- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Klinisk prövning NCT02510261
Studien av ett undersökningsläkemedel, Patisiran (ALN-TTR02), för behandling av transtyretin (TTR)-medierad amyloidos hos patienter som redan har behandlats med ALN-TTR02 (Patisiran)
5 december 2023 uppdaterad av: Alnylam Pharmaceuticals
En multicenter, öppen förlängningsstudie för att utvärdera den långsiktiga säkerheten och effektiviteten av Patisiran hos patienter med familjär amyloidotisk polyneuropati som har genomfört en tidigare klinisk studie av Patisiran
Syftet med denna studie är att utvärdera säkerheten och effekten av långtidsdosering med ALN-TTR02 (patisiran) hos patienter med transtyretin (TTR) medierad amyloidos (ATTR).
Studieöversikt
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
211
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Buenos Aires, Argentina
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Westmead, Australien
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Rio de Janeiro, Brasilien
- Clinical Trial Site
-
São Paulo, Brasilien
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Sofia, Bulgarien
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Nicosia, Cypern
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Creteil, Frankrike
- Clinical Trial Site
-
Le Kremlin-bicetre, Frankrike
- Clinical Trial Site
-
Lille, Frankrike
- Clinical Trial Site
-
Marseille Cedex, Frankrike
- Clinical Trial Site
-
-
Martinique
-
Fort De France, Martinique, Frankrike, 97261
- Clinical Trial Site
-
-
Reunion Island
-
Saint-Pierre, Reunion Island, Frankrike, 97448
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
California
-
La Mesa, California, Förenta staterna
- Clinical Trial Site
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Förenta staterna
- Clinical Trial Site
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32224
- Clinical Trial Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna
- Clinical Trial Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Förenta staterna
- Clinical Trial Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna
- Clinical Trial Site
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Förenta staterna
- Clinical Trial Site
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Förenta staterna
- Clinical Trial Site
-
-
Missouri
-
Joplin, Missouri, Förenta staterna, 64804
- Clinical Trial Site
-
Saint Louis, Missouri, Förenta staterna
- Clinical Trial Site
-
-
New York
-
Cooperstown, New York, Förenta staterna
- Clinical Trial Site
-
New York, New York, Förenta staterna, 10032
- Clinical Trial Site
-
New York, New York, Förenta staterna, 10029
- Clinical Trial Site
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43210
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Pavia, Italien
- Clinical Trial Site
-
Rome, Italien
- Clinical Trial Site
-
Sicily, Italien
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Ehime, Japan
- Clinical Trial Site
-
Fukuoka, Japan
- Clinical Trial Site
-
Hiroshima, Japan
- Clinical Trial Site
-
Kumamoto, Japan
- Clinical Trial Site
-
Nagano, Japan
- Clinical Trial Site
-
Okawasuji, Japan
- Clinical Trial Site
-
Ono, Japan
- Clinical Trial Site
-
Ōita, Japan
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Istanbul, Kalkon
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Seoul, Korea, Republiken av
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Kuala Lumpur, Malaysia
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Tlalpan, Mexiko
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Groningen, Nederländerna
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Lisbon, Portugal
- Clinical Trial Site
-
Porto, Portugal
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien
- Clinical Trial Site
-
Huelva, Spanien
- Clinical Trial Site
-
Madrid, Spanien
- Clinical Trial Site
-
Palma De Mallorca, Spanien
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
London, Storbritannien
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Umeå, Sverige
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Taipei, Taiwan
- Clinical Trial Site
-
Taipei, Taiwan, 11217
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Cologne, Tyskland, 50937
- Clinical Trial Site
-
Heidelberg, Tyskland
- Clinical Trial Site
-
Muenster, Tyskland
- Clinical Trial Site
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år till 85 år (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Har genomfört en patisiranstudie (dvs. genomfört det sista effektbesöket i moderstudien) och, enligt utredarens uppfattning, tolererat studieläkemedlet
- Var villig och kapabel att följa det protokoll som krävs för besöksschemat och besökskraven och ge skriftligt informerat samtycke
Exklusions kriterier:
- Alla nya eller okontrollerade tillstånd som kan göra patienten olämplig för deltagande
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Icke-randomiserad
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
---|---|
Experimentell: Tidigare studiegrupp för placebo 004
Deltagare som fick placebo och avslutade föräldrastudien ALN-TTR02-004 (NCT01960348) inkluderades för att få 0,3 milligram per kilogram (mg/kg) patisiran intravenöst (IV) en gång var tredje vecka (Q3W) upp till 65,5 månader.
|
Patisiran administrerades IV.
Andra namn:
|
Experimentell: Tidigare studiegrupp för Patisiran 004
Deltagare som fick patisiran och avslutade moderstudien ALN-TTR02-004 (NCT01960348) inkluderades för att få 0,3 mg/kg patisiran IV Q3W upp till 66,9 månader.
|
Patisiran administrerades IV.
Andra namn:
|
Experimentell: Tidigare studiegrupp för Patisiran 003
Deltagare som fick patisiran och avslutade moderstudien ALN-TTR02-003 (NCT01961921) inkluderades för att få 0,3 mg/kg patisiran IV Q3W upp till 61,4 månader.
|
Patisiran administrerades IV.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
---|---|---|
Andel deltagare med biverkningar (AE) som leder till studieavbrott
Tidsram: Första dosen upp till 28 dagar efter sista dosen av studieläkemedlet (ungefär 5,6 år)
|
AE är varje ogynnsam medicinsk händelse hos en deltagare eller klinisk försöksperson som administrerat ett läkemedel och som inte nödvändigtvis har ett orsakssamband med denna behandling.
|
Första dosen upp till 28 dagar efter sista dosen av studieläkemedlet (ungefär 5,6 år)
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
---|---|---|
Förändring från baslinjen i Total Neuropathy Impairment Score (NIS) vid år 5
Tidsram: Baslinje, år 5
|
NIS-bedömningen är ett 244-punkters sammansatt mått på neurologisk funktionsnedsättning som inkluderar en fysisk undersökning av nedre extremiteter, övre extremiteter och kranialnerver för att bedöma komponenterna: motorisk styrka/svaghet (NIS-W), reflexer (NIS-R), och sensation (NIS-S).
NIS totalpoäng erhålls genom att kombinera alla komponentpoäng, från 0 till 244.
Högre poäng representerar en större svårighetsgrad av sjukdomen.
En positiv förändring från baslinjen indikerar försämring av neuropati.
|
Baslinje, år 5
|
Ändring från baslinjen i den totala modifierade NIS (mNIS +7) sammansatt poäng vid år 3
Tidsram: Baslinje, år 3
|
MNIS+7 är ett sammansatt mått på neurologisk funktionsnedsättning som inkluderar följande komponenter: fysisk undersökning av nedre extremiteter, övre extremiteter och kranialnerver för att bedöma motorisk styrka/svaghet (192 poäng), reflexer (20 poäng), elektrofysiologisk mätning av små och stor nervfiberfunktion (10 poäng), sensorisk testning (80 poäng) och posturalt blodtryck (2 poäng).
Den totala mNIS+7 sammansatta poängen erhålls genom att kombinera alla komponentpoäng, från 0 (ingen försämring) till 304 (maximal försämring).
En negativ förändring från baslinjen indikerar en förbättring av neuropati.
|
Baslinje, år 3
|
Ändra från baslinjen i NIS+7 totalpoäng vid vecka 52
Tidsram: Baslinje, vecka 52
|
NIS+7 ger ytterligare, objektiva mått på nervfiberfunktion och autonom nervfunktion hos deltagare med diabetisk neuropati.
NIS+7 inkluderar hela NIS, summan av 5 nervledningsstudier (NCS) (sural sensorisk nervhandlingspotential [SNAP], tibial motorisk nerv distal latens, peroneal sammansatt motorisk handlingspotential [CMAP], motorisk nervledningshastighet, motornerv distal latens), tröskelvärde för vibrationsdetektering och pulsfrekvenssvar på djupandning.
Den totala NIS+7-poängen erhålls genom att kombinera alla komponentpoäng, från 0 (ingen försämring) till 270 poäng (maximal nedsättning).
En positiv förändring från baslinjen indikerar försämring.
|
Baslinje, vecka 52
|
Förändring från baslinjen i Norfolk Life Quality of Life-Diabetic Neuropathy (QoL-DN) Frågeformulär Totalt poäng vid år 5
Tidsram: Baslinje, år 5
|
Norfolk QoL-DN frågeformuläret är ett standardiserat 47-objekt patientrapporterat resultatmått, känsligt för hur deltagaren uppfattar effekterna av diabetisk neuropati.
Poängen sträcker sig från -4 (bästa möjliga QOL) till 136 (sämsta möjliga QOL).
En negativ förändring från baslinjen representerar förbättrad QOL.
|
Baslinje, år 5
|
Ändring från baslinjen i EuroQOL-5 Dimensions-5 Levels (EQ-5D-5L) Indexpoäng vid år 5
Tidsram: Baslinje, år 5
|
EQ-5D-5L är ett patientrapporterat mått på QoL baserat på 5 dimensioner: rörlighet, egenvård, vanliga aktiviteter, smärta/obehag och ångest/depression.
Den totala poängen bedöms på en skala från 0 (sämst) till 1 (ingen funktionsnedsättning).
Högre poäng indikerar högre livskvalitet.
En negativ förändring från baslinjen indikerar försämring av QoL.
|
Baslinje, år 5
|
Förändring från baslinjen i EuroQoL Visual Analogue Scale (EQ-VAS) poäng vid årskurs 5
Tidsram: Baslinje, år 5
|
EQ-VAS mäter deltagarens självskattade hälsa på en vertikal skala utvärderad på en skala från 0 ("värsta hälsa du kan tänka dig") till 100 ("bästa hälsa du kan tänka dig").
Högre poäng indikerar högre QOL.
En negativ förändring från baslinjen indikerar försämring av QoL.
|
Baslinje, år 5
|
Ändring från baslinjen i den sammansatta autonoma symtompoängen (COMPASS 31) Totalpoäng vid vecka 52
Tidsram: Baslinje, vecka 52
|
COMPASS 31-enkäten mäter autonoma symtom hos deltagare med neuropati.
Frågeformuläret består av 31 kliniskt utvalda frågor som utvärderar 6 autonoma domäner (ortostatisk intolerans, sekretomotorisk, gastrointestinal, urinblåsa och pupillomotorisk).
COMPASS 31 mäts på en skala från 0 till 100, där 100 representerar maximal nedskrivning.
|
Baslinje, vecka 52
|
Ändring från baslinjen i Modified Body Mass Index (mBMI) vid år 5
Tidsram: Baslinje, år 5
|
Deltagarnas näringsstatus utvärderades med hjälp av mBMI, beräknat som BMI (kilogram per kvadratmeter [kg/m^2]) multiplicerat med koncentrationen av serumalbumin (gram per liter [g/L]).
En positiv förändring från baslinjen indikerar förbättring av näringsstatus.
|
Baslinje, år 5
|
Förändring från baslinjen i Rasch-byggd övergripande funktionshinderskala (R-ODS) vid år 5
Tidsram: Baslinje, år 5
|
R-ODS är ett patientrapporterat frågeformulär med 24 artiklar som specifikt fångar begränsningar av aktivitet och socialt deltagande.
Den mäter nivån av funktionshinder på en skala från 0 (sämst) till 48 (bäst, inga begränsningar), högre poäng indikerar ett bättre resultat.
En negativ förändring från baslinjen indikerar försämring av funktionsnedsättningen.
|
Baslinje, år 5
|
Ändring från baslinjen i NIS+7-komponenten: NIS-svaghet (NIS-W) poäng vid år 5
Tidsram: Baslinje, år 5
|
NIS+7 ger ytterligare, objektiva mått på nervfiberfunktion och autonom nervfunktion hos deltagare med diabetisk neuropati.
NIS+7 inkluderar hela NIS (NIS-W, NIS-R, NIS-S), summan av 5 nervledningsstudier (NCS) (Sural SNAP, tibial motornerv distal latens, peroneal CMAP, motorisk nervledningshastighet, motorisk nervledningshastighet nerv distal latens), tröskelvärde för vibrationsdetektering och pulssvar på djupandning.
NIS-W är ett mått på motorisk styrka, som består av kranialnerven och motoriska bedömningar av både övre och nedre extremiteterna.
Poängen sträcker sig från 0 till 192.
En högre poäng indikerar större svårighetsgrad av sjukdomen.
|
Baslinje, år 5
|
Ändring från baslinjen i 10-meters gångtestet (10-MWT) hastighet vid år 5
Tidsram: Baslinje, år 5
|
10-MWT är ett mått på ambulatorisk förmåga och gånghastighet.
Den mäter hastigheten (i meter per sekund [m/s]) för en deltagare att gå 10 meter.
En negativ förändring från baslinjen representerar minskad ambulerande förmåga.
|
Baslinje, år 5
|
Ändring från baslinjen i handgreppsstyrkan vid vecka 52
Tidsram: Baslinje, vecka 52
|
Handgreppsstyrkan mättes med dynamometer.
Greppstyrka i den dominanta armen är ett mått på motorisk funktion, med en högre greppstyrka som indikerar bättre motorisk funktion.
Den genomsnittliga förändringen från baslinjen i handgreppsstyrkan rapporterades.
|
Baslinje, vecka 52
|
Antal deltagare med förändring från baslinjen i polyneuropati funktionsnedsättning (PND) stadium
Tidsram: Baslinje, år 5
|
PND mäter förändringar i den ambulerande förmågan inklusive behovet av gånghjälpmedel på följande stadier: 0 (inga symtom), I (känselstörningar men bibehållen gångförmåga), II (nedsatt gångförmåga men förmåga att gå utan käpp eller kryckor), IIIA (gå med hjälp av 1 pinne/krycka), IIIB (med hjälp av 2 pinnar/kryckor) och IV (begränsad till rullstol eller sängliggande).
Lägre poäng indikerar högre ambulatorisk funktion.
Antalet deltagare med förändring i stadiet från baslinjen rapporterades som: Förbättrad eller försämrad.
|
Baslinje, år 5
|
Antal deltagare med förändring från baslinjen i det familjära amyloidotiska polyneuropati-stadiet (FAP)
Tidsram: Baslinje, år 5
|
FAP mäter förändringar i den ambulerande förmågan inklusive behovet av gånghjälpmedel på följande stadier: 0 (inga symtom), I (oförsämrad ambulering; mestadels mild sensorisk, motorisk och autonom neuropati i de nedre extremiteterna), II (assistans med ambulation krävs måttlig försämring av de nedre extremiteterna, de övre extremiteterna och bålen) och III (rullstolsbunden eller sängliggande; allvarlig sensorisk, motorisk och autonom inblandning av alla extremiteter).
Lägre poäng indikerar högre ambulatorisk funktion.
Antalet deltagare med förändring i stadiet från baslinjen rapporterades som: Förbättrad eller försämrad.
|
Baslinje, år 5
|
Antal deltagare med förändring från baslinjen i New York Heart Association (NYHA) klassificering
Tidsram: Baslinje, år 5
|
NYHA klassificering graderar svårighetsgraden av hjärtsviktssymtom i följande stadier: I (inga symtom; vanlig fysisk aktivitet som att gå och gå i trappor orsakar inte trötthet eller dyspné), II (symtom med vanlig fysisk aktivitet; att gå eller gå snabbt i trappor, att gå i uppförsbacke, gå eller gå i trappor efter måltider, i kallt väder, i vind eller vid känslomässig stress orsakar onödig trötthet eller dyspné), III (symtom med mindre än vanlig fysisk aktivitet; gå 1 till 2 kvarter på nivån och klättra mer än 1 trappa under normala förhållanden orsakar onödig trötthet eller dyspné), IV (symtom i vila; oförmåga att utföra någon fysisk aktivitet utan trötthet eller dyspné).
Antalet deltagare med förändring i stadiet från baslinjen rapporterades som: Förbättrad eller försämrad.
|
Baslinje, år 5
|
Förändring från baslinjen i den intraepidermala nervfiberdensiteten (IENFD) vid år 5
Tidsram: Baslinje, år 5
|
IENFD (fibrer/millimeter [mm]) är ett mått för patologisk utvärdering av sensorisk och autonom innervation.
Den erhålls genom tandem 3 mm hudstansbiopsier: en uppsättning biopsier tagna från det distala låret och en uppsättning från det distala underbenet.
En ökning av nervfiberdensiteten tyder på förbättring, medan en minskning av nervfiberdensiteten tyder på försämring.
|
Baslinje, år 5
|
Förändring från baslinjen i svettkörtelns nervfiberdensitet (SGNFD) vid år 5
Tidsram: Baslinje, år 5
|
SGNFD (meter/kubikmillimeter [m/mm^3]) är ett mått för patologisk utvärdering av sensorisk och autonom innervation.
Den erhålls genom tandem 3 mm hudstansbiopsier: en uppsättning biopsier tagna från det distala låret och en uppsättning från det distala underbenet.
En ökning av nervfiberdensiteten tyder på förbättring, medan en minskning av nervfiberdensiteten tyder på försämring.
|
Baslinje, år 5
|
Ändring från baslinjen i den dermala amyloidbelastningen vid år 5
Tidsram: Baslinje, år 5
|
Dermal Amyloid Burden är ett mått för patologisk utvärdering av sensorisk och autonom innervation och rapporteras som % kongoröd fläck.
Den erhålls genom tandem 3 mm hudstansbiopsier: en uppsättning biopsier tagna från det distala låret och en uppsättning från det distala underbenet.
|
Baslinje, år 5
|
Förändring från baslinjen i hjärtbiomarkören: Serum Troponin I vid år 5
Tidsram: Baslinje, år 5
|
Manifestationer av hjärtamyloidinblandning utvärderades genom mätning av serumnivåer av hjärtbiomarkören: troponin (mikrogram per liter [µg/L]).
Troponin I-värdena <0,1 μg/L imputerades till 0,1, så de faktiska förändringarna kan inte beräknas för värden <0,1 μg/L.
|
Baslinje, år 5
|
Förändring från baslinjen i hjärtbiomarkören: N-terminalt prohormon av B-typ natriuretisk peptid (NT-proBNP) vid år 5
Tidsram: Baslinje, år 5
|
Manifestationer av hjärtamyloidinblandning utvärderades genom mätning av serumnivåer av hjärtbiomarkören: NT-proBNP (nanogram per liter [ng/L]).
|
Baslinje, år 5
|
Ändring från baslinjen i ekokardiogramparametern: Genomsnittlig längdtöjning vid år 5
Tidsram: Baslinje, år 5
|
De analyserade ekokardiogramparametrarna inkluderade mått på systolisk funktion: Genomsnittlig maximal longitudinell töjning (procent [%]).
|
Baslinje, år 5
|
Ändring från baslinjen i ekokardiogramparametern: Vänster ventrikulär (LV) massa vid år 5
Tidsram: Baslinje, år 5
|
De analyserade ekokardiogramparametrarna inkluderade mått på hjärtstrukturen: LV-massa (gram [g]).
|
Baslinje, år 5
|
Ändring från baslinjen i ekokardiogramparametern: LV slutdiastolisk volym vid år 5
Tidsram: Baslinje, år 5
|
De analyserade ekokardiogramparametrarna inkluderade mått på diastolisk funktion: LV slutdiastolisk volym (milliliter [ml]).
|
Baslinje, år 5
|
Ändring från baslinjen i ekokardiogramparametern: LV relativ väggtjocklek vid år 5
Tidsram: Baslinje, år 5
|
De analyserade ekokardiogramparametrarna inkluderade mått på hjärtstrukturen: LV relativ väggtjocklek (kvot).
|
Baslinje, år 5
|
Ändring från baslinjen i ekokardiogramparametern: genomsnittlig LV-väggtjocklek vid år 5
Tidsram: Baslinje, år 5
|
De analyserade ekokardiogramparametrarna inkluderade mått på hjärtstrukturen: Genomsnittlig LV-väggtjocklek (centimeter [cm]).
|
Baslinje, år 5
|
Ändring från baslinjen i ekokardiogramparametern: Hjärteffekt vid år 5
Tidsram: Baslinje, år 5
|
De analyserade ekokardiogramparametrarna inkluderade mått på systolisk funktion: Hjärtvolym (liter per minut [L/min]).
|
Baslinje, år 5
|
Procentuell förändring från baslinjen i serum-TTR-nivåer vid år 5
Tidsram: Baslinje, år 5
|
Serum-TTR utvärderades med användning av enzymkopplad immunosorbentanalys (ELISA).
|
Baslinje, år 5
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
16 juli 2015
Primärt slutförande (Faktisk)
23 november 2022
Avslutad studie (Faktisk)
23 november 2022
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
16 juli 2015
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
27 juli 2015
Första postat (Beräknad)
29 juli 2015
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)
6 december 2023
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
5 december 2023
Senast verifierad
1 november 2023
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- ALN-TTR02-006
- 2014-003877-40 (EudraCT-nummer)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .
Kliniska prövningar på Amyloidos
-
Umeå UniversityAvslutad
-
Paolo MilaniRekryteringAmyloidos | Amyloidos Hjärtat | ATTR Amyloidosis VildtypItalien
-
Steen Hvitfeldt PoulsenRekryteringATTR Amyloidosis VildtypDanmark
-
Oncology Institute of Southern SwitzerlandUniversity of Kiel; Ente Ospedaliero Cantonale, BellinzonaAvslutad
-
PfizerHar inte rekryterat ännuTransthyretin Amyloidosis Kardiomyopati (ATTR-CM)Förenta staterna
-
Jordan Collaborating Cardiology GroupHar inte rekryterat ännuAortaklaffstenos | Svår aortastenos | ATTR Amyloidosis Vildtyp | Mellanösternstudier
-
Midwest Heart & Vascular SpecialistsRekryteringAL Amyloidos | Amyloid | Hjärtamyloidos | Amyloidos Hjärtat | Systemisk amyloidos | ATTR Amyloidosis Vildtyp | Infiltrativ kardiomyopati, amyloidFörenta staterna
-
Columbia UniversityNational Institute on Aging (NIA)RekryteringLumbal spinal stenos | Kardiomyopati, hypertrofisk | Hjärtamyloidos | ATTR Amyloidosis Vildtyp | ATTR genmutation | ATTRV122I AmyloidosFörenta staterna
-
AstraZenecaRekryteringTransthyretin Amyloidosis Kardiomyopati, hjärtsvikt med bevarad ejektionsfraktionRyska Federationen
-
Alnylam PharmaceuticalsAvslutadAmyloida neuropatier | Amyloida neuropatier, familjär | Amyloidos, ärftlig | Transthyretin (TTR) medierad familjär amyloidotisk kardiomyopati (FAC) | Amyloidos, ärftlig, transtyretinrelaterad | Familjär Transthyretin Cardiac AmyloidosisFörenta staterna, Frankrike, Italien, Spanien, Kanada, Tyskland, Belgien, Sverige, Storbritannien
Kliniska prövningar på Patisiran
-
Alnylam PharmaceuticalsAktiv, inte rekryterandeTranstyretin amyloidos (ATTR) med kardiomyopatiFörenta staterna, Australien, Brasilien, Bulgarien, Frankrike, Italien, Japan, Mexiko, Nederländerna, Taiwan, Storbritannien, Belgien, Tjeckien, Danmark, Nya Zeeland, Sverige, Korea, Republiken av, Argentina, Chile, Hong Kong, Po...
-
Alnylam PharmaceuticalsInte längre tillgängligAmyloida neuropatier | Amyloida neuropatier, familjär | TTR-medierad amyloidos | Amyloidos, ärftlig | Amyloidos, ärftlig, transtyretinrelaterad | Familjär amyloidpolyneuropatier
-
Austin Neuromuscular CenterAlnylam PharmaceuticalsRekryteringPolyneuropatier | Transtyretin amyloidos | Vildtypstranstyretinrelaterad (ATTR)amyloidos | Vildtyp transtyretin hjärtamyloidos | Vildtyp ATTR amyloidosFörenta staterna
-
Alnylam PharmaceuticalsAvslutadTTR-medierad amyloidosPortugal, Spanien, Sverige, Brasilien, Förenta staterna, Frankrike, Tyskland
-
Alnylam PharmaceuticalsInte längre tillgängligTranstyretinmedierad amyloidos med kardiomyopati | ATTR Amyloidos med kardiomyopatiFörenta staterna
-
Alnylam PharmaceuticalsAvslutadAmyloidos, familjär | Transtyretin amyloidosFrankrike, Tyskland, Italien, Portugal, Spanien, Sverige, Storbritannien
-
Alnylam PharmaceuticalsAvslutadTTR-medierad amyloidosPortugal, Sverige, Brasilien, Förenta staterna, Frankrike, Spanien, Tyskland
-
Alnylam PharmaceuticalsAvslutadEn studie av säkerhet, tolerabilitet och farmakokinetik hos ALN-TTR02 hos friska japanska frivilligaTranstyretin (TTR)-medierad amyloidosStorbritannien
-
Alnylam PharmaceuticalsAvslutadAmyloida neuropatier | Amyloida neuropatier, familjär | TTR-medierad amyloidos | Amyloidos, ärftlig | Amyloidos, ärftlig, transtyretinrelaterad | Familjär amyloidpolyneuropatierFörenta staterna, Kanada, Argentina, Australien, Bulgarien, Cypern, Italien, Japan, Malaysia, Mexiko, Nederländerna, Portugal, Spanien, Sverige, Tyskland, Frankrike, Brasilien, Kalkon, Korea, Republiken av, Taiwan, Storbritannien
-
Alnylam PharmaceuticalsAktiv, inte rekryterandeTranstyretin amyloidos | Amyloidos, ärftligFörenta staterna, Argentina, Australien, Belgien, Brasilien, Bulgarien, Kanada, Cypern, Frankrike, Tyskland, Grekland, Italien, Japan, Korea, Republiken av, Malaysia, Mexiko, Nederländerna, Portugal, Spanien, Sverige, Taiwan, Storb...