Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekt, sikkerhed, farmakodynamisk og farmakokinetisk undersøgelse af Olipudase Alfa hos patienter med sur sphingomyelinase-mangel (ASCEND)

16. oktober 2024 opdateret af: Genzyme, a Sanofi Company

En fase 2/3, multicenter, randomiseret, dobbeltblindet, placebo-kontrolleret, gentagen dosis undersøgelse til evaluering af effektiviteten, sikkerheden, farmakodynamikken og farmakokinetikken af ​​Olipudase Alfa hos patienter med sur sphingomyelinase-mangel

Primært mål:

Det primære formål med dette fase 2/3-studie er at evaluere effektiviteten af ​​olipudase alfa (rekombinant human sur sphingomyelinase) administreret intravenøst ​​én gang hver anden uge i 52 uger hos voksne deltagere med sur sphingomyelinase-mangel (ASMD) ved at vurdere ændringer i: 1) miltvolumen målt ved abdominal magnetisk resonansbilleddannelse (MRI) (og kun for USA [US] i forbindelse med deltagernes opfattelse relateret til miltvolumen målt ved splenomegali-relateret score [SRS]); og 2) infiltrativ lungesygdom målt ved lungefunktionstesten, diffusionskapacitet i lungen for carbonmonoxid (DLCO).

Sekundære mål:

  • For at bekræfte sikkerheden af ​​olipudase alfa administreret intravenøst ​​en gang hver anden uge i 52 uger.
  • At karakterisere effekten af ​​olipudase alfa på deltagernes opfattelse relateret til miltvolumen målt ved SRS efter 52 ugers administration af studielægemidlet. (For USA er effekten af ​​olipudase alfa på SRS en del af det primære mål).
  • At karakterisere effekten af ​​olipudase alfa efter 52 ugers administration af studielægemiddel på følgende resultatmål vurderet sekventielt:
  • Virkningen af ​​olipudase alfa på levervolumen;
  • Virkningen af ​​olipudase alfa på trombocyttallet;
  • Virkningen af ​​olipudase alfa på træthed;
  • Virkningen af ​​olipudase alfa på smerte;
  • Virkningen af ​​olipudase alfa på dyspnø.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Den samlede varighed pr. deltager vil være mindst 3 år og op til 5 år og 3 måneder. Dette inkluderer op til cirka to måneders screening, 52 ugers primær analyseperiode, op til 4 år og 3 måneders forlænget behandlingsperiode, et afslutningsbesøg inden for 2 uger efter den sidste behandling og en sikkerhedsopfølgning 30 til 37 dage efter sidste behandling.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

36

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Udvidet adgang

Godkendt til salg til offentligheden. Se udvidet adgangsregistrering.

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Argentina
      • Córdoba, Argentina, X5004FHP
        • Investigational Site Number : 032001
  • Australien
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
        • Investigational Site Number : 036001
  • Belgien
      • Leuven, Belgien, 3000
        • Investigational Site Number : 056001
  • Brasilien
    • Rio Grande Do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brasilien, 90035 003
        • Hospital De Clinicas De Porto Alegre Site Number : 076001
  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien, 1431
        • Investigational Site Number : 100001
  • Chile
    • Reg Metropolitana De Santiago
      • Santiago, Reg Metropolitana De Santiago, Chile, 753-0204
        • Investigational Site Number : 152001
  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige, B15 2GW
        • Investigational Site Number : 826002
    • London, City Of
      • London, London, City Of, Det Forenede Kongerige, WC1N 3JZ
        • Investigational Site Number : 826001
  • Forenede Stater
    • California
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • UCSF Medical Center Site Number : 840005
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Forenede Stater, 30033
        • Emory University Site Number : 840003
    • New York
      • Bronx, New York, Forenede Stater, 10467
        • Montefiore Medical Center Site Number : 840006
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75020
        • Investigational Site Number : 250001
  • Holland
      • Amsterdam, Holland, 1105 AZ
        • Investigational Site Number : 528001
  • Italien
      • Napoli, Italien, 80131
        • Investigational Site Number : 380002
      • Udine, Italien, 33100
        • Investigational Site Number : 380001
  • Japan
    • Fukushima
      • Fukushima-shi, Fukushima, Japan, 960-1295
        • Investigational Site Number : 392001
  • Kalkun
      • Ankara, Kalkun, 06500
        • Investigational Site Number : 792002
      • Istanbul, Kalkun, 34520
        • Investigational Site Number : 792004
      • Istanbul, Kalkun, 34722
        • Investigational Site Number : 792003
      • Izmir, Kalkun, 35040
        • Investigational Site Number : 792001
  • Portugal
      • Porto, Portugal, 4099-001
        • Investigational Site Number : 620002
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28034
        • Investigational Site Number : 724001
  • Tunesien
      • Tunis, Tunesien, 1007
        • Investigational Site Number : 788001
  • Tyskland
      • Mainz, Tyskland, 55131
        • Investigational Site Number : 276001

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ja

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Deltageren er villig og i stand til at give underskrevet skriftligt informeret samtykke.
  • Deltageren er en mand eller kvinde på 18 år eller ældre.
  • Deltageren har dokumenteret mangel på sur sphingomyelinase målt i perifere leukocytter, dyrkede fibroblaster eller lymfocytter; og en klinisk diagnose i overensstemmelse med Niemann-Pick sygdom type B (NPD B).
  • Deltageren har diffus kapacitet i lungen for kulilte mindre end eller lig med (<=)70 % af den forudsagte normale værdi.
  • Deltageren har en miltvolumen større end eller lig med (>=)6 multipla af normal (MN) målt ved MR; deltager, der har fået delvis miltopereret, vil blive tilladt, hvis proceduren er udført >=1 år før screening/baseline, og det resterende miltvolumen er >=6 MN.
  • Deltageren har en SRS >=5.
  • Kvindelige deltagere i den fødedygtige alder skal have en negativ serumgraviditetstest for beta-humant choriongonadotropin (β-HCG).
  • Kvindelige deltagere i den fødedygtige alder og mandlige deltagere skal være villige til at praktisere ægte afholdenhed i overensstemmelse med deres foretrukne og sædvanlige livsstil, eller bruge 2 acceptable effektive præventionsmetoder i op til 15 dage efter deres sidste dosis af undersøgelseslægemidlet.

Ekskluderingskriterier:

  • Deltageren har modtaget et forsøgslægemiddel inden for 30 dage før studietilmelding.
  • Deltageren har en medicinsk tilstand, herunder betydelig interkurrent sygdom; signifikant hjertesygdom (f.eks. klinisk signifikant arytmi, moderat eller svær pulmonal hypertension eller klinisk signifikant klapdysfunktion, eller mindre end eller lig med (<=)40 % venstre ventrikulær ejektionsfraktion ved ekkokardiogram); aktiv hepatitis B eller hepatitis C eller infektion med humant immundefektvirus (HIV); malignitet diagnosticeret inden for de seneste 5 år (bortset fra ikke-melanom hudkræft), eller enhver anden alvorlig medicinsk tilstand, der kan udelukke deltagelse i undersøgelsen.
  • Deltageren har et blodpladetal mindre end (<)60.000/mikroliter baseret på gennemsnittet af 2 prøver.
  • Deltageren har en international normaliseret ratio (INR) større end (>)1,5.
  • Deltageren har alaninaminotransferase (ALT) eller aspartataminotransferase (AST) >250 IE/L eller total bilirubin >1,5 mg/dL (undtagen deltager med Gilberts syndrom).
  • Deltageren har fået foretaget en større organtransplantation (f.eks. knoglemarv eller lever).
  • Deltageren planlægges i løbet af undersøgelsen til indlæggelse på hospital inklusive elektiv kirurgi og ekskluderer de leverbiopsier, der kræves i henhold til protokol.
  • Efter investigators mening er deltageren ikke i stand til at overholde undersøgelsens krav.
  • Deltageren er uvillig eller ude af stand til at afholde sig fra brugen af ​​alkohol i 1 dag før og 3 dage efter hver undersøgelsesmedicininfusion. Test for promille er ikke påkrævet.
  • Deltageren er uvillig eller ude af stand til at undgå 10 dage før og 3 dage efter protokollens planlagte leverbiopsier brugen af ​​medicin eller naturlægemidler, der er potentielt hepatotoksiske (f.eks. syre, antidepressiva, kava, echinacea) og/eller kan forårsage eller forlænge blødning (f.eks. antikoagulantia, ibuprofen, aspirin, hvidløgstilskud, ginkgo, ginseng).
  • Deltageren har brug for medicin, der kan reducere olipudase alfa-aktivitet (f.eks. fluoxetin, chlorpromazin, tricykliske antidepressiva [f.eks. imipramin eller desipramin]).
  • Deltageren kræver brug af invasiv ventilatorisk støtte.
  • Deltageren kræver brug af ikke-invasiv ventilatorstøtte, mens han er vågen i mere end 12 timer dagligt.
  • Deltageren ammer.

Ovenstående information er ikke beregnet til at indeholde alle overvejelser, der er relevante for en deltagers potentielle deltagelse i et klinisk forsøg.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Placebo (saltvand) administreret intravenøst ​​én gang hver anden uge i løbet af de 52 uger af den primære analyseperiode for patienter randomiseret til placebo.
Medicin: placebo (saltvand)

Farmaceutisk form: opløsning administreret én gang hver anden uge i løbet af de 52 uger af den primære analyseperiode for deltagere randomiseret til placebo.

Administrationsvej: intravenøs infusion
Eksperimentel: Olipudase alfa
Olipudase alfa-dosis (3 mg/kg legemsvægt) i saltvand indgivet intravenøst ​​én gang hver 2. uge i løbet af de 52 uger af den primære analyseperiode for patienter randomiseret til olipudase alfa og i forlængelsesbehandlingsperioden for alle patienter.
Medicin: Olipudase alfa

Lægemiddelform: Pulver til koncentrat til infusionsvæske, opløsning administreret én gang hver anden uge i løbet af de 52 uger af den primære analyseperiode for deltagere randomiseret til olipudase alfa og i forlængelsesbehandlingsperioden for alle deltagere.

Administrationsvej: intravenøs infusion

Andre navne:
  • GZ402665, Xenpozyme™

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procent forudsagt (% forudsagt) hæmoglobin (Hb) og højdejusteret diffusionskapacitet i lungen for kulilte (DLco) ved baseline
Tidsramme: Baseline (dag 1)
Procent forudsagt Hb og højdejusteret DLco blev beregnet som: 100*Justeret DLco/forudsagt DLco i enhed af mL CO/min/mmHg hvor justeret DLco = Observeret DLco (i ml CO/min/mmHg) gange Hæmoglobin-justeret faktor gange Højdejusteringsfaktor.
Baseline (dag 1)
Procent ændring fra baseline i procent forudsagt (% forudsagt) hæmoglobin (Hb) og højdejusteret diffusionskapacitet i lungen for kulilte (DLco) i uge 52
Tidsramme: Baseline, uge ​​52
Procent forudsagt Hb og højdejusteret DLco blev beregnet som: 100*Justeret DLco/forudsagt DLco i enhed af mL CO/min/mmHg hvor justeret DLco = Observeret DLco (i ml CO/min/mmHg) gange Hæmoglobin-justeret faktor gange Højdejusteringsfaktor.
Baseline, uge ​​52
Kombinationsmilt-endepunkt: Komponent 1: Miltvolumen (i MN) ved baseline
Tidsramme: Baseline (dag 1)
Miltvolumen blev vurderet ved abdominal magnetisk resonansbilleddannelse (MRI) for at kvantificere graden af ​​splenomegali i multipler af normal (MN).
Baseline (dag 1)
Kombinationsmilt-endepunkt: Komponent 1: Procentvis ændring fra baseline i miltvolumen (i MN) i uge 52
Tidsramme: Baseline, uge ​​52
Miltvolumen blev vurderet ved abdominal MR for at kvantificere graden af ​​splenomegali i MN.
Baseline, uge ​​52
Kombinationsmilt-endepunkt (primært kun for USA): Komponent 2: Splenomegali-relateret score (SRS) ved baseline
Tidsramme: Baseline (dag 1)
SRS vurderer 5 punkter: mavesmerter, abdominal ubehag, tidlig mæthed, utilfredshed med abdominal kropsbillede og besvær med at bøje sig ned ved hjælp af en numerisk vurderingsskala fra 0 (fraværende) til 10 (værst tænkelige). Den samlede score for SRS varierer fra 0 til 50, med højere score (50) angivet den værst tænkelige vurdering. Det var forudspecificeret som sekundært slutpunkt for lande uden for USA.
Baseline (dag 1)
Kombinationsmilt-endepunkt (primært kun for USA): Komponent 2: Ændring fra baseline i splenomegali-relateret score (SRS) i uge 52
Tidsramme: Baseline, uge ​​52
SRS vurderer 5 punkter: mavesmerter, abdominal ubehag, tidlig mæthed, utilfredshed med abdominal kropsbillede og besvær med at bøje sig ned ved hjælp af en numerisk vurderingsskala fra 0 (fraværende) til 10 (værst tænkelige). Den samlede score for SRS varierer fra 0 til 50, med højere score (50) angivet den værst tænkelige vurdering. Det var forudspecificeret som sekundært slutpunkt for lande uden for USA.
Baseline, uge ​​52

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentvis ændring fra baseline i levervolumen (i MN) i uge 52
Tidsramme: Baseline, uge ​​52
Levervolumen blev vurderet ved abdominal MR i MN.
Baseline, uge ​​52
Procentvis ændring fra baseline i trombocyttal i uge 52
Tidsramme: Baseline, uge ​​52
Baseline, uge ​​52
Ændring fra baseline i træthedsalvorlighed målt ved kort træthedsopgørelse (BFI) - Punkt 3-skalaresultat ved uge 52
Tidsramme: Baseline, uge ​​52
BFI er et 9-element, valideret, selvadministreret spørgeskema, der oprindeligt blev udviklet til at vurdere trætheds sværhedsgrad. De 9 punkter blev målt på en 0-10 skala, hvor 0 er 'interfererer ikke' og 10 er 'komplet forstyrrer'. BFI - Punkt 3 beder deltagerne om at "Vurder venligst din træthed (træthed, træthed) ved at sætte en cirkel om det tal, der bedst beskriver dit værste niveau af træthed i løbet af de sidste 24 timer. Numerisk vurderingsskala går fra 0 (ingen træthed) til 10 (værst tænkelige træthed). Højere globale score var forbundet med mere alvorlig træthed.
Baseline, uge ​​52
Ændring fra baseline i smertens sværhedsgrad målt ved kort smerteopgørelse - kort form (BPI-SF) - punkt 3 skala score i uge 52
Tidsramme: Baseline, uge ​​52
BPI-SF er et valideret, selvadministreret spørgeskema designet til at måle en deltagers opfattede smerteniveau. BPI-SF bestod af 15 elementer, der bruger en numerisk vurderingsskala til at vurdere smertens sværhedsgrad og smerteinterferens i de seneste 24 timer og den seneste uge. For BPI-SF Punkt 3 beder deltagerne om at "Vurder venligst din smerte ved at markere boksen ved siden af ​​det tal, der bedst beskriver din smerte, når den er værst inden for de seneste 24 timer." Den numeriske vurderingsskala gik fra 0 (ingen smerte) til 10 (værst tænkelige smerte), hvor højere score indikerer større smerteintensitet.
Baseline, uge ​​52
Ændring fra baseline i dyspnøens sværhedsgrad målt ved funktionel vurdering af kronisk sygdomsterapi (FACIT) dyspnøskala i uge 52
Tidsramme: Baseline, uge ​​52
FACIT-dyspnø er en vurdering på 20 punkter, der er opdelt i to sektioner på 10 punkter. Det første afsnit med 10 punkter spørger deltagerne om sværhedsgraden af ​​deres åndenød under forskellige aktiviteter. Den anden sektion med 10 punkter beder deltagerne om at vurdere vanskeligheden på grund af åndenød forbundet med de samme aktiviteter, som blev refereret til i det første afsnit. For punkterne med sværhedsgraden af ​​dyspnøen varierer score fra 0=ingen åndenød; 1=mildt åndenød; 2=moderat åndenød; 3=alvorligt åndenød. For de funktionelle begrænsningselementer spænder score fra ingen svær = 0, lidt svær = 1, nogle svære = 2 og meget sværhedsgrad =3. En råscore blev beregnet som: summen af ​​individuelle emnescores * 10/antal besvarede emner. Rå-scorer blev derefter konverteret til skala-scoringer ved hjælp af tabellen inkluderet i FACIT Dyspnø-skalaen Short Form Scoring Guideline. FACIT dyspnø-skala-score varierede mellem 27,7 og 75,9. Højere score repræsenterede høje niveauer af dyspnø.
Baseline, uge ​​52
Antal deltagere med Treatment-Emergent Adverse Events (TEAE'er) og Treatment-Emergent Serious Adverse Events (TESAE'er) op til uge 52
Tidsramme: Fra den første infusion af forsøgslægemiddel (IMP) op til 52 uger
En AE blev defineret som enhver uønsket medicinsk hændelse i en deltager eller en klinisk undersøgelsesdeltager administreret sammen med et farmaceutisk produkt, og som ikke nødvendigvis behøver at have en årsagssammenhæng med denne behandling. TESAEs blev defineret som enhver uønsket medicinsk hændelse, der ved enhver dosis: resulterede i døden, var livstruende, krævede hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse, resulterede i vedvarende eller betydelig invaliditet/inhabilitet, var en medfødt anomali/fødselsdefekt, var en medicinsk vigtig begivenhed. Rapporterede AE'er er behandlingsfremkaldte AE'er, der udviklede sig, forværredes eller blev alvorlige i løbet af behandlingsperioden.
Fra den første infusion af forsøgslægemiddel (IMP) op til 52 uger
Antal deltagere med uønskede hændelser af særlig interesse (AESI'er) op til uge 52
Tidsramme: Fra den første infusion af IMP op til 52 uger
En AESI blev defineret som en AE (alvorlig eller ikke-seriøs) af videnskabelig og medicinsk bekymring, der er specifik for sponsors produkt eller program, for hvilken løbende overvågning og hurtig kommunikation fra investigator til sponsor var passende. AESI'er omfattede enhver graviditet, symptomatisk overdosis, dosisbegrænsende toksicitet (DLT'er) som defineret i protokol og infusionsassocierede reaktioner (IAR'er). Protokoldefinerede IAR'er var AE'er, der opstod under infusionen eller inden for op til 24 timer efter starten af ​​infusionen og blev betragtet som relateret til eller muligvis relateret til undersøgelsesbehandlingen af ​​investigator eller sponsor. Hændelser, der forekommer større end eller lig med (>=) 24 timer efter starten af ​​en infusion, kan være blevet bedømt som en IAR efter investigatorens eller sponsorens skøn. Algoritmedefinerede IAR'er var alle AE'er, der startede mellem starten af ​​infusionen og slutningen af ​​infusionen plus 24 timer, uanset den opfattede sammenhæng med undersøgelsesbehandlingen.
Fra den første infusion af IMP op til 52 uger
Antal deltagere med potentielt klinisk signifikante abnormiteter (PCSA) i leverfunktionstests op til uge 52
Tidsramme: Fra baseline (dag 1) op til 52 uger
PCSA-kriterier: Alaninaminotransferase (ALT) og aspartataminotransferase (AST): >3 x øvre normalgrænse (ULN), >5 x ULN, >10 x ULN og >20 x ULN. Alkalisk fosfatase (ALP) > 1,5 x ULN. Total bilirubin >1,5 x ULN og >2 x ULN. ALT og total bilirubin: ALT > 3 x ULN og total bilirubin > 2 x ULN. Baseline blev defineret som den sidste ikke-manglende værdi før den første infusion af undersøgelsesbehandling.
Fra baseline (dag 1) op til 52 uger
Antal deltagere, der udviklede antistof-antistoffer (ADA) mod Olipudase Alfa op til uge 52
Tidsramme: Baseline (dag 1) og uge 52
Antal deltagere med behandlingsudløst ADA præsenteres. Baseline blev defineret som den sidste ikke-manglende værdi før den første infusion af undersøgelsesbehandling.
Baseline (dag 1) og uge 52

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Efterforskere

  • Studieleder: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

18. december 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

15. marts 2021

Studieafslutning (Faktiske)

19. oktober 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

26. november 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

4. december 2013

Først opslået (Anslået)

9. december 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

7. november 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

16. oktober 2024

Sidst verificeret

1. oktober 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • DFI12712 (Anden identifikator: Sanofi Identifier)
  • 2015-000371-26 (EudraCT nummer)
  • U1111-1142-5963 (Registry Identifier: ICTRP)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til data på patientniveau og relaterede undersøgelsesdokumenter, herunder den kliniske undersøgelsesrapport, undersøgelsesprotokol med eventuelle ændringer, blank case-rapportformular, statistisk analyseplan og datasætspecifikationer. Data på patientniveau vil blive anonymiseret, og undersøgelsesdokumenter vil blive redigeret for at beskytte forsøgsdeltagernes privatliv. Yderligere detaljer om Sanofis kriterier for datadeling, kvalificerede undersøgelser og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://vivli.org.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Sphingomyelin Lipidose

Kliniske forsøg med placebo (saltvand)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in New Zealand

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner