Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Hjärtinvolvering hos patienter med Duchenne/Becker muskeldystrofi

17 mars 2025 uppdaterad av: University Children's Hospital, Zurich
Denna studie utvärderar hjärtats funktion hos unga patienter med muskeldystrofi typ Duchenne eller Becker. Deltagarna får sina hjärtan undersökta med jämna mellanrum med ultraljud (ekokardiografi) och hjärtmagnetisk resonanstomografi.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Muskeldystrofi leder till progressiv förlust av funktion i alla muskler under barndomen och tonåren, inklusive hjärtat. Den vanliga metoden för att utvärdera hjärtat är ekokardiografi, med betoning på få parametrar. Hjärtmagnetisk resonanstomografi är inte lika allmänt tillgänglig som ekokardiografi, men tidiga förändringar kan upptäckas innan de blir synliga på ekokardiografi. I denna studie jämför utredarna metoderna för att mäta hjärtfunktionen för att hitta de bästa mätningarna för uppföljning och för att se hur snabbt de degenerativa förändringarna sker i hjärtat hos patienter med muskeldystrofi.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Faktisk)

59

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Schweiz
    • ZH
      • Zürich, ZH, Schweiz, 8032
        • Children's Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

8 år till 18 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Ja

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

  • Pojkar i åldern 8 till 18 år med DMD/BMD bekräftad genetiskt eller genom muskelbiopsi
  • Kontrollgrupp för CMR: barn utan hjärtsjukdom

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Pojkar i åldern 8 till 18 år med DMD/BMD bekräftad genetiskt eller genom muskelbiopsi
  • Informerat samtycke

Exklusions kriterier:

  • Andra kliniskt signifikanta samtidiga sjukdomstillstånd (t.ex. njursvikt)
  • Oförmåga att följa studiens procedurer, t.ex. på grund av språkproblem, psykiska störningar, demens etc. hos deltagaren eller dennes föräldrar eller juridiska vårdgivare,
  • Oförmåga att ligga stilla under hela avbildningsprocedurerna (cirka 45 minuter vardera för ekokardiografi och CMR)
  • MR-inkompatibel implanterad eller oavsiktligt införlivad metallenhet eller klaustrofobi som förbjuder användning av magnetisk resonanstomografi

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
Patienter med muskeldystrofi
Pojkar i åldern 8 till 18 år med muskeldystrofi av Duchenne/Becker-typ
Barn utan hjärtsjukdom
Barn utan hjärtsjukdom, i åldern 8-18 år, som CMR-jämförelsegrupp
Övrig: Observation
Observation med seriell ekokardiografi med utökade tekniker och hjärtmagnetisk resonanstomografi

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Vänster ventrikulär ejektionsfraktion
Tidsram: 3 år per patient
3 år per patient

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Kvantifiering av fibros genom LGE/T1-kartläggning
Tidsram: 3 år per patient
3 år per patient
NT-proBNP
Tidsram: 3 år per patient
3 år per patient

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

University Children's Hospital, Zurich

Utredare

  • Huvudutredare: Barbara EU Burkhardt, MD, Children's Hospital Zürich, Switzerland

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 juni 2015

Primärt slutförande (Faktisk)

22 mars 2022

Avslutad studie (Faktisk)

22 mars 2022

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

10 juni 2015

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

11 juni 2015

Första postat (Beräknad)

12 juni 2015

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

25 mars 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

17 mars 2025

Senast verifierad

1 mars 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • DMD-Herz

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Observation

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Mauritania

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera