Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Studie zur Wirksamkeit, Sicherheit, Pharmakodynamik und Pharmakokinetik von Olipudase Alfa bei Patienten mit Säure-Sphingomyelinase-Mangel (ASCEND)

30. November 2023 aktualisiert von: Genzyme, a Sanofi Company

Eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie mit wiederholter Gabe der Phase 2/3 zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit, Pharmakodynamik und Pharmakokinetik von Olipudase Alfa bei Patienten mit Säure-Sphingomyelinase-Mangel

Hauptziel:

Das Hauptziel dieser Phase-2/3-Studie ist die Bewertung der Wirksamkeit von Olipudase alfa (rekombinante humane saure Sphingomyelinase), die 52 Wochen lang einmal alle 2 Wochen intravenös bei erwachsenen Teilnehmern mit Säure-Sphingomyelinase-Mangel (ASMD) verabreicht wird, indem Änderungen bewertet werden in: 1) Milzvolumen, gemessen durch abdominale Magnetresonanztomographie (MRT) (und, nur für die Vereinigten Staaten [USA], in Verbindung mit der Wahrnehmung der Teilnehmer in Bezug auf das Milzvolumen, gemessen durch den Splenomegalie-bezogenen Score [SRS]); und 2) infiltrative Lungenerkrankung, gemessen durch den Lungenfunktionstest, Diffusionskapazität der Lunge für Kohlenmonoxid (DLCO).

Sekundäre Ziele:

  • Zur Bestätigung der Sicherheit von Olipudase alfa, das 52 Wochen lang einmal alle 2 Wochen intravenös verabreicht wird.
  • Charakterisierung der Wirkung von Olipudase alfa auf die Wahrnehmung des Teilnehmers in Bezug auf das Milzvolumen, gemessen mit dem SRS nach 52 Wochen Verabreichung des Studienmedikaments. (Für die USA ist die Wirkung von Olipudase alfa auf das SRS Teil des primären Ziels).
  • Um die Wirkung von Olipudase alfa nach 52-wöchiger Verabreichung des Studienmedikaments auf die folgenden nacheinander bewerteten Ergebnisparameter zu charakterisieren:
  • Die Wirkung von Olipudase alfa auf das Lebervolumen;
  • Die Wirkung von Olipudase alfa auf die Thrombozytenzahl;
  • Die Wirkung von Olipudase alfa auf Müdigkeit;
  • Die Wirkung von Olipudase alfa auf Schmerzen;
  • Die Wirkung von Olipudase alfa auf Dyspnoe.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Gesamtdauer pro Teilnehmer beträgt mindestens 3 Jahre und bis zu 5 Jahre und 3 Monate. Dies umfasst bis zu etwa zwei Monate Screening, 52 Wochen Primäranalysezeitraum, bis zu 4 Jahre und 3 Monate Verlängerungsbehandlungszeitraum, einen Studienabschlussbesuch innerhalb von 2 Wochen nach der letzten Behandlung und eine Sicherheitsnachsorge 30 bis 37 Tage nach der letzten Behandlung.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

36

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Erweiterter Zugriff

Genehmigt zum Verkauf an die Öffentlichkeit. Siehe erweiterter Zugriffsdatensatz.

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Argentinien
      • Córdoba, Argentinien, X5004FHP
        • Investigational Site Number : 032001
  • Australien
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
        • Investigational Site Number : 036001
  • Belgien
      • Leuven, Belgien, 3000
        • Investigational Site Number : 056001
  • Brasilien
    • Rio Grande Do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brasilien, 90035 003
        • Hospital De Clinicas De Porto Alegre Site Number : 076001
  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien, 1431
        • Investigational Site Number : 100001
  • Chile
    • Reg Metropolitana De Santiago
      • Santiago, Reg Metropolitana De Santiago, Chile, 753-0204
        • Investigational Site Number : 152001
  • Deutschland
      • Mainz, Deutschland, 55131
        • Investigational Site Number : 276001
  • Frankreich
      • Paris, Frankreich, 75020
        • Investigational Site Number : 250001
  • Italien
      • Napoli, Italien, 80131
        • Investigational Site Number : 380002
      • Udine, Italien, 33100
        • Investigational Site Number : 380001
  • Japan
    • Fukushima
      • Fukushima-shi, Fukushima, Japan, 960-1295
        • Investigational Site Number : 392001
  • Niederlande
      • Amsterdam, Niederlande, 1105 AZ
        • Investigational Site Number : 528001
  • Portugal
      • Porto, Portugal, 4099-001
        • Investigational Site Number : 620002
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28034
        • Investigational Site Number : 724001
  • Truthahn
      • Ankara, Truthahn, 06500
        • Investigational Site Number : 792002
      • Istanbul, Truthahn, 34520
        • Investigational Site Number : 792004
      • Istanbul, Truthahn, 34722
        • Investigational Site Number : 792003
      • Izmir, Truthahn, 35040
        • Investigational Site Number : 792001
  • Tunesien
      • Tunis, Tunesien, 1007
        • Investigational Site Number : 788001
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143
        • UCSF Medical Center Site Number : 840005
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Vereinigte Staaten, 30033
        • Emory University Site Number : 840003
    • New York
      • Bronx, New York, Vereinigte Staaten, 10467
        • Montefiore Medical Center Site Number : 840006
  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich, B15 2GW
        • Investigational Site Number : 826002
    • London, City Of
      • London, London, City Of, Vereinigtes Königreich, WC1N 3JZ
        • Investigational Site Number : 826001

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien :

  • Der Teilnehmer ist bereit und in der Lage, eine unterschriebene schriftliche Einverständniserklärung abzugeben.
  • Der Teilnehmer ist männlich oder weiblich im Alter von 18 Jahren oder älter.
  • Der Teilnehmer hat einen dokumentierten Mangel an saurer Sphingomyelinase, gemessen in peripheren Leukozyten, kultivierten Fibroblasten oder Lymphozyten; und eine klinische Diagnose, die mit der Niemann-Pick-Krankheit Typ B (NPD B) übereinstimmt.
  • Der Teilnehmer hat eine diffuse Lungenkapazität für Kohlenmonoxid von weniger als oder gleich (<=) 70 % des vorhergesagten Normalwerts.
  • Der Teilnehmer hat ein Milzvolumen von mehr als oder gleich (>=)6 Vielfachen des Normalwerts (MN), gemessen durch MRT; Teilnehmer, die sich einer partiellen Splenektomie unterzogen haben, werden zugelassen, wenn das Verfahren> = 1 Jahr vor dem Screening / Baseline durchgeführt wurde und das verbleibende Milzvolumen > = 6 MN beträgt.
  • Der Teilnehmer hat einen SRS >=5.
  • Weibliche Teilnehmer im gebärfähigen Alter müssen einen negativen Serum-Schwangerschaftstest für beta-humanes Choriongonadotropin (β-HCG) haben.
  • Weibliche Teilnehmer im gebärfähigen Alter und männliche Teilnehmer müssen bereit sein, im Einklang mit ihrem bevorzugten und üblichen Lebensstil echte Abstinenz zu praktizieren oder bis zu 15 Tage nach ihrer letzten Dosis des Studienmedikaments 2 akzeptable wirksame Verhütungsmethoden anzuwenden.

Ausschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer hat innerhalb von 30 Tagen vor Studieneinschluss ein Prüfpräparat erhalten.
  • Der Teilnehmer hat einen medizinischen Zustand, einschließlich einer erheblichen interkurrenten Erkrankung; signifikante Herzerkrankung (z. B. klinisch signifikante Arrhythmie, mäßige oder schwere pulmonale Hypertonie oder klinisch signifikante Klappendysfunktion oder weniger als oder gleich (<=) 40 % linksventrikuläre Ejektionsfraktion laut Echokardiogramm); aktive Hepatitis B oder Hepatitis C oder Infektion mit dem humanen Immunschwächevirus (HIV); Malignität, die innerhalb der letzten 5 Jahre diagnostiziert wurde (außer nicht-melanozytärem Hautkrebs), oder jede andere schwerwiegende Erkrankung, die die Teilnahme an der Studie ausschließen könnte.
  • Der Teilnehmer hat eine Thrombozytenzahl von weniger als (<) 60.000/Mikroliter basierend auf dem Durchschnitt von 2 Proben.
  • Der Teilnehmer hat ein international normalisiertes Verhältnis (INR) von mehr als (>)1,5.
  • Der Teilnehmer hat Alanin-Aminotransferase (ALT) oder Aspartat-Aminotransferase (AST) > 250 IE/L oder Gesamtbilirubin > 1,5 mg/dl (außer Teilnehmer mit Gilbert-Syndrom).
  • Der Teilnehmer hatte eine größere Organtransplantation (z. B. Knochenmark oder Leber).
  • Der Teilnehmer ist während der Studie für einen stationären Krankenhausaufenthalt einschließlich elektiver Operationen und ohne die gemäß Protokoll erforderlichen Leberbiopsien vorgesehen.
  • Der Teilnehmer ist nach Ansicht des Prüfarztes nicht in der Lage, die Anforderungen der Studie einzuhalten.
  • Der Teilnehmer ist nicht willens oder nicht in der Lage, 1 Tag vor und 3 Tage nach jeder Infusion des Studienmedikaments auf Alkohol zu verzichten. Blutalkoholtests sind nicht erforderlich.
  • Der Teilnehmer ist nicht willens oder nicht in der Lage, 10 Tage vor und 3 Tage nach dem Protokoll geplante Leberbiopsien auf die Verwendung von potenziell hepatotoxischen Medikamenten oder pflanzlichen Präparaten (z (z. B. Antikoagulanzien, Ibuprofen, Aspirin, Knoblauchzusätze, Ginkgo, Ginseng).
  • Der Teilnehmer benötigt Medikamente, die die Aktivität von Olipudase alfa verringern können (z. B. Fluoxetin, Chlorpromazin, trizyklische Antidepressiva [z. B. Imipramin oder Desipramin]).
  • Der Teilnehmer benötigt eine invasive Beatmungsunterstützung.
  • Der Teilnehmer benötigt eine nichtinvasive Beatmungsunterstützung, während er länger als 12 Stunden täglich wach ist.
  • Die Teilnehmerin stillt.

Die vorstehenden Informationen sollen nicht alle Überlegungen enthalten, die für die potenzielle Teilnahme eines Teilnehmers an einer klinischen Studie relevant sind.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Placebo
Placebo (Kochsalzlösung), intravenös verabreicht einmal alle 2 Wochen während der 52 Wochen des primären Analysezeitraums für Patienten, die randomisiert Placebo erhielten.
Arzneimittel: Placebo (Salzlösung)

Darreichungsform: Lösung einmal alle zwei Wochen während der 52 Wochen des primären Analysezeitraums für Teilnehmer, die randomisiert Placebo zugeteilt wurden.

Art der Verabreichung: intravenöse Infusion
Experimental: GZ402665
Dosis von Olipudase alfa (3 mg/kg Körpergewicht) in Kochsalzlösung, intravenös verabreicht einmal alle 2 Wochen während der 52 Wochen des primären Analysezeitraums für Patienten, die randomisiert Olipudase alfa erhielten, und während der Verlängerungsbehandlungsphase für alle Patienten.
Arzneimittel: GZ402665

Darreichungsform: Pulver für ein Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung, verabreicht einmal alle zwei Wochen während der 52 Wochen des primären Analysezeitraums für Teilnehmer, die randomisiert Olipudase alfa erhielten, und während des Verlängerungsbehandlungszeitraums für alle Teilnehmer.

Art der Verabreichung: intravenöse Infusion

Andere Namen:
  • Olipudase alfa

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozent des vorhergesagten (% vorhergesagten) Hämoglobins (Hb) und höhenangepasste Diffusionskapazität der Lunge für Kohlenmonoxid (DLco) bei Baseline
Zeitfenster: Grundlinie (Tag 1)
Der prognostizierte Hb-Wert in Prozent und der höhenangepasste DLco wurden wie folgt berechnet: 100*angepasster DLco/vorhergesagter DLco in der Einheit ml CO/min/mmHg, wobei angepasster DLco = beobachteter DLco (in ml CO/min/mmHg) mal Hämoglobin-angepasster Faktor mal Höhenanpassungsfaktor.
Grundlinie (Tag 1)
Prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Prozent des vorhergesagten (% vorhergesagten) Hämoglobins (Hb) und der höhenangepassten Diffusionskapazität der Lunge für Kohlenmonoxid (DLco) in Woche 52
Zeitfenster: Baseline, Woche 52
Der prognostizierte Hb-Wert in Prozent und der höhenangepasste DLco wurden wie folgt berechnet: 100*angepasster DLco/vorhergesagter DLco in der Einheit ml CO/min/mmHg, wobei angepasster DLco = beobachteter DLco (in ml CO/min/mmHg) mal Hämoglobin-angepasster Faktor mal Höhenanpassungsfaktor.
Baseline, Woche 52
Kombinierter Milz-Endpunkt: Komponente 1: Milzvolumen (in MN) zu Studienbeginn
Zeitfenster: Grundlinie (Tag 1)
Das Milzvolumen wurde durch abdominale Magnetresonanztomographie (MRI) bestimmt, um den Grad der Splenomegalie in Vielfachen des Normalwerts (MN) zu quantifizieren.
Grundlinie (Tag 1)
Kombination Milz-Endpunkt: Komponente 1: Prozentuale Veränderung des Milzvolumens (in MN) gegenüber dem Ausgangswert in Woche 52
Zeitfenster: Baseline, Woche 52
Das Milzvolumen wurde durch MRT des Abdomens bestimmt, um den Grad der Splenomegalie bei MN zu quantifizieren.
Baseline, Woche 52
Kombinierter Milz-Endpunkt (primär nur für die USA): Komponente 2: Splenomegalie-bezogener Score (SRS) zu Studienbeginn
Zeitfenster: Grundlinie (Tag 1)
Der SRS bewertet 5 Items: Bauchschmerzen, Bauchbeschwerden, frühes Sättigungsgefühl, Unzufriedenheit mit dem Bauchbild und Schwierigkeiten, sich zu bücken, wobei eine numerische Bewertungsskala von 0 (nicht vorhanden) bis 10 (am schlechtesten vorstellbar) verwendet wird. Die Gesamtpunktzahl von SRS reicht von 0 bis 50, wobei höhere Punktzahlen (50) die schlechteste vorstellbare Bewertung anzeigen. Es wurde vorab als sekundärer Endpunkt für Länder außerhalb der USA festgelegt.
Grundlinie (Tag 1)
Kombinierter Milz-Endpunkt (primär nur für die USA): Komponente 2: Änderung des Splenomegalie-bezogenen Scores (SRS) gegenüber dem Ausgangswert in Woche 52
Zeitfenster: Baseline, Woche 52
Der SRS bewertet 5 Items: Bauchschmerzen, Bauchbeschwerden, frühes Sättigungsgefühl, Unzufriedenheit mit dem Bauchbild und Schwierigkeiten, sich zu bücken, wobei eine numerische Bewertungsskala von 0 (nicht vorhanden) bis 10 (am schlechtesten vorstellbar) verwendet wird. Die Gesamtpunktzahl von SRS reicht von 0 bis 50, wobei höhere Punktzahlen (50) die schlechteste vorstellbare Bewertung anzeigen. Es wurde vorab als sekundärer Endpunkt für Länder außerhalb der USA festgelegt.
Baseline, Woche 52

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentuale Veränderung des Lebervolumens gegenüber dem Ausgangswert (in MN) in Woche 52
Zeitfenster: Baseline, Woche 52
Das Lebervolumen wurde bei MN durch MRT des Abdomens bestimmt.
Baseline, Woche 52
Prozentuale Veränderung der Thrombozytenzahl gegenüber dem Ausgangswert in Woche 52
Zeitfenster: Baseline, Woche 52
Baseline, Woche 52
Änderung des Schweregrads der Ermüdung gegenüber dem Ausgangswert, gemessen anhand des Brief Fatigue Inventory (BFI) – Item 3 Scale Score in Woche 52
Zeitfenster: Baseline, Woche 52
Der BFI ist ein validierter, selbst auszufüllender Fragebogen mit 9 Punkten, der ursprünglich entwickelt wurde, um den Schweregrad der Erschöpfung zu beurteilen. Die 9 Punkte wurden auf einer Skala von 0 bis 10 gemessen, wobei 0 „beeinträchtigt nicht“ und 10 „beeinträchtigt völlig“ bedeutet. BFI – Punkt 3 fordert die Teilnehmer auf: „Bitte bewerten Sie Ihre Erschöpfung (Müdigkeit, Erschöpfung), indem Sie die eine Zahl einkreisen, die Ihren schlimmsten Grad an Erschöpfung während der letzten 24 Stunden am besten beschreibt. Die numerische Bewertungsskala reicht von 0 (keine Ermüdung) bis 10 (schlimmste vorstellbare Ermüdung). Höhere globale Werte waren mit stärkerer Erschöpfung verbunden.
Baseline, Woche 52
Änderung der Schmerzstärke gegenüber dem Ausgangswert, gemessen anhand des Brief Pain Inventory-Short Form (BPI-SF)-Item 3 Scale Score in Woche 52
Zeitfenster: Baseline, Woche 52
Der BPI-SF ist ein validierter, selbst auszufüllender Fragebogen, der entwickelt wurde, um das wahrgenommene Schmerzniveau eines Teilnehmers zu messen. Der BPI-SF bestand aus 15 Items, die eine numerische Bewertungsskala verwenden, um die Schmerzstärke und Schmerzinterferenz in den letzten 24 Stunden und der letzten Woche zu bewerten. Für BPI-SF Punkt 3 werden die Teilnehmer aufgefordert: „Bitte bewerten Sie Ihre Schmerzen, indem Sie das Kästchen neben der Zahl markieren, die Ihre schlimmsten Schmerzen in den letzten 24 Stunden am besten beschreibt.“ Die numerische Bewertungsskala reichte von 0 (kein Schmerz) bis 10 (schlimmster vorstellbarer Schmerz), wobei höhere Werte eine stärkere Schmerzintensität anzeigen.
Baseline, Woche 52
Änderung des Dyspnoe-Schweregrads gegenüber dem Ausgangswert, gemessen anhand der Functional Assessment of Chronic Illness Therapy (FACIT)-Dyspnoe-Skala in Woche 52
Zeitfenster: Baseline, Woche 52
FACIT-Dyspnoe ist ein Assessment mit 20 Items, das in zwei Abschnitte mit 10 Items aufgeteilt ist. Der erste Abschnitt mit 10 Punkten fragt die Teilnehmer nach dem Schweregrad ihrer Kurzatmigkeit während verschiedener Aktivitäten. Der zweite Abschnitt mit 10 Punkten bittet die Teilnehmer, die Schwierigkeit aufgrund von Kurzatmigkeit im Zusammenhang mit denselben Aktivitäten zu bewerten, auf die im ersten Abschnitt verwiesen wurde. Für die Items zum Schweregrad der Dyspnoe reichen die Werte von 0 = keine Kurzatmigkeit; 1 = leicht kurzatmig; 2 = mäßig kurzatmig; 3 = schwere Kurzatmigkeit. Für die Items mit funktionaler Einschränkung reicht die Punktzahl von nicht schwierig = 0, etwas schwierig = 1, etwas schwierig = 2 und sehr schwierig = 3. Eine Rohpunktzahl wurde wie folgt berechnet: Summe der Punktzahlen der einzelnen Items * 10/Anzahl der beantworteten Items. Die Rohwerte wurden dann unter Verwendung der Tabelle in der FACIT Dyspnea Scale Short Form Scoring Guideline in Skalenwerte umgewandelt. Der FACIT-Dyspnoe-Score lag zwischen 27,7 und 75,9. Eine höhere Punktzahl bedeutete ein hohes Maß an Dyspnoe.
Baseline, Woche 52

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Ermittler

  • Studienleiter: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

18. Dezember 2015

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

15. März 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

19. Oktober 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

26. November 2013

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

4. Dezember 2013

Zuerst gepostet (Geschätzt)

9. Dezember 2013

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

4. Dezember 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

30. November 2023

Zuletzt verifiziert

1. November 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • DFI12712
  • 2015-000371-26 (EudraCT-Nummer)
  • U1111-1142-5963 (Registrierungskennung: ICTRP)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Qualifizierte Forscher können Zugang zu Daten auf Patientenebene und zugehörigen Studiendokumenten anfordern, einschließlich des klinischen Studienberichts, des Studienprotokolls mit allen Änderungen, des Blanko-Fallberichtsformulars, des statistischen Analyseplans und der Datensatzspezifikationen. Daten auf Patientenebene werden anonymisiert und Studiendokumente werden geschwärzt, um die Privatsphäre der Studienteilnehmer zu schützen. Weitere Einzelheiten zu den Datenfreigabekriterien von Sanofi, geeigneten Studien und dem Verfahren zur Beantragung des Zugangs finden Sie unter: https://vivli.org.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Sphingomyelin-Lipidose

Klinische Studien zur Placebo (Salzlösung)

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Bahamas

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

3
Abonnieren