Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Hjerteinvolvering hos pasienter med Duchenne/Becker muskeldystrofi

17. mars 2025 oppdatert av: University Children's Hospital, Zurich
Denne studien evaluerer hjertets funksjon hos unge pasienter med muskeldystrofi type Duchenne eller Becker. Deltakerne får undersøkt hjertet med jevne mellomrom ved hjelp av ultralyd (ekkokardiografi) og hjertemagnetisk resonansavbildning.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Muskeldystrofi fører til progressivt tap av funksjon i alle muskler i barne- og ungdomsårene, inkludert hjertet. Den vanlige metoden for å evaluere hjertet er ekkokardiografi, med vekt på få parametere. Hjertemagnetisk resonansavbildning er ikke så allment tilgjengelig som ekkokardiografi, men tidlige endringer kan oppdages før de blir synlige på ekkokardiografi. I denne studien sammenligner etterforskerne metodene for å måle hjertefunksjon for å finne de beste målingene for oppfølging og for å se hvor raskt de degenerative endringene skjer i hjertet til pasienter med muskeldystrofi.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

59

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Sveits
    • ZH
      • Zürich, ZH, Sveits, 8032
        • Children's Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

8 år til 18 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Ja

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

  • Gutter i alderen 8 til 18 år med DMD/BMD bekreftet genetisk eller ved muskelbiopsi
  • Kontrollgruppe for CMR: barn uten hjertesykdom

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Gutter i alderen 8 til 18 år med DMD/BMD bekreftet genetisk eller ved muskelbiopsi
  • Informert samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Andre klinisk signifikante samtidige sykdomstilstander (f.eks. nyresvikt)
  • Manglende evne til å følge studiens prosedyrer, f.eks. på grunn av språkproblemer, psykiske lidelser, demens osv. hos deltakeren eller hans/hennes foreldre eller juridiske omsorgspersoner,
  • Manglende evne til å ligge stille under varigheten av bildebehandlingsprosedyrene (ca. 45 minutter hver for ekkokardiografi og CMR)
  • MR-inkompatibel implantert eller utilsiktet integrert metallenhet eller klaustrofobi som forbyr bruk av magnetisk resonansavbildning

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Pasienter med muskeldystrofi
Gutter i alderen 8 til 18 år med muskeldystrofi av typen Duchenne/Becker
Barn uten hjertesykdom
Barn uten hjertesykdom, i alderen 8-18 år, som CMR sammenligningsgruppe
Annen: Observasjon
Observasjon ved seriell ekkokardiografi med utvidede teknikker og hjertemagnetisk resonansavbildning

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon
Tidsramme: 3 år per pasient
3 år per pasient

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Kvantifisering av fibrose ved LGE/T1-kartlegging
Tidsramme: 3 år per pasient
3 år per pasient
NT-proBNP
Tidsramme: 3 år per pasient
3 år per pasient

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University Children's Hospital, Zurich

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Barbara EU Burkhardt, MD, Children's Hospital Zürich, Switzerland

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. juni 2015

Primær fullføring (Faktiske)

22. mars 2022

Studiet fullført (Faktiske)

22. mars 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

10. juni 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

11. juni 2015

Først lagt ut (Antatt)

12. juni 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

25. mars 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

17. mars 2025

Sist bekreftet

1. mars 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • DMD-Herz

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Observasjon

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Gambia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere