Duchenne/Becker 肌营养不良症患者的心脏受累
2019年7月11日 更新者：University Children's Hospital, Zurich
本研究评估了杜兴氏或贝克尔型肌营养不良症年轻患者的心脏功能。
定期通过超声（超声心动图）和心脏磁共振成像检查参与者的心脏。
研究概览
详细说明
肌肉萎缩症导致儿童和青春期所有肌肉（包括心脏）的功能逐渐丧失。
评估心脏的常用方法是超声心动图，强调的参数很少。
心脏磁共振成像不像超声心动图那样广泛使用，但可以在超声心动图上可见之前检测到早期变化。
在这项研究中，研究人员比较了测量心脏功能的方法，以便找到最佳的随访测量方法，并了解肌营养不良症患者心脏发生退行性变化的速度有多快。
研究类型
观察性的
注册 (预期的)
40
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
ZH
-
Zürich、ZH、瑞士、8032
- Children's Hospital
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-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
8年 至 18年 (成人、孩子)
接受健康志愿者
是的
有资格学习的性别
男性
取样方法
非概率样本
研究人群
- 8 至 18 岁患有 DMD/BMD 的男孩通过基因或肌肉活检确诊
- CMR 对照组：没有心脏病的儿童
描述
纳入标准：
- 8 至 18 岁患有 DMD/BMD 的男孩通过基因或肌肉活检确诊
- 知情同意
排除标准：
- 其他具有临床意义的伴随疾病状态（例如，肾功能衰竭）
- 无法遵循研究的程序，例如 因参赛者或其父母或法定监护人的语言问题、心理障碍、痴呆症等，
- 无法在成像过程中保持静止（超声心动图和 CMR 各约 45 分钟）
- MR 不相容的植入或意外结合的金属设备或禁止使用磁共振成像的幽闭恐惧症
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
|---|---|
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肌营养不良症患者
8 至 18 岁患有 Duchenne / Becker 型肌营养不良症的男孩
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没有心脏病的孩子
8-18岁无心脏病儿童，作为CMR对照组
|
连续超声心动图扩展技术和心脏磁共振成像观察
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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左心室射血分数
大体时间：每个病人 3 年
|
每个病人 3 年
|
次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
|
通过 LGE/T1 映射定量纤维化
大体时间：每个病人 3 年
|
每个病人 3 年
|
|
NT-proBNP
大体时间：每个病人 3 年
|
每个病人 3 年
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Barbara EU Burkhardt, MD、Children's Hospital Zürich, Switzerland
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2015年5月1日
初级完成 (预期的)
2020年4月1日
研究完成 (预期的)
2020年4月1日
研究注册日期
首次提交
2015年6月10日
首先提交符合 QC 标准的
2015年6月11日
首次发布 (估计)
2015年6月12日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2019年7月12日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2019年7月11日
最后验证
2019年7月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
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