Fase I: 12 settimane di trattamento
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Fase II: ad es. cambiamenti nella valutazione basata sulla risonanza magnetica e sull'istologia della steatosi epatica, della fibrosi e del contenuto di ferro
Lasso di tempo: Fase II: 48 settimane di trattamento
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Fase II: 48 settimane di trattamento
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Gerhard Treiber, PD Dr. med.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 marzo 2010
Completamento primario (EFFETTIVO)
1 marzo 2012
Completamento dello studio (EFFETTIVO)
1 luglio 2012
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
14 gennaio 2011
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
14 gennaio 2011
Primo Inserito (STIMA)
17 gennaio 2011
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (STIMA)
20 luglio 2012
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
19 luglio 2012
Ultimo verificato
1 luglio 2012
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- CICL670EDE08T
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