Sydämen toimintahäiriö potilailla, joilla on Duchennen/Beckerin lihasdystrofia
maanantai 17. maaliskuuta 2025 päivittänyt: University Children's Hospital, Zurich
Tämä tutkimus arvioi sydämen toimintaa nuorilla potilailla, joilla on Duchennen tai Beckerin lihasdystrofia.
Osallistujien sydämet tutkitaan säännöllisin väliajoin ultraäänellä (kaikukardiografia) ja sydämen magneettikuvauksella.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Lihasdystrofia johtaa asteittaiseen toiminnan menettämiseen kaikissa lihaksissa lapsuuden ja nuoruuden aikana, mukaan lukien sydän.
Tavallinen menetelmä sydämen arvioimiseksi on kaikukardiografia, jossa korostetaan muutamia parametreja.
Sydämen magneettikuvaus ei ole yhtä laajasti saatavilla kuin kaikukardiografia, mutta muutokset voidaan havaita varhaisessa vaiheessa ennen kuin ne tulevat näkyviin kaikukuvauksessa.
Tässä tutkimuksessa tutkijat vertailevat sydämen toiminnan mittausmenetelmiä löytääkseen parhaat mittaukset seurantaan ja nähdäkseen kuinka nopeasti rappeuttavat muutokset tapahtuvat lihasdystrofiaa sairastavien potilaiden sydämessä.
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
59
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
ZH
-
Zürich, ZH, Sveitsi, 8032
- Children's Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
8 vuotta - 18 vuotta (Lapsi, Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Joo
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
- 8–18-vuotiaat pojat, joilla on DMD/BMD, joka on vahvistettu geneettisesti tai lihasbiopsialla
- CMR-kontrolliryhmä: lapset, joilla ei ole sydänsairautta
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- 8–18-vuotiaat pojat, joilla on DMD/BMD, joka on vahvistettu geneettisesti tai lihasbiopsialla
- Tietoinen suostumus
Poissulkemiskriteerit:
- Muut kliinisesti merkittävät samanaikaiset sairaustilat (esim. munuaisten vajaatoiminta)
- Kyvyttömyys noudattaa tutkimuksen menettelytapoja, esim. osallistujan tai hänen vanhempiensa tai laillisten huoltajiensa kieliongelmien, psyykkisten häiriöiden, dementian jne. vuoksi
- Kyvyttömyys makaamaan paikallaan kuvantamistoimenpiteiden ajan (noin 45 minuuttia kaikukardiografiassa ja CMR:ssä)
- MR-yhteensopimaton implantoitu tai vahingossa sisällytetty metallilaite tai klaustrofobia, joka kieltää magneettikuvauksen käytön
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Potilaat, joilla on lihasdystrofia
8–18-vuotiaat pojat, joilla on Duchenne/Becker-tyyppinen lihasdystrofia
|
|
|
Lapset, joilla ei ole sydänsairauksia
Lapset, joilla ei ole sydänsairautta, 8-18-vuotiaat, CMR-vertailuryhmä
|
Havainnointi sarjakaikukardiografialla laajennetuilla tekniikoilla ja sydämen magneettikuvauksella
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Vasemman kammion ejektiofraktio
Aikaikkuna: 3 vuotta potilasta kohden
|
3 vuotta potilasta kohden
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Fibroosin kvantifiointi LGE/T1-kartoituksella
Aikaikkuna: 3 vuotta potilasta kohden
|
3 vuotta potilasta kohden
|
|
NT-proBNP
Aikaikkuna: 3 vuotta potilasta kohden
|
3 vuotta potilasta kohden
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Tutkijat
- Päätutkija: Barbara EU Burkhardt, MD, Children's Hospital Zürich, Switzerland
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 1. kesäkuuta 2015
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 22. maaliskuuta 2022
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 22. maaliskuuta 2022
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 10. kesäkuuta 2015
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 11. kesäkuuta 2015
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Perjantai 12. kesäkuuta 2015
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 25. maaliskuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 17. maaliskuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. maaliskuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- DMD-Herz
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .