Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Olipudase Alfan teho-, turvallisuus-, farmakodynaaminen ja farmakokinetiikkatutkimus potilailla, joilla on hapan sfingomyelinaasin puutos (ASCEND)

keskiviikko 16. lokakuuta 2024 päivittänyt: Genzyme, a Sanofi Company

Vaiheen 2/3, monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, toistuvan annoksen tutkimus Olipudase Alfan tehon, turvallisuuden, farmakodynamiikan ja farmakokinetiikkaa potilailla, joilla on hapan sfingomyelinaasin puutos

Ensisijainen tavoite:

Tämän vaiheen 2/3 tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida olipudaasi alfan (ihmisen rekombinantti hapan sfingomyelinaasi) tehoa suonensisäisesti 2 viikon välein 52 viikon ajan aikuisille osallistujille, joilla on happaman sfingomyelinaasin puutos (ASMD) arvioimalla muutoksia: 1) pernan tilavuus mitattuna vatsan magneettikuvauksella (MRI) (ja vain Yhdysvalloissa [Yhdysvallat] yhdessä pernan tilavuuteen liittyvän osallistujan havainnon kanssa mitattuna splenomegaliaan liittyvällä pistemäärällä [SRS]); ja 2) infiltratiivinen keuhkosairaus mitattuna keuhkojen toimintatestillä, keuhkojen hiilimonoksidin diffuusiokyky (DLCO).

Toissijaiset tavoitteet:

  • Suonensisäisesti 2 viikon välein 52 viikon ajan annetun olipudaasi alfan turvallisuuden varmistamiseksi.
  • Olipudaasi alfan vaikutuksen karakterisointi pernan tilavuuteen liittyvään osallistujan havaintoon SRS:n mittaamana 52 viikon tutkimuslääkkeen antamisen jälkeen. (Yhdysvalloissa olipudaasi alfan vaikutus SRS:ään on osa ensisijaista tavoitetta).
  • Olipudaasi alfan vaikutuksen karakterisoimiseksi 52 viikon tutkimuslääkkeen annon jälkeen seuraaviin tulosmittauksiin, jotka on arvioitu peräkkäin:
  • Olipudaasi alfan vaikutus maksan tilavuuteen;
  • Olipudaasi alfan vaikutus verihiutaleiden määrään;
  • Olipudaasi alfan vaikutus väsymykseen;
  • Olipudaasi alfan vaikutus kipuun;
  • Olipudaasi alfan vaikutus hengenahdistukseen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Kokonaiskesto osallistujaa kohti on vähintään 3 vuotta ja enintään 5 vuotta ja 3 kuukautta. Tämä sisältää enintään noin kahden kuukauden seulonnan, 52 viikon primaarisen analyysijakson, enintään 4 vuotta ja 3 kuukautta jatkohoitojakson, tutkimuksen loppukäynnin 2 viikon sisällä viimeisestä hoidosta ja turvallisuusseurannan. 30-37 päivää viimeisen hoidon jälkeen.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

36

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 3

Laajennettu käyttöoikeus

Hyväksytty myytävänä yleisölle. Katso laajennettu käyttöoikeustietue.

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Amsterdam, Alankomaat, 1105 AZ
        • Investigational Site Number : 528001
  • Argentiina
      • Córdoba, Argentiina, X5004FHP
        • Investigational Site Number : 032001
  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Investigational Site Number : 036001
  • Belgia
      • Leuven, Belgia, 3000
        • Investigational Site Number : 056001
  • Brasilia
    • Rio Grande Do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brasilia, 90035 003
        • Hospital De Clinicas De Porto Alegre Site Number : 076001
  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria, 1431
        • Investigational Site Number : 100001
  • Chile
    • Reg Metropolitana De Santiago
      • Santiago, Reg Metropolitana De Santiago, Chile, 753-0204
        • Investigational Site Number : 152001
  • Espanja
      • Madrid, Espanja, 28034
        • Investigational Site Number : 724001
  • Italia
      • Napoli, Italia, 80131
        • Investigational Site Number : 380002
      • Udine, Italia, 33100
        • Investigational Site Number : 380001
  • Japani
    • Fukushima
      • Fukushima-shi, Fukushima, Japani, 960-1295
        • Investigational Site Number : 392001
  • Portugali
      • Porto, Portugali, 4099-001
        • Investigational Site Number : 620002
  • Ranska
      • Paris, Ranska, 75020
        • Investigational Site Number : 250001
  • Saksa
      • Mainz, Saksa, 55131
        • Investigational Site Number : 276001
  • Tunisia
      • Tunis, Tunisia, 1007
        • Investigational Site Number : 788001
  • Turkki
      • Ankara, Turkki, 06500
        • Investigational Site Number : 792002
      • Istanbul, Turkki, 34520
        • Investigational Site Number : 792004
      • Istanbul, Turkki, 34722
        • Investigational Site Number : 792003
      • Izmir, Turkki, 35040
        • Investigational Site Number : 792001
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B15 2GW
        • Investigational Site Number : 826002
    • London, City Of
      • London, London, City Of, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3JZ
        • Investigational Site Number : 826001
  • Yhdysvallat
    • California
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
        • UCSF Medical Center Site Number : 840005
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Yhdysvallat, 30033
        • Emory University Site Number : 840003
    • New York
      • Bronx, New York, Yhdysvallat, 10467
        • Montefiore Medical Center Site Number : 840006

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Joo

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit :

  • Osallistuja on halukas ja kykenevä antamaan allekirjoitetun kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen.
  • Osallistuja on 18 vuotta täyttänyt mies tai nainen.
  • Osallistujalla on dokumentoitu happaman sfingomyelinaasin puutos mitattuna perifeerisistä leukosyyteistä, viljellyistä fibroblasteista tai lymfosyyteistä; ja kliininen diagnoosi, joka on yhdenmukainen Niemann-Pickin taudin tyypin B (NPD B) kanssa.
  • Osallistujan keuhkojen diffuusiokapasiteetti hiilimonoksidille on pienempi tai yhtä suuri (<=)70 % ennustetusta normaaliarvosta.
  • Osallistujan pernan tilavuus on suurempi tai yhtä suuri kuin (>=)6 normaalin (MN) kerrannaista MRI:llä mitattuna; Osallistuja, jolta on tehty osittainen pernan poisto, sallitaan, jos toimenpide suoritettiin >=1 vuosi ennen seulonta/perustilannetta ja pernan jäännöstilavuus on >=6 MN.
  • Osallistujalla on SRS >=5.
  • Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla on oltava negatiivinen seerumin raskaustesti beeta-ihmisen koriongonadotropiinille (β-HCG).
  • Hedelmällisessä iässä olevien naispuolisten osallistujien ja miespuolisten osallistujien on oltava halukkaita harjoittamaan todellista pidättymistä haluamansa ja tavanomaisen elämäntapansa mukaisesti tai käyttämään kahta hyväksyttävää tehokasta ehkäisymenetelmää enintään 15 päivän ajan viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen.

Poissulkemiskriteerit:

  • Osallistuja on saanut tutkimuslääkkeen 30 päivän sisällä ennen tutkimukseen ilmoittautumista.
  • Osallistujalla on sairaus, mukaan lukien merkittävä väliaikainen sairaus; merkittävä sydänsairaus (esim. kliinisesti merkittävä rytmihäiriö, kohtalainen tai vaikea keuhkoverenpainetauti tai kliinisesti merkittävä läpän toimintahäiriö tai vähemmän tai yhtä suuri kuin (<=) 40 % vasemman kammion ejektiofraktiosta kaikukardiogrammin perusteella); aktiivinen hepatiitti B tai hepatiitti C tai infektio ihmisen immuunikatoviruksen (HIV) kanssa; pahanlaatuinen kasvain, joka on diagnosoitu viimeisen 5 vuoden aikana (muu kuin ei-melanooma-ihosyöpä) tai mikä tahansa muu vakava sairaus, joka voi estää osallistumisen tutkimukseen.
  • Osallistujan verihiutaleiden määrä on alle (<)60 000/mikrolitra kahden näytteen keskiarvon perusteella.
  • Osallistujan kansainvälinen normalisoitu suhde (INR) on suurempi kuin (>)1,5.
  • Osallistujalla on alaniiniaminotransferaasi (ALT) tai aspartaattiaminotransferaasi (AST) > 250 IU/L tai kokonaisbilirubiini > 1,5 mg/dl (paitsi Gilbertin oireyhtymää sairastavalla).
  • Osallistujalle on tehty suuri elinsiirto (esim. luuydin tai maksa).
  • Osallistuja on varattu tutkimuksen aikana sairaalahoitoon, mukaan lukien elektiivinen leikkaus ja pois lukien protokollan edellyttämät maksabiopsiat.
  • Osallistuja ei tutkijan näkemyksen mukaan pysty noudattamaan tutkimuksen vaatimuksia.
  • Osallistuja ei halua tai pysty pidättäytymään alkoholin käytöstä 1 päivää ennen jokaista tutkimuslääkeinfuusiota ja 3 päivää sen jälkeen. Veren alkoholipitoisuuden mittausta ei vaadita.
  • Osallistuja ei halua tai ei pysty välttämään 10 päivää ennen ja 3 päivää protokollan maksan biopsioiden jälkeen sellaisten lääkkeiden tai yrttilisäaineiden käyttöä, jotka ovat mahdollisesti maksatoksisia (esim. 3-hydroksi-3-metyyliglutaryylikoentsyymi A -reduktaasin estäjät, erytromysiini, valproiinihappo). happo, masennuslääkkeet, kava, echinacea) ja/tai voivat aiheuttaa tai pidentää verenvuotoa (esim. antikoagulantit, ibuprofeeni, aspiriini, valkosipulilisät, ginkgo, ginseng).
  • Osallistuja tarvitsee lääkkeitä, jotka voivat vähentää olipudaasi alfan aktiivisuutta (esim. fluoksetiini, klooripromatsiini, trisykliset masennuslääkkeet [esim. imipramiini tai desipramiini]).
  • Osallistuja vaatii invasiivisen hengitystuen käyttöä.
  • Osallistuja tarvitsee noninvasiivista ventilaattoritukea ollessaan hereillä yli 12 tuntia päivittäin.
  • Osallistuja imettää.

Yllä olevien tietojen ei ole tarkoitus sisältää kaikkia huomioita, jotka liittyvät osallistujan mahdolliseen osallistumiseen kliiniseen tutkimukseen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Placebo Comparator: Plasebo
Plasebo (suolaliuos) annettuna suonensisäisesti joka toinen viikko ensisijaisen analyysijakson 52 viikon aikana potilaille, jotka satunnaistettiin lumelääkkeeseen.
Lääke: lumelääke (suolaliuos)

Lääkemuoto: liuos, joka annetaan kahden viikon välein ensisijaisen analyysijakson 52 viikon aikana lumelääkkeeseen satunnaistetuille osallistujille.

Antoreitti: suonensisäinen infuusio
Kokeellinen: Olipudaasi alfa
Olipudaasi alfa -annos (3 mg/kg ruumiinpainoa) suolaliuoksessa annettuna suonensisäisesti joka toinen viikko primaarisen analyysijakson 52 viikon aikana potilaille, jotka oli satunnaistettu olipudaasi alfaan, ja jatkohoidon aikana kaikille potilaille.
Lääke: Olipudaasi alfa

Lääkemuoto: Infuusiokuiva-aine konsentraattiliuosta varten, joka annetaan kahden viikon välein ensisijaisen analyysijakson 52 viikon aikana olipudaasi alfaan satunnaistetuille osallistujille ja jatkohoitojakson aikana kaikille osallistujille.

Antoreitti: suonensisäinen infuusio

Muut nimet:
  • GZ402665, Xenpozyme™

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Prosentuaalinen ennustettu hemoglobiini (Hb) ja keuhkojen korkeussovitettu hiilimonoksidin diffuusiokapasiteetti (DLco) lähtötilanteessa
Aikaikkuna: Perustaso (päivä 1)
Ennustetun Hb:n ja korkeuden mukaan säädetyn DLco:n prosenttiosuus laskettiin seuraavasti: 100*Oikaistu DLco/Ennustettu DLco yksiköissä ml CO/min/mmHg, jossa säädetty DLco = Havaittu DLco (ml CO/min/mmHg) kertaa Hemoglobiinilla säädetyt tekijäajat Korkeudensäätökerroin.
Perustaso (päivä 1)
Prosenttimuutos perustasosta ennustetussa hemoglobiinissa (Hb) ja keuhkojen korkeudessa säädetyssä hiilimonoksidin diffuusiokapasiteetissa (DLco) viikolla 52
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52
Ennustetun Hb:n ja korkeuden mukaan säädetyn DLco:n prosenttiosuus laskettiin seuraavasti: 100*Oikaistu DLco/Ennustettu DLco yksiköissä ml CO/min/mmHg, jossa säädetty DLco = Havaittu DLco (ml CO/min/mmHg) kertaa Hemoglobiinilla säädetyt tekijäajat Korkeudensäätökerroin.
Perustaso, viikko 52
Yhdistelmä pernan päätepiste: Komponentti 1: Pernan tilavuus (MN) lähtötasolla
Aikaikkuna: Perustaso (päivä 1)
Pernan tilavuus arvioitiin vatsan magneettikuvauksella (MRI) splenomegalian määrän määrittämiseksi normaalin kerrannaisina (MN).
Perustaso (päivä 1)
Yhdistelmä pernan päätepiste: Komponentti 1: Pernan tilavuuden prosentuaalinen muutos lähtötasosta (MN) viikolla 52
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52
Pernan tilavuus arvioitiin vatsan MRI:llä splenomegalian määrän määrittämiseksi MN:ssä.
Perustaso, viikko 52
Yhdistelmäpernan päätepiste (ensisijainen vain Yhdysvalloissa): Komponentti 2: Splenomegaliaan liittyvä pistemäärä (SRS) lähtötasolla
Aikaikkuna: Perustaso (päivä 1)
SRS arvioi 5 seikkaa: vatsakipu, vatsakipu, varhainen kylläisyyden tunne, tyytymättömyys vatsan kehon kuvaan ja vaikeudet kumartua käyttämällä numeerista arviota asteikolla 0 (ei ole) - 10 (pahin kuviteltavissa oleva). SRS:n kokonaispistemäärä vaihtelee välillä 0–50, ja korkeammat pisteet (50) osoittivat huonoimman kuviteltavissa olevan arvosanan. Se oli ennalta määritetty toissijaiseksi päätepisteeksi Yhdysvaltojen ulkopuolisille maille.
Perustaso (päivä 1)
Yhdistelmä pernan päätepiste (ensisijainen vain Yhdysvalloissa): Komponentti 2: Muutos lähtötasosta splenomegaliaan liittyvissä pisteissä (SRS) viikolla 52
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52
SRS arvioi 5 seikkaa: vatsakipu, vatsakipu, varhainen kylläisyyden tunne, tyytymättömyys vatsan kehon kuvaan ja vaikeudet kumartua käyttämällä numeerista arviota asteikolla 0 (ei ole) - 10 (pahin kuviteltavissa oleva). SRS:n kokonaispistemäärä vaihtelee välillä 0–50, ja korkeammat pisteet (50) osoittivat huonoimman kuviteltavissa olevan arvosanan. Se oli ennalta määritetty toissijaiseksi päätepisteeksi Yhdysvaltojen ulkopuolisille maille.
Perustaso, viikko 52

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Maksan tilavuuden (MN) prosentuaalinen muutos lähtötasosta viikolla 52
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52
Maksan tilavuus arvioitiin vatsan MRI:llä MN:ssä.
Perustaso, viikko 52
Prosenttimuutos lähtötasosta verihiutaleiden määrässä viikolla 52
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52
Perustaso, viikko 52
Väsymyksen vakavuuden muutos lähtötasosta lyhyellä väsymyskartalla (BFI) mitattuna - Kohteen 3 asteikon pisteet viikolla 52
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52
BFI on 9 kohdan validoitu, itsetehtävä kyselylomake, joka kehitettiin alun perin arvioimaan väsymyksen vakavuutta. 9 kohtaa mitattiin asteikolla 0-10, jolloin 0 on "ei häiritse" ja 10 "häiritsee täysin". BFI - Kohdassa 3 osallistujia pyydetään "Arvioimaan väsymyksesi (väsymys, väsymys) ympyröimällä numero, joka parhaiten kuvaa huonointa väsymystäsi viimeisen 24 tunnin aikana. Numeerinen luokitusasteikko vaihtelee 0:sta (ei väsymystä) 10:een (pahin kuviteltavissa oleva väsymys). Korkeammat maailmanlaajuiset pisteet liittyivät vakavampaan väsymykseen.
Perustaso, viikko 52
Muutos lähtötilanteesta kivun vaikeusasteessa mitattuna lyhyen kipukartoituksen lyhyt lomake (BPI-SF) - kohta 3 asteikon pisteet viikolla 52
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52
BPI-SF on validoitu, itsetehtävä kyselylomake, joka on suunniteltu mittaamaan osallistujan kokemaa kiputasoa. BPI-SF koostui 15 kohdasta, jotka käyttävät numeerista arviointiasteikkoa kivun vakavuuden ja kivun häiriöiden arvioimiseen viimeisen 24 tunnin ja viime viikon aikana. BPI-SF:n kohta 3 pyytää osallistujia "Arvioi kipusi merkitsemällä ruutu sen numeron viereen, joka parhaiten kuvaa kipuasi pahimmillaan viimeisen 24 tunnin aikana." Numeerinen arviointiasteikko vaihteli 0:sta (ei kipua) 10:een (pahin kuviteltavissa oleva kipu), jossa korkeammat pisteet osoittavat kivun suurempaa voimakkuutta.
Perustaso, viikko 52
Hengenahduksen vakavuuden muutos lähtötasosta kroonisen sairauden hoidon toiminnallisella arvioinnilla (FACIT) mitattuna hengenahdistusasteikolla viikolla 52
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52
FACIT-Dyspnea on 20 kohteen arviointi, joka on jaettu kahteen 10 kohdan osaan. Ensimmäisessä 10 kohdan osiossa kysytään osallistujilta heidän hengenahdistuksensa vakavuutta eri toimintojen aikana. Toisessa 10 kohdan osiossa pyydetään osallistujia arvioimaan hengenahdistuksen vaikeus, joka liittyy samoihin toimiin, joihin viitattiin ensimmäisessä osassa. Hengenahdistusvakavuusasioissa pisteet vaihtelevat 0 = ei hengenahdistusta; 1 = lievä hengenahdistus; 2 = kohtalainen hengenahdistus; 3 = vakava hengenahdistus. Toiminnallisten rajoituskohteiden pisteet vaihtelevat ei vaikeaa = 0, vähän vaikeaa = 1, hieman vaikeaa = 2 ja paljon vaikeutta = 3. Raaka pistemäärä laskettiin seuraavasti: yksittäisten kohteiden pisteiden summa * 10/vastattujen kohteiden määrä. Raakapisteet muunnettiin sitten asteikkopisteiksi käyttämällä FACIT Dyspnea Scale Short Form Scoring Guideline -sääntöön sisältyvää taulukkoa. FACIT hengenahdistusasteikon pisteet vaihtelivat välillä 27,7-75,9. Korkeampi pistemäärä edusti korkeaa hengenahdistusta.
Perustaso, viikko 52
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE) ja hoitoon liittyviä vakavia haittavaikutuksia (TESAE) viikkoon 52 asti
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen (IMP) infuusiosta 52 viikkoon asti
AE määriteltiin mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma osallistujan tai kliinisen tutkimuksen osanottajan kanssa, jolle annettiin lääkevalmistetta ja jolla ei välttämättä tarvitse olla syy-yhteyttä tähän hoitoon. TESAE määriteltiin mitä tahansa epäsuotuisaa lääketieteellistä tapahtumaa, joka millä tahansa annoksella: johti kuolemaan, oli hengenvaarallinen, vaati sairaalahoitoa tai pidentää olemassa olevaa sairaalahoitoa, johti jatkuvaan tai merkittävään vammaisuuteen/työkyvyttömyyteen, oli synnynnäinen poikkeama/sikiövaurio, oli lääketieteellisesti tärkeä tapahtuma. Ilmoitetut haittavaikutukset ovat hoidon yhteydessä ilmeneviä haittavaikutuksia, jotka kehittyivät, pahenivat tai muuttuivat vakaviksi hoitojakson aikana.
Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen (IMP) infuusiosta 52 viikkoon asti
Osallistujien määrä, joilla on erityistä kiinnostavaa haittatapahtumaa (AESI) viikkoon 52 asti
Aikaikkuna: Ensimmäisestä IMP-infuusiosta 52 viikkoon asti
AESI määriteltiin sponsorin tuotteeseen tai ohjelmaan liittyväksi tieteelliseksi ja lääketieteelliseksi vaaraksi (vakavaksi tai ei-vakavaksi) ja jossa tutkijan jatkuva seuranta ja nopea viestintä sponsorille oli asianmukaista. AESI:t sisälsivät kaikki raskauden, oireenmukaisen yliannostuksen, annosta rajoittavat toksisuudet (DLT:t), kuten protokollassa on määritelty, ja infuusioon liittyvät reaktiot (IAR). Protokollan määrittelemät infuusion aiheuttamat haittavaikutukset olivat haittavaikutuksia, jotka ilmenivät infuusion aikana tai 24 tunnin kuluessa infuusion aloittamisesta ja joiden tutkija tai toimeksiantaja katsoi liittyvän tai mahdollisesti liittyvän tutkimushoitoon. Tapahtumat, jotka tapahtuvat enemmän tai yhtä suuria kuin (>=) 24 tuntia infuusion aloittamisen jälkeen, on voitu arvioida IAR:ksi tutkijan tai toimeksiantajan harkinnan mukaan. Algoritmin määrittämät infuusion aiheuttamat haittavaikutukset olivat kaikki haittavaikutukset, jotka alkoivat infuusion alkamisen ja infuusion lopun välisenä aikana plus 24 tuntia, riippumatta havaitusta suhteesta tutkimushoitoon.
Ensimmäisestä IMP-infuusiosta 52 viikkoon asti
Niiden osallistujien määrä, joilla on mahdollisesti kliinisesti merkittäviä poikkeavuuksia (PCSA) maksan toimintakokeissa viikkoon 52 asti
Aikaikkuna: Lähtötasosta (päivä 1) 52 viikkoon asti
PCSA-kriteerit: Alaniiniaminotransferaasi (ALT) ja aspartaattiaminotransferaasi (AST): >3 x normaalin yläraja (ULN), >5 x ULN, >10 x ULN ja >20 x ULN. Alkalinen fosfataasi (ALP) > 1,5 x ULN. Kokonaisbilirubiini > 1,5 x ULN ja > 2 x ULN. ALAT ja kokonaisbilirubiini: ALAT > 3 x ULN ja kokonaisbilirubiini > 2 x ULN. Lähtötaso määriteltiin viimeiseksi ei-puuttuvaksi arvoksi ennen ensimmäistä tutkimushoidon infuusiota.
Lähtötasosta (päivä 1) 52 viikkoon asti
Niiden osallistujien määrä, jotka kehittivät lääkevasta-aineita (ADA) Olipudase Alfalle viikkoon 52 asti
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1) ja viikko 52
Osallistujien lukumäärä, joilla on hoitoon alkanut ADA, esitetään. Lähtötaso määriteltiin viimeiseksi ei-puuttuvaksi arvoksi ennen ensimmäistä tutkimushoidon infuusiota.
Lähtötilanne (päivä 1) ja viikko 52

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Genzyme, a Sanofi Company

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 18. joulukuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 15. maaliskuuta 2021

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 19. lokakuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 26. marraskuuta 2013

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 4. joulukuuta 2013

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Maanantai 9. joulukuuta 2013

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 7. marraskuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 16. lokakuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. lokakuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • DFI12712 (Muu tunniste: Sanofi Identifier)
  • 2015-000371-26 (EudraCT-numero)
  • U1111-1142-5963 (Rekisterin tunniste: ICTRP)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä potilastason tietoihin ja niihin liittyviin tutkimusasiakirjoihin, mukaan lukien kliinisen tutkimuksen raportti, tutkimuspöytäkirja mahdollisine muutoksineen, tyhjä tapausraporttilomake, tilastollinen analyysisuunnitelma ja tietojoukon spesifikaatiot. Potilastason tiedot anonymisoidaan ja tutkimusasiakirjat poistetaan kokeen osallistujien yksityisyyden suojaamiseksi. Lisätietoja Sanofin tiedonjakokriteereistä, tukikelpoisista tutkimuksista ja käyttöoikeuden hakemisprosessista löytyy osoitteesta: https://vivli.org.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa