地拉罗司对非酒精性脂肪性肝炎的影响 (DEFINE)
2012年7月19日 更新者：Crolll Gmbh
地拉罗司对非酒精性脂肪性肝炎 (NASH) 的影响——前瞻性开放标签 I/II 期试验
这是一项 I/II 期开放标签非对照前瞻性研究，旨在评估地拉罗司（ICL 670，Exjade®）对 NASH 患者的临床和生物学影响以及铁储存/铁分布增加对肝功能和肝组织学的影响。
NASH 在临床和组织学上的定义是肝酶升高、超声和磁共振成像显示肝脂肪变性迹象、功能性呼气试验表明肝功能受损以及肝组织学显着改变。
患者将在 I 期和 II 期部分接受为期 12 或 48 周的治疗。
两个研究部分都有不同的终点：在第一阶段，将评估副作用概况，而在第二阶段，将测试治疗反应。 因此，措施将有所不同。
根据样本量计算，将招募大约 10 名 I 期患者和 50 名 II 期患者。
该设计是一种“适应性”两阶段设计，允许将纳入试验的患者数量降至最低，并为第二阶段引入校正。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
5
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
-
Balingen/Hechingen、德国、72336
- Zollernalbklinikum
-
Berlin、德国、13353
- Charité, Virchow Klinikum
-
Frankfurt、德国、60590
- Klinikum der J. W. Goethe-Universität, Med. Klinik I
-
Halle、德国、06097
- Universitätsklinikum Halle, Klinik & Poliklinik für Innere Medizin I
-
Homburg/Saar、德国、66421
- Universitätsklinikum des Saarlandes
-
Magdeburg、德国、39120
- Universitätsklinikum Magdeburg, Klinik für Gastroenterologie, Hepatologie und Infektiologie
-
Mainz、德国、55131
- Universitätsklinikum Mainz, I. Medizinische Klinik und Poliklinik
-
Regensburg、德国、93042
- Universitätsklinikum Regensburg, Klinik und Poliklinik für Innere Med. I
-
Tübingen、德国、72076
- Universitätsklinikum Tübingen, Medizinische Klinik IV
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、OLDER_ADULT)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准（缩短）：
- 肝酶升高的患者
- 血清铁蛋白升高（女性 > 300 ng/ml，男性 > 450 ng/ml）
- 肝组织学与 NASH 的诊断一致
排除标准（缩短）：
- 酒精摄入量 > 140 克/周
- 已确诊肝硬化 Child Pugh B 或 C
- 慢性肝病的其他原因的共同存在
- 贫血 < 10 g/dl
- 任何肝酶升高 > 5 ULN（ALAT、ASAT、g-GT），> 2.5 ULN（其他），> 1.5（胆红素）
- 血清肌酐 > 1.4 mg/dl 或 Ccr < 60 ml/min
- 血色素沉着症
- 已知对地拉罗司过敏或禁忌症
- 无法使用高效节育方法的性活跃的绝经前女性患者。 那些接受过临床记录的全子宫切除术和/或卵巢切除术、输卵管结扎术的人除外。
- 凝血障碍患者
- 进入研究前 6 个月内的输血史
- 在进入研究的最后 4 周内口服铁补充剂
- 筛选访视后 2 周内进行放血治疗
- 筛选访视后 1 个月内进行的去中心化治疗
- 目前或以前接受过去铁酮或地拉罗司治疗的患者
- 存在可能显着改变任何研究药物的吸收、分布、代谢或排泄的手术或医疗状况
- 阳性 HIV 血清学
- 可能干扰血清铁蛋白准确测定的活动性炎症性疾病患者
- 诊断为临床相关白内障或既往有与铁螯合相关的临床相关眼部毒性病史的患者
- 怀孕或哺乳期患者
- 筛选访视前 4 周内接受全身研究药物治疗或筛选访视前 7 天内接受局部研究药物治疗的患者
- 经证实或疑似对 NASH 有影响的药物，如格列酮类、他汀类药物或二甲双胍，均不是进入研究的排除标准（胰岛素不被视为干扰 NASH）。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：北美
- 介入模型：单组
- 屏蔽：没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：炫耀
|
I 期两个剂量递增的口服给药队列。 II 期：口服最大耐受剂量。
其他名称：
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
地拉罗司在所有患者中的安全性和耐受性（I 期）
大体时间：第一阶段：12周的治疗
|
安全性和耐受性评估将包括评估（严重）不良事件、实验室参数，包括血液学、化学；根据 CTC 的生命体征和体格检查。
|
第一阶段：12周的治疗
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所有患者的肝脏组织学变化（II 期）
大体时间：第二阶段：48周的治疗
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NASH 活动评分 (NAS) 与基线相比下降≥1 将被归类为有反应，评分不变或 NAS 增加将被判断为无反应。
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第二阶段：48周的治疗
|
次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
|
第一阶段：例如肝酶、血清铁蛋白和血红蛋白水平的变化
大体时间：第一阶段：12周的治疗
|
第一阶段：12周的治疗
|
|
第二阶段：例如基于 MRI 和组织学评估肝脂肪变性、纤维化和铁含量的变化
大体时间：第二阶段：48周的治疗
|
第二阶段：48周的治疗
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2010年3月1日
初级完成 (实际的)
2012年3月1日
研究完成 (实际的)
2012年7月1日
研究注册日期
首次提交
2011年1月14日
首先提交符合 QC 标准的
2011年1月14日
首次发布 (估计)
2011年1月17日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2012年7月20日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2012年7月19日
最后验证
2012年7月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
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