Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Rejestr niedoboru kwaśnej lipazy lizosomalnej (LAL). (ALX-LALD-501)

4 marca 2026 zaktualizowane przez: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Obserwacyjny rejestr chorób i wyników klinicznych pacjentów z niedoborem lipazy lizosomalnej (LAL)

Jest to obserwacyjny, wieloośrodkowy, międzynarodowy rejestr chorób przeznaczony do gromadzenia danych podłużnych i tworzenia bazy wiedzy, która zostanie wykorzystana do poprawy opieki i leczenia pacjentów z niedoborem LAL. Uczestnictwo w Rejestrze zarówno lekarzy, jak i pacjentów jest dobrowolne.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Szczegółowy opis

Niedobór lipazy kwaśnej lizosomalnej (LAL) jest rzadkim, dziedziczonym autosomalnie recesywnie lizosomalnym zaburzeniem spichrzeniowym (LSD), spowodowanym wyraźnym spadkiem kwaśnej lipazy lizosomalnej (LAL), enzymu rozkładającego estry cholesterolu i trójglicerydy w lizosomach.

Niedobór kwaśnej lipazy lizosomalnej występujący u niemowląt (historycznie nazywany chorobą Wolmana) to nagły przypadek medyczny z szybkim postępem choroby w okresie kilku tygodni, który zazwyczaj kończy się śmiercią w ciągu pierwszych 6 miesięcy życia. Częściej niedobór LAL występuje u dzieci i dorosłych, a ta prezentacja była historycznie nazywana chorobą spichrzeniową estrów cholesterolu (CESD). Ogólnie rzecz biorąc, dane dotyczące częstości występowania niedoboru LAL są ograniczone, a ogólna częstość występowania tej choroby w populacji jest niejasna.

We wszystkich przypadkach niedobór LAL wiąże się ze znaczną chorobowością i śmiertelnością. Niedobór aktywności enzymu LAL powoduje akumulację estrów cholesterolu i triglicerydów w lizosomach. W wątrobie ta akumulacja prowadzi do hepatomegalii, zwiększonej zawartości tłuszczu w wątrobie, podwyższenia poziomu transaminaz sygnalizującego przewlekłe uszkodzenie wątroby oraz progresji do zwłóknienia, marskości i powikłań schyłkowej niewydolności wątroby. W śledzionie niedobór LAL powoduje splenomegalię, anemię i trombocytopenię. Nagromadzenie lipidów w ścianie jelita prowadzi do złego wchłaniania i zahamowania wzrostu. Dyslipidemia jest powszechna z podwyższonym poziomem lipoprotein o małej gęstości (LDL) i triglicerydach oraz niskim poziomem lipoprotein o dużej gęstości (HDL), związanym ze zwiększoną zawartością tłuszczu w wątrobie i zwiększoną aktywnością aminotransferaz. Oprócz chorób wątroby u pacjentów z niedoborem LAL występuje zwiększone ryzyko chorób sercowo-naczyniowych i przyspieszonej miażdżycy.

Rejestr niedoborów LAL to globalny rejestr utworzony w celu poprawy opieki nad pacjentami poprzez lepsze zrozumienie choroby i długoterminową skuteczność interwencji terapeutycznych, w tym sebelipazy alfa.

Podobnie jak w przypadku innych rejestrów, które stają się coraz bardziej przydatne do zbierania informacji w dużych, heterogenicznych populacjach „rzeczywistego świata”, rejestr niedoborów LAL ma na celu dostarczenie dowodów wspierających opiekę nad pacjentem i informowanie o praktyce klinicznej. Rejestr ten jest również prowadzony częściowo w celu wypełnienia zobowiązań i wymagań po wprowadzeniu do obrotu, na które Sponsor zgodził się jako warunek zatwierdzenia sebelipazy alfa w UE i USA.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

300

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Arabia Saudyjska
      • Riyadh, Arabia Saudyjska, 11211
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Moeenaldeen Alsayed
      • Riyadh, Arabia Saudyjska, 11426
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Majid Alfadhel
  • Australia
    • New South Wales
      • New Lambton Heights, New South Wales, Australia, 2305
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Lay Theng Gan
  • Belgia
    • East Flanders
      • Ghent, East Flanders, Belgia, 9000
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Ruth De Bruyne
  • Brazylia
      • São Paulo, Brazylia, 04020-041
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Ana Maria Martins
      • São Paulo, Brazylia, 04543-011
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Rodrigo Rocco
    • São Paulo
      • Campinas, São Paulo, Brazylia, 13083-878
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Marlone Da Silva
  • Bułgaria
    • Sofia-Grad
      • Sofia, Sofia-Grad, Bułgaria, 1612
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
        • Główny śledczy:
          • Mila Baycheva
        • Kontakt:
  • Chorwacja
      • Zagreb, Chorwacja, 10000
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Ivo Baric
  • Czechy
      • Olomouc, Czechy, 779 00
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Vratislav Smolka
    • Central Bohemia
      • Prague, Central Bohemia, Czechy, 128 00
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Stella Reichmannova
  • Francja
      • Dijon, Francja, 21000
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
        • Główny śledczy:
          • Bruno VERGES
        • Kontakt:
      • Nantes, Francja, 44093
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Jérôme GOURNAY
    • Auvergne-Rhône-Alpes
      • Bron, Auvergne-Rhône-Alpes, Francja, 69500
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Noel Peretti
      • Clermont-Ferrand, Auvergne-Rhône-Alpes, Francja, 63003
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Corinne Borderon
      • Clermont-Ferrand, Auvergne-Rhône-Alpes, Francja, 63100
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
        • Główny śledczy:
          • Armand Abergel
        • Kontakt:
      • Grenoble, Auvergne-Rhône-Alpes, Francja, 38043
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Anne Pagnier
    • Normandy
      • Caen, Normandy, Francja, 14033
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Marietta Musikas
    • Nouvelle-Aquitaine
      • La Rochelle, Nouvelle-Aquitaine, Francja, 17000
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Eloi Blanchet
      • Niort, Nouvelle-Aquitaine, Francja, 79021
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Catherine Borderie
    • Vandœuvre-lès-Nancy
      • Nancy, Vandœuvre-lès-Nancy, Francja, 54500
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Francois Feillet
    • Île-de-France Region
      • Paris, Île-de-France Region, Francja, 75743
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
        • Główny śledczy:
          • Jean-Baptiste Arnoux
        • Kontakt:
  • Grecja
    • Attica
      • Athens, Attica, Grecja, 115 27
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Evangelia Lykopoulu
    • Epirus
      • Ioannina, Epirus, Grecja, 455 00
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
          • Charalampos Milionis
          • Numer telefonu: +30 2651099904
          • E-mail: hmilioni@uoi.gr
        • Główny śledczy:
          • Charalampos Milionis
    • Macedonia
      • Thessaloniki, Macedonia, Grecja, 564 03
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Maria Fotoulaki
  • Hiszpania
      • A Coruña, Hiszpania, 15006
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
      • Albacete, Hiszpania, 02006
      • Alicante, Hiszpania, 03203
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
      • Barcelona, Hiszpania, 08036
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
      • Barcelona, Hiszpania, 08305
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
      • Las Palmas, Hiszpania, 35019
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
      • Madrid, Hiszpania, 28046
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
      • Madrid, Hiszpania, 28914
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
      • Murcia, Hiszpania, 30120
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
      • Valladolid, Hiszpania, 47012
      • Zaragoza, Hiszpania, 50009
    • A Coruña
      • Santiago de Compostela, A Coruña, Hiszpania, 15706
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
    • Biscay
      • Barakaldo, Biscay, Hiszpania, 48903
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
    • La Rioja
      • Logroño, La Rioja, Hiszpania, 26006
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
    • Lugo
      • Burela de Cabo, Lugo, Hiszpania, 27880
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
    • Málaga
      • Málaga, Málaga, Hiszpania, 29010
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
    • Principality of Asturias
    • Tarragona
      • Reus, Tarragona, Hiszpania, 43204
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
  • Holandia
    • North Holland
      • Amsterdam, North Holland, Holandia, 1105
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Marion Brands
  • Irlandia
    • Leinster
      • Dublin, Leinster, Irlandia, D01 XD99
  • Izrael
      • Haifa, Izrael, 3436212
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Reut Batcir
      • Jerusalem, Izrael, 9103102
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Eyal Shteyer
      • Jerusalem, Izrael, 91120
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
        • Główny śledczy:
          • Mordechai Slae
        • Kontakt:
    • Central District
      • Petah Tikva, Central District, Izrael, 49202
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Yuval Landau
  • Kanada
      • Québec, Kanada, G1R 2J6
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Regen Drouin
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2H7
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Alicia Chan
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H 1V8
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
        • Główny śledczy:
          • Julie Zhu
        • Kontakt:
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, NGA 5W9
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
          • Lindsey McLeish
          • Numer telefonu: +1 519 685 8500
        • Główny śledczy:
          • Chitra Prasad
  • Meksyk
      • Aguascalientes, Meksyk, 20230
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Jamie Lopez
      • Mexico City, Meksyk, 06720
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Alejandra Consuelo-Sanchez
    • Jalisco
      • Zapopan, Jalisco, Meksyk, 45116
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Jorge Chavez
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy, 13353
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Elisabeth Steinhagen-Thiessen
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Niemcy, 81377
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Klaus Parhofer
    • North Rhine-Westphalia
      • Essen, North Rhine-Westphalia, Niemcy, 45122
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Jassin Rashidi Alavijeh
    • Rhineland-Palatinate
      • Mainz, Rhineland-Palatinate, Niemcy, 55131
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Karl-Eugen Mengel
  • Portugalia
      • Lisbon, Portugalia, 1649
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
        • Główny śledczy:
          • Patricio Aguiar
        • Kontakt:
    • Braga District
      • Guimarães, Braga District, Portugalia, 4835
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
        • Główny śledczy:
          • Olga Azevedo
        • Kontakt:
  • Rosja
    • Leningradskaya Oblast'
      • Petersburg, Leningradskaya Oblast', Rosja, 194100
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Nikolay Vlasov
    • Moscow Oblast
      • Moscow, Moscow Oblast, Rosja, 115446
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Tatiana Strokova
      • Moscow, Moscow Oblast, Rosja, 119049
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Natalia Pechatnikova
      • Moscow, Moscow Oblast, Rosja, 119192
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Maria Zharkova
      • Moscow, Moscow Oblast, Rosja, 119296
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
          • Alexandr Potapov
          • Numer telefonu: +7 499 1341582
          • E-mail: apotap@mail.ru
        • Główny śledczy:
          • Alexandr Potapov
    • Nizhny Novgorod Oblast
      • Nizhny Novgorod, Nizhny Novgorod Oblast, Rosja, 603950
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Alla Lavrova
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85016
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
    • California
    • Florida
      • Miramar, Florida, Stany Zjednoczone, 33025
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32806
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
    • Massachusetts
    • Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55404
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Stany Zjednoczone, 39216
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
    • New Jersey
      • Hackensack, NJ, 7601, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07601
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
    • New York
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19107
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104-6061
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
      • Snyder, Texas, Stany Zjednoczone, 79549
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Stany Zjednoczone, 98405
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
  • Słowenia
      • Ljubljana, Słowenia, 1111
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
        • Główny śledczy:
          • Urh Groselj
        • Kontakt:
  • Włochy
    • Apulia
      • Bari, Apulia, Włochy, 70126
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Albina Tummolo
    • Campania
      • Napoli, Campania, Włochy, 80131
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Giancarlo Parenti
    • Friuli Venezia Giulia
      • Udine, Friuli Venezia Giulia, Włochy, 33100
    • Liguria
      • Genoa, Liguria, Włochy, 16147
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Annalisa Madeo
    • Lombardy
      • Bergamo, Lombardy, Włochy, 24127
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
        • Główny śledczy:
          • Lorenzo D'Antiga
        • Kontakt:
      • Milan, Lombardy, Włochy, 20122
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Tiziano Angelo Lucchi
    • Piedmont
      • Turin, Piedmont, Włochy, 10126
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Luisa de Sanctis
    • Tuscany
      • Florence, Tuscany, Włochy, 50139
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Giuseppe Indolfi
    • Veneto
      • Padua, Veneto, Włochy, 35128
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
        • Główny śledczy:
          • Alberto Burlina
        • Kontakt:
  • Zjednoczone Królestwo
    • Cambridgeshire
      • Cambridge, Cambridgeshire, Zjednoczone Królestwo, CB2 0QQ
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
        • Główny śledczy:
          • Patrick Deegan
        • Kontakt:
    • Greater London
      • London, Greater London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3BG
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Elaine Murphy
    • Greater Manchester
      • Manchester, Greater Manchester, Zjednoczone Królestwo, M13 9WL
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
        • Główny śledczy:
          • Simon Jones
        • Kontakt:
      • Salford, Greater Manchester, Zjednoczone Królestwo, M6 8HD
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
        • Główny śledczy:
          • Reena Sharma
        • Kontakt:
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Zjednoczone Królestwo, B4 6NH
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
        • Główny śledczy:
          • Suresh Vijay
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Wszyscy pacjenci z rozpoznaniem niedoboru LAL.

Opis

Pacjenci muszą mieć potwierdzone rozpoznanie niedoboru LAL. Świadoma zgoda i autoryzacja muszą być uzyskane przed włączeniem pacjenta, jeśli jest to wymagane przez obowiązujące przepisy i regulacje, lub zwolnienie musi być uzyskane przez instytucjonalną komisję rewizyjną/niezależną komisję etyczną.

Pacjenci nie mogą obecnie uczestniczyć w badaniu klinicznym sponsorowanym przez firmę Alexion. Pacjenci, którzy zakończyli udział w badaniu klinicznym sebelipazy alfa sponsorowanym przez firmę Alexion, są uprawnieni do zarejestrowania się w tym Rejestrze, a wpisanie do Rejestru nie wyklucza pacjenta z zapisania się do przyszłego badania klinicznego.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Pacjenci z niedoborem LAL
Pacjenci to pacjenci z rozpoznaniem niedoboru LAL (żyjący i zmarli), niezależnie od statusu leczenia lub wyboru leczenia.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zrozumienie zmienności, progresji, identyfikacji i naturalnej historii niedoboru LAL.
Ramy czasowe: Bieżący
Bieżący

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Alexion Pharmaceuticals, Sponsor GmbH

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

30 maja 2013

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

30 sierpnia 2029

Ukończenie studiów (Szacowany)

30 sierpnia 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

29 czerwca 2012

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

3 lipca 2012

Pierwszy wysłany (Szacowany)

4 lipca 2012

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

6 marca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

4 marca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ALX-LALD-501

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Wolmana

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Portugal

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj