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Registro de deficiencia de lipasa ácida lisosomal (LAL) (ALX-LALD-501)

4 de marzo de 2026 actualizado por: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Un registro observacional de enfermedades y resultados clínicos de pacientes con deficiencia de lipasa ácida lisosomal (LAL)

Se trata de un registro internacional de enfermedades observacional, multicéntrico, diseñado para recopilar datos longitudinales y crear una base de conocimientos que se utilizará para mejorar la atención y el tratamiento de los pacientes con deficiencia de LAL. La participación en el Registro tanto de médicos como de pacientes es voluntaria.

Descripción general del estudio

Descripción detallada

La deficiencia de lipasa ácida lisosomal (LAL) es un trastorno de almacenamiento lisosomal (LSD) autosómico recesivo raro causado por una marcada disminución de la lipasa ácida lisosomal (LAL), la enzima que descompone los ésteres de colesterilo y los triglicéridos en los lisosomas.

La deficiencia de lipasa ácida lisosomal que se presenta en bebés (históricamente llamada enfermedad de Wolman) es una emergencia médica con una progresión rápida de la enfermedad durante un período de semanas que suele ser fatal dentro de los primeros 6 meses de vida. Más comúnmente, la deficiencia de LAL se presenta en niños y adultos y esta presentación se ha denominado históricamente enfermedad de almacenamiento de éster de colesterol (CESD). En general, los datos sobre la prevalencia de la deficiencia de LAL son limitados y la prevalencia general de la enfermedad en la población no está clara.

Para todas las presentaciones, la deficiencia de LAL se asocia con una morbilidad y mortalidad significativas. La actividad enzimática LAL deficiente da como resultado la acumulación lisosomal de ésteres de colesterilo y triglicéridos. En el hígado, esta acumulación conduce a hepatomegalia, aumento del contenido de grasa hepática, elevación de transaminasas que indica daño hepático crónico y progresión a fibrosis, cirrosis y complicaciones de la enfermedad hepática en etapa terminal. En el bazo, la deficiencia de LAL produce esplenomegalia, anemia y trombocitopenia. La acumulación de lípidos en la pared intestinal conduce a malabsorción y retraso del crecimiento. La dislipidemia es común con lipoproteínas de baja densidad (LDL) y triglicéridos elevados y lipoproteínas de alta densidad (HDL) bajas, asociadas con un mayor contenido de grasa en el hígado y elevaciones de transaminasas. Además de la enfermedad hepática, los pacientes con deficiencia de LAL experimentan un mayor riesgo de enfermedad cardiovascular y aterosclerosis acelerada.

El Registro de deficiencia de LAL es un registro mundial, establecido para ayudar a mejorar la atención de los pacientes a través de una mejor comprensión de la enfermedad y la eficacia a largo plazo de las intervenciones terapéuticas, incluida la sebelipasa alfa.

Al igual que con otros registros, que son cada vez más valiosos para recopilar información en poblaciones grandes, heterogéneas y del "mundo real", el Registro de deficiencia de LAL tiene como objetivo proporcionar evidencia para ayudar a respaldar la atención del paciente e informar la práctica clínica. Este registro también se lleva a cabo, en parte, para cumplir con los compromisos y requisitos posteriores a la comercialización acordados por el patrocinador como condición para la aprobación de sebelipasa alfa en la UE y los EE. UU.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Estimado)

300

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Alexion Pharmaceuticals, Inc. (Sponsor)
  • Número de teléfono: 1-855-752-2356
  • Correo electrónico: clinicaltrials@alexion.com

Ubicaciones de estudio

      • Berlin, Alemania, 13353
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Elisabeth Steinhagen-Thiessen
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Alemania, 81377
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Klaus Parhofer
    • North Rhine-Westphalia
      • Essen, North Rhine-Westphalia, Alemania, 45122
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Jassin Rashidi Alavijeh
    • Rhineland-Palatinate
      • Mainz, Rhineland-Palatinate, Alemania, 55131
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Karl-Eugen Mengel
      • Riyadh, Arabia Saudita, 11211
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Moeenaldeen Alsayed
      • Riyadh, Arabia Saudita, 11426
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Majid Alfadhel
    • New South Wales
      • New Lambton Heights, New South Wales, Australia, 2305
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Lay Theng Gan
      • São Paulo, Brasil, 04020-041
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Ana Maria Martins
      • São Paulo, Brasil, 04543-011
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Rodrigo Rocco
    • São Paulo
      • Campinas, São Paulo, Brasil, 13083-878
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
        • Contacto:
          • Michelle Santos Rondon
          • Número de teléfono: +55 19 3521 8554
          • Correo electrónico: mirondon@unicamp.br
        • Investigador principal:
          • Marlone Da Silva
    • Sofia-Grad
      • Sofia, Sofia-Grad, Bulgaria, 1612
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
        • Investigador principal:
          • Mila Baycheva
        • Contacto:
    • East Flanders
      • Ghent, East Flanders, Bélgica, 9000
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Ruth De Bruyne
      • Québec, Canadá, G1R 2J6
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Regen Drouin
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2H7
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
        • Contacto:
          • Katherine Schellevis
          • Número de teléfono: +1 780 686 0266
          • Correo electrónico: schellev@ualberta.ca
        • Investigador principal:
          • Alicia Chan
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canadá, B3H 1V8
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
        • Investigador principal:
          • Julie Zhu
        • Contacto:
    • Ontario
      • London, Ontario, Canadá, NGA 5W9
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
        • Contacto:
          • Lindsey McLeish
          • Número de teléfono: +1 519 685 8500
        • Investigador principal:
          • Chitra Prasad
      • Olomouc, Chequia, 779 00
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Vratislav Smolka
    • Central Bohemia
      • Prague, Central Bohemia, Chequia, 128 00
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Stella Reichmannova
      • Zagreb, Croacia, 10000
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Ivo Baric
      • Ljubljana, Eslovenia, 1111
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
        • Investigador principal:
          • Urh Groselj
        • Contacto:
      • A Coruña, España, 15006
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
      • Albacete, España, 02006
      • Alicante, España, 03203
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
      • Barcelona, España, 08036
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
      • Barcelona, España, 08305
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
      • Las Palmas, España, 35019
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
      • Madrid, España, 28046
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
      • Madrid, España, 28914
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
      • Murcia, España, 30120
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
      • Valladolid, España, 47012
      • Zaragoza, España, 50009
    • A Coruña
      • Santiago de Compostela, A Coruña, España, 15706
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
    • Biscay
      • Barakaldo, Biscay, España, 48903
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
    • La Rioja
      • Logroño, La Rioja, España, 26006
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
    • Lugo
      • Burela de Cabo, Lugo, España, 27880
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
    • Málaga
      • Málaga, Málaga, España, 29010
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
    • Principality of Asturias
      • Oviedo, Principality of Asturias, España, 33011
    • Tarragona
      • Reus, Tarragona, España, 43204
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
    • California
      • Stanford, California, Estados Unidos, 94305
    • Florida
      • Miramar, Florida, Estados Unidos, 33025
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32806
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48236
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55404
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Estados Unidos, 39216
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
    • New Jersey
      • Hackensack, NJ, 7601, New Jersey, Estados Unidos, 07601
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
      • The Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104-6061
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
      • Snyder, Texas, Estados Unidos, 79549
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Estados Unidos, 98405
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
      • Dijon, Francia, 21000
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
        • Investigador principal:
          • Bruno VERGES
        • Contacto:
      • Nantes, Francia, 44093
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Jérôme GOURNAY
    • Auvergne-Rhône-Alpes
      • Bron, Auvergne-Rhône-Alpes, Francia, 69500
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Noel Peretti
      • Clermont-Ferrand, Auvergne-Rhône-Alpes, Francia, 63003
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Corinne Borderon
      • Clermont-Ferrand, Auvergne-Rhône-Alpes, Francia, 63100
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
        • Investigador principal:
          • Armand Abergel
        • Contacto:
      • Grenoble, Auvergne-Rhône-Alpes, Francia, 38043
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Anne Pagnier
    • Normandy
      • Caen, Normandy, Francia, 14033
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Marietta Musikas
    • Nouvelle-Aquitaine
      • La Rochelle, Nouvelle-Aquitaine, Francia, 17000
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Eloi Blanchet
      • Niort, Nouvelle-Aquitaine, Francia, 79021
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Catherine Borderie
    • Vandœuvre-lès-Nancy
      • Nancy, Vandœuvre-lès-Nancy, Francia, 54500
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Francois Feillet
    • Île-de-France Region
      • Paris, Île-de-France Region, Francia, 75743
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
        • Investigador principal:
          • Jean-Baptiste Arnoux
        • Contacto:
    • Attica
      • Athens, Attica, Grecia, 115 27
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
        • Contacto:
          • Elissavet Georgiadou
          • Número de teléfono: +30 6944582433
          • Correo electrónico: lizettag@yahoo.com
        • Investigador principal:
          • Evangelia Lykopoulu
    • Epirus
      • Ioannina, Epirus, Grecia, 455 00
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
        • Contacto:
          • Charalampos Milionis
          • Número de teléfono: +30 2651099904
          • Correo electrónico: hmilioni@uoi.gr
        • Investigador principal:
          • Charalampos Milionis
    • Macedonia
      • Thessaloniki, Macedonia, Grecia, 564 03
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
        • Contacto:
          • Maria Fotoulaki
          • Número de teléfono: +30 694 4949964
          • Correo electrónico: mfotoul@otenet.gr
        • Investigador principal:
          • Maria Fotoulaki
    • Leinster
      • Dublin, Leinster, Irlanda, D01 XD99
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Joanne Hughes
      • Haifa, Israel, 3436212
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Reut Batcir
      • Jerusalem, Israel, 9103102
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Eyal Shteyer
      • Jerusalem, Israel, 91120
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
        • Investigador principal:
          • Mordechai Slae
        • Contacto:
    • Central District
      • Petah Tikva, Central District, Israel, 49202
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Yuval Landau
    • Apulia
      • Bari, Apulia, Italia, 70126
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Albina Tummolo
    • Campania
      • Napoli, Campania, Italia, 80131
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
        • Contacto:
          • Valentina Pecorella
          • Número de teléfono: +39 0817462673
          • Correo electrónico: v.pecorella@tigem.it
        • Investigador principal:
          • Giancarlo Parenti
    • Friuli Venezia Giulia
      • Udine, Friuli Venezia Giulia, Italia, 33100
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Maurizio Scarpa
    • Liguria
      • Genoa, Liguria, Italia, 16147
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Annalisa Madeo
    • Lombardy
      • Bergamo, Lombardy, Italia, 24127
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
        • Investigador principal:
          • Lorenzo D'Antiga
        • Contacto:
      • Milan, Lombardy, Italia, 20122
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Tiziano Angelo Lucchi
    • Piedmont
      • Turin, Piedmont, Italia, 10126
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Luisa de Sanctis
    • Tuscany
      • Florence, Tuscany, Italia, 50139
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Giuseppe Indolfi
    • Veneto
      • Padua, Veneto, Italia, 35128
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
        • Investigador principal:
          • Alberto Burlina
        • Contacto:
      • Aguascalientes, México, 20230
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Jamie Lopez
      • Mexico City, México, 06720
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Alejandra Consuelo-Sanchez
    • Jalisco
      • Zapopan, Jalisco, México, 45116
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Jorge Chavez
    • North Holland
      • Amsterdam, North Holland, Países Bajos, 1105
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Marion Brands
      • Lisbon, Portugal, 1649
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
        • Investigador principal:
          • Patricio Aguiar
        • Contacto:
    • Braga District
      • Guimarães, Braga District, Portugal, 4835
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
        • Investigador principal:
          • Olga Azevedo
        • Contacto:
    • Cambridgeshire
      • Cambridge, Cambridgeshire, Reino Unido, CB2 0QQ
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
        • Investigador principal:
          • Patrick Deegan
        • Contacto:
    • Greater London
      • London, Greater London, Reino Unido, WC1N 3BG
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Elaine Murphy
    • Greater Manchester
      • Manchester, Greater Manchester, Reino Unido, M13 9WL
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
        • Investigador principal:
          • Simon Jones
        • Contacto:
      • Salford, Greater Manchester, Reino Unido, M6 8HD
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
        • Investigador principal:
          • Reena Sharma
        • Contacto:
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Reino Unido, B4 6NH
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
        • Investigador principal:
          • Suresh Vijay
        • Contacto:
    • Leningradskaya Oblast'
      • Petersburg, Leningradskaya Oblast', Rusia, 194100
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Nikolay Vlasov
    • Moscow Oblast
      • Moscow, Moscow Oblast, Rusia, 115446
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Tatiana Strokova
      • Moscow, Moscow Oblast, Rusia, 119049
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
        • Contacto:
          • Natalia Pechatnikova
          • Número de teléfono: +7 916 519 62 43
          • Correo electrónico: orphancenter@mail.ru
        • Investigador principal:
          • Natalia Pechatnikova
      • Moscow, Moscow Oblast, Rusia, 119192
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Maria Zharkova
      • Moscow, Moscow Oblast, Rusia, 119296
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
        • Contacto:
          • Alexandr Potapov
          • Número de teléfono: +7 499 1341582
          • Correo electrónico: apotap@mail.ru
        • Investigador principal:
          • Alexandr Potapov
    • Nizhny Novgorod Oblast
      • Nizhny Novgorod, Nizhny Novgorod Oblast, Rusia, 603950
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
        • Contacto:
          • Alla Lavrova
          • Número de teléfono: +7 831 436 03 84
          • Correo electrónico: lavrova26@mail.ru
        • Investigador principal:
          • Alla Lavrova

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Todos los pacientes con diagnóstico de Deficiencia de LAL.

Descripción

Los pacientes deben tener un diagnóstico confirmado de deficiencia de LAL. Se debe obtener un Consentimiento informado y una Autorización antes de la inscripción del paciente cuando así lo exijan las leyes y reglamentaciones aplicables, o se debe obtener una exención por parte de la Junta de revisión institucional/Comité de ética independiente.

Los pacientes no pueden participar actualmente en un ensayo clínico patrocinado por Alexion. Los pacientes que han concluido su participación en un ensayo clínico de sebelipasa alfa patrocinado por Alexion son elegibles para inscribirse en este Registro, y la inscripción en el Registro no excluirá a un paciente de inscribirse en un ensayo clínico futuro.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Modelos observacionales: Grupo
  • Perspectivas temporales: Futuro

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Pacientes con deficiencia de LAL
Los pacientes son aquellos con un diagnóstico de deficiencia de LAL (vivos y fallecidos), independientemente del estado del tratamiento o la elección del tratamiento.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Comprensión de la variabilidad, progresión, identificación e historia natural de la Deficiencia de LAL.
Periodo de tiempo: En marcha
En marcha

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Investigadores

  • Director de estudio: Alexion Pharmaceuticals, Sponsor GmbH

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

30 de mayo de 2013

Finalización primaria (Estimado)

30 de agosto de 2029

Finalización del estudio (Estimado)

30 de agosto de 2029

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

29 de junio de 2012

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

3 de julio de 2012

Publicado por primera vez (Estimado)

4 de julio de 2012

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

6 de marzo de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

4 de marzo de 2026

Última verificación

1 de marzo de 2026

Más información

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Enfermedad de Wolman

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