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Die Studie eines Prüfpräparats, Patisiran (ALN-TTR02), zur Behandlung von Transthyretin (TTR)-vermittelter Amyloidose bei Patienten, die bereits mit ALN-TTR02 (Patisiran) behandelt wurden

5. Dezember 2023 aktualisiert von: Alnylam Pharmaceuticals

Eine multizentrische, offene Erweiterungsstudie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit von Patisiran bei Patienten mit familiärer amyloidotischer Polyneuropathie, die eine frühere klinische Studie mit Patisiran abgeschlossen haben

Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit einer Langzeitdosierung mit ALN-TTR02 (Patisiran) bei Patienten mit Transthyretin (TTR)-vermittelter Amyloidose (ATTR).

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

211

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Argentinien
      • Buenos Aires, Argentinien
        • Clinical Trial Site
  • Australien
      • Westmead, Australien
        • Clinical Trial Site
  • Brasilien
      • Rio de Janeiro, Brasilien
        • Clinical Trial Site
      • São Paulo, Brasilien
        • Clinical Trial Site
  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien
        • Clinical Trial Site
  • Deutschland
      • Cologne, Deutschland, 50937
        • Clinical Trial Site
      • Heidelberg, Deutschland
        • Clinical Trial Site
      • Muenster, Deutschland
        • Clinical Trial Site
  • Frankreich
      • Creteil, Frankreich
        • Clinical Trial Site
      • Le Kremlin-bicetre, Frankreich
        • Clinical Trial Site
      • Lille, Frankreich
        • Clinical Trial Site
      • Marseille Cedex, Frankreich
        • Clinical Trial Site
    • Martinique
      • Fort De France, Martinique, Frankreich, 97261
        • Clinical Trial Site
    • Reunion Island
      • Saint-Pierre, Reunion Island, Frankreich, 97448
        • Clinical Trial Site
  • Italien
      • Pavia, Italien
        • Clinical Trial Site
      • Rome, Italien
        • Clinical Trial Site
      • Sicily, Italien
        • Clinical Trial Site
  • Japan
      • Ehime, Japan
        • Clinical Trial Site
      • Fukuoka, Japan
        • Clinical Trial Site
      • Hiroshima, Japan
        • Clinical Trial Site
      • Kumamoto, Japan
        • Clinical Trial Site
      • Nagano, Japan
        • Clinical Trial Site
      • Okawasuji, Japan
        • Clinical Trial Site
      • Ono, Japan
        • Clinical Trial Site
      • Ōita, Japan
        • Clinical Trial Site
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada
        • Clinical Trial Site
  • Korea, Republik von
      • Seoul, Korea, Republik von
        • Clinical Trial Site
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia
        • Clinical Trial Site
  • Mexiko
      • Tlalpan, Mexiko
        • Clinical Trial Site
  • Niederlande
      • Groningen, Niederlande
        • Clinical Trial Site
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal
        • Clinical Trial Site
      • Porto, Portugal
        • Clinical Trial Site
  • Schweden
      • Umeå, Schweden
        • Clinical Trial Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Clinical Trial Site
      • Huelva, Spanien
        • Clinical Trial Site
      • Madrid, Spanien
        • Clinical Trial Site
      • Palma De Mallorca, Spanien
        • Clinical Trial Site
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan
        • Clinical Trial Site
      • Taipei, Taiwan, 11217
        • Clinical Trial Site
  • Truthahn
      • Istanbul, Truthahn
        • Clinical Trial Site
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • La Mesa, California, Vereinigte Staaten
        • Clinical Trial Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten
        • Clinical Trial Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32224
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten
        • Clinical Trial Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten
        • Clinical Trial Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten
        • Clinical Trial Site
    • Missouri
      • Joplin, Missouri, Vereinigte Staaten, 64804
        • Clinical Trial Site
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • Cooperstown, New York, Vereinigte Staaten
        • Clinical Trial Site
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Clinical Trial Site
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43210
        • Clinical Trial Site
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Clinical Trial Site
  • Zypern
      • Nicosia, Zypern
        • Clinical Trial Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 85 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Eine Patisiran-Studie abgeschlossen haben (d. h. den letzten Wirksamkeitsbesuch in der Elternstudie abgeschlossen haben) und nach Meinung des Prüfarztes das Studienmedikament vertragen haben
  • Bereit und in der Lage sein, den protokollpflichtigen Besuchsplan und die Besuchsanforderungen einzuhalten und eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben

Ausschlusskriterien:

  • Jeder neue oder unkontrollierte Zustand, der den Patienten für die Teilnahme ungeeignet machen könnte

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Vorherige Placebogruppe der Studie 004
Teilnehmer, die ein Placebo erhielten und die Elternstudie ALN-TTR02-004 (NCT01960348) abgeschlossen hatten, erhielten bis zu 65,5 Monate lang einmal alle 3 Wochen (Q3W) 0,3 Milligramm pro Kilogramm (mg/kg) Patisiran intravenös (IV).
Arzneimittel: Patisiran
Patisiran wurde intravenös verabreicht.
Andere Namen:
  • ALN-TTR02
Experimental: Vorherige Patisiran-Studiengruppe 004
Teilnehmer, die Patisiran erhielten und die Elternstudie ALN-TTR02-004 (NCT01960348) abgeschlossen hatten, erhielten bis zu 66,9 Monate lang 0,3 mg/kg Patisiran i.v. Q3W.
Arzneimittel: Patisiran
Patisiran wurde intravenös verabreicht.
Andere Namen:
  • ALN-TTR02
Experimental: Vorherige Patisiran-Studiengruppe 003
Teilnehmer, die Patisiran erhielten und die Elternstudie ALN-TTR02-003 (NCT01961921) abgeschlossen hatten, erhielten bis zu 61,4 Monate lang 0,3 mg/kg Patisiran i.v. Q3W.
Arzneimittel: Patisiran
Patisiran wurde intravenös verabreicht.
Andere Namen:
  • ALN-TTR02

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (UE), die zum Abbruch des Studiums führen
Zeitfenster: Erste Dosis bis zu 28 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments (ca. 5,6 Jahre)
Unter AE versteht man jedes unerwünschte medizinische Vorkommnis bei einem Teilnehmer oder einer klinischen Prüfperson, dem ein Arzneimittel verabreicht wurde, und das nicht unbedingt in einem ursächlichen Zusammenhang mit dieser Behandlung steht.
Erste Dosis bis zu 28 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments (ca. 5,6 Jahre)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des Total Neuropathie Impairment Score (NIS) im 5. Jahr gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Grundlinie, Jahr 5
Die NIS-Bewertung ist eine 244-Punkte-Kombinationsmessung der neurologischen Beeinträchtigung, die eine körperliche Untersuchung der unteren Gliedmaßen, der oberen Gliedmaßen und der Hirnnerven umfasst, um die folgenden Komponenten zu beurteilen: motorische Stärke/Schwäche (NIS-W), Reflexe (NIS-R), und Sensation (NIS-S). Die NIS-Gesamtpunktzahl wird durch die Kombination aller Einzelpunktzahlen im Bereich von 0 bis 244 ermittelt. Höhere Werte bedeuten eine größere Schwere der Erkrankung. Eine positive Veränderung gegenüber dem Ausgangswert weist auf eine Verschlechterung der Neuropathie hin.
Grundlinie, Jahr 5
Änderung des Gesamtwerts der modifizierten NIS (mNIS +7) im dritten Jahr gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Grundlinie, Jahr 3
Der mNIS+7 ist ein zusammengesetztes Maß für die neurologische Beeinträchtigung, das die folgenden Komponenten umfasst: körperliche Untersuchung der unteren Gliedmaßen, oberen Gliedmaßen und Hirnnerven zur Beurteilung der motorischen Stärke/Schwäche (192 Punkte), Reflexe (20 Punkte), elektrophysiologische Messung kleiner und Funktion der großen Nervenfasern (10 Punkte), sensorische Tests (80 Punkte) und Haltungsblutdruck (2 Punkte). Der Gesamtscore von mNIS+7 ergibt sich aus der Kombination aller Komponentenscores im Bereich von 0 (keine Beeinträchtigung) bis 304 (maximale Beeinträchtigung). Eine negative Veränderung gegenüber dem Ausgangswert weist auf eine Verbesserung der Neuropathie hin.
Grundlinie, Jahr 3
Änderung des NIS+7-Gesamtscores gegenüber dem Ausgangswert in Woche 52
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 52
Der NIS+7 bietet zusätzliche, objektive Messungen der Nervenfaserfunktion und der autonomen Nervenfunktion bei Teilnehmern mit diabetischer Neuropathie. Das NIS+7 umfasst das vollständige NIS, die Summe von 5 Nervenleitungsstudien (NCS) (Surales sensorisches Nervenaktionspotential [SNAP], distale Latenz des tibialen motorischen Nervs, peroneales zusammengesetztes motorisches Aktionspotential [CMAP], motorische Nervenleitungsgeschwindigkeit, motorischer Nerv distale Latenz), Vibrationserkennungsschwelle und Pulsfrequenzreaktion auf tiefes Atmen. Der NIS+7-Gesamtwert wird durch die Kombination aller Komponentenwerte ermittelt und reicht von 0 (keine Beeinträchtigung) bis 270 Punkten (maximale Beeinträchtigung). Eine positive Veränderung gegenüber dem Ausgangswert weist auf eine Verschlechterung hin.
Ausgangswert, Woche 52
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Norfolk-Fragebogen zur Lebensqualität bei diabetischer Neuropathie (QoL-DN) in der Gesamtpunktzahl im 5. Jahr
Zeitfenster: Grundlinie, Jahr 5
Der Norfolk QoL-DN-Fragebogen ist ein standardisiertes, 47 Punkte umfassendes, vom Patienten berichtetes Ergebnismaß, das auf die Wahrnehmung der Auswirkungen der diabetischen Neuropathie durch den Teilnehmer reagiert. Die Werte reichen von -4 (bestmögliche Lebensqualität) bis 136 (schlechteste mögliche Lebensqualität). Eine negative Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bedeutet eine verbesserte Lebensqualität.
Grundlinie, Jahr 5
Änderung des EuroQOL-5 Dimensions-5 Levels (EQ-5D-5L)-Indexwerts gegenüber dem Ausgangswert im 5. Jahr
Zeitfenster: Grundlinie, Jahr 5
Der EQ-5D-5L ist ein vom Patienten gemeldetes Maß für die Lebensqualität, das auf fünf Dimensionen basiert: Mobilität, Selbstpflege, übliche Aktivitäten, Schmerzen/Unwohlsein und Angst/Depression. Die Gesamtnote wird auf einer Skala von 0 (am schlechtesten) bis 1 (keine Beeinträchtigung) bewertet. Höhere Werte weisen auf eine höhere Lebensqualität hin. Eine negative Veränderung gegenüber dem Ausgangswert weist auf eine Verschlechterung der Lebensqualität hin.
Grundlinie, Jahr 5
Änderung des EuroQoL Visual Analogue Scale (EQ-VAS)-Scores im 5. Jahr gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Grundlinie, Jahr 5
EQ-VAS misst den vom Teilnehmer selbst eingeschätzten Gesundheitszustand auf einer vertikalen Skala, die auf einer Skala von 0 („schlechtester Gesundheitszustand, den Sie sich vorstellen können“) bis 100 („bester Gesundheitszustand, den Sie sich vorstellen können“) bewertet wird. Höhere Werte weisen auf eine höhere Lebensqualität hin. Eine negative Veränderung gegenüber dem Ausgangswert weist auf eine Verschlechterung der Lebensqualität hin.
Grundlinie, Jahr 5
Änderung des Gesamtscores des Composite Autonomic Symptom Score (COMPASS 31) gegenüber dem Ausgangswert in Woche 52
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 52
Der COMPASS 31-Fragebogen misst autonome Symptome bei Teilnehmern mit Neuropathie. Der Fragebogen besteht aus 31 klinisch ausgewählten Fragen zur Bewertung von 6 autonomen Domänen (orthostatische Intoleranz, Sekretomotorik, Magen-Darm-Trakt, Blase und Pupillenmotorik). COMPASS 31 wird auf einer Skala von 0 bis 100 gemessen, wobei 100 die maximale Beeinträchtigung darstellt.
Ausgangswert, Woche 52
Änderung des modifizierten Body-Mass-Index (mBMI) gegenüber dem Ausgangswert im 5. Jahr
Zeitfenster: Grundlinie, Jahr 5
Der Ernährungszustand der Teilnehmer wurde anhand des mBMI bewertet, der als BMI (Kilogramm pro Quadratmeter [kg/m^2]) multipliziert mit der Serumalbuminkonzentration (Gramm pro Liter [g/L]) berechnet wurde. Eine positive Veränderung gegenüber dem Ausgangswert weist auf eine Verbesserung des Ernährungszustands hin.
Grundlinie, Jahr 5
Änderung der von Rasch erstellten Gesamtbehinderungsskala (R-ODS) gegenüber dem Ausgangswert im 5. Jahr
Zeitfenster: Grundlinie, Jahr 5
Beim R-ODS handelt es sich um einen 24-Punkte-Fragebogen, der von Patienten gemeldet wird und insbesondere Aktivitäts- und soziale Teilhabebeschränkungen erfasst. Es misst den Grad der Behinderung auf einer Skala von 0 (am schlechtesten) bis 48 (am besten, keine Einschränkungen). Eine höhere Punktzahl bedeutet ein besseres Ergebnis. Eine negative Veränderung gegenüber dem Ausgangswert weist auf eine Verschlechterung der Behinderung hin.
Grundlinie, Jahr 5
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in der NIS+7-Komponente: NIS-Weakness (NIS-W)-Score im 5. Jahr
Zeitfenster: Grundlinie, Jahr 5
Der NIS+7 bietet zusätzliche, objektive Messungen der Nervenfaserfunktion und der autonomen Nervenfunktion bei Teilnehmern mit diabetischer Neuropathie. Das NIS+7 umfasst das vollständige NIS (NIS-W, NIS-R, NIS-S), die Summe von 5 Nervenleitungsstudien (NCS) (Sural SNAP, distale Latenz des tibialen motorischen Nervs, peroneales CMAP, motorische Nervenleitungsgeschwindigkeit, Motor Nervendistale Latenz), Vibrationserkennungsschwelle und Pulsfrequenzreaktion auf tiefes Atmen. NIS-W ist ein Maß für die motorische Stärke, das sich aus der Beurteilung der Hirnnerven sowie der Motorik der oberen und unteren Extremitäten zusammensetzt. Die Punktzahl reicht von 0 bis 192. Ein höherer Wert weist auf eine größere Schwere der Erkrankung hin.
Grundlinie, Jahr 5
Änderung der Geschwindigkeit im 10-Meter-Gehtest (10-MWT) gegenüber dem Ausgangswert im 5. Jahr
Zeitfenster: Grundlinie, Jahr 5
10-MWT ist ein Maß für die Gehfähigkeit und Gehgeschwindigkeit. Es misst die Geschwindigkeit (in Metern pro Sekunde [m/s]), mit der ein Teilnehmer 10 Meter zurücklegt. Eine negative Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bedeutet eine verminderte Gehfähigkeit.
Grundlinie, Jahr 5
Änderung der Handgriffstärke gegenüber dem Ausgangswert in Woche 52
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 52
Die Handgriffstärke wurde mit einem Dynamometer gemessen. Die Griffstärke im dominanten Arm ist ein Maß für die motorische Funktion, wobei eine höhere Griffstärke auf eine bessere motorische Funktion hinweist. Es wurde die mittlere Veränderung der Handgriffstärke gegenüber dem Ausgangswert angegeben.
Ausgangswert, Woche 52
Anzahl der Teilnehmer mit Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert im Stadium der Polyneuropathie-Behinderung (PND).
Zeitfenster: Grundlinie, Jahr 5
PND misst Veränderungen der Gehfähigkeit, einschließlich der Notwendigkeit von Gehhilfen, in den folgenden Stufen: 0 (keine Symptome), I (Sensibilitätsstörungen, aber erhaltene Gehfähigkeit), II (beeinträchtigte Gehfähigkeit, aber Fähigkeit, ohne Stock oder Krücken zu gehen), IIIA (Gehen mit Hilfe von 1 Stock/Krücke), IIIB (mit Hilfe von 2 Stöcken/Krücken) und IV (an den Rollstuhl gebunden oder bettlägerig). Niedrigere Werte deuten auf eine bessere Gehfähigkeit hin. Die Anzahl der Teilnehmer mit einer Veränderung des Stadiums gegenüber dem Ausgangswert wurde als „Verbessert“ oder „Verschlechterung“ angegeben.
Grundlinie, Jahr 5
Anzahl der Teilnehmer mit Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert im Stadium der familiären amyloidotischen Polyneuropathie (FAP).
Zeitfenster: Grundlinie, Jahr 5
FAP misst Veränderungen der Gehfähigkeit, einschließlich der Notwendigkeit von Gehhilfen, in den folgenden Stadien: 0 (keine Symptome), I (unbeeinträchtigte Gehfähigkeit; meist leichte sensorische, motorische und autonome Neuropathie in den unteren Gliedmaßen), II (Unterstützung beim Gehen erforderlich ; mäßige Beeinträchtigung der unteren Gliedmaßen, der oberen Gliedmaßen und des Rumpfes) und III (im Rollstuhl oder bettlägerig; schwere sensorische, motorische und autonome Beeinträchtigung aller Gliedmaßen). Niedrigere Werte deuten auf eine bessere Gehfähigkeit hin. Die Anzahl der Teilnehmer mit einer Veränderung des Stadiums gegenüber dem Ausgangswert wurde als „Verbessert“ oder „Verschlechterung“ angegeben.
Grundlinie, Jahr 5
Anzahl der Teilnehmer mit einer Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in der Klassifikation der New York Heart Association (NYHA).
Zeitfenster: Grundlinie, Jahr 5
Die NYHA-Klassifizierung stuft den Schweregrad der Herzinsuffizienzsymptome in die folgenden Stufen ein: I (keine Symptome; normale körperliche Aktivität wie Gehen und Treppensteigen verursacht keine Müdigkeit oder Atemnot), II (Symptome bei normaler körperlicher Aktivität; schnelles Gehen oder Treppensteigen, Bergaufgehen, Gehen oder Treppensteigen nach dem Essen, bei kaltem Wetter, bei Wind oder unter emotionalem Stress führt zu übermäßiger Müdigkeit oder Atemnot), III (Symptome bei weniger als normaler körperlicher Aktivität; 1 bis 2 Blocks auf ebener Fläche gehen und mehr als 300 m klettern). 1 Treppenlauf führt unter normalen Bedingungen zu übermäßiger Müdigkeit oder Dyspnoe), IV (Ruhesymptome; Unfähigkeit, körperliche Aktivität ohne Müdigkeit oder Dyspnoe auszuüben). Die Anzahl der Teilnehmer mit einer Veränderung des Stadiums gegenüber dem Ausgangswert wurde als „Verbessert“ oder „Verschlechterung“ angegeben.
Grundlinie, Jahr 5
Änderung der intraepidermalen Nervenfaserdichte (IENFD) im 5. Jahr gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Grundlinie, Jahr 5
IENFD (Fasern/Millimeter [mm]) ist ein Maß zur pathologischen Bewertung der sensorischen und autonomen Innervation. Es wird durch Tandem-3-mm-Hautstanzbiopsien gewonnen: ein Satz Biopsien aus dem distalen Oberschenkel und ein Satz aus dem distalen Unterschenkel. Eine Zunahme der Nervenfaserdichte deutet auf eine Verbesserung hin, während eine Abnahme der Nervenfaserdichte auf eine Verschlechterung hindeutet.
Grundlinie, Jahr 5
Änderung der Schweißdrüsen-Nervenfaserdichte (SGNFD) im 5. Jahr gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Grundlinie, Jahr 5
SGNFD (Meter/Kubikmillimeter [m/mm^3]) ist ein Maß zur pathologischen Bewertung der sensorischen und autonomen Innervation. Es wird durch Tandem-3-mm-Hautstanzbiopsien gewonnen: ein Satz Biopsien aus dem distalen Oberschenkel und ein Satz aus dem distalen Unterschenkel. Eine Zunahme der Nervenfaserdichte deutet auf eine Verbesserung hin, während eine Abnahme der Nervenfaserdichte auf eine Verschlechterung hindeutet.
Grundlinie, Jahr 5
Änderung der dermalen Amyloidbelastung im 5. Jahr gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Grundlinie, Jahr 5
Die dermale Amyloidbelastung ist ein Maß für die pathologische Bewertung der sensorischen und autonomen Innervation und wird in % der Kongorotfärbung angegeben. Es wird durch Tandem-3-mm-Hautstanzbiopsien gewonnen: ein Satz Biopsien aus dem distalen Oberschenkel und ein Satz aus dem distalen Unterschenkel.
Grundlinie, Jahr 5
Änderung des kardialen Biomarkers gegenüber dem Ausgangswert: Serumtroponin I im 5. Jahr
Zeitfenster: Grundlinie, Jahr 5
Manifestationen einer kardialen Amyloidbeteiligung wurden durch Messung der Serumspiegel des kardialen Biomarkers Troponin (Mikrogramm pro Liter [µg/L]) beurteilt. Die Troponin-I-Werte <0,1 μg/L wurden auf 0,1 geschätzt, daher können die tatsächlichen Änderungen für Werte <0,1 μg/L nicht berechnet werden.
Grundlinie, Jahr 5
Änderung des kardialen Biomarkers gegenüber dem Ausgangswert: N-terminales Prohormon des natriuretischen Peptids vom B-Typ (NT-proBNP) im 5. Jahr
Zeitfenster: Grundlinie, Jahr 5
Manifestationen einer kardialen Amyloidbeteiligung wurden durch Messung der Serumspiegel des Herzbiomarkers NT-proBNP (Nanogramm pro Liter [ng/L]) beurteilt.
Grundlinie, Jahr 5
Änderung des Echokardiogramm-Parameters gegenüber dem Ausgangswert: Durchschnittliche maximale Längsbelastung im 5. Jahr
Zeitfenster: Grundlinie, Jahr 5
Die analysierten Echokardiogramm-Parameter umfassten Messungen der systolischen Funktion: Durchschnittliche maximale Längsdehnung (Prozentsatz [%]).
Grundlinie, Jahr 5
Änderung des Echokardiogramm-Parameters gegenüber dem Ausgangswert: Masse des linken Ventrikels (LV) im 5. Jahr
Zeitfenster: Grundlinie, Jahr 5
Die analysierten Echokardiogramm-Parameter umfassten Messungen der Herzstruktur: LV-Masse (Gramm [g]).
Grundlinie, Jahr 5
Änderung des Echokardiogramm-Parameters gegenüber dem Ausgangswert: LV-enddiastolisches Volumen im 5. Jahr
Zeitfenster: Grundlinie, Jahr 5
Die analysierten Echokardiogramm-Parameter umfassten Messungen der diastolischen Funktion: enddiastolisches LV-Volumen (Milliliter [ml]).
Grundlinie, Jahr 5
Änderung des Echokardiogramm-Parameters gegenüber dem Ausgangswert: Relative LV-Wandstärke im 5. Jahr
Zeitfenster: Grundlinie, Jahr 5
Zu den analysierten Echokardiogramm-Parametern gehörten Messungen der Herzstruktur: relative LV-Wanddicke (Verhältnis).
Grundlinie, Jahr 5
Änderung des Echokardiogramm-Parameters gegenüber dem Ausgangswert: Mittlere LV-Wanddicke im 5. Jahr
Zeitfenster: Grundlinie, Jahr 5
Die analysierten Echokardiogramm-Parameter umfassten Messungen der Herzstruktur: Mittlere LV-Wanddicke (Zentimeter [cm]).
Grundlinie, Jahr 5
Änderung des Echokardiogramm-Parameters gegenüber dem Ausgangswert: Herzzeitvolumen im 5. Jahr
Zeitfenster: Grundlinie, Jahr 5
Die analysierten Echokardiogramm-Parameter umfassten Messungen der systolischen Funktion: Herzzeitvolumen (Liter pro Minute [L/min]).
Grundlinie, Jahr 5
Prozentuale Veränderung der Serum-TTR-Spiegel gegenüber dem Ausgangswert im 5. Jahr
Zeitfenster: Grundlinie, Jahr 5
Die Serum-TTR wurde mithilfe eines Enzymimmunoassays (ELISA) bestimmt.
Grundlinie, Jahr 5

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Ermittler

  • Studienleiter: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

16. Juli 2015

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

23. November 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

23. November 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

16. Juli 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

27. Juli 2015

Zuerst gepostet (Geschätzt)

29. Juli 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

6. Dezember 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

5. Dezember 2023

Zuletzt verifiziert

1. November 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ALN-TTR02-006
  • 2014-003877-40 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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