Tutkimuslääke, Patisiran (ALN-TTR02), transtyretiini (TTR) -välitteisen amyloidoosin hoitoon potilailla, joita on jo hoidettu ALN-TTR02:lla (Patisiran)
tiistai 5. joulukuuta 2023 päivittänyt: Alnylam Pharmaceuticals
Monikeskus, avoin, laajennustutkimus Patisiranin pitkäaikaisen turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi potilailla, joilla on familiaalinen amyloidoottinen polyneuropatia ja jotka ovat suorittaneet aiemman kliinisen Patisiran-tutkimuksen
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida ALN-TTR02:n (patisiran) pitkäaikaisen annostelun turvallisuutta ja tehoa potilailla, joilla on transtyretiini (TTR) välittämä amyloidoosi (ATTR).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
211
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Groningen, Alankomaat
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Buenos Aires, Argentiina
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Westmead, Australia
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Rio de Janeiro, Brasilia
- Clinical Trial Site
-
São Paulo, Brasilia
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Sofia, Bulgaria
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja
- Clinical Trial Site
-
Huelva, Espanja
- Clinical Trial Site
-
Madrid, Espanja
- Clinical Trial Site
-
Palma De Mallorca, Espanja
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Pavia, Italia
- Clinical Trial Site
-
Rome, Italia
- Clinical Trial Site
-
Sicily, Italia
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Ehime, Japani
- Clinical Trial Site
-
Fukuoka, Japani
- Clinical Trial Site
-
Hiroshima, Japani
- Clinical Trial Site
-
Kumamoto, Japani
- Clinical Trial Site
-
Nagano, Japani
- Clinical Trial Site
-
Okawasuji, Japani
- Clinical Trial Site
-
Ono, Japani
- Clinical Trial Site
-
Ōita, Japani
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Seoul, Korean tasavalta
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Nicosia, Kypros
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Kuala Lumpur, Malesia
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Tlalpan, Meksiko
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Lisbon, Portugali
- Clinical Trial Site
-
Porto, Portugali
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Creteil, Ranska
- Clinical Trial Site
-
Le Kremlin-bicetre, Ranska
- Clinical Trial Site
-
Lille, Ranska
- Clinical Trial Site
-
Marseille Cedex, Ranska
- Clinical Trial Site
-
-
Martinique
-
Fort De France, Martinique, Ranska, 97261
- Clinical Trial Site
-
-
Reunion Island
-
Saint-Pierre, Reunion Island, Ranska, 97448
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Umeå, Ruotsi
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Cologne, Saksa, 50937
- Clinical Trial Site
-
Heidelberg, Saksa
- Clinical Trial Site
-
Muenster, Saksa
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Taipei, Taiwan
- Clinical Trial Site
-
Taipei, Taiwan, 11217
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Istanbul, Turkki
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
California
-
La Mesa, California, Yhdysvallat
- Clinical Trial Site
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat
- Clinical Trial Site
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32224
- Clinical Trial Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat
- Clinical Trial Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat
- Clinical Trial Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat
- Clinical Trial Site
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Yhdysvallat
- Clinical Trial Site
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Yhdysvallat
- Clinical Trial Site
-
-
Missouri
-
Joplin, Missouri, Yhdysvallat, 64804
- Clinical Trial Site
-
Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat
- Clinical Trial Site
-
-
New York
-
Cooperstown, New York, Yhdysvallat
- Clinical Trial Site
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10032
- Clinical Trial Site
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10029
- Clinical Trial Site
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43210
- Clinical Trial Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 85 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- ovat suorittaneet patisiran-tutkimuksen (eli suorittaneet viimeisen tehokkuuskäynnin emotutkimuksessa) ja tutkijan mielestä sietäneet tutkimuslääkettä
- Haluaa ja pystyä noudattamaan protokollan edellyttämää käyntiaikataulua ja käyntivaatimuksia sekä antamaan kirjallinen tietoinen suostumus
Poissulkemiskriteerit:
- Mikä tahansa uusi tai hallitsematon sairaus, joka voi tehdä potilaan osallistumiskelvottomaksi
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Aikaisempi Placebo-tutkimusryhmä 004
Osallistujat, jotka saivat lumelääkettä ja suorittivat emotutkimuksen ALN-TTR02-004 (NCT01960348), otettiin mukaan saamaan 0,3 milligrammaa/kg (mg/kg) patisiraania suonensisäisesti (IV) kerran 3 viikossa (Q3W) 65,5 kuukauden ajan.
|
Patisiran annettiin IV.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Aiempi Patisiran-tutkimusryhmä 004
Osallistujat, jotka saivat patisiraania ja suorittivat emotutkimuksen ALN-TTR02-004 (NCT01960348), otettiin mukaan saamaan 0,3 mg/kg patisiraania IV Q3W 66,9 kuukauden ajan.
|
Patisiran annettiin IV.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Aiempi Patisiran-tutkimusryhmä 003
Osallistujat, jotka saivat patisiraania ja suorittivat emotutkimuksen ALN-TTR02-003 (NCT01961921), otettiin mukaan saamaan 0,3 mg/kg patisiraania IV Q3W 61,4 kuukauden ajan.
|
Patisiran annettiin IV.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on tutkimuksen keskeyttämiseen johtavia haittatapahtumia (AE)
Aikaikkuna: Ensimmäinen annos enintään 28 päivää viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen (noin 5,6 vuotta)
|
AE on mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma osallistujassa tai kliinisen tutkimuksen kohteena, jolle on annettu lääkettä ja jolla ei välttämättä ole syy-yhteyttä tähän hoitoon.
|
Ensimmäinen annos enintään 28 päivää viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen (noin 5,6 vuotta)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kokonaisneuropatian heikkenemispisteen (NIS) muutos perustasosta vuonna 5
Aikaikkuna: Perustaso, vuosi 5
|
NIS-arviointi on 244 pisteen yhdistetty neurologisen vajaatoiminnan mitta, joka sisältää alaraajojen, yläraajojen ja kallonhermojen fyysisen tutkimuksen komponenttien arvioimiseksi: motorinen voima/heikkous (NIS-W), refleksit (NIS-R), ja sensaatio (NIS-S).
NIS-kokonaispisteet saadaan yhdistämällä kaikki komponenttien pisteet, jotka vaihtelevat 0 - 244.
Korkeammat pisteet tarkoittavat taudin vakavuutta.
Positiivinen muutos lähtötilanteesta osoittaa neuropatian pahenemisen.
|
Perustaso, vuosi 5
|
|
Muutos lähtötasosta muokatun NIS:n kokonaispistemäärässä (mNIS +7) vuonna 3
Aikaikkuna: Perustaso, vuosi 3
|
MNIS+7 on neurologisen vajaatoiminnan yhdistelmämitta, joka sisältää seuraavat osat: alaraajojen, yläraajojen ja kraniaalisten hermojen fyysinen tutkimus motorisen voiman/heikkouden arvioimiseksi (192 pistettä), refleksit (20 pistettä), pienten sähköfysiologinen mittaus. ja suurten hermosäikeiden toiminta (10 pistettä), aistitestaus (80 pistettä) ja asennon verenpaine (2 pistettä).
MNIS+7-yhdistelmäpistemäärä saadaan yhdistämällä kaikki komponenttien pisteet, jotka vaihtelevat 0:sta (ei heikentymistä) 304:ään (maksimaalinen heikkeneminen).
Negatiivinen muutos lähtötilanteesta osoittaa neuropatian paranemista.
|
Perustaso, vuosi 3
|
|
Muutos lähtötasosta NIS+7:n kokonaispistemäärässä viikolla 52
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52
|
NIS+7 tarjoaa objektiivisia lisämittauksia hermosyyn toiminnalle ja autonomiselle hermotoiminnalle potilailla, joilla on diabeettinen neuropatia.
NIS+7 sisältää täydellisen NIS:n, viiden hermon johtumistutkimuksen (NCS) summan (suraalisen sensorisen hermon toimintapotentiaali [SNAP], sääriluun motorisen hermon distaalinen latenssi, peroneaalinen yhdistemotorinen toimintapotentiaali [CMAP], motorisen hermon johtumisnopeus, motorinen hermo distaalinen latenssi), tärinän havaitsemiskynnys ja syketaajuusvaste syvään hengitykseen.
Kokonaispistemäärä NIS+7 saadaan yhdistämällä kaikki komponenttien pisteet, jotka vaihtelevat 0:sta (ei heikkenemistä) 270 pisteeseen (maksimi heikkeneminen).
Positiivinen muutos lähtötilanteesta viittaa pahenemiseen.
|
Perustaso, viikko 52
|
|
Muutos lähtötasosta Norfolkin elämänlaatu-diabeettinen neuropatia (QoL-DN) -kyselylomakkeen kokonaispistemäärä vuonna 5
Aikaikkuna: Perustaso, vuosi 5
|
Norfolkin QoL-DN-kyselylomake on standardoitu 47 kohdasta potilaan ilmoittama tulosmittaus, joka on herkkä osallistujan käsityksille diabeettisen neuropatian vaikutuksista.
Pisteet vaihtelevat -4:stä (paras mahdollinen QOL) 136:een (huonoin mahdollinen QOL).
Negatiivinen muutos lähtötasosta edustaa parantunutta elämänlaatua.
|
Perustaso, vuosi 5
|
|
Muutos lähtötasosta EuroQOL-5 Dimensions-5 Levels (EQ-5D-5L) indeksin pisteessä vuonna 5
Aikaikkuna: Perustaso, vuosi 5
|
EQ-5D-5L on potilaan ilmoittama elämänlaadun mitta, joka perustuu viiteen ulottuvuuteen: liikkuvuus, itsehoito, tavalliset toiminnot, kipu/epämukavuus ja ahdistus/masennus.
Kokonaispistemäärä on arvioitu asteikolla 0 (huonoin) 1:een (ei heikkenemistä).
Korkeammat pisteet osoittavat korkeamman QoL:n.
Negatiivinen muutos lähtötilanteesta osoittaa elämänlaadun huononemista.
|
Perustaso, vuosi 5
|
|
Muutos lähtötasosta EuroQoL Visual Analogue Scale (EQ-VAS) -pistemäärässä vuonna 5
Aikaikkuna: Perustaso, vuosi 5
|
EQ-VAS mittaa osallistujan itsensä arvioimaa terveyttä vertikaalisella asteikolla, joka arvioidaan asteikolla 0 ("huonoin terveys, jonka voit kuvitella") - 100 ("paras terveys, jonka voit kuvitella").
Korkeammat pisteet osoittavat korkeamman QOL:n.
Negatiivinen muutos lähtötilanteesta osoittaa elämänlaadun huononemista.
|
Perustaso, vuosi 5
|
|
Muutos lähtötasosta yhdistetyn autonomisen oirepisteen (COMPASS 31) kokonaispistemäärässä viikolla 52
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52
|
COMPASS 31 -kysely mittaa autonomisia oireita osallistujilla, joilla on neuropatia.
Kyselylomake koostuu 31 kliinisesti valitusta kysymyksestä, jotka arvioivat 6 autonomista aluetta (ortostaattinen intoleranssi, sekretomotorinen, maha-suolikanava, virtsarakko ja pupillomotorinen).
COMPASS 31 mitataan asteikolla 0-100, ja 100 edustaa maksimaalista vajaatoimintaa.
|
Perustaso, viikko 52
|
|
Muutos lähtötasosta modifioidussa painoindeksissä (mBMI) vuonna 5
Aikaikkuna: Perustaso, vuosi 5
|
Osallistujien ravitsemustila arvioitiin käyttämällä mBMI:tä, joka laskettiin BMI:nä (kilogrammaa neliömetriä kohti [kg/m^2]) kerrottuna seerumin albumiinipitoisuudella (grammaa litrassa [g/l]).
Positiivinen muutos lähtötilanteesta osoittaa ravitsemustilan paranemista.
|
Perustaso, vuosi 5
|
|
Muutos lähtötasosta Rasch-built Overall Disability Scale (R-ODS) -asteikossa vuonna 5
Aikaikkuna: Perustaso, vuosi 5
|
R-ODS on 24 kohdan potilaiden raportoima kyselylomake, joka kuvaa erityisesti aktiivisuuden ja sosiaalisen osallistumisen rajoituksia.
Se mittaa vammaisuuden asteikolla 0 (pahin) - 48 (paras, ei rajoituksia), korkeampi pistemäärä tarkoittaa parempaa lopputulosta.
Negatiivinen muutos lähtötilanteesta osoittaa vamman pahenemista.
|
Perustaso, vuosi 5
|
|
Muutos lähtötasosta NIS+7-komponentissa: NIS-heikkous (NIS-W) pisteet vuonna 5
Aikaikkuna: Perustaso, vuosi 5
|
NIS+7 tarjoaa objektiivisia lisämittauksia hermosyyn toiminnalle ja autonomiselle hermotoiminnalle potilailla, joilla on diabeettinen neuropatia.
NIS+7 sisältää täydellisen NIS:n (NIS-W, NIS-R, NIS-S), 5 hermojohtamistutkimuksen (NCS) summan (Sural SNAP, sääriluun motorisen hermon distaalinen latenssi, peroneaalinen CMAP, motorisen hermon johtumisnopeus, motorinen hermon distaalinen latenssi), tärinän havaitsemiskynnys ja syketaajuusvaste syvään hengitykseen.
NIS-W on motorisen voiman mitta, joka koostuu kallohermon ja sekä ylä- että alaraajan motorisista arvioinneista.
Pisteet vaihtelevat 0-192.
Korkeampi pistemäärä tarkoittaa taudin vakavuutta.
|
Perustaso, vuosi 5
|
|
Muutos perusviivasta 10 metrin kävelytestissä (10 MWT) nopeudessa vuonna 5
Aikaikkuna: Perustaso, vuosi 5
|
10-MWT on liikkumiskyvyn ja kävelynopeuden mitta.
Se mittaa osallistujan nopeutta (metreinä sekunnissa [m/s]) kävellä 10 metriä.
Negatiivinen muutos lähtötasosta edustaa heikentynyttä liikkumiskykyä.
|
Perustaso, vuosi 5
|
|
Muutos lähtötilanteesta käden otteen voimakkuudessa viikolla 52
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52
|
Käden otteen vahvuus mitattiin dynamometrillä.
Hallitsevan käsivarren pitovoima on motorisen toiminnan mitta, ja suurempi pitovoima osoittaa parempaa motorista toimintaa.
Käden otteen voimakkuuden keskimääräinen muutos lähtötilanteesta ilmoitettiin.
|
Perustaso, viikko 52
|
|
Niiden osallistujien määrä, joiden lähtötilanne on muuttunut polyneuropatiavammaisuuden (PND) vaiheessa
Aikaikkuna: Perustaso, vuosi 5
|
PND mittaa kulkukyvyn muutoksia, mukaan lukien kävelyapuvälineiden tarvetta seuraavissa vaiheissa: 0 (ei oireita), I (aistihäiriöt, mutta kävelykyky säilynyt), II (heikentynyt kävelykyky, mutta kyky kävellä ilman keppiä tai kainalosauvoja), IIIA (kävely 1 sauvan/sauvan avulla), IIIB (2 sauvan/sauvosan avulla) ja IV (pyörätuoliin tai sänkyyn sidottu).
Pienemmät pisteet osoittavat suurempaa ambulatorista toimintaa.
Niiden osallistujien lukumäärä, joiden vaihe muuttui lähtötilanteesta, ilmoitettiin seuraavasti: Parantunut tai huonontunut.
|
Perustaso, vuosi 5
|
|
Niiden osallistujien määrä, joiden perustaso on muuttunut familiaalisen amyloidoottisen polyneuropatian (FAP) vaiheessa
Aikaikkuna: Perustaso, vuosi 5
|
FAP mittaa kulkukyvyn muutoksia, mukaan lukien kävelyapuvälineiden tarvetta seuraavissa vaiheissa: 0 (ei oireita), I (vajaamaton liikkuminen; enimmäkseen lievä sensorinen, motorinen ja autonominen neuropatia alaraajoissa), II (apua kävelyyn tarvitaan alaraajojen, yläraajojen ja vartalon kohtalainen vajaatoiminta ja III (pyörätuoliin tai sänkyyn sidottu; kaikkien raajojen vakava sensorinen, motorinen ja autonominen toimintahäiriö).
Pienemmät pisteet osoittavat suurempaa ambulatorista toimintaa.
Niiden osallistujien lukumäärä, joiden vaihe muuttui lähtötilanteesta, ilmoitettiin seuraavasti: Parantunut tai huonontunut.
|
Perustaso, vuosi 5
|
|
New York Heart Associationin (NYHA) luokituksessa niiden osallistujien määrä, joiden lähtötilanne muuttui
Aikaikkuna: Perustaso, vuosi 5
|
NYHA-luokitus luokittelee sydämen vajaatoiminnan oireiden vakavuuden seuraaviin vaiheisiin: I (ei oireita; tavallinen fyysinen aktiviteetti, kuten kävely ja portaiden kiipeäminen, ei aiheuta väsymystä tai hengenahdistusta), II (oireet tavallisen fyysisen toiminnan yhteydessä; nopea kävely tai portaiden kiipeäminen, ylämäkeen kävely, kävely tai portaissa kiipeäminen aterioiden jälkeen, kylmällä säällä, tuulessa tai henkisessä stressissä aiheuttaa kohtuutonta väsymystä tai hengenahdistusta), III (oireet, jotka johtuvat tavallista vähemmän fyysistä rasitusta; kävely 1-2 korttelin päässä ja kiipeily yli 1 portaikko normaaleissa olosuhteissa aiheuttaa kohtuutonta väsymystä tai hengenahdistusta, IV (oireet levossa; kyvyttömyys harjoittaa fyysistä toimintaa ilman väsymystä tai hengenahdistusta).
Niiden osallistujien lukumäärä, joiden vaihe muuttui lähtötilanteesta, ilmoitettiin seuraavasti: Parantunut tai huonontunut.
|
Perustaso, vuosi 5
|
|
Muutos lähtötilanteesta intraepidermaalisen hermokuitutiheyden (IENFD) osalta vuonna 5
Aikaikkuna: Perustaso, vuosi 5
|
IENFD (kuituja/millimetri [mm]) on sensorisen ja autonomisen hermotuksen patologisen arvioinnin mitta.
Se saadaan tandem 3 mm:n iholävistysbiopsioista: yksi sarja biopsiaa distaalisesta reidestä ja yksi sarja distaalisesta säärestä.
Hermosäikeiden tiheyden lisääntyminen viittaa paranemiseen, kun taas hermosäikeiden tiheyden väheneminen viittaa pahenemiseen.
|
Perustaso, vuosi 5
|
|
Muutos perustasosta hikirauhasten hermokuitutiheydessä (SGNFD) vuonna 5
Aikaikkuna: Perustaso, vuosi 5
|
SGNFD (metri/kuutiomillimetri [m/mm^3]) on sensorisen ja autonomisen hermotuksen patologisen arvioinnin mitta.
Se saadaan tandem 3 mm:n iholävistysbiopsioista: yksi sarja biopsiaa distaalisesta reidestä ja yksi sarja distaalisesta säärestä.
Hermosäikeiden tiheyden lisääntyminen viittaa paranemiseen, kun taas hermosäikeiden tiheyden väheneminen viittaa pahenemiseen.
|
Perustaso, vuosi 5
|
|
Muutos lähtötasosta ihon amyloidikuormassa vuonna 5
Aikaikkuna: Perustaso, vuosi 5
|
Ihon amyloidikuorma on mitta aistinvaraisen ja autonomisen hermotuksen patologista arviointia varten, ja se ilmoitetaan prosentteina kongopunavärjäytymisestä.
Se saadaan tandem 3 mm:n iholävistysbiopsioista: yksi sarja biopsiaa distaalisesta reidestä ja yksi sarja distaalisesta säärestä.
|
Perustaso, vuosi 5
|
|
Muutos lähtötilanteesta sydämen biomarkkerissa: Seerumin troponiini I vuonna 5
Aikaikkuna: Perustaso, vuosi 5
|
Sydämen amyloidin vaikutuksen ilmenemismuotoja arvioitiin mittaamalla sydämen biomarkkerin: troponiinin (mikrogrammaa litrassa [µg/l]) seerumitasot.
Troponiini I -arvot <0,1 μg/L laskettiin arvoksi 0,1, joten todellisia muutoksia ei voida laskea arvoille <0,1 μg/L.
|
Perustaso, vuosi 5
|
|
Muutos lähtötasosta sydämen biomarkkerissa: B-tyypin natriureettisen peptidin (NT-proBNP) N-terminaalinen prohormoni vuonna 5
Aikaikkuna: Perustaso, vuosi 5
|
Sydämen amyloidin vaikutuksen ilmenemismuotoja arvioitiin mittaamalla sydämen biomarkkerin seerumitasot: NT-proBNP (nanogrammia litraa kohti [ng/l]).
|
Perustaso, vuosi 5
|
|
Muutos perustasosta sydämen kaikukäyrän parametrissa: Keskimääräinen huipun pituussuuntainen venymä vuonna 5
Aikaikkuna: Perustaso, vuosi 5
|
Analysoidut sydämen kaikukuvausparametrit sisälsivät systolisen toiminnan mittauksia: Keskimääräinen huipun pituussuuntainen venymä (prosenttiosuus [%).
|
Perustaso, vuosi 5
|
|
Muutos lähtötilanteesta EKG-parametrissa: vasemman kammion (LV) massa vuonna 5
Aikaikkuna: Perustaso, vuosi 5
|
Analysoidut kaikukäyräparametrit sisälsivät sydämen rakenteen mittauksia: LV-massa (grammaa [g]).
|
Perustaso, vuosi 5
|
|
Muutos lähtötilanteesta sydämen kaikukäyrän parametrissa: LV loppudiastolinen tilavuus vuonna 5
Aikaikkuna: Perustaso, vuosi 5
|
Analysoidut kaikukäyräparametrit sisälsivät diastolisen toiminnan mittauksia: LV:n loppudiastolinen tilavuus (millilitraa [ml]).
|
Perustaso, vuosi 5
|
|
Muutos lähtötilanteesta EKG-parametrissa: LV:n suhteellinen seinämän paksuus vuonna 5
Aikaikkuna: Perustaso, vuosi 5
|
Analysoidut kaikukäyräparametrit sisälsivät sydämen rakenteen mittauksia: LV:n suhteellinen seinämän paksuus (suhde).
|
Perustaso, vuosi 5
|
|
Muutos lähtötilanteesta EKG-parametrissa: Keskimääräinen LV-seinämän paksuus vuonna 5
Aikaikkuna: Perustaso, vuosi 5
|
Analysoidut kaikukäyräparametrit sisälsivät sydämen rakenteen mittauksia: Keskimääräinen LV-seinämän paksuus (senttimetriä [cm]).
|
Perustaso, vuosi 5
|
|
Muutos lähtötilanteesta EKG-parametrissa: Sydämen tuotanto vuonna 5
Aikaikkuna: Perustaso, vuosi 5
|
Analysoidut kaikukäyräparametrit sisälsivät systolisen toiminnan mittauksia: Sydämen minuuttitilavuus (litraa minuutissa [l/min]).
|
Perustaso, vuosi 5
|
|
Prosenttimuutos perustasosta seerumin TTR-tasoissa vuonna 5
Aikaikkuna: Perustaso, vuosi 5
|
Seerumin TTR määritettiin käyttämällä entsyymikytkentäistä immunosorbenttimääritystä (ELISA).
|
Perustaso, vuosi 5
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 16. heinäkuuta 2015
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 23. marraskuuta 2022
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 23. marraskuuta 2022
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 16. heinäkuuta 2015
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 27. heinäkuuta 2015
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Keskiviikko 29. heinäkuuta 2015
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Keskiviikko 6. joulukuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 5. joulukuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. marraskuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ALN-TTR02-006
- 2014-003877-40 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .