Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie skuteczności, bezpieczeństwa, farmakodynamiki i farmakokinetyki olipudazy alfa u pacjentów z niedoborem kwaśnej sfingomielinazy (ASCEND)

16 października 2024 zaktualizowane przez: Genzyme, a Sanofi Company

Wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie fazy 2/3 z wielokrotnymi dawkami w celu oceny skuteczności, bezpieczeństwa, farmakodynamiki i farmakokinetyki olipudazy alfa u pacjentów z niedoborem kwaśnej sfingomielinazy

Podstawowy cel:

Głównym celem tego badania fazy 2/3 jest ocena skuteczności olipudazy alfa (rekombinowanej ludzkiej kwaśnej sfingomielinazy) podawanej dożylnie raz na 2 tygodnie przez 52 tygodnie u dorosłych uczestników z niedoborem kwaśnej sfingomielinazy (ASMD) poprzez ocenę zmian w: 1) objętość śledziony mierzona za pomocą rezonansu magnetycznego jamy brzusznej (MRI) (i tylko w przypadku Stanów Zjednoczonych [USA], w powiązaniu z percepcją uczestnika związaną z objętością śledziony mierzoną za pomocą wyniku splenomegalii [SRS]); i 2) naciekająca choroba płuc mierzona testem czynnościowym płuc, zdolnością dyfuzyjną płuc dla tlenku węgla (DLCO).

Cele drugorzędne:

  • W celu potwierdzenia bezpieczeństwa olipudazy alfa podawanej dożylnie raz na 2 tygodnie przez 52 tygodnie.
  • Aby scharakteryzować wpływ olipudazy alfa na percepcję uczestników związaną z objętością śledziony mierzoną za pomocą SRS po 52 tygodniach podawania badanego leku. (W przypadku Stanów Zjednoczonych wpływ olipudazy alfa na SRS jest częścią głównego celu).
  • Aby scharakteryzować wpływ olipudazy alfa po 52 tygodniach podawania badanego leku na następujące pomiary wyników oceniane sekwencyjnie:
  • Wpływ olipudazy alfa na objętość wątroby;
  • Wpływ olipudazy alfa na liczbę płytek krwi;
  • Wpływ olipudazy alfa na zmęczenie;
  • Wpływ olipudazy alfa na ból;
  • Wpływ olipudazy alfa na duszność.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Całkowity czas trwania na uczestnika wyniesie co najmniej 3 lata, a maksymalnie 5 lat i 3 miesiące. Obejmuje to do około dwóch miesięcy badań przesiewowych, 52 tygodnie okresu analizy pierwotnej, do 4 lat i 3 miesięcy przedłużonego okresu leczenia, wizytę końcową badania w ciągu 2 tygodni od ostatniego leczenia oraz kontrolę bezpieczeństwa 30 do 37 dni po ostatnim zabiegu.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

36

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Rozszerzony dostęp

Zatwierdzony do sprzedaży publicznej. Zobacz rozwinięty rekord dostępu.

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Argentyna
      • Córdoba, Argentyna, X5004FHP
        • Investigational Site Number : 032001
  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Investigational Site Number : 036001
  • Belgia
      • Leuven, Belgia, 3000
        • Investigational Site Number : 056001
  • Brazylia
    • Rio Grande Do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brazylia, 90035 003
        • Hospital De Clinicas De Porto Alegre Site Number : 076001
  • Bułgaria
      • Sofia, Bułgaria, 1431
        • Investigational Site Number : 100001
  • Chile
    • Reg Metropolitana De Santiago
      • Santiago, Reg Metropolitana De Santiago, Chile, 753-0204
        • Investigational Site Number : 152001
  • Francja
      • Paris, Francja, 75020
        • Investigational Site Number : 250001
  • Hiszpania
      • Madrid, Hiszpania, 28034
        • Investigational Site Number : 724001
  • Holandia
      • Amsterdam, Holandia, 1105 AZ
        • Investigational Site Number : 528001
  • Indyk
      • Ankara, Indyk, 06500
        • Investigational Site Number : 792002
      • Istanbul, Indyk, 34520
        • Investigational Site Number : 792004
      • Istanbul, Indyk, 34722
        • Investigational Site Number : 792003
      • Izmir, Indyk, 35040
        • Investigational Site Number : 792001
  • Japonia
    • Fukushima
      • Fukushima-shi, Fukushima, Japonia, 960-1295
        • Investigational Site Number : 392001
  • Niemcy
      • Mainz, Niemcy, 55131
        • Investigational Site Number : 276001
  • Portugalia
      • Porto, Portugalia, 4099-001
        • Investigational Site Number : 620002
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
        • UCSF Medical Center Site Number : 840005
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Stany Zjednoczone, 30033
        • Emory University Site Number : 840003
    • New York
      • Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10467
        • Montefiore Medical Center Site Number : 840006
  • Tunezja
      • Tunis, Tunezja, 1007
        • Investigational Site Number : 788001
  • Włochy
      • Napoli, Włochy, 80131
        • Investigational Site Number : 380002
      • Udine, Włochy, 33100
        • Investigational Site Number : 380001
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B15 2GW
        • Investigational Site Number : 826002
    • London, City Of
      • London, London, City Of, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3JZ
        • Investigational Site Number : 826001

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Tak

Opis

Kryteria przyjęcia :

  • Uczestnik wyraża chęć i jest w stanie przedstawić podpisaną świadomą zgodę na piśmie.
  • Uczestnikiem jest mężczyzna lub kobieta w wieku co najmniej 18 lat.
  • Uczestnik ma udokumentowany niedobór kwaśnej sfingomielinazy mierzony w obwodowych leukocytach, hodowanych fibroblastach lub limfocytach; oraz rozpoznanie kliniczne zgodne z chorobą Niemanna-Picka typu B (NPD B).
  • Uczestnik ma rozproszoną pojemność płuc dla tlenku węgla mniejszą lub równą (<=) 70% przewidywanej wartości normalnej.
  • Uczestnik ma objętość śledziony większą lub równą (>=) 6 wielokrotnościom normy (MN) zmierzoną za pomocą MRI; uczestnik, który miał częściową splenektomię, zostanie dopuszczony, jeśli zabieg został wykonany >=1 rok przed badaniem przesiewowym/linią wyjściową, a pozostała objętość śledziony wynosi >=6 MN.
  • Uczestnik ma SRS >=5.
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego na obecność beta-ludzkiej gonadotropiny kosmówkowej (β-HCG).
  • Kobiety w wieku rozrodczym i mężczyźni muszą być chętni do praktykowania prawdziwej abstynencji zgodnie z preferowanym i zwykłym stylem życia lub do stosowania 2 akceptowalnych skutecznych metod antykoncepcji przez okres do 15 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku.

Kryteria wyłączenia:

  • Uczestnik otrzymał eksperymentalny lek w ciągu 30 dni przed włączeniem do badania.
  • Uczestnik ma stan zdrowia, w tym poważną współistniejącą chorobę; istotna choroba serca (np. klinicznie istotna arytmia, umiarkowane lub ciężkie nadciśnienie płucne lub klinicznie istotna dysfunkcja zastawek, lub mniejsza lub równa (<=)40% frakcja wyrzutowa lewej komory w badaniu echokardiograficznym); aktywne wirusowe zapalenie wątroby typu B lub typu C lub zakażenie ludzkim wirusem niedoboru odporności (HIV); nowotwór złośliwy zdiagnozowany w ciągu ostatnich 5 lat (inny niż nieczerniakowy rak skóry) lub inny poważny stan chorobowy, który może wykluczyć udział w badaniu.
  • U uczestnika liczba płytek krwi jest mniejsza niż (<) 60 000/mikrolitr na podstawie średniej z 2 próbek.
  • Uczestnik ma międzynarodowy współczynnik znormalizowany (INR) większy niż (>)1,5.
  • Uczestnik ma aminotransferazę alaninową (ALT) lub aminotransferazę asparaginianową (AST) >250 IU/L lub bilirubinę całkowitą >1,5 mg/dL (z wyjątkiem uczestnika z zespołem Gilberta).
  • Uczestnik miał przeszczep dużego narządu (np. szpiku kostnego lub wątroby).
  • Podczas badania uczestnik jest planowany do hospitalizacji w szpitalu, w tym planowej operacji iz wyłączeniem biopsji wątroby wymaganych zgodnie z protokołem.
  • Uczestnik w ocenie badacza nie jest w stanie spełnić wymagań badania.
  • Uczestnik nie chce lub nie może powstrzymać się od spożywania alkoholu przez 1 dzień przed i 3 dni po każdym wlewie badanego leku. Badanie na zawartość alkoholu we krwi nie będzie wymagane.
  • Uczestnik nie chce lub nie może uniknąć na 10 dni przed i 3 dni po zaplanowanej biopsji wątroby stosowania leków lub suplementów ziołowych, które są potencjalnie hepatotoksyczne (np. kwas, antydepresanty, kava, echinacea) i/lub mogą powodować lub przedłużać krwawienie (np.
  • Uczestnik potrzebuje leków, które mogą zmniejszać aktywność olipudazy alfa (np. fluoksetyna, chloropromazyna, trójpierścieniowe leki przeciwdepresyjne [np. imipramina lub dezypramina]).
  • Uczestnik wymaga zastosowania inwazyjnego wspomagania wentylacji.
  • Uczestnik wymaga nieinwazyjnego wspomagania respiratorem, gdy nie śpi dłużej niż 12 godzin dziennie.
  • Uczestnik karmi piersią.

Powyższe informacje nie mają na celu zawierania wszystkich rozważań dotyczących potencjalnego udziału uczestnika w badaniu klinicznym.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
Placebo (sól fizjologiczna) podawane dożylnie raz na 2 tygodnie w ciągu 52 tygodni pierwotnego okresu analizy pacjentom losowo przydzielonym do grupy otrzymującej placebo.
Lek: placebo (sól fizjologiczna)

Postać farmaceutyczna: roztwór podawany raz na dwa tygodnie w ciągu 52 tygodni pierwotnego okresu analizy uczestnikom losowo przydzielonym do grupy otrzymującej placebo.

Droga podania: infuzja dożylna
Eksperymentalny: Olipudaza alfa
Dawka olipudazy alfa (3 mg/kg masy ciała) w soli fizjologicznej podawana dożylnie raz na 2 tygodnie w ciągu 52 tygodni okresu analizy pierwotnej dla pacjentów przydzielonych losowo do grupy otrzymującej olipudazę alfa oraz w okresie przedłużenia leczenia dla wszystkich pacjentów.
Lek: Olipudaza alfa

Postać farmaceutyczna: Proszek do sporządzania koncentratu roztworu do infuzji podawany raz na dwa tygodnie w ciągu 52 tygodni okresu analizy pierwotnej uczestnikom randomizowanym do grupy otrzymującej olipudazę alfa oraz w okresie przedłużenia leczenia wszystkim uczestnikom.

Droga podania: infuzja dożylna

Inne nazwy:
  • GZ402665, Xenpozyme™

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procent przewidywanej (% przewidywanej) hemoglobiny (Hb) i pojemność dyfuzyjna płuc dostosowana do wysokości nad poziomem morza dla tlenku węgla (DLco) na początku badania
Ramy czasowe: Wartość bazowa (dzień 1)
Procent przewidywanej Hb i DLco skorygowanej o wysokość obliczono jako: 100*Skorygowane DLco/Przewidywane DLco w jednostkach mL CO/min/mmHg gdzie skorygowane DLco = Obserwowane DLco (w ml CO/min/mmHg) razy Czynnik skorygowany o hemoglobinę razy Współczynnik dostosowania wysokości.
Wartość bazowa (dzień 1)
Zmiana procentowa od wartości wyjściowej w procentach przewidywanych (% przewidywanych) Hemoglobina (Hb) i przystosowana do wysokości wysokość zdolność dyfuzyjna płuc dla tlenku węgla (DLco) w 52. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 52
Procent przewidywanej Hb i DLco skorygowanej o wysokość obliczono jako: 100*Skorygowane DLco/Przewidywane DLco w jednostkach mL CO/min/mmHg gdzie skorygowane DLco = Obserwowane DLco (w ml CO/min/mmHg) razy Czynnik skorygowany o hemoglobinę razy Współczynnik dostosowania wysokości.
Punkt wyjściowy, tydzień 52
Łączony punkt końcowy śledziony: Składnik 1: Objętość śledziony (w MN) na początku badania
Ramy czasowe: Wartość bazowa (dzień 1)
Objętość śledziony oceniano za pomocą rezonansu magnetycznego brzucha (MRI) w celu ilościowego określenia stopnia powiększenia śledziony w wielokrotnościach normy (MN).
Wartość bazowa (dzień 1)
Złożony punkt końcowy śledziony: składnik 1: procentowa zmiana objętości śledziony (w MN) w stosunku do wartości wyjściowej w 52. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 52
Objętość śledziony oceniano za pomocą rezonansu magnetycznego jamy brzusznej w celu ilościowego określenia stopnia powiększenia śledziony w MN.
Punkt wyjściowy, tydzień 52
Złożony punkt końcowy śledziony (główny tylko dla USA): Składnik 2: Wynik związany z powiększeniem śledziony (SRS) na początku badania
Ramy czasowe: Wartość bazowa (dzień 1)
SRS ocenia 5 pozycji: ból brzucha, dyskomfort w jamie brzusznej, wczesne uczucie sytości, niezadowolenie z wyglądu brzucha i trudności w schylaniu się za pomocą numerycznej skali ocen od 0 (brak) do 10 (najgorsze, jakie można sobie wyobrazić). Całkowity wynik SRS waha się od 0 do 50, przy czym wyższy wynik (50) wskazuje na najgorszą możliwą do wyobrażenia ocenę. Został wstępnie określony jako drugorzędowy punkt końcowy dla krajów poza Stanami Zjednoczonymi.
Wartość bazowa (dzień 1)
Złożony punkt końcowy śledziony (główny tylko dla USA): Składnik 2: Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w wyniku dotyczącym splenomegalii (SRS) w 52. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 52
SRS ocenia 5 pozycji: ból brzucha, dyskomfort w jamie brzusznej, wczesne uczucie sytości, niezadowolenie z wyglądu brzucha i trudności w schylaniu się za pomocą numerycznej skali ocen od 0 (brak) do 10 (najgorsze, jakie można sobie wyobrazić). Całkowity wynik SRS waha się od 0 do 50, przy czym wyższy wynik (50) wskazuje na najgorszą możliwą do wyobrażenia ocenę. Został wstępnie określony jako drugorzędowy punkt końcowy dla krajów poza Stanami Zjednoczonymi.
Punkt wyjściowy, tydzień 52

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procentowa zmiana objętości wątroby (w MN) w stosunku do wartości początkowej w 52. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 52
Objętość wątroby oceniano za pomocą rezonansu magnetycznego jamy brzusznej w MN.
Punkt wyjściowy, tydzień 52
Procentowa zmiana liczby płytek krwi w stosunku do wartości początkowej w 52. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 52
Punkt wyjściowy, tydzień 52
Zmiana nasilenia zmęczenia w stosunku do wartości wyjściowych mierzona za pomocą kwestionariusza krótkiego zmęczenia (BFI) — pozycja 3 w 52. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 52
BFI to 9-elementowy, zatwierdzony, samodzielnie wypełniany kwestionariusz, który pierwotnie został opracowany w celu oceny nasilenia zmęczenia. 9 pozycji mierzono w skali 0-10, gdzie 0 oznaczało „nie przeszkadza”, a 10 „całkowicie przeszkadza”. BFI – Pozycja 3 prosi uczestników o „Oceń swoje zmęczenie (znużenie, zmęczenie) poprzez zakreślenie jednej liczby, która najlepiej opisuje Twój najgorszy poziom zmęczenia w ciągu ostatnich 24 godzin. Numeryczna skala ocen mieści się w zakresie od 0 (brak zmęczenia) do 10 (najgorsze zmęczenie, jakie można sobie wyobrazić). Wyższe wyniki globalne były związane z poważniejszym zmęczeniem.
Punkt wyjściowy, tydzień 52
Zmiana nasilenia bólu w stosunku do wartości wyjściowych mierzona za pomocą kwestionariusza krótkiego kwestionariusza bólu (BPI-SF) — punkt 3 w 52. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 52
BPI-SF to zweryfikowany, samodzielnie wypełniany kwestionariusz przeznaczony do pomiaru postrzeganego poziomu bólu przez uczestnika. BPI-SF składał się z 15 pozycji, które wykorzystują numeryczną skalę oceny do oceny nasilenia bólu i interferencji bólu w ciągu ostatnich 24 godzin i ostatniego tygodnia. W przypadku BPI-SF pozycja 3 wymaga od uczestników: „Oceń swój ból, zaznaczając pole obok liczby, która najlepiej opisuje twój najgorszy ból w ciągu ostatnich 24 godzin”. Numeryczna skala ocen mieściła się w zakresie od 0 (brak bólu) do 10 (najgorszy wyobrażalny ból), gdzie wyższe wyniki wskazują na większą intensywność bólu.
Punkt wyjściowy, tydzień 52
Zmiana nasilenia duszności w stosunku do wartości wyjściowych mierzona za pomocą skali oceny duszności w ocenie funkcjonalnej terapii chorób przewlekłych (FACIT) w 52. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 52
FACIT-Dyspnea to 20-punktowa ocena podzielona na dwie 10-punktowe sekcje. Pierwsza sekcja składająca się z 10 pozycji pyta uczestników o nasilenie ich duszności podczas różnych czynności. Druga sekcja składająca się z 10 pozycji prosi uczestników o ocenę trudności związanych z dusznością związaną z tymi samymi czynnościami, o których mowa w pierwszej części. Dla pozycji ciężkości duszności, zakres punktacji od 0 = brak duszności; 1=lekka duszność; 2=umiarkowana duszność; 3=poważna duszność. W przypadku elementów ograniczających funkcjonalność zakres wyników wynosi od brak trudności = 0, trochę trudności = 1, trochę trudności = 2 i dużo trudności = 3. Surowy wynik został obliczony jako: suma wyników poszczególnych pozycji * 10/liczba pozycji, na które udzielono odpowiedzi. Surowe wyniki zostały następnie przekonwertowane na wyniki skali przy użyciu tabeli zawartej w wytycznych punktacji skróconej skali duszności FACIT. Wynik w skali duszności FACIT wynosił od 27,7 do 75,9. Wyższy wynik oznaczał wysoki poziom duszności.
Punkt wyjściowy, tydzień 52
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE) i poważne zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TESAE) do 52. tygodnia
Ramy czasowe: Od pierwszego wlewu badanego produktu leczniczego (IMP) do 52 tygodni
AE zdefiniowano jako każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne u uczestnika lub uczestnika badania klinicznego, któremu podano produkt farmaceutyczny i które niekoniecznie musi mieć związek przyczynowy z tym leczeniem. TESAE zdefiniowano jako każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne, które przy dowolnej dawce: spowodowało śmierć, zagrażało życiu, wymagało hospitalizacji w szpitalu lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji, spowodowało trwałą lub znaczną niepełnosprawność/niesprawność, było wadą wrodzoną/wadą wrodzoną, było wydarzenie ważne z medycznego punktu widzenia. Zgłaszane zdarzenia niepożądane to zdarzenia niepożądane powstałe w związku z leczeniem, które rozwinęły się, pogorszyły lub stały się poważne w okresie leczenia.
Od pierwszego wlewu badanego produktu leczniczego (IMP) do 52 tygodni
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane o szczególnym znaczeniu (AESI) do 52. tygodnia
Ramy czasowe: Od pierwszego wlewu IMP do 52 tygodni
AESI zdefiniowano jako zdarzenie niepożądane (poważne lub nie poważne) budzące obawy naukowe i medyczne, specyficzne dla produktu lub programu sponsora, w przypadku którego właściwe było ciągłe monitorowanie i szybka komunikacja między badaczem a sponsorem. AESI obejmowały ciążę, objawowe przedawkowanie, toksyczność ograniczającą dawkę (DLT) zgodnie z definicją w protokole i reakcje związane z infuzją (IAR). Zdefiniowane w protokole działania niepożądane IAR to zdarzenia niepożądane, które wystąpiły podczas wlewu lub w ciągu do 24 godzin po rozpoczęciu wlewu i zostały uznane przez badacza lub sponsora za związane lub prawdopodobnie związane z badanym leczeniem. Zdarzenia, które miały miejsce po upływie więcej niż lub równych (>=) 24 godzin od rozpoczęcia wlewu, mogły zostać uznane za IAR według uznania badacza lub sponsora. Zdefiniowane algorytmem IAR to wszystkie działania niepożądane, które rozpoczęły się pomiędzy początkiem wlewu a jego zakończeniem plus 24 godziny, niezależnie od postrzeganego związku z badanym leczeniem.
Od pierwszego wlewu IMP do 52 tygodni
Liczba uczestników z potencjalnie istotnymi klinicznie nieprawidłowościami (PCSA) w badaniach czynności wątroby do 52. tygodnia
Ramy czasowe: Od wartości początkowej (dzień 1) do 52 tygodni
Kryteria PCSA: Aminotransferaza alaninowa (ALT) i aminotransferaza asparaginianowa (AST): >3 x górna granica normy (GGN), >5 x GGN, >10 x GGN i >20 x GGN. Fosfataza alkaliczna (ALP) > 1,5 x GGN. Bilirubina całkowita >1,5 x GGN i >2 x GGN. ALT i bilirubina całkowita: ALT > 3 x GGN i bilirubina całkowita > 2 x GGN. Wartość wyjściową zdefiniowano jako ostatnią brakującą wartość przed pierwszą infuzją badanego leku.
Od wartości początkowej (dzień 1) do 52 tygodni
Liczba uczestników, u których wytworzyły się przeciwciała przeciwlekowe (ADA) przeciwko olipudazie alfa do 52. tygodnia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1) i tydzień 52
Przedstawiono liczbę uczestników z ADA występującą w związku z leczeniem. Wartość wyjściową zdefiniowano jako ostatnią brakującą wartość przed pierwszą infuzją badanego leku.
Wartość wyjściowa (dzień 1) i tydzień 52

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

18 grudnia 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

15 marca 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

19 października 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

26 listopada 2013

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

4 grudnia 2013

Pierwszy wysłany (Szacowany)

9 grudnia 2013

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

7 listopada 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

16 października 2024

Ostatnia weryfikacja

1 października 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • DFI12712 (Inny identyfikator: Sanofi Identifier)
  • 2015-000371-26 (Numer EudraCT)
  • U1111-1142-5963 (Identyfikator rejestru: ICTRP)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do danych na poziomie pacjenta i powiązanych dokumentów badawczych, w tym raportu z badania klinicznego, protokołu badania z wszelkimi poprawkami, czystego formularza opisu przypadku, planu analizy statystycznej i specyfikacji zbioru danych. Dane na poziomie pacjenta zostaną zanonimizowane, a dokumenty badawcze zostaną zredagowane w celu ochrony prywatności uczestników badania. Więcej informacji na temat kryteriów udostępniania danych przez firmę Sanofi, kwalifikujących się badań i procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć na stronie: https://vivli.org.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na placebo (sól fizjologiczna)

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Serbia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj