Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelsen af ​​et undersøgelseslægemiddel, Patisiran (ALN-TTR02), til behandling af transthyretin (TTR)-medieret amyloidose hos patienter, der allerede er blevet behandlet med ALN-TTR02 (Patisiran)

5. december 2023 opdateret af: Alnylam Pharmaceuticals

Et multicenter, åbent udvidelsesstudie for at evaluere den langsigtede sikkerhed og effektivitet af Patisiran hos patienter med familiær amyloidotisk polyneuropati, som har gennemført en tidligere klinisk patisiran-undersøgelse

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​langtidsdosering med ALN-TTR02 (patisiran) hos patienter med transthyretin (TTR) medieret amyloidose (ATTR).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

211

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

      • Buenos Aires, Argentina
        • Clinical Trial Site
      • Westmead, Australien
        • Clinical Trial Site
      • Rio de Janeiro, Brasilien
        • Clinical Trial Site
      • São Paulo, Brasilien
        • Clinical Trial Site
      • Sofia, Bulgarien
        • Clinical Trial Site
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada
        • Clinical Trial Site
      • Nicosia, Cypern
        • Clinical Trial Site
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Clinical Trial Site
    • California
      • La Mesa, California, Forenede Stater
        • Clinical Trial Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater
        • Clinical Trial Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32224
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater
        • Clinical Trial Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater
        • Clinical Trial Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater
        • Clinical Trial Site
    • Missouri
      • Joplin, Missouri, Forenede Stater, 64804
        • Clinical Trial Site
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • Cooperstown, New York, Forenede Stater
        • Clinical Trial Site
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Clinical Trial Site
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43210
        • Clinical Trial Site
      • Creteil, Frankrig
        • Clinical Trial Site
      • Le Kremlin-bicetre, Frankrig
        • Clinical Trial Site
      • Lille, Frankrig
        • Clinical Trial Site
      • Marseille Cedex, Frankrig
        • Clinical Trial Site
    • Martinique
      • Fort De France, Martinique, Frankrig, 97261
        • Clinical Trial Site
    • Reunion Island
      • Saint-Pierre, Reunion Island, Frankrig, 97448
        • Clinical Trial Site
      • Groningen, Holland
        • Clinical Trial Site
      • Pavia, Italien
        • Clinical Trial Site
      • Rome, Italien
        • Clinical Trial Site
      • Sicily, Italien
        • Clinical Trial Site
      • Ehime, Japan
        • Clinical Trial Site
      • Fukuoka, Japan
        • Clinical Trial Site
      • Hiroshima, Japan
        • Clinical Trial Site
      • Kumamoto, Japan
        • Clinical Trial Site
      • Nagano, Japan
        • Clinical Trial Site
      • Okawasuji, Japan
        • Clinical Trial Site
      • Ono, Japan
        • Clinical Trial Site
      • Ōita, Japan
        • Clinical Trial Site
      • Istanbul, Kalkun
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Korea, Republikken
        • Clinical Trial Site
      • Kuala Lumpur, Malaysia
        • Clinical Trial Site
      • Tlalpan, Mexico
        • Clinical Trial Site
      • Lisbon, Portugal
        • Clinical Trial Site
      • Porto, Portugal
        • Clinical Trial Site
      • Barcelona, Spanien
        • Clinical Trial Site
      • Huelva, Spanien
        • Clinical Trial Site
      • Madrid, Spanien
        • Clinical Trial Site
      • Palma De Mallorca, Spanien
        • Clinical Trial Site
      • Umeå, Sverige
        • Clinical Trial Site
      • Taipei, Taiwan
        • Clinical Trial Site
      • Taipei, Taiwan, 11217
        • Clinical Trial Site
      • Cologne, Tyskland, 50937
        • Clinical Trial Site
      • Heidelberg, Tyskland
        • Clinical Trial Site
      • Muenster, Tyskland
        • Clinical Trial Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 85 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Har gennemført en patisiran-undersøgelse (dvs. gennemført det sidste effektivitetsbesøg i moderundersøgelsen) og efter investigatorens opfattelse tolereret undersøgelseslægemidlet
  • Være villig og i stand til at overholde den protokolkrævede besøgsplan og besøgskrav og give skriftligt informeret samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver ny eller ukontrolleret tilstand, der kan gøre patienten uegnet til deltagelse

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Tidligere placebo-undersøgelsesgruppe 004
Deltagere, der modtog placebo og afsluttede forældreundersøgelsen ALN-TTR02-004 (NCT01960348), blev tilmeldt til at modtage 0,3 milligram pr. kilogram (mg/kg) patisiran intravenøst ​​(IV) en gang hver 3. uge (Q3W) op til 65,5 måneder.
Patisiran blev administreret IV.
Andre navne:
  • ALN-TTR02
Eksperimentel: Tidligere Patisiran-studiegruppe 004
Deltagere, der modtog patisiran og fuldførte forældreundersøgelsen ALN-TTR02-004 (NCT01960348), blev tilmeldt til at modtage 0,3 mg/kg patisiran IV Q3W i op til 66,9 måneder.
Patisiran blev administreret IV.
Andre navne:
  • ALN-TTR02
Eksperimentel: Tidligere Patisiran Group of Study 003
Deltagere, der modtog patisiran og fuldførte forældreundersøgelsen ALN-TTR02-003 (NCT01961921), blev indskrevet til at modtage 0,3 mg/kg patisiran IV Q3W i op til 61,4 måneder.
Patisiran blev administreret IV.
Andre navne:
  • ALN-TTR02

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere med uønskede hændelser (AE'er), der fører til afbrydelse af studiet
Tidsramme: Første dosis op til 28 dage efter sidste dosis af undersøgelseslægemidlet (ca. 5,6 år)
AE er enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager eller klinisk forsøgsperson, der har administreret et lægemiddel, og som ikke nødvendigvis har en årsagssammenhæng med denne behandling.
Første dosis op til 28 dage efter sidste dosis af undersøgelseslægemidlet (ca. 5,6 år)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i Total Neuropathy Impairment Score (NIS) ved år 5
Tidsramme: Baseline, år 5
NIS-vurderingen er et 244-punkts sammensat mål for neurologisk svækkelse, som omfatter en fysisk undersøgelse af underekstremiteter, øvre lemmer og kranienerver for at vurdere komponenterne: motorisk styrke/svaghed (NIS-W), reflekser (NIS-R), og sensation (NIS-S). NIS totalscore opnås ved at kombinere alle komponentscorerne, der spænder fra 0 til 244. Højere score repræsenterer en større sværhedsgrad af sygdommen. En positiv ændring fra baseline indikerer forværring af neuropati.
Baseline, år 5
Ændring fra baseline i den samlede modificerede NIS (mNIS +7) sammensat score ved år 3
Tidsramme: Baseline, år 3
MNIS+7 er et sammensat mål for neurologisk svækkelse, som omfatter følgende komponenter: fysisk undersøgelse af underekstremiteter, øvre lemmer og kranienerver for at vurdere motorisk styrke/svaghed (192 point), reflekser (20 point), elektrofysiologisk måling af små og stor nervefiberfunktion (10 point), sensorisk test (80 point) og posturalt blodtryk (2 point). Den samlede mNIS+7 sammensatte score opnås ved at kombinere alle komponentscorerne, der spænder fra 0 (ingen værdiforringelse) til 304 (maksimal værdiforringelse). En negativ ændring fra baseline indikerer en forbedring af neuropati.
Baseline, år 3
Ændring fra baseline i den samlede NIS+7-score i uge 52
Tidsramme: Baseline, uge ​​52
NIS+7 giver yderligere objektive mål for nervefiberfunktion og autonom nervefunktion hos deltagere med diabetisk neuropati. NIS+7 inkluderer hele NIS, summen af ​​5 nerveledningsundersøgelser (NCS) (suralt sensorisk nerveaktionspotentiale [SNAP], tibial motornerve distal latens, peroneal sammensat motorisk handlingspotentiale [CMAP], motorisk nerveledningshastighed, motorisk nerve distal latens), vibrationsdetektionstærskel og pulsfrekvensrespons på dyb vejrtrækning. Den samlede NIS+7-score opnås ved at kombinere alle komponentscorerne, der spænder fra 0 (ingen værdiforringelse) til 270 point (maksimal værdiforringelse). En positiv ændring fra baseline indikerer forværring.
Baseline, uge ​​52
Ændring fra baseline i Norfolk Quality of Life-Diabetic Neuropathy (QoL-DN) Spørgeskema Samlet score på år 5
Tidsramme: Baseline, år 5
Norfolk QoL-DN-spørgeskemaet er et standardiseret 47-element patientrapporteret resultatmål, følsomt over for deltagerens opfattelse af virkningerne af diabetisk neuropati. Scoren spænder fra -4 (bedst mulige QOL) til 136 (værst mulige QOL). En negativ ændring fra baseline repræsenterer forbedret QOL.
Baseline, år 5
Ændring fra baseline i EuroQOL-5 Dimensions-5 Levels (EQ-5D-5L) indeksscore ved år 5
Tidsramme: Baseline, år 5
EQ-5D-5L er et patientrapporteret mål for livskvalitet baseret på 5 dimensioner: mobilitet, egenomsorg, sædvanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depression. Den samlede score er vurderet på en skala fra 0 (dårligst) til 1 (ingen værdiforringelse). Højere score indikerer en højere QoL. En negativ ændring fra baseline indikerer forværring af QoL.
Baseline, år 5
Ændring fra baseline i EuroQoL Visual Analogue Scale (EQ-VAS) score på 5. år
Tidsramme: Baseline, år 5
EQ-VAS måler deltagerens selvvurderede helbred på en lodret skala vurderet på en skala fra 0 ("værste sundhed du kan forestille dig") til 100 ("bedste helbred du kan forestille dig"). Højere score indikerer en højere QOL. En negativ ændring fra baseline indikerer forværring af QoL.
Baseline, år 5
Ændring fra baseline i den sammensatte autonome symptomscore (COMPASS 31) Totalscore i uge 52
Tidsramme: Baseline, uge ​​52
COMPASS 31 spørgeskema måler autonome symptomer hos deltagere med neuropati. Spørgeskemaet består af 31 klinisk udvalgte spørgsmål, der evaluerer 6 autonome domæner (ortostatisk intolerance, sekretomotorisk, gastrointestinal, blære og pupillomotorisk). COMPASS 31 måles på en skala fra 0 til 100, hvor 100 repræsenterer maksimal værdiforringelse.
Baseline, uge ​​52
Ændring fra baseline i det modificerede kropsmasseindeks (mBMI) ved år 5
Tidsramme: Baseline, år 5
Deltagernes ernæringsstatus blev evalueret ved hjælp af mBMI, beregnet som BMI (kilogram pr. kvadratmeter [kg/m^2]) ganget med koncentrationen af ​​serumalbumin (gram pr. liter [g/L]). En positiv ændring fra baseline indikerer forbedring i ernæringsstatus.
Baseline, år 5
Ændring fra baseline i den Rasch-byggede overordnede handicapskala (R-ODS) ved år 5
Tidsramme: Baseline, år 5
R-ODS er et patientrapporteret spørgeskema med 24 punkter, der specifikt fanger aktivitets- og social deltagelsesbegrænsninger. Den måler niveauet af handicap på en skala fra 0 (værst) til 48 (bedst, ingen begrænsninger), højere score indikerer et bedre resultat. En negativ ændring fra baseline indikerer forværring af invaliditet.
Baseline, år 5
Ændring fra baseline i NIS+7-komponenten: NIS-svaghed (NIS-W)-score ved år 5
Tidsramme: Baseline, år 5
NIS+7 giver yderligere objektive mål for nervefiberfunktion og autonom nervefunktion hos deltagere med diabetisk neuropati. NIS+7 inkluderer hele NIS (NIS-W, NIS-R, NIS-S), summen af ​​5 nerveledningsundersøgelser (NCS) (Sural SNAP, tibial motornerve distal latens, peroneal CMAP, motorisk nerveledningshastighed, motorisk nerve distal latency), vibrationsdetektionstærskel og pulsfrekvensrespons på dyb vejrtrækning. NIS-W er et mål for motorisk styrke, der består af kranienerve og motoriske vurderinger af både øvre og nedre lemmer. Scoren går fra 0 til 192. En højere score indikerer større sværhedsgrad af sygdommen.
Baseline, år 5
Ændring fra baseline i 10-meter gangtest (10-MWT) hastighed ved år 5
Tidsramme: Baseline, år 5
10-MWT er et mål for ambulatorisk evne og ganghastighed. Den måler hastigheden (i meter per sekund [m/s]) for en deltager at gå 10 meter. En negativ ændring fra baseline repræsenterer nedsat ambulatorisk evne.
Baseline, år 5
Ændring fra baseline i håndgrebsstyrken i uge 52
Tidsramme: Baseline, uge ​​52
Håndgrebsstyrken blev målt med dynamometer. Gribestyrke i den dominerende arm er et mål for motorisk funktion, hvor en højere grebsstyrke indikerer bedre motorisk funktion. Den gennemsnitlige ændring fra baseline i håndgrebsstyrken blev rapporteret.
Baseline, uge ​​52
Antal deltagere med ændring fra baseline i polyneuropati-handicap-stadiet (PND).
Tidsramme: Baseline, år 5
PND måler ændringer i den ambulante evne, herunder behovet for ganghjælpemidler på følgende stadier: 0 (ingen symptomer), I (sanseforstyrrelser, men bevaret gangevne), II (nedsat gangevne, men evnen til at gå uden stok eller krykker), IIIA (gå ved hjælp af 1 pind/krykke), IIIB (ved hjælp af 2 pinde/krykker) og IV (begrænset til kørestol eller sengeliggende). Lavere score indikerer større ambulatorisk funktion. Antallet af deltagere med ændring i stadiet fra baseline blev rapporteret som: Forbedret eller forværret.
Baseline, år 5
Antal deltagere med ændring fra baseline i det familiære amyloidotiske polyneuropati (FAP) stadium
Tidsramme: Baseline, år 5
FAP måler ændringer i den ambulante evne, herunder behovet for ganghjælpemidler på følgende stadier: 0 (ingen symptomer), I (uhæmmet ambulation; for det meste mild sensorisk, motorisk og autonom neuropati i underekstremiteterne), II (assistance med ambulation påkrævet moderat svækkelse af de nedre lemmer, øvre lemmer og krop) og III (kørestolsbundet eller sengeliggende; alvorlig sensorisk, motorisk og autonom involvering af alle lemmer). Lavere score indikerer større ambulatorisk funktion. Antallet af deltagere med ændring i stadiet fra baseline blev rapporteret som: Forbedret eller forværret.
Baseline, år 5
Antal deltagere med ændring fra baseline i New York Heart Association (NYHA) klassifikation
Tidsramme: Baseline, år 5
NYHA klassificering graderer sværhedsgraden af ​​hjertesvigtssymptomer i følgende stadier: I (ingen symptomer; almindelig fysisk aktivitet såsom at gå og gå på trapper forårsager ikke træthed eller dyspnø), II (symptomer med almindelig fysisk aktivitet; hurtigt at gå eller gå op ad trapper, gå op ad bakke, gå eller trappe op efter måltider, i koldt vejr, i vind eller under følelsesmæssig stress forårsager unødig træthed eller dyspnø), III (symptomer med mindre end almindelig fysisk aktivitet; gå 1 til 2 blokke på niveauet og klatring mere end 1 trappegang under normale forhold forårsager unødig træthed eller dyspnø), IV (symptomer i hvile; manglende evne til at udøve nogen fysisk aktivitet uden træthed eller dyspnø). Antallet af deltagere med ændring i stadiet fra baseline blev rapporteret som: Forbedret eller forværret.
Baseline, år 5
Ændring fra baseline i den intraepidermale nervefiberdensitet (IENFD) ved år 5
Tidsramme: Baseline, år 5
IENFD (fibre/millimeter [mm]) er et mål for den patologiske evaluering af sensorisk og autonom innervation. Det opnås ved tandem 3 mm hudpunch-biopsier: et sæt biopsier taget fra det distale lår og et sæt fra det distale underben. En stigning i nervefiberdensiteten tyder på forbedring, mens et fald i nervefiberdensiteten tyder på forværring.
Baseline, år 5
Ændring fra baseline i svedkirtlens nervefiberdensitet (SGNFD) ved år 5
Tidsramme: Baseline, år 5
SGNFD (meter/kubikmillimeter [m/mm^3]) er et mål for den patologiske evaluering af sensorisk og autonom innervation. Det opnås ved tandem 3 mm hudpunch-biopsier: et sæt biopsier taget fra det distale lår og et sæt fra det distale underben. En stigning i nervefiberdensiteten tyder på forbedring, mens et fald i nervefiberdensiteten tyder på forværring.
Baseline, år 5
Ændring fra baseline i den dermale amyloidbyrde ved år 5
Tidsramme: Baseline, år 5
Dermal Amyloid Byrde er et mål for den patologiske evaluering af sensorisk og autonom innervation og rapporteret som % congorød plet. Det opnås ved tandem 3 mm hudpunch-biopsier: et sæt biopsier taget fra det distale lår og et sæt fra det distale underben.
Baseline, år 5
Ændring fra baseline i hjertebiomarkøren: Serum Troponin I ved år 5
Tidsramme: Baseline, år 5
Manifestationer af hjerteamyloidinvolvering blev vurderet gennem måling af serumniveauer af hjertebiomarkøren: troponin (mikrogram pr. liter [µg/L]). Troponin I-værdierne <0,1 μg/L blev imputeret til 0,1, så de faktiske ændringer kan ikke beregnes for værdier <0,1 μg/L.
Baseline, år 5
Ændring fra baseline i hjertebiomarkøren: N-terminalt prohormon af B-type natriuretisk peptid (NT-proBNP) ved år 5
Tidsramme: Baseline, år 5
Manifestationer af hjerteamyloidpåvirkning blev vurderet gennem måling af serumniveauer af hjertebiomarkøren: NT-proBNP (nanogram pr. liter [ng/L]).
Baseline, år 5
Ændring fra baseline i ekkokardiogramparameteren: Gennemsnitlig spidsbelastning i længderetningen ved år 5
Tidsramme: Baseline, år 5
De analyserede ekkokardiogramparametre inkluderede mål for systolisk funktion: Gennemsnitlig peak longitudinell belastning (procent [%]).
Baseline, år 5
Ændring fra baseline i ekkokardiogramparameteren: venstre ventrikulær (LV) masse ved år 5
Tidsramme: Baseline, år 5
De analyserede ekkokardiogramparametre inkluderede mål for hjertestruktur: LV-masse (gram [g]).
Baseline, år 5
Ændring fra baseline i ekkokardiogramparameteren: LV endediastolisk volumen ved år 5
Tidsramme: Baseline, år 5
De analyserede ekkokardiogramparametre inkluderede mål for diastolisk funktion: LV slutdiastolisk volumen (milliliter [ml]).
Baseline, år 5
Ændring fra baseline i ekkokardiogramparameteren: LV relativ vægtykkelse ved år 5
Tidsramme: Baseline, år 5
De analyserede ekkokardiogramparametre inkluderede mål for hjertestruktur: LV relativ vægtykkelse (forhold).
Baseline, år 5
Ændring fra baseline i ekkokardiogramparameteren: Gennemsnitlig LV-vægtykkelse ved år 5
Tidsramme: Baseline, år 5
De analyserede ekkokardiogramparametre inkluderede mål for hjertestruktur: Gennemsnitlig LV-vægtykkelse (centimeter [cm]).
Baseline, år 5
Ændring fra baseline i ekkokardiogramparameteren: Hjerteoutput ved år 5
Tidsramme: Baseline, år 5
De analyserede ekkokardiogramparametre inkluderede mål for systolisk funktion: Hjertevolumen (liter pr. minut [L/min]).
Baseline, år 5
Procentvis ændring fra baseline i serum-TTR-niveauer ved år 5
Tidsramme: Baseline, år 5
Serum-TTR blev vurderet under anvendelse af enzymkoblet immunosorbent-assay (ELISA).
Baseline, år 5

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Efterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

16. juli 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

23. november 2022

Studieafslutning (Faktiske)

23. november 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

16. juli 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

27. juli 2015

Først opslået (Anslået)

29. juli 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

6. december 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

5. december 2023

Sidst verificeret

1. november 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ALN-TTR02-006
  • 2014-003877-40 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Patisiran

3
Abonner