Coinvolgimento cardiaco in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne/Becker
11 luglio 2019 aggiornato da: University Children's Hospital, Zurich
Questo studio valuta la funzione del cuore in giovani pazienti con distrofia muscolare di tipo Duchenne o Becker.
I partecipanti hanno i loro cuori esaminati a intervalli regolari mediante ultrasuoni (ecocardiografia) e risonanza magnetica cardiaca.
Panoramica dello studio
Stato
Sconosciuto
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
La distrofia muscolare porta alla progressiva perdita di funzione in tutti i muscoli durante l'infanzia e l'adolescenza, compreso il cuore.
Il metodo usuale per valutare il cuore è l'ecocardiografia, sottolineando pochi parametri.
La risonanza magnetica cardiaca non è così ampiamente disponibile come l'ecocardiografia, ma i primi cambiamenti possono essere rilevati prima che diventino visibili all'ecocardiografia.
In questo studio, i ricercatori confrontano i metodi di misurazione della funzione cardiaca al fine di trovare le misurazioni migliori per il follow-up e per vedere quanto velocemente si verificano i cambiamenti degenerativi nei cuori dei pazienti con distrofia muscolare.
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Anticipato)
40
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
-
ZH
-
Zürich, ZH, Svizzera, 8032
- Children's Hospital
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 8 anni a 18 anni (ADULTO, BAMBINO)
Accetta volontari sani
Sì
Sessi ammissibili allo studio
Maschio
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
- Ragazzi di età compresa tra 8 e 18 anni con DMD/BMD confermata geneticamente o mediante biopsia muscolare
- Gruppo di controllo per CMR: bambini senza malattie cardiache
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Ragazzi di età compresa tra 8 e 18 anni con DMD/BMD confermata geneticamente o mediante biopsia muscolare
- Consenso informato
Criteri di esclusione:
- Altri stati patologici concomitanti clinicamente significativi (ad es. insufficienza renale)
- Incapacità di seguire le procedure dello studio, ad es. a causa di problemi di linguaggio, disturbi psicologici, demenza, ecc. del partecipante o dei suoi genitori o tutori legali,
- Incapacità di stare fermi per tutta la durata delle procedure di imaging (circa 45 minuti ciascuna per ecocardiografia e CMR)
- Dispositivo metallico impiantato o accidentalmente incorporato non compatibile con la RM o claustrofobia che proibisce l'uso della risonanza magnetica
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Pazienti con distrofia muscolare
Ragazzi di età compresa tra 8 e 18 anni con distrofia muscolare di tipo Duchenne/Becker
|
|
|
Bambini senza malattie cardiache
Bambini senza malattie cardiache, di età compresa tra 8 e 18 anni, come gruppo di confronto CMR
|
Osservazione mediante ecocardiografia seriale con tecniche estese e risonanza magnetica cardiaca
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
|
Frazione di eiezione ventricolare sinistra
Lasso di tempo: 3 anni per paziente
|
3 anni per paziente
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
|
Quantificazione della fibrosi mediante mappatura LGE/T1
Lasso di tempo: 3 anni per paziente
|
3 anni per paziente
|
|
NT-proBNP
Lasso di tempo: 3 anni per paziente
|
3 anni per paziente
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Investigatori
- Investigatore principale: Barbara EU Burkhardt, MD, Children's Hospital Zürich, Switzerland
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 maggio 2015
Completamento primario (Anticipato)
1 aprile 2020
Completamento dello studio (Anticipato)
1 aprile 2020
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
10 giugno 2015
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
11 giugno 2015
Primo Inserito (Stima)
12 giugno 2015
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
12 luglio 2019
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
11 luglio 2019
Ultimo verificato
1 luglio 2019
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- DMD-Herz
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