Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az Olipudase Alfa hatékonysági, biztonságossági, farmakodinamikai és farmakokinetikai vizsgálata savas szfingomielináz-hiányban szenvedő betegeknél (ASCEND)

2024. október 16. frissítette: Genzyme, a Sanofi Company

2/3 fázisú, többközpontú, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos, ismételt dózisú vizsgálat az olipudáz alfa hatékonyságának, biztonságosságának, farmakodinámiájának és farmakokinetikájának értékelésére savas szfingomielináz-hiányban szenvedő betegeknél

Az elsődleges célkítűzés:

Ennek a 2/3-as fázisú vizsgálatnak az elsődleges célja az alfa-olipudáz (rekombináns humán savas szfingomielináz) hatékonyságának értékelése, amelyet 2 hetente egyszer intravénásan adnak be 52 héten keresztül savas szfingomielináz-hiányban (ASMD) szenvedő felnőtt résztvevőknél, az alábbiakban bekövetkezett változások értékelésével: 1) a hasi mágneses rezonancia képalkotással (MRI) mért léptérfogat (és csak az Egyesült Államokban [USA] a léptérfogattal kapcsolatos résztvevői észleléssel összefüggésben, a léptérfogattal kapcsolatos pontszámmal [SRS] mérve); és 2) infiltratív tüdőbetegség a tüdőfunkciós teszttel mérve, a tüdő szén-monoxid-diffundáló képessége (DLCO).

Másodlagos célok:

  • Az alfa-olipudáz biztonságosságának igazolására 2 hetente egyszer, 52 héten keresztül intravénásan adva.
  • Az alfa-olipudáz hatásának jellemzése a résztvevők léptérfogattal kapcsolatos észlelésére, az SRS által mérve 52 hetes vizsgálati gyógyszer beadása után. (Az USA-ban az alfa-olipudáz SRS-re gyakorolt ​​hatása az elsődleges célkitűzés része).
  • Az alfa-olipudáz hatásának jellemzése a vizsgálati gyógyszer 52 hetes beadása után a következő, szekvenciálisan értékelt eredménymutatókra:
  • Az alfa-olipudáz hatása a máj térfogatára;
  • Az alfa-olipudáz hatása a vérlemezkeszámra;
  • Az alfa-olipudáz hatása a fáradtságra;
  • Az alfa-olipudáz hatása a fájdalomra;
  • Az alfa-olipudáz hatása a nehézlégzésre.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A teljes időtartam résztvevőnként legalább 3 év és legfeljebb 5 év és 3 hónap. Ez magában foglalja a körülbelül két hónapig tartó szűrést, az 52 hetes elsődleges elemzési időszakot, a legfeljebb 4 éves és 3 hónapos meghosszabbított kezelési időszakot, a vizsgálat végi látogatást az utolsó kezelést követő 2 héten belül, valamint a biztonsági ellenőrzést. 30-37 nappal az utolsó kezelés után.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

36

Fázis

  • 2. fázis
  • 3. fázis

Kiterjesztett hozzáférés

Jóváhagyott lakossági eladásra. Lásd a bővített hozzáférési rekordot.

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Argentína
      • Córdoba, Argentína, X5004FHP
        • Investigational Site Number : 032001
  • Ausztrália
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Ausztrália, 2145
        • Investigational Site Number : 036001
  • Belgium
      • Leuven, Belgium, 3000
        • Investigational Site Number : 056001
  • Brazília
    • Rio Grande Do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brazília, 90035 003
        • Hospital De Clinicas De Porto Alegre Site Number : 076001
  • Bulgária
      • Sofia, Bulgária, 1431
        • Investigational Site Number : 100001
  • Chile
    • Reg Metropolitana De Santiago
      • Santiago, Reg Metropolitana De Santiago, Chile, 753-0204
        • Investigational Site Number : 152001
  • Egyesült Királyság
      • Birmingham, Egyesült Királyság, B15 2GW
        • Investigational Site Number : 826002
    • London, City Of
      • London, London, City Of, Egyesült Királyság, WC1N 3JZ
        • Investigational Site Number : 826001
  • Egyesült Államok
    • California
      • San Francisco, California, Egyesült Államok, 94143
        • UCSF Medical Center Site Number : 840005
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Egyesült Államok, 30033
        • Emory University Site Number : 840003
    • New York
      • Bronx, New York, Egyesült Államok, 10467
        • Montefiore Medical Center Site Number : 840006
  • Franciaország
      • Paris, Franciaország, 75020
        • Investigational Site Number : 250001
  • Hollandia
      • Amsterdam, Hollandia, 1105 AZ
        • Investigational Site Number : 528001
  • Japán
    • Fukushima
      • Fukushima-shi, Fukushima, Japán, 960-1295
        • Investigational Site Number : 392001
  • Németország
      • Mainz, Németország, 55131
        • Investigational Site Number : 276001
  • Olaszország
      • Napoli, Olaszország, 80131
        • Investigational Site Number : 380002
      • Udine, Olaszország, 33100
        • Investigational Site Number : 380001
  • Portugália
      • Porto, Portugália, 4099-001
        • Investigational Site Number : 620002
  • Pulyka
      • Ankara, Pulyka, 06500
        • Investigational Site Number : 792002
      • Istanbul, Pulyka, 34520
        • Investigational Site Number : 792004
      • Istanbul, Pulyka, 34722
        • Investigational Site Number : 792003
      • Izmir, Pulyka, 35040
        • Investigational Site Number : 792001
  • Spanyolország
      • Madrid, Spanyolország, 28034
        • Investigational Site Number : 724001
  • Tunézia
      • Tunis, Tunézia, 1007
        • Investigational Site Number : 788001

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Igen

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A résztvevő hajlandó és képes aláírt írásos beleegyező nyilatkozatot adni.
  • A résztvevő 18 éves vagy idősebb férfi vagy nő.
  • A résztvevő dokumentált savas szfingomielináz-hiányt mutat perifériás leukocitákban, tenyésztett fibroblasztokban vagy limfocitákban mérve; és a B típusú Niemann-Pick betegséggel (NPD B) összhangban lévő klinikai diagnózis.
  • A résztvevő tüdejének szén-monoxid-diffúz kapacitása kisebb vagy egyenlő, mint az előre jelzett normál érték (<=)70%-a.
  • A résztvevő léptérfogata nagyobb vagy egyenlő, mint az MRI-vel mért normál (MN) (>=)6 többszöröse; a részleges lépeltávolításon átesett résztvevő akkor engedélyezhető, ha a beavatkozást >=1 évvel a szűrés/alapvonal előtt végezték, és a maradék léptérfogat >=6 MN.
  • A résztvevő SRS >=5.
  • A fogamzóképes korú női résztvevőknek negatív szérum terhességi teszttel kell rendelkezniük a béta-humán koriongonadotropin (β-HCG) kimutatására.
  • A fogamzóképes korú női résztvevőknek és a férfi résztvevőknek hajlandónak kell lenniük a valódi absztinencia gyakorlására a preferált és szokásos életmódjuknak megfelelően, vagy 2 elfogadható hatékony fogamzásgátlási módszert kell alkalmazniuk a vizsgálati gyógyszer utolsó adagját követő 15 napig.

Kizárási kritériumok:

  • A résztvevő a vizsgálatba való beiratkozás előtt 30 napon belül vizsgálati gyógyszert kapott.
  • A résztvevőnek egészségügyi állapota van, ideértve a jelentős interkurrens betegséget is; jelentős szívbetegség (például klinikailag jelentős aritmia, közepesen súlyos vagy súlyos pulmonalis hipertónia vagy klinikailag jelentős billentyű diszfunkció, vagy kevesebb, mint (<=) 40% bal kamrai ejekciós frakció az echocardiogram alapján); aktív hepatitis B vagy hepatitis C, vagy humán immundeficiencia vírus (HIV) fertőzés; az elmúlt 5 évben diagnosztizált rosszindulatú daganat (a nem melanómás bőrrák kivételével), vagy bármely más súlyos egészségügyi állapot, amely kizárhatja a vizsgálatban való részvételt.
  • A résztvevő vérlemezkeszáma 2 minta átlaga alapján kevesebb, mint (<)60 000/mikroliter.
  • A résztvevő nemzetközi normalizált aránya (INR) nagyobb, mint (>)1,5.
  • A résztvevő alanin-aminotranszferáz (ALT) vagy aszpartát-aminotranszferáz (AST) értéke >250 NE/l, vagy összbilirubinszintje >1,5 mg/dl (kivéve a Gilbert-szindrómás résztvevőt).
  • A résztvevőnek jelentős szervátültetésen esett át (pl. csontvelő vagy máj).
  • A vizsgálat során a résztvevőt fekvőbeteg kórházi kezelésre tervezik, beleértve az elektív műtétet, és kizárva a protokoll szerint szükséges májbiopsziát.
  • A résztvevő a vizsgáló véleménye szerint nem tudja betartani a vizsgálat követelményeit.
  • A résztvevő nem hajlandó vagy nem tud tartózkodni az alkoholfogyasztástól 1 napig minden vizsgált gyógyszer infúzió előtt és 3 napig. A véralkoholszint vizsgálatára nem lesz szükség.
  • A résztvevő 10 nappal a tervezett májbiopszia előtt és után 3 nappal nem hajlandó vagy nem képes elkerülni olyan gyógyszerek vagy gyógynövény-kiegészítők alkalmazását, amelyek potenciálisan hepatotoxikusak (pl. 3-hidroxi-3-metil-glutaril-koenzim A reduktáz inhibitorok, eritromicin, valproinsav). sav, antidepresszánsok, kava, echinacea) és/vagy vérzést okozhatnak vagy meghosszabbíthatnak (pl. véralvadásgátlók, ibuprofen, aszpirin, fokhagyma-kiegészítők, ginkgo, ginzeng).
  • A résztvevőnek olyan gyógyszerekre van szüksége, amelyek csökkenthetik az alfa-olipudáz aktivitását (pl. fluoxetin, klórpromazin, triciklusos antidepresszánsok [például imipramin vagy dezipramin]).
  • A résztvevőnek szüksége van invazív lélegeztetési támogatásra.
  • A résztvevőnek napi 12 óránál tovább ébrenléte során noninvazív lélegeztetőgépet kell használnia.
  • A résztvevő szoptat.

A fenti információk nem tartalmaznak minden olyan megfontolást, amely a résztvevő potenciális klinikai vizsgálatban való részvételével kapcsolatos.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Placebo Comparator: Placebo
Placebo (sóoldat) intravénásan adva kéthetente egyszer az elsődleges elemzési periódus 52. hetében a placebóra randomizált betegek számára.
Drog: placebo (sóoldat)

Gyógyszerforma: az elsődleges elemzési időszak 52. hetében kéthetente egyszer beadott oldat a placebóba randomizált résztvevőknek.

Az alkalmazás módja: intravénás infúzió
Kísérleti: Olipudáz alfa
Alfa-olipudáz dózis (3 mg/ttkg) fiziológiás sóoldatban, intravénásan beadva kéthetente egyszer az elsődleges elemzési időszak 52 hetében az alfa-olipudáz csoportba randomizált betegeknél, valamint a meghosszabbított kezelési időszak alatt minden beteg esetében.
Drog: Olipudáz alfa

Gyógyszerforma: Por oldatos infúzióhoz való koncentrátumhoz, amelyet kéthetente egyszer adnak be az elsődleges elemzési időszak 52 hetében az alfa-olipudáz csoportba randomizált résztvevők számára, valamint a meghosszabbított kezelési időszak alatt minden résztvevő számára.

Az alkalmazás módja: intravénás infúzió

Más nevek:
  • GZ402665, Xenpozyme™

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A becsült százalékos (jósolt %) hemoglobin (Hb) és a tüdő magasságfüggő szén-monoxid-diffúzációs kapacitása (DLco) az alapvonalon
Időkeret: Alapállapot (1. nap)
A százalékos becsült Hb és magassághoz igazított DLco kiszámítása a következőképpen történt: 100* korrigált DLco/becsült DLco ml CO/perc/Hgmm egységben, ahol korrigált DLco = megfigyelt DLco (ml CO/perc/mmHg) szor a hemoglobinnal korrigált faktoridő Magasságbeállítási tényező.
Alapállapot (1. nap)
Százalékos változás az alapvonalhoz képest a becsült hemoglobin (Hb) százalékában (Hb) és a tüdő szén-monoxid-szén-monoxid (DLco) magasságtól korrigált diffúziós kapacitásában az 52. héten
Időkeret: Alapállapot, 52. hét
A százalékos becsült Hb és magassághoz igazított DLco kiszámítása a következőképpen történt: 100* korrigált DLco/becsült DLco ml CO/perc/Hgmm egységben, ahol korrigált DLco = megfigyelt DLco (ml CO/perc/mmHg) szor a hemoglobinnal korrigált faktoridő Magasságbeállítási tényező.
Alapállapot, 52. hét
Kombinált lép végpont: 1. komponens: Lép térfogata (MN-ben) az alapvonalon
Időkeret: Alapállapot (1. nap)
A lép térfogatát abdominális mágneses rezonancia képalkotással (MRI) határoztuk meg, hogy számszerűsítsük a splenomegalia mértékét a normál többszörösében (MN).
Alapállapot (1. nap)
Kombinált lép végpont: 1. komponens: Százalékos változás a léptérfogat kiindulási értékéhez képest (MN-ben) az 52. héten
Időkeret: Alapállapot, 52. hét
A lép térfogatát hasi MRI-vel határoztuk meg, hogy mennyiségileg meghatározzuk a lépmegnagyobbodás mértékét MN-ben.
Alapállapot, 52. hét
Kombinált lép végpont (elsődleges csak az Egyesült Államokban): 2. komponens: Splenomegaliával kapcsolatos pontszám (SRS) az alapvonalon
Időkeret: Alapállapot (1. nap)
Az SRS 5 tételt értékel: hasi fájdalom, hasi diszkomfort érzés, korai jóllakottság, elégedetlenség a hasi test képével és a lehajlás nehézsége a 0-tól 10-ig (elképzelhető legrosszabb) terjedő numerikus értékelési skála segítségével. Az SRS összpontszáma 0 és 50 között mozog, a magasabb pontszámok (50) az elképzelhető legrosszabb értékelést jelzik. Előre megadták másodlagos végpontként az Egyesült Államokon kívüli országok számára.
Alapállapot (1. nap)
Kombinált lép végpont (elsődleges csak az Egyesült Államokban): 2. komponens: Változás az alapvonalhoz képest a lépmegáliával kapcsolatos pontszámban (SRS) az 52. héten
Időkeret: Alapállapot, 52. hét
Az SRS 5 tételt értékel: hasi fájdalom, hasi diszkomfort érzés, korai jóllakottság, elégedetlenség a hasi test képével és a lehajlás nehézsége a 0-tól 10-ig (elképzelhető legrosszabb) terjedő numerikus értékelési skála segítségével. Az SRS összpontszáma 0 és 50 között mozog, a magasabb pontszámok (50) az elképzelhető legrosszabb értékelést jelzik. Előre megadták másodlagos végpontként az Egyesült Államokon kívüli országok számára.
Alapállapot, 52. hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Százalékos változás a kiindulási értékhez képest a májtérfogatban (MN-ben) az 52. héten
Időkeret: Alapállapot, 52. hét
A máj térfogatát hasi MRI-vel határozták meg MN-ben.
Alapállapot, 52. hét
Százalékos változás a kiindulási értékhez képest a vérlemezkeszámban az 52. héten
Időkeret: Alapállapot, 52. hét
Alapállapot, 52. hét
Változás a kimerültség súlyosságának kiindulási értékéhez képest a rövid fáradtsági leltár (BFI) alapján – 3. tétel skála az 52. héten
Időkeret: Alapállapot, 52. hét
A BFI egy 9 tételből álló, validált, önkitöltős kérdőív, amelyet eredetileg a fáradtság súlyosságának felmérésére fejlesztettek ki. A 9 tételt 0-tól 10-ig terjedő skálán mérték, ahol a 0 a „nem zavarja”, a 10 pedig a „teljesen zavarja”. BFI – A 3. pont arra kéri a résztvevőket, hogy „Kérjük, értékeljék fáradtságukat (fáradtság, fáradtság) úgy, hogy bekarikázzák azt a számot, amely a legjobban írja le az elmúlt 24 órában tapasztalt legrosszabb fáradtság szintjét. A numerikus besorolási skála 0-tól (nincs fáradtság) 10-ig (az elképzelhető legrosszabb fáradtság) terjed. A magasabb globális pontszámok súlyosabb fáradtsággal jártak.
Alapállapot, 52. hét
A fájdalom súlyosságának változása a kiindulási értékhez képest, a rövid fájdalomleltár – rövid űrlap (BPI-SF) – 3. tétel skála pontszáma alapján az 52. héten mérve
Időkeret: Alapállapot, 52. hét
A BPI-SF egy validált, önkitöltős kérdőív, amelyet a résztvevők által észlelt fájdalomszint mérésére terveztek. A BPI-SF 15 elemből állt, amelyek numerikus értékelési skálát használnak a fájdalom súlyosságának és a fájdalom interferenciájának értékelésére az elmúlt 24 órában és az elmúlt héten. A BPI-SF esetében a 3. pont arra kéri a résztvevőket, hogy "Kérjük, értékelje fájdalmát úgy, hogy bejelöli a négyzetet azon szám mellett, amely a legjobban írja le a fájdalmát az elmúlt 24 órában a legrosszabb időpontban." A numerikus értékelési skála 0-tól (nincs fájdalom) 10-ig (az elképzelhető legrosszabb fájdalom) terjedt, ahol a magasabb pontszámok a fájdalom nagyobb intenzitását jelzik.
Alapállapot, 52. hét
Változás az alapvonalhoz képest a nehézlégzés súlyosságában, a krónikus betegségek terápiájának funkcionális értékelésével (FACIT) mért nehézlégzési skálával az 52. héten
Időkeret: Alapállapot, 52. hét
A FACIT-Dyspnea egy 20 tételből álló értékelés, amely két 10 tételes részre oszlik. Az első 10 tételből álló rész a résztvevőket a különböző tevékenységek során fellépő légszomj súlyosságáról kérdezi. A második 10 elemből álló rész arra kéri a résztvevőket, hogy értékeljék az első részben említett tevékenységekhez kapcsolódó légszomj okozta nehézséget. A nehézlégzés súlyossági tételeinél a pontszám 0-tól 0=nincs légszomj; 1 = enyhe légszomj; 2=mérsékelt légszomj; 3 = erős légszomj. A funkcionális korlátozási tételeknél a pontszám: nem nehéz = 0, egy kicsit nehéz = 1, néhány nehéz = 2 és sok nehézség = 3. A nyers pontszámot a következőképpen számítottuk ki: az egyes tételek pontszámainak összege * 10/válaszolt tételek száma. A nyers pontszámokat ezután skálapontszámokká alakítottuk át a FACIT Dyspnea Scale Short Form Scoring Guideline-ban található táblázat segítségével. A FACIT nehézlégzés skála pontszáma 27,7 és 75,9 között volt. A magasabb pontszám a nehézlégzés magas szintjét jelentette.
Alapállapot, 52. hét
A kezelés során felmerülő nemkívánatos eseményekkel (TEAE) és a kezelés során felmerülő súlyos nemkívánatos eseményekkel (TESAE) szenvedő résztvevők száma az 52. hétig
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer (IMP) első infúziójától 52 hétig
A nemkívánatos eset minden olyan nemkívánatos orvosi eseményként definiált egy résztvevőnél vagy a klinikai vizsgálatban résztvevőnél, aki gyógyszerkészítményt kapott, és amelynek nem kell feltétlenül ok-okozati összefüggésben állnia ezzel a kezeléssel. A TESAE-t minden olyan nemkívánatos orvosi eseményként határozták meg, amely bármilyen dózis esetén: halált okozott, életveszélyes volt, fekvőbeteg-kórházi kezelést vagy a meglévő kórházi kezelés meghosszabbítását igényelte, tartós vagy jelentős rokkantságot/rokkantságot eredményezett, veleszületett rendellenesség/születési rendellenesség volt, orvosilag fontos esemény. A jelentett nemkívánatos események a kezelés során felmerülő nemkívánatos események, amelyek a kezelési időszak alatt alakultak ki, súlyosbodtak vagy súlyossá váltak.
A vizsgálati gyógyszer (IMP) első infúziójától 52 hétig
A különleges érdeklődésre számot tartó nemkívánatos eseményekkel (AESI) szenvedő résztvevők száma az 52. hétig
Időkeret: Az első IMP infúziótól 52 hétig
Az AESI-t a szponzor termékére vagy programjára vonatkozó tudományos és orvosi aggodalomra okot adó (súlyos vagy nem súlyos) AE-ként határozták meg, amely esetében megfelelő volt a folyamatos megfigyelés és a vizsgáló által a szponzor felé történő gyors kommunikáció. Az AESI minden terhességet, tüneti túladagolást, dóziskorlátozó toxicitást (DLT-k) tartalmazott a protokollban meghatározottak szerint és az infúzióval kapcsolatos reakciókat (IAR). A protokollban meghatározott IAR-ek olyan mellékhatások voltak, amelyek az infúzió alatt vagy az infúzió megkezdése után legfeljebb 24 órán belül jelentkeztek, és amelyeket a vizsgáló vagy a megbízó a vizsgálati kezeléssel kapcsolatosnak vagy esetleg azzal összefüggőnek tekintett. Az infúzió megkezdése után 24 órával nagyobb vagy egyenlő (>=) eseményeket a vizsgáló vagy a szponzor döntése alapján IAR-nek ítélték. Az algoritmus által meghatározott IAR-ek mindegyike olyan mellékhatás volt, amely az infúzió kezdete és az infúzió vége, plusz 24 óra között kezdődött, függetlenül a vizsgálati kezeléssel észlelt kapcsolattól.
Az első IMP infúziótól 52 hétig
A potenciálisan klinikailag jelentős eltérésekkel (PCSA) szenvedő résztvevők száma a májfunkciós vizsgálatokban az 52. hétig
Időkeret: Kiindulási állapottól (1. nap) 52 hétig
PCSA-kritériumok: Alanin-aminotranszferáz (ALT) és aszpartát-aminotranszferáz (AST): a normálérték felső határának >3-szorosa (ULN), >5-ször ULN-nél, >10-szeres ULN-nél és >20-szoros ULN-nél. Alkáli foszfatáz (ALP) > 1,5 x ULN. Összes bilirubin > 1,5 x ULN és > 2 x ULN. ALT és összbilirubin: ALT > 3 x ULN és összbilirubin > 2 x ULN. A kiindulási érték a vizsgálati kezelés első infúziója előtti utolsó nem hiányzó érték.
Kiindulási állapottól (1. nap) 52 hétig
Azon résztvevők száma, akik gyógyszerellenes antitesteket (ADA) fejlesztettek ki Olipudase Alfa ellen az 52. hétig
Időkeret: Alapállapot (1. nap) és 52. hét
Bemutatjuk a kezelés alatt álló ADA-ban szenvedők számát. A kiindulási érték a vizsgálati kezelés első infúziója előtti utolsó nem hiányzó érték.
Alapállapot (1. nap) és 52. hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Genzyme, a Sanofi Company

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2015. december 18.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2021. március 15.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2023. október 19.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2013. november 26.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2013. december 4.

Első közzététel (Becsült)

2013. december 9.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. november 7.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. október 16.

Utolsó ellenőrzés

2024. október 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • DFI12712 (Egyéb azonosító: Sanofi Identifier)
  • 2015-000371-26 (EudraCT szám)
  • U1111-1142-5963 (Registry Identifier: ICTRP)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

A minősített kutatók hozzáférést kérhetnek a betegszintű adatokhoz és a kapcsolódó vizsgálati dokumentumokhoz, beleértve a klinikai vizsgálati jelentést, a vizsgálati protokollt az esetleges módosításokkal, az üres esetjelentési űrlapot, a statisztikai elemzési tervet és az adatkészlet specifikációit. A betegszintű adatokat anonimizáljuk, a vizsgálati dokumentumokat pedig töröljük a vizsgálatban résztvevők magánéletének védelme érdekében. A Sanofi adatmegosztási kritériumairól, a jogosult tanulmányokról és a hozzáférés kérésének folyamatáról további részletek a következő címen találhatók: https://vivli.org.

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel