De studie van een onderzoeksgeneesmiddel, Patisiran (ALN-TTR02), voor de behandeling van door transthyretine (TTR) gemedieerde amyloïdose bij patiënten die al zijn behandeld met ALN-TTR02 (Patisiran)
5 december 2023 bijgewerkt door: Alnylam Pharmaceuticals
Een multicenter, open-label, uitbreidingsonderzoek om de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van Patisiran te evalueren bij patiënten met familiale amyloïdose polyneuropathie die een eerder klinisch onderzoek bij Patisiran hebben voltooid
Het doel van deze studie is het evalueren van de veiligheid en werkzaamheid van langdurige dosering met ALN-TTR02 (patisiran) bij patiënten met door transthyretine (TTR) gemedieerde amyloïdose (ATTR).
Studie Overzicht
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
211
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Buenos Aires, Argentinië
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Westmead, Australië
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Rio de Janeiro, Brazilië
- Clinical Trial Site
-
São Paulo, Brazilië
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Sofia, Bulgarije
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Canada
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Nicosia, Cyprus
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Cologne, Duitsland, 50937
- Clinical Trial Site
-
Heidelberg, Duitsland
- Clinical Trial Site
-
Muenster, Duitsland
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Creteil, Frankrijk
- Clinical Trial Site
-
Le Kremlin-bicetre, Frankrijk
- Clinical Trial Site
-
Lille, Frankrijk
- Clinical Trial Site
-
Marseille Cedex, Frankrijk
- Clinical Trial Site
-
-
Martinique
-
Fort De France, Martinique, Frankrijk, 97261
- Clinical Trial Site
-
-
Reunion Island
-
Saint-Pierre, Reunion Island, Frankrijk, 97448
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Pavia, Italië
- Clinical Trial Site
-
Rome, Italië
- Clinical Trial Site
-
Sicily, Italië
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Ehime, Japan
- Clinical Trial Site
-
Fukuoka, Japan
- Clinical Trial Site
-
Hiroshima, Japan
- Clinical Trial Site
-
Kumamoto, Japan
- Clinical Trial Site
-
Nagano, Japan
- Clinical Trial Site
-
Okawasuji, Japan
- Clinical Trial Site
-
Ono, Japan
- Clinical Trial Site
-
Ōita, Japan
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Istanbul, Kalkoen
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Seoul, Korea, republiek van
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Kuala Lumpur, Maleisië
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Tlalpan, Mexico
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Groningen, Nederland
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Lisbon, Portugal
- Clinical Trial Site
-
Porto, Portugal
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanje
- Clinical Trial Site
-
Huelva, Spanje
- Clinical Trial Site
-
Madrid, Spanje
- Clinical Trial Site
-
Palma De Mallorca, Spanje
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Taipei, Taiwan
- Clinical Trial Site
-
Taipei, Taiwan, 11217
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
London, Verenigd Koninkrijk
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
California
-
La Mesa, California, Verenigde Staten
- Clinical Trial Site
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Verenigde Staten
- Clinical Trial Site
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32224
- Clinical Trial Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten
- Clinical Trial Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Verenigde Staten
- Clinical Trial Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten
- Clinical Trial Site
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Verenigde Staten
- Clinical Trial Site
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Verenigde Staten
- Clinical Trial Site
-
-
Missouri
-
Joplin, Missouri, Verenigde Staten, 64804
- Clinical Trial Site
-
Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten
- Clinical Trial Site
-
-
New York
-
Cooperstown, New York, Verenigde Staten
- Clinical Trial Site
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10032
- Clinical Trial Site
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10029
- Clinical Trial Site
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43210
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Umeå, Zweden
- Clinical Trial Site
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar tot 85 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Een patisiran-onderzoek hebben voltooid (d.w.z. het laatste werkzaamheidsbezoek in het moederonderzoek hebben voltooid) en, naar de mening van de onderzoeker, het onderzoeksgeneesmiddel hebben verdragen
- Bereid en in staat zijn om te voldoen aan het protocol-vereiste bezoekschema en de bezoekvereisten en schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven
Uitsluitingscriteria:
- Elke nieuwe of ongecontroleerde aandoening die de patiënt ongeschikt zou kunnen maken voor deelname
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Eerdere Placebogroep van onderzoek 004
Deelnemers die een placebo kregen en het ouderonderzoek ALN-TTR02-004 (NCT01960348) voltooiden, werden ingeschreven om 0,3 milligram per kilogram (mg/kg) patisiran intraveneus (IV) te ontvangen eenmaal per 3 weken (Q3W) tot een periode van 65,5 maanden.
|
Patisiran werd IV toegediend.
Andere namen:
|
|
Experimenteel: Eerdere Patisiran-studiegroep 004
Deelnemers die patisiran kregen en het ouderonderzoek ALN-TTR02-004 (NCT01960348) voltooiden, werden ingeschreven voor de behandeling van 0,3 mg/kg patisiran IV Q3W tot een periode van 66,9 maanden.
|
Patisiran werd IV toegediend.
Andere namen:
|
|
Experimenteel: Eerdere Patisiran-studiegroep 003
Deelnemers die patisiran kregen en het ouderonderzoek ALN-TTR02-003 (NCT01961921) voltooiden, werden ingeschreven voor de behandeling van 0,3 mg/kg patisiran IV Q3W tot een periode van 61,4 maanden.
|
Patisiran werd IV toegediend.
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Percentage deelnemers met bijwerkingen die leiden tot stopzetting van de studie
Tijdsspanne: Eerste dosis tot 28 dagen na de laatste dosis onderzoeksgeneesmiddel (ongeveer 5,6 jaar)
|
Bijwerking is elke ongewenste medische gebeurtenis bij een deelnemer of proefpersoon aan wie een geneesmiddel is toegediend en die niet noodzakelijkerwijs een causaal verband heeft met deze behandeling.
|
Eerste dosis tot 28 dagen na de laatste dosis onderzoeksgeneesmiddel (ongeveer 5,6 jaar)
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de Total Neuropathy Impairment Score (NIS) in jaar 5
Tijdsspanne: Basislijn, jaar 5
|
De NIS-beoordeling is een samengestelde maatstaf van 244 punten voor neurologische stoornissen, waaronder een lichamelijk onderzoek van de onderste ledematen, bovenste ledematen en hersenzenuwen om de componenten te beoordelen: motorische kracht/zwakte (NIS-W), reflexen (NIS-R), en sensatie (NIS-S).
De NIS-totaalscore wordt verkregen door alle componentscores te combineren, variërend van 0 tot 244.
Hogere scores vertegenwoordigen een grotere ernst van de ziekte.
Een positieve verandering ten opzichte van de uitgangssituatie duidt op een verslechtering van de neuropathie.
|
Basislijn, jaar 5
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de samengestelde totaalscore van de NIS (mNIS +7) in jaar 3
Tijdsspanne: Basislijn, jaar 3
|
De mNIS+7 is een samengestelde maatstaf voor neurologische stoornissen die de volgende componenten omvat: lichamelijk onderzoek van de onderste ledematen, bovenste ledematen en hersenzenuwen om motorische kracht/zwakte te beoordelen (192 punten), reflexen (20 punten), elektrofysiologische meting van kleine en grote zenuwvezelfunctie (10 punten), sensorische testen (80 punten) en houdingsbloeddruk (2 punten).
De totale samengestelde score van mNIS+7 wordt verkregen door alle componentscores te combineren, variërend van 0 (geen beperking) tot 304 (maximale beperking).
Een negatieve verandering ten opzichte van de uitgangswaarde duidt op een verbetering van de neuropathie.
|
Basislijn, jaar 3
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de NIS+7 totaalscore in week 52
Tijdsspanne: Basislijn, week 52
|
De NIS+7 biedt aanvullende, objectieve metingen van de zenuwvezelfunctie en de autonome zenuwfunctie bij deelnemers met diabetische neuropathie.
De NIS+7 omvat de volledige NIS, de som van 5 zenuwgeleidingsonderzoeken (NCS) (suraal sensorisch zenuwactiepotentiaal [SNAP], distale latentie van de tibiale motorische zenuw, peroneale samengestelde motoractiepotentiaal [CMAP], motorische zenuwgeleidingssnelheid, motorische zenuw distale latentie), trillingsdetectiedrempel en hartslagrespons op diepe ademhaling.
De totale NIS+7-score wordt verkregen door alle componentscores te combineren, variërend van 0 (geen beperking) tot 270 punten (maximale beperking).
Een positieve verandering ten opzichte van de uitgangssituatie duidt op een verslechtering.
|
Basislijn, week 52
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de Norfolk Quality of Life-Diabetische Neuropathie (QoL-DN) vragenlijst totaalscore in jaar 5
Tijdsspanne: Basislijn, jaar 5
|
De Norfolk QoL-DN-vragenlijst is een gestandaardiseerde, door de patiënt gerapporteerde uitkomstmaat van 47 items, gevoelig voor de perceptie van de effecten van diabetische neuropathie door de deelnemer.
De scores variëren van -4 (best mogelijke kwaliteit van leven) tot 136 (slechtst mogelijke kwaliteit van leven).
Een negatieve verandering ten opzichte van de uitgangswaarde vertegenwoordigt een verbeterde kwaliteit van leven.
|
Basislijn, jaar 5
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de EuroQOL-5 Dimensions-5 Levels (EQ-5D-5L) indexscore in jaar 5
Tijdsspanne: Basislijn, jaar 5
|
De EQ-5D-5L is een door de patiënt gerapporteerde maatstaf voor de kwaliteit van leven op basis van 5 dimensies: mobiliteit, zelfzorg, gebruikelijke activiteiten, pijn/ongemak en angst/depressie.
De totaalscore wordt beoordeeld op een schaal van 0 (slechtste) tot 1 (geen beperking).
Hogere scores duiden op een hogere kwaliteit van leven.
Een negatieve verandering ten opzichte van de uitgangssituatie duidt op een verslechtering van de kwaliteit van leven.
|
Basislijn, jaar 5
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de EuroQoL Visual Analogue Scale (EQ-VAS)-score in jaar 5
Tijdsspanne: Basislijn, jaar 5
|
EQ-VAS meet de door de deelnemer zelf beoordeelde gezondheid op een verticale schaal, geëvalueerd op een schaal van 0 ("slechtste gezondheid die u zich kunt voorstellen") tot 100 ("beste gezondheid die u zich kunt voorstellen").
Hogere scores duiden op een hogere kwaliteit van leven.
Een negatieve verandering ten opzichte van de uitgangssituatie duidt op een verslechtering van de kwaliteit van leven.
|
Basislijn, jaar 5
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de samengestelde autonome symptoomscore (COMPASS 31) totaalscore in week 52
Tijdsspanne: Basislijn, week 52
|
De COMPASS 31-vragenlijst meet autonome symptomen bij deelnemers met neuropathie.
De vragenlijst bestaat uit 31 klinisch geselecteerde vragen die 6 autonome domeinen evalueren (orthostatische intolerantie, secretomotorisch, gastro-intestinaal, blaas en pupillomotorisch).
KOMPAS 31 wordt gemeten op een schaal van 0 tot 100, waarbij 100 de maximale beperking vertegenwoordigt.
|
Basislijn, week 52
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de gemodificeerde body mass index (mBMI) in jaar 5
Tijdsspanne: Basislijn, jaar 5
|
De voedingsstatus van de deelnemers werd geëvalueerd met behulp van de mBMI, berekend als BMI (kilogram per vierkante meter [kg/m^2]) vermenigvuldigd met de concentratie serumalbumine (gram per liter [g/L]).
Een positieve verandering ten opzichte van de uitgangssituatie duidt op een verbetering van de voedingsstatus.
|
Basislijn, jaar 5
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de door Rasch gebouwde algehele invaliditeitsschaal (R-ODS) in jaar 5
Tijdsspanne: Basislijn, jaar 5
|
De R-ODS is een door patiënten gerapporteerde vragenlijst met 24 items die specifiek beperkingen op het gebied van activiteit en sociale participatie vastlegt.
Het meet de mate van invaliditeit op een schaal van 0 (slechtste) tot 48 (beste, geen beperkingen), een hogere score duidt op een beter resultaat.
Een negatieve verandering ten opzichte van de uitgangssituatie duidt op een verslechtering van de invaliditeit.
|
Basislijn, jaar 5
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de NIS+7-component: NIS-zwaktescore (NIS-W) in jaar 5
Tijdsspanne: Basislijn, jaar 5
|
De NIS+7 biedt aanvullende, objectieve metingen van de zenuwvezelfunctie en de autonome zenuwfunctie bij deelnemers met diabetische neuropathie.
De NIS+7 omvat de volledige NIS (NIS-W, NIS-R, NIS-S), de som van 5 zenuwgeleidingsonderzoeken (NCS) (Sural SNAP, distale latentie van de tibiale motorische zenuw, peroneale CMAP, motorische zenuwgeleidingssnelheid, motorische distale latentie van de zenuw), trillingsdetectiedrempel en hartslagrespons op diepe ademhaling.
NIS-W is een maatstaf voor de motorische kracht, bestaande uit beoordelingen van de hersenzenuwen en de motoriek van zowel de bovenste als de onderste ledematen.
De score varieert van 0 tot 192.
Een hogere score duidt op een grotere ernst van de ziekte.
|
Basislijn, jaar 5
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de snelheid van de 10 meter looptest (10 MWT) in jaar 5
Tijdsspanne: Basislijn, jaar 5
|
10-MWT is een maatstaf voor het loopvermogen en de loopsnelheid.
Het meet de snelheid (in meter per seconde [m/s]) van een deelnemer om 10 meter te lopen.
Een negatieve verandering ten opzichte van de uitgangswaarde duidt op een verminderd ambulant vermogen.
|
Basislijn, jaar 5
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de handknijpkracht in week 52
Tijdsspanne: Basislijn, week 52
|
De handgreepsterkte werd gemeten met een rollenbank.
De grijpkracht in de dominante arm is een maatstaf voor de motorische functie, waarbij een hogere grijpkracht een betere motorische functie aangeeft.
De gemiddelde verandering ten opzichte van de basislijn in de handgreepkracht werd gerapporteerd.
|
Basislijn, week 52
|
|
Aantal deelnemers met verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de fase van polyneuropathie-handicap (PND).
Tijdsspanne: Basislijn, jaar 5
|
PND meet veranderingen in het loopvermogen, inclusief de behoefte aan loophulpmiddelen, in de volgende fasen: 0 (geen symptomen), I (zintuiglijke stoornissen maar behouden loopvermogen), II (verminderd loopvermogen maar vermogen om te lopen zonder stok of krukken), IIIA (lopen met behulp van 1 stok/kruk), IIIB (met behulp van 2 stokken/krukken) en IV (beperkt tot rolstoel of bedlegerig).
Lagere scores duiden op een grotere ambulante functie.
Het aantal deelnemers met een verandering in de fase ten opzichte van de basislijn werd gerapporteerd als: Verbeterd of verslechterd.
|
Basislijn, jaar 5
|
|
Aantal deelnemers met verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het stadium van familiale amyloïdotische polyneuropathie (FAP).
Tijdsspanne: Basislijn, jaar 5
|
FAP meet veranderingen in het loopvermogen, inclusief de behoefte aan loophulpmiddelen in de volgende fasen: 0 (geen symptomen), I (ongestoord lopen; meestal milde sensorische, motorische en autonome neuropathie in de onderste ledematen), II (hulp bij lopen vereist matige beperking van de onderste ledematen, bovenste ledematen en romp), en III (rolstoelgebonden of bedlegerig; ernstige sensorische, motorische en autonome betrokkenheid van alle ledematen).
Lagere scores duiden op een grotere ambulante functie.
Het aantal deelnemers met een verandering in de fase ten opzichte van de basislijn werd gerapporteerd als: Verbeterd of verslechterd.
|
Basislijn, jaar 5
|
|
Aantal deelnemers met verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de classificatie van de New York Heart Association (NYHA).
Tijdsspanne: Basislijn, jaar 5
|
De NYHA-classificatie classificeert de ernst van de symptomen van hartfalen in de volgende fasen: I (geen symptomen; gewone fysieke activiteit zoals lopen en traplopen veroorzaakt geen vermoeidheid of kortademigheid), II (symptomen bij gewone fysieke activiteit; snel lopen of traplopen, bergop lopen, lopen of traplopen na de maaltijd, bij koud weer, in de wind of onder emotionele stress veroorzaakt overmatige vermoeidheid of kortademigheid), III (symptomen bij minder dan gewone lichamelijke activiteit; 1 tot 2 blokken lopen op een vlakke ondergrond en meer dan 1 traploop onder normale omstandigheden veroorzaakt overmatige vermoeidheid of kortademigheid), IV (symptomen in rust; onvermogen om enige fysieke activiteit uit te voeren zonder vermoeidheid of kortademigheid).
Het aantal deelnemers met een verandering in de fase ten opzichte van de basislijn werd gerapporteerd als: Verbeterd of verslechterd.
|
Basislijn, jaar 5
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de intra-epidermale zenuwvezeldichtheid (IENFD) in jaar 5
Tijdsspanne: Basislijn, jaar 5
|
IENFD (vezels/millimeter [mm]) is een maatstaf voor de pathologische evaluatie van sensorische en autonome innervatie.
Het wordt verkregen door middel van tandembiopsieën van 3 mm in de huid: één set biopsieën genomen uit de distale dij en één set uit het distale onderbeen.
Een toename van de zenuwvezeldichtheid duidt op verbetering, terwijl een afname van de zenuwvezeldichtheid op verslechtering duidt.
|
Basislijn, jaar 5
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de zweetklierzenuwvezeldichtheid (SGNFD) in jaar 5
Tijdsspanne: Basislijn, jaar 5
|
SGNFD (meter/kubieke millimeter [m/mm^3]) is een maat voor de pathologische evaluatie van sensorische en autonome innervatie.
Het wordt verkregen door middel van tandembiopsieën van 3 mm in de huid: één set biopsieën genomen uit de distale dij en één set uit het distale onderbeen.
Een toename van de zenuwvezeldichtheid duidt op verbetering, terwijl een afname van de zenuwvezeldichtheid op verslechtering duidt.
|
Basislijn, jaar 5
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de dermale amyloïdelast in jaar 5
Tijdsspanne: Basislijn, jaar 5
|
Dermale amyloïdelast is een maatstaf voor de pathologische evaluatie van sensorische en autonome innervatie en gerapporteerd als % Congo Red Stain.
Het wordt verkregen door middel van tandembiopsieën van 3 mm in de huid: één set biopsieën genomen uit de distale dij en één set uit het distale onderbeen.
|
Basislijn, jaar 5
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de cardiale biomarker: serumtroponine I in jaar 5
Tijdsspanne: Basislijn, jaar 5
|
Manifestaties van cardiale amyloïdbetrokkenheid werden beoordeeld door het meten van serumspiegels van de cardiale biomarker: troponine (microgram per liter [μg/l]).
De troponine I-waarden <0,1 μg/L werden toegeschreven aan 0,1, dus de werkelijke veranderingen kunnen niet worden berekend voor waarden <0,1 μg/L.
|
Basislijn, jaar 5
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de cardiale biomarker: N-terminaal prohormoon van B-type natriuretisch peptide (NT-proBNP) in jaar 5
Tijdsspanne: Basislijn, jaar 5
|
Manifestaties van cardiale amyloïdbetrokkenheid werden beoordeeld door het meten van serumspiegels van de cardiale biomarker: NT-proBNP (nanogrammen per liter [ng/l]).
|
Basislijn, jaar 5
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de echocardiogramparameter: gemiddelde maximale longitudinale belasting in jaar 5
Tijdsspanne: Basislijn, jaar 5
|
De geanalyseerde echocardiogramparameters omvatten metingen van de systolische functie: gemiddelde maximale longitudinale belasting (percentage [%]).
|
Basislijn, jaar 5
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de echocardiogramparameter: linkerventrikelmassa (LV) in jaar 5
Tijdsspanne: Basislijn, jaar 5
|
De geanalyseerde echocardiogramparameters omvatten metingen van de hartstructuur: LV-massa (gram [g]).
|
Basislijn, jaar 5
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de echocardiogramparameter: LV einddiastolisch volume in jaar 5
Tijdsspanne: Basislijn, jaar 5
|
De geanalyseerde echocardiogramparameters omvatten metingen van de diastolische functie: LV-einddiastolisch volume (milliliter [ml]).
|
Basislijn, jaar 5
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de echocardiogramparameter: LV relatieve wanddikte in jaar 5
Tijdsspanne: Basislijn, jaar 5
|
De geanalyseerde echocardiogramparameters omvatten metingen van de hartstructuur: LV relatieve wanddikte (verhouding).
|
Basislijn, jaar 5
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de echocardiogramparameter: gemiddelde LV-wanddikte in jaar 5
Tijdsspanne: Basislijn, jaar 5
|
De geanalyseerde echocardiogramparameters omvatten metingen van de hartstructuur: gemiddelde LV-wanddikte (centimeter [cm]).
|
Basislijn, jaar 5
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de echocardiogramparameter: hartminuutvolume in jaar 5
Tijdsspanne: Basislijn, jaar 5
|
De geanalyseerde echocardiogramparameters omvatten metingen van de systolische functie: hartminuutvolume (liter per minuut [l/min]).
|
Basislijn, jaar 5
|
|
Procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in serum-TTR-niveaus in jaar 5
Tijdsspanne: Basislijn, jaar 5
|
Serum-TTR werd beoordeeld met behulp van enzymgekoppelde immunosorbenttest (ELISA).
|
Basislijn, jaar 5
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
16 juli 2015
Primaire voltooiing (Werkelijk)
23 november 2022
Studie voltooiing (Werkelijk)
23 november 2022
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
16 juli 2015
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
27 juli 2015
Eerst geplaatst (Geschat)
29 juli 2015
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Geschat)
6 december 2023
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
5 december 2023
Laatst geverifieerd
1 november 2023
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- ALN-TTR02-006
- 2014-003877-40 (EudraCT-nummer)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .