Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Lysosomaalisen happolipaasin (LAL) puutosrekisteri (ALX-LALD-501)

keskiviikko 4. maaliskuuta 2026 päivittänyt: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Havaintosairaus ja kliinisten tulosten rekisteri potilaista, joilla on lysosomaalisen happolipaasin (LAL) puutos

Tämä on havainnollinen, monikeskus, kansainvälinen sairausrekisteri, joka on suunniteltu keräämään pitkittäistietoja ja luomaan tietopohjaa, jota hyödynnetään LAL-puutospotilaiden hoidon ja hoidon parantamisessa. Rekisteriin osallistuminen on sekä lääkäreille että potilaille vapaaehtoista.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Yksityiskohtainen kuvaus

Lysosomaalisen happolipaasin (LAL) puutos on harvinainen autosomaalinen resessiivinen lysosomaalinen varastointihäiriö (LSD), joka johtuu lysosomaalisen happaman lipaasin (LAL), entsyymin, joka hajottaa kolesteryyliestereitä ja triglyseridejä lysosomeissa, huomattavasta vähenemisestä.

Imeväisillä esiintyvä lysosomaalisen happolipaasin puutos (historiallisesti nimeltään Wolmanin tauti) on lääketieteellinen hätätilanne, jossa sairaus etenee nopeasti viikkojen aikana ja joka on tyypillisesti kuolemaan johtava 6 ensimmäisen elinkuukauden aikana. Yleisemmin LAL-puutos esiintyy lapsilla ja aikuisilla, ja tätä esitystapaa on perinteisesti kutsuttu kolesteryyliesterin varastointisairaudeksi (CESD). Yleisesti ottaen tiedot LAL-puutoksen esiintyvyydestä ovat rajalliset, ja taudin yleinen esiintyvyys väestössä on epäselvä.

Kaikissa esityksissä LAL-puutos liittyy merkittävään sairastuvuuteen ja kuolleisuuteen. Puutteellinen LAL-entsyymiaktiivisuus johtaa kolesteryyliesterien ja triglyseridien lysosomaaliseen kertymiseen. Maksassa tämä kertyminen johtaa hepatomegaliaan, maksan rasvapitoisuuden lisääntymiseen, transaminaasien nousuun, joka ilmaisee kroonisen maksavaurion, ja etenemisen fibroosiksi, kirroosiksi ja loppuvaiheen maksasairauden komplikaatioihin. Pernassa LAL-puutos johtaa splenomegaliaan, anemiaan ja trombosytopeniaan. Rasvojen kertyminen suolen seinämään johtaa imeytymishäiriöön ja kasvuhäiriöön. Dyslipidemia on yleistä kohonneiden matalatiheyksisten lipoproteiinien (LDL) ja triglyseridien ja matalatiheyksisten lipoproteiinien (HDL) yhteydessä, mikä liittyy maksan lisääntyneeseen rasvapitoisuuteen ja transaminaasien nousuun. Maksasairauksien lisäksi LAL-puutospotilailla on lisääntynyt riski sairastua sydän- ja verisuonisairauksiin ja kiihtyneeseen ateroskleroosiin.

LAL Deficiency Registry on maailmanlaajuinen rekisteri, joka on perustettu parantamaan potilaiden hoitoa parantamalla sairauden ymmärrystä ja terapeuttisten interventioiden, mukaan lukien sebelipaasialfa, pitkän aikavälin tehokkuutta.

Kuten muutkin rekisterit, joista on tulossa yhä arvokkaampia tiedon keräämisessä suurista, heterogeenisistä "todellisen maailman" väestöryhmistä, LAL-puutosrekisteri pyrkii tarjoamaan näyttöä potilaiden hoidon tukemiseksi ja kliinisen käytännön tiedottamiseksi. Tätä rekisteriä tehdään myös osittain markkinoille saattamisen jälkeisten sitoumusten ja vaatimusten täyttämiseksi, jotka sponsori on hyväksynyt sebelipaasialfa-hyväksynnän ehtona EU:ssa ja Yhdysvalloissa.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

300

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
    • North Holland
      • Amsterdam, North Holland, Alankomaat, 1105
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Marion Brands
  • Australia
    • New South Wales
      • New Lambton Heights, New South Wales, Australia, 2305
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Lay Theng Gan
  • Belgia
    • East Flanders
      • Ghent, East Flanders, Belgia, 9000
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Ruth De Bruyne
  • Brasilia
      • São Paulo, Brasilia, 04020-041
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Ana Maria Martins
      • São Paulo, Brasilia, 04543-011
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Rodrigo Rocco
    • São Paulo
      • Campinas, São Paulo, Brasilia, 13083-878
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Marlone Da Silva
  • Bulgaria
    • Sofia-Grad
      • Sofia, Sofia-Grad, Bulgaria, 1612
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
        • Päätutkija:
          • Mila Baycheva
        • Ottaa yhteyttä:
  • Espanja
      • A Coruña, Espanja, 15006
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
      • Albacete, Espanja, 02006
      • Alicante, Espanja, 03203
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
      • Barcelona, Espanja, 08036
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
      • Barcelona, Espanja, 08305
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
      • Las Palmas, Espanja, 35019
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
      • Madrid, Espanja, 28046
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
      • Madrid, Espanja, 28914
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
      • Murcia, Espanja, 30120
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
      • Valladolid, Espanja, 47012
      • Zaragoza, Espanja, 50009
    • A Coruña
      • Santiago de Compostela, A Coruña, Espanja, 15706
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
    • Biscay
      • Barakaldo, Biscay, Espanja, 48903
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
    • La Rioja
      • Logroño, La Rioja, Espanja, 26006
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
    • Lugo
      • Burela de Cabo, Lugo, Espanja, 27880
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
    • Málaga
      • Málaga, Málaga, Espanja, 29010
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
    • Principality of Asturias
      • Oviedo, Principality of Asturias, Espanja, 33011
    • Tarragona
      • Reus, Tarragona, Espanja, 43204
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
  • Irlanti
    • Leinster
      • Dublin, Leinster, Irlanti, D01 XD99
  • Israel
      • Haifa, Israel, 3436212
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Reut Batcir
      • Jerusalem, Israel, 9103102
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Eyal Shteyer
      • Jerusalem, Israel, 91120
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
        • Päätutkija:
          • Mordechai Slae
        • Ottaa yhteyttä:
    • Central District
      • Petah Tikva, Central District, Israel, 49202
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Yuval Landau
  • Italia
    • Apulia
      • Bari, Apulia, Italia, 70126
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Albina Tummolo
    • Campania
      • Napoli, Campania, Italia, 80131
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Giancarlo Parenti
    • Friuli Venezia Giulia
      • Udine, Friuli Venezia Giulia, Italia, 33100
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Maurizio Scarpa
    • Liguria
      • Genoa, Liguria, Italia, 16147
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Annalisa Madeo
    • Lombardy
      • Bergamo, Lombardy, Italia, 24127
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
        • Päätutkija:
          • Lorenzo D'Antiga
        • Ottaa yhteyttä:
      • Milan, Lombardy, Italia, 20122
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Tiziano Angelo Lucchi
    • Piedmont
      • Turin, Piedmont, Italia, 10126
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Luisa de Sanctis
    • Tuscany
      • Florence, Tuscany, Italia, 50139
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Giuseppe Indolfi
    • Veneto
      • Padua, Veneto, Italia, 35128
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
        • Päätutkija:
          • Alberto Burlina
        • Ottaa yhteyttä:
  • Kanada
      • Québec, Kanada, G1R 2J6
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Regen Drouin
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2H7
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Alicia Chan
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H 1V8
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
        • Päätutkija:
          • Julie Zhu
        • Ottaa yhteyttä:
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, NGA 5W9
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
        • Ottaa yhteyttä:
          • Lindsey McLeish
          • Puhelinnumero: +1 519 685 8500
        • Päätutkija:
          • Chitra Prasad
  • Kreikka
    • Attica
      • Athens, Attica, Kreikka, 115 27
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Evangelia Lykopoulu
    • Epirus
      • Ioannina, Epirus, Kreikka, 455 00
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
        • Ottaa yhteyttä:
          • Charalampos Milionis
          • Puhelinnumero: +30 2651099904
          • Sähköposti: hmilioni@uoi.gr
        • Päätutkija:
          • Charalampos Milionis
    • Macedonia
      • Thessaloniki, Macedonia, Kreikka, 564 03
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Maria Fotoulaki
  • Kroatia
      • Zagreb, Kroatia, 10000
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Ivo Baric
  • Meksiko
      • Aguascalientes, Meksiko, 20230
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Jamie Lopez
      • Mexico City, Meksiko, 06720
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Alejandra Consuelo-Sanchez
    • Jalisco
      • Zapopan, Jalisco, Meksiko, 45116
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Jorge Chavez
  • Portugali
      • Lisbon, Portugali, 1649
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
        • Päätutkija:
          • Patricio Aguiar
        • Ottaa yhteyttä:
    • Braga District
      • Guimarães, Braga District, Portugali, 4835
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
        • Päätutkija:
          • Olga Azevedo
        • Ottaa yhteyttä:
  • Ranska
      • Dijon, Ranska, 21000
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
        • Päätutkija:
          • Bruno VERGES
        • Ottaa yhteyttä:
      • Nantes, Ranska, 44093
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Jérôme GOURNAY
    • Auvergne-Rhône-Alpes
      • Bron, Auvergne-Rhône-Alpes, Ranska, 69500
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Noel Peretti
      • Clermont-Ferrand, Auvergne-Rhône-Alpes, Ranska, 63003
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Corinne Borderon
      • Clermont-Ferrand, Auvergne-Rhône-Alpes, Ranska, 63100
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
        • Päätutkija:
          • Armand Abergel
        • Ottaa yhteyttä:
      • Grenoble, Auvergne-Rhône-Alpes, Ranska, 38043
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Anne Pagnier
    • Normandy
      • Caen, Normandy, Ranska, 14033
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Marietta Musikas
    • Nouvelle-Aquitaine
      • La Rochelle, Nouvelle-Aquitaine, Ranska, 17000
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Eloi Blanchet
      • Niort, Nouvelle-Aquitaine, Ranska, 79021
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Catherine Borderie
    • Vandœuvre-lès-Nancy
      • Nancy, Vandœuvre-lès-Nancy, Ranska, 54500
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Francois Feillet
    • Île-de-France Region
      • Paris, Île-de-France Region, Ranska, 75743
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
        • Päätutkija:
          • Jean-Baptiste Arnoux
        • Ottaa yhteyttä:
  • Saksa
      • Berlin, Saksa, 13353
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Elisabeth Steinhagen-Thiessen
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Saksa, 81377
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Klaus Parhofer
    • North Rhine-Westphalia
      • Essen, North Rhine-Westphalia, Saksa, 45122
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Jassin Rashidi Alavijeh
    • Rhineland-Palatinate
      • Mainz, Rhineland-Palatinate, Saksa, 55131
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Karl-Eugen Mengel
  • Saudi-Arabia
      • Riyadh, Saudi-Arabia, 11211
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Moeenaldeen Alsayed
      • Riyadh, Saudi-Arabia, 11426
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Majid Alfadhel
  • Slovenia
      • Ljubljana, Slovenia, 1111
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
        • Päätutkija:
          • Urh Groselj
        • Ottaa yhteyttä:
  • Tšekki
      • Olomouc, Tšekki, 779 00
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Vratislav Smolka
    • Central Bohemia
      • Prague, Central Bohemia, Tšekki, 128 00
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Stella Reichmannova
  • Venäjä
    • Leningradskaya Oblast'
      • Petersburg, Leningradskaya Oblast', Venäjä, 194100
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Nikolay Vlasov
    • Moscow Oblast
      • Moscow, Moscow Oblast, Venäjä, 115446
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Tatiana Strokova
      • Moscow, Moscow Oblast, Venäjä, 119049
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Natalia Pechatnikova
      • Moscow, Moscow Oblast, Venäjä, 119192
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Maria Zharkova
      • Moscow, Moscow Oblast, Venäjä, 119296
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
        • Ottaa yhteyttä:
          • Alexandr Potapov
          • Puhelinnumero: +7 499 1341582
          • Sähköposti: apotap@mail.ru
        • Päätutkija:
          • Alexandr Potapov
    • Nizhny Novgorod Oblast
      • Nizhny Novgorod, Nizhny Novgorod Oblast, Venäjä, 603950
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Alla Lavrova
  • Yhdistynyt kuningaskunta
    • Cambridgeshire
      • Cambridge, Cambridgeshire, Yhdistynyt kuningaskunta, CB2 0QQ
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
        • Päätutkija:
          • Patrick Deegan
        • Ottaa yhteyttä:
    • Greater London
      • London, Greater London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3BG
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Elaine Murphy
    • Greater Manchester
      • Manchester, Greater Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M13 9WL
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
        • Päätutkija:
          • Simon Jones
        • Ottaa yhteyttä:
      • Salford, Greater Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M6 8HD
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
        • Päätutkija:
          • Reena Sharma
        • Ottaa yhteyttä:
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Yhdistynyt kuningaskunta, B4 6NH
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
        • Päätutkija:
          • Suresh Vijay
        • Ottaa yhteyttä:
  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85016
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
    • California
      • Stanford, California, Yhdysvallat, 94305
    • Florida
      • Miramar, Florida, Yhdysvallat, 33025
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
      • Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32806
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
    • Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55404
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Yhdysvallat, 39216
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
    • New Jersey
      • Hackensack, NJ, 7601, New Jersey, Yhdysvallat, 07601
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10016
      • The Bronx, New York, Yhdysvallat, 10467
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19107
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104-6061
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
      • Snyder, Texas, Yhdysvallat, 79549
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Yhdysvallat, 98405
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Kaikki potilaat, joilla on diagnoosi LAL-puutos.

Kuvaus

Potilailla on oltava vahvistettu LAL-puutosdiagnoosi. Tietoinen suostumus ja valtuutus on hankittava ennen potilaan rekisteröintiä sovellettavien lakien ja määräysten edellyttämällä tavalla, tai laitoksen arviointilautakunnalta/riippumattomalta eettiseltä komitealta on hankittava poikkeus.

Potilaat eivät voi tällä hetkellä osallistua Alexionin tukemaan kliiniseen tutkimukseen. Potilaat, jotka ovat päättäneet osallistua Alexionin tukemaan kliiniseen sebelipaasialfa-tutkimukseen, voivat ilmoittautua tähän rekisteriin, eikä rekisteröinti sulje pois potilasta ilmoittautumasta tulevaan kliiniseen tutkimukseen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Havaintomallit: Kohortti
  • Aikanäkymät: Tulevaisuuden

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
LAL-puutospotilaat
Potilaita ovat ne, joilla on diagnoosi LAL-puutos (elävä ja kuollut), hoidon tilasta tai hoidon valinnasta riippumatta.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
LAL-puutteen vaihtelun, etenemisen, tunnistamisen ja luontaisen historian ymmärtäminen.
Aikaikkuna: Jatkuva
Jatkuva

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Alexion Pharmaceuticals, Sponsor GmbH

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 30. toukokuuta 2013

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 30. elokuuta 2029

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 30. elokuuta 2029

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 29. kesäkuuta 2012

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 3. heinäkuuta 2012

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Keskiviikko 4. heinäkuuta 2012

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 6. maaliskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 4. maaliskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. maaliskuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ALX-LALD-501

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Kuwait

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa